MT2015-20：Allo HSCT 和连续供体 MSC 对严重 EB 的生化校正
2023年7月31日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2015-20：通过同种异体细胞移植和连续供体间充质细胞输注对严重大疱性表皮松解症的生化矫正
这是一项单一机构的 II 期研究，旨在确定来自相关供体（HLA 相同、错配或单倍体相同）或匹配的无关供体的同种异体移植和连续间充质干细胞 (MSC) 输注后 1 年的无事件生存期严重大疱性表皮松解症 (EB) 的生化矫正。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
介入性
注册 (实际的)
17
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center and Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 25年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 以胶原蛋白、层粘连蛋白、整合素、角蛋白或斑块蛋白缺陷为特征的严重 EB 的诊断（通过使用蛋白质特异性抗体或蛋白质印迹的免疫荧光染色和突变分析）。
研究注册后 4 周内的足够器官功能定义为：
- 肾脏：肾小球滤过率在年龄正常范围内
- 肝脏： 肝脏：胆红素、AST/ALT、ALP < 5 x 正常上限
- 肺：登记研究者认为肺功能充足
- 心脏：左心室射血分数≥45%，心电图正常或心脏科批准移植
- 性活跃的参与者必须同意在研究期间（从准备性化疗开始前到移植后 1 年）使用适当的避孕措施
- 每个第 5 节的可用捐助者：目标 MFI < 1,000（超过 1000 的 MFI 必须得到 PI 和治疗团队的批准。）
- 自愿书面同意 - 在任何研究相关程序或治疗之前的成人或父母（以及未成年人的信息表，如果适用）
排除标准：
- beta 3 层粘连蛋白 JEB 突变体
- 移植时未经治疗的活动性全身感染（包括 30 天内活动性曲霉菌或其他霉菌感染）
- HIV感染史
- 鳞状细胞癌的证据
- 怀孕或哺乳。 有生育能力的女性在研究注册前必须进行阴性妊娠试验，因为本研究中使用的药物属于妊娠 C 类和 D 类。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：关闭 ACCRUAL A 组：HCT 和 300 cGy 的 TBI
大疱性表皮松解症患者根据研究方案接受化疗和干细胞移植治疗，无需间充质干细胞输注。
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第-9 天 0.5 mg/kg IV 超过 6 小时，第 -8 天和第 -7 天 2 mg/kg IV 超过 4 小时，使用前药和 solumedrol 至第 -2 天
其他名称：
14.5 mg/kg IV 超过 1 小时，天 -6 和 -5 50 mg/kg IV 超过 2 小时，使用 mesna 40 mg/kg IV 天 +2 和 +3
其他名称：
30 mg/m2 IV 超过 60 分钟，第 -6 天到第 -2 天
其他名称：
有关剂量，请参阅手臂说明。
其他名称：
第 0 天的骨髓输注
其他名称：
第 +5 天到第 +100 天，目标为 5-10 ug/L（不适用于 HLA 相同的相关供体）
其他名称：
15 mg/kg IV q8h（根据实际体重），每日最大总剂量不超过 3 克。
第 5 天到第 35 天
其他名称：
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实验性的：B 组关闭：HCT 加 MSC，300 cGy 的 TBI
根据研究方案治疗大疱性表皮松解症患者，使用 300 cGY 的 TBI 进行化疗和间充质干细胞输注造血干细胞移植。
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第-9 天 0.5 mg/kg IV 超过 6 小时，第 -8 天和第 -7 天 2 mg/kg IV 超过 4 小时，使用前药和 solumedrol 至第 -2 天
其他名称：
14.5 mg/kg IV 超过 1 小时，天 -6 和 -5 50 mg/kg IV 超过 2 小时，使用 mesna 40 mg/kg IV 天 +2 和 +3
其他名称：
30 mg/m2 IV 超过 60 分钟，第 -6 天到第 -2 天
其他名称：
有关剂量，请参阅手臂说明。
其他名称：
第 0 天的骨髓输注
其他名称：
第 +5 天到第 +100 天，目标为 5-10 ug/L（不适用于 HLA 相同的相关供体）
其他名称：
15 mg/kg IV q8h（根据实际体重），每日最大总剂量不超过 3 克。
第 5 天到第 35 天
其他名称：
第 60、100 和 180 天（在供体 BM 收获期间收集用于移植）
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实验性的：C 组：用 300 cGy 的 TBI 重新移植
大疱性表皮松解症患者使用 300 cGy 的 TBI 进行重新移植，无论原始移植臂如何。
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第-9 天 0.5 mg/kg IV 超过 6 小时，第 -8 天和第 -7 天 2 mg/kg IV 超过 4 小时，使用前药和 solumedrol 至第 -2 天
其他名称：
14.5 mg/kg IV 超过 1 小时，天 -6 和 -5 50 mg/kg IV 超过 2 小时，使用 mesna 40 mg/kg IV 天 +2 和 +3
其他名称：
30 mg/m2 IV 超过 60 分钟，第 -6 天到第 -2 天
其他名称：
有关剂量，请参阅手臂说明。
其他名称：
第 0 天的骨髓输注
其他名称：
第 +5 天到第 +100 天，目标为 5-10 ug/L（不适用于 HLA 相同的相关供体）
其他名称：
15 mg/kg IV q8h（根据实际体重），每日最大总剂量不超过 3 克。
第 5 天到第 35 天
其他名称：
第 60、100 和 180 天（在供体 BM 收获期间收集用于移植）
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实验性的：D 组：HCT，TBI 200 cGy BID
HLA 匹配的大疱性表皮松解症患者使用 200 cGY BID 的 TBI（总共 400 cGy）单独进行造血细胞移植治疗。
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第-9 天 0.5 mg/kg IV 超过 6 小时，第 -8 天和第 -7 天 2 mg/kg IV 超过 4 小时，使用前药和 solumedrol 至第 -2 天
其他名称：
14.5 mg/kg IV 超过 1 小时，天 -6 和 -5 50 mg/kg IV 超过 2 小时，使用 mesna 40 mg/kg IV 天 +2 和 +3
其他名称：
30 mg/m2 IV 超过 60 分钟，第 -6 天到第 -2 天
其他名称：
有关剂量，请参阅手臂说明。
其他名称：
第 0 天的骨髓输注
其他名称：
15 mg/kg IV q8h（根据实际体重），每日最大总剂量不超过 3 克。
第 5 天到第 35 天
其他名称：
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实验性的：E 组：HCT 加 MSC，TBI 200 cGy BID
HLA 匹配的大疱性表皮松解症患者接受造血细胞移植和连续 MSC 输注治疗，使用 200 cGY BID 的 TBI（总共 400 cGy）
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第-9 天 0.5 mg/kg IV 超过 6 小时，第 -8 天和第 -7 天 2 mg/kg IV 超过 4 小时，使用前药和 solumedrol 至第 -2 天
其他名称：
14.5 mg/kg IV 超过 1 小时，天 -6 和 -5 50 mg/kg IV 超过 2 小时，使用 mesna 40 mg/kg IV 天 +2 和 +3
其他名称：
30 mg/m2 IV 超过 60 分钟，第 -6 天到第 -2 天
其他名称：
有关剂量，请参阅手臂说明。
其他名称：
第 0 天的骨髓输注
其他名称：
15 mg/kg IV q8h（根据实际体重），每日最大总剂量不超过 3 克。
第 5 天到第 35 天
其他名称：
第 60、100 和 180 天（在供体 BM 收获期间收集用于移植）
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实验性的：F 组：单独 HCT，TBI 200 cGy BID
HLA 不匹配的大疱性表皮松解症患者仅使用 200 cGy BID 的 TBI 进行造血细胞移植治疗（总共 400 cGy）+ 为 HLA 不匹配的骨髓接受者添加低剂量白消安
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第-9 天 0.5 mg/kg IV 超过 6 小时，第 -8 天和第 -7 天 2 mg/kg IV 超过 4 小时，使用前药和 solumedrol 至第 -2 天
其他名称：
14.5 mg/kg IV 超过 1 小时，天 -6 和 -5 50 mg/kg IV 超过 2 小时，使用 mesna 40 mg/kg IV 天 +2 和 +3
其他名称：
30 mg/m2 IV 超过 60 分钟，第 -6 天到第 -2 天
其他名称：
有关剂量，请参阅手臂说明。
其他名称：
第 0 天的骨髓输注
其他名称：
第 +5 天到第 +100 天，目标为 5-10 ug/L（不适用于 HLA 相同的相关供体）
其他名称：
15 mg/kg IV q8h（根据实际体重），每日最大总剂量不超过 3 克。
第 5 天到第 35 天
其他名称：
白消安 IV 在第 -3 天和 -2 天超过 3 小时，仅适用于 HLA 不匹配的 BM 接受者（臂 F 和 G）
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实验性的：G 臂：HCT 加 MSC，200 cGy
HLA 不匹配的大疱性表皮松解症患者接受造血细胞移植和连续 MSC 输注治疗，使用 200 cGy BID 的 TBI（总共 400 cGy）+ 为 HLA 不匹配的骨髓接受者添加低剂量白消安
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第-9 天 0.5 mg/kg IV 超过 6 小时，第 -8 天和第 -7 天 2 mg/kg IV 超过 4 小时，使用前药和 solumedrol 至第 -2 天
其他名称：
14.5 mg/kg IV 超过 1 小时，天 -6 和 -5 50 mg/kg IV 超过 2 小时，使用 mesna 40 mg/kg IV 天 +2 和 +3
其他名称：
30 mg/m2 IV 超过 60 分钟，第 -6 天到第 -2 天
其他名称：
有关剂量，请参阅手臂说明。
其他名称：
第 0 天的骨髓输注
其他名称：
第 +5 天到第 +100 天，目标为 5-10 ug/L（不适用于 HLA 相同的相关供体）
其他名称：
15 mg/kg IV q8h（根据实际体重），每日最大总剂量不超过 3 克。
第 5 天到第 35 天
其他名称：
第 60、100 和 180 天（在供体 BM 收获期间收集用于移植）
白消安 IV 在第 -3 天和 -2 天超过 3 小时，仅适用于 HLA 不匹配的 BM 接受者（臂 F 和 G）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无事件生存
大体时间：移植后 1 年
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定义为死亡或患者 IScoreEB 比基线增加 50% 的事件
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移植后 1 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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患者 iscorEB 的百分比变化
大体时间：移植后 1 年和 2 年
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iscorEB 调查是一种经过验证的标准护理工具，用于评估大疱性表皮松解症患者的疾病状态。
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移植后 1 年和 2 年
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移植相关死亡率
大体时间：移植后 180 天
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累积发生率将用于估计将非复发死亡视为竞争风险的复发概率以及将复发视为竞争风险的移植相关死亡率的概率。
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移植后 180 天
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生活质量
大体时间：移植后 1 年
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由 Lansky 或 Karnofsky 分数 (10-100) 衡量
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移植后 1 年
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生活质量
大体时间：移植后2年
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由 Lansky 或 Karnofsky 分数 (10-100) 衡量
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移植后2年
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淋巴嵌合体
大体时间：移植后第 28、60、100、180 天以及第 1 年和第 2 年
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不同时间点淋巴嵌合体的比例。
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移植后第 28、60、100、180 天以及第 1 年和第 2 年
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骨髓嵌合体
大体时间：移植后第 28、60、100、180 天以及第 1 年和第 2 年
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不同时间点骨髓嵌合体的比例。
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移植后第 28、60、100、180 天以及第 1 年和第 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jakub Tolar, MD, PhD、Masonic Cancer Center, University of Minnesota
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年3月1日
初级完成 (实际的)
2022年11月15日
研究完成 (实际的)
2023年7月26日
研究注册日期
首次提交
2015年10月16日
首先提交符合 QC 标准的
2015年10月19日
首次发布 (估计的)
2015年10月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月31日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2015LS076
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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胸腺球蛋白的临床试验
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