MT2015-20: Biochemiczna korekcja ciężkiego EB przez allo HSCT i MSC seryjnego dawcy
31 lipca 2023 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2015-20: Biochemiczna korekcja ciężkiego pęcherzowego oddzielania się naskórka za pomocą przeszczepu komórek allogenicznych i infuzji komórek mezenchymalnych seryjnego dawcy
Jest to badanie II fazy przeprowadzone w jednej instytucji, mające na celu określenie przeżycia wolnego od zdarzeń po 1 roku po allogenicznym przeszczepie i seryjnych infuzjach mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC) od spokrewnionego dawcy (identyczny HLA, niedopasowany lub haploidentyczny) lub dopasowanego dawcy niespokrewnionego dla biochemiczna korekcja ciężkiego pęcherzowego oddzielania się naskórka (EB).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
17
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center and Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 25 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie ciężkiej postaci EB charakteryzującej się niedoborem kolagenu, lamininy, integryny, keratyny lub plakiny (poprzez barwienie immunofluorescencyjne przeciwciałami swoistymi dla białek lub Western blotting i analizę mutacji).
Odpowiednia czynność narządów w ciągu 4 tygodni od rejestracji badania zdefiniowana jako:
- Nerki: wskaźnik przesączania kłębuszkowego w normie dla wieku
- Wątroba: Wątroba: bilirubina, AST/ALT, ALP < 5 x górna granica normy
- Płuc: odpowiednia czynność płuc w opinii włączającego badacza
- Serce: frakcja wyrzutowa lewej komory ≥ 45%, EKG prawidłowe lub zatwierdzone przez Kardiologa do przeszczepu
- Aktywni seksualnie uczestnicy muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji w okresie badania (od rozpoczęcia chemioterapii preparatywnej do 1 roku po przeszczepie)
- Dostępni dawcy na sekcję 5: docelowy MFI < 1000 (MFI przekraczający 1000 musi zostać zatwierdzony przez PI i zespół terapeutyczny).
- Dobrowolna pisemna zgoda - osoba dorosła lub rodzic (wraz z arkuszem informacyjnym dla nieletnich, jeśli dotyczy) przed jakimkolwiek zabiegiem lub leczeniem związanym z badaniem
Kryteria wyłączenia:
- mutanty beta 3 lamininy JEB
- Aktywna nieleczona infekcja ogólnoustrojowa w czasie przeszczepu (w tym aktywna infekcja Aspergillus lub inną pleśnią w ciągu 30 dni)
- Historia zakażenia wirusem HIV
- Dowody na raka płaskonabłonkowego
- Ciąża lub karmienie piersią. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed rejestracją do badania, ponieważ środki podawane w tym badaniu należą do kategorii ciążowej C i D.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ZAMKNIĘTE DO LICZENIA Ramię A: HCT z 300 cGy TBI
Pacjenci z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka leczeni według schematu badania chemioterapią i przeszczepem komórek macierzystych bez infuzji mezenchymalnych komórek macierzystych.
|
0,5 mg/kg dożylnie przez 6 godzin w dniu -9 i 2 mg/kg dożylnie przez 4 godziny w dniu -8 i dniu -7 z premedami i solumedrolem do dnia -2
Inne nazwy:
14,5 mg/kg IV przez 1 godzinę dziennie -6 i -5 50 mg/kg IV przez 2 godziny z mesną 40 mg/kg IV dzień +2 i +3
Inne nazwy:
30 mg/m2 dożylnie w ciągu 60 minut od dnia -6 do dnia -2
Inne nazwy:
Patrz opis ramienia do dozowania.
Inne nazwy:
Wlew szpiku kostnego w dniu 0
Inne nazwy:
Od dnia +5 do dnia +100 z celami 5-10 ug/l (niestosowane w przypadku dawców spokrewnionych z identycznym HLA)
Inne nazwy:
15 mg/kg IV co 8 godzin (w oparciu o rzeczywistą masę ciała), przy czym maksymalna całkowita dawka dobowa nie może przekraczać 3 gramów.
Od dnia +5 do dnia 35
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: ZAMKNIĘTE DO AKUMULACJI Ramię B: HCT plus MSC, 300 cGy TBI
Pacjenci z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka leczeni według schematu badania chemioterapią i przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych za pomocą infuzji mezenchymalnych komórek macierzystych z użyciem 300 cGY TBI.
|
0,5 mg/kg dożylnie przez 6 godzin w dniu -9 i 2 mg/kg dożylnie przez 4 godziny w dniu -8 i dniu -7 z premedami i solumedrolem do dnia -2
Inne nazwy:
14,5 mg/kg IV przez 1 godzinę dziennie -6 i -5 50 mg/kg IV przez 2 godziny z mesną 40 mg/kg IV dzień +2 i +3
Inne nazwy:
30 mg/m2 dożylnie w ciągu 60 minut od dnia -6 do dnia -2
Inne nazwy:
Patrz opis ramienia do dozowania.
Inne nazwy:
Wlew szpiku kostnego w dniu 0
Inne nazwy:
Od dnia +5 do dnia +100 z celami 5-10 ug/l (niestosowane w przypadku dawców spokrewnionych z identycznym HLA)
Inne nazwy:
15 mg/kg IV co 8 godzin (w oparciu o rzeczywistą masę ciała), przy czym maksymalna całkowita dawka dobowa nie może przekraczać 3 gramów.
Od dnia +5 do dnia 35
Inne nazwy:
Dzień 60, 100 i 180 (pobrane podczas zbierania BM dawcy do przeszczepu)
|
|
Eksperymentalny: Ramię C: Ponowny przeszczep z 300 cGy TBI
Pacjenci z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka leczeni, niezależnie od pierwotnego przeszczepu, z ponownym przeszczepem z użyciem 300 cGy TBI.
|
0,5 mg/kg dożylnie przez 6 godzin w dniu -9 i 2 mg/kg dożylnie przez 4 godziny w dniu -8 i dniu -7 z premedami i solumedrolem do dnia -2
Inne nazwy:
14,5 mg/kg IV przez 1 godzinę dziennie -6 i -5 50 mg/kg IV przez 2 godziny z mesną 40 mg/kg IV dzień +2 i +3
Inne nazwy:
30 mg/m2 dożylnie w ciągu 60 minut od dnia -6 do dnia -2
Inne nazwy:
Patrz opis ramienia do dozowania.
Inne nazwy:
Wlew szpiku kostnego w dniu 0
Inne nazwy:
Od dnia +5 do dnia +100 z celami 5-10 ug/l (niestosowane w przypadku dawców spokrewnionych z identycznym HLA)
Inne nazwy:
15 mg/kg IV co 8 godzin (w oparciu o rzeczywistą masę ciała), przy czym maksymalna całkowita dawka dobowa nie może przekraczać 3 gramów.
Od dnia +5 do dnia 35
Inne nazwy:
Dzień 60, 100 i 180 (pobrane podczas zbierania BM dawcy do przeszczepu)
|
|
Eksperymentalny: Ramię D: HCT z 200 cGy BID TBI
Pacjenci z epidermolysis bullosa dobrani pod względem HLA leczeni samym przeszczepem komórek krwiotwórczych z zastosowaniem TBI w dawce 200 cGY BID (łącznie 400 cGy).
|
0,5 mg/kg dożylnie przez 6 godzin w dniu -9 i 2 mg/kg dożylnie przez 4 godziny w dniu -8 i dniu -7 z premedami i solumedrolem do dnia -2
Inne nazwy:
14,5 mg/kg IV przez 1 godzinę dziennie -6 i -5 50 mg/kg IV przez 2 godziny z mesną 40 mg/kg IV dzień +2 i +3
Inne nazwy:
30 mg/m2 dożylnie w ciągu 60 minut od dnia -6 do dnia -2
Inne nazwy:
Patrz opis ramienia do dozowania.
Inne nazwy:
Wlew szpiku kostnego w dniu 0
Inne nazwy:
15 mg/kg IV co 8 godzin (w oparciu o rzeczywistą masę ciała), przy czym maksymalna całkowita dawka dobowa nie może przekraczać 3 gramów.
Od dnia +5 do dnia 35
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Ramię E: HCT plus MSC, 200 cGy BID TBI
Pacjenci z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka z dopasowaniem HLA leczeni przeszczepem komórek krwiotwórczych oraz serią infuzji MSC przy użyciu 200 cGY BID TBI (łącznie 400 cGy)
|
0,5 mg/kg dożylnie przez 6 godzin w dniu -9 i 2 mg/kg dożylnie przez 4 godziny w dniu -8 i dniu -7 z premedami i solumedrolem do dnia -2
Inne nazwy:
14,5 mg/kg IV przez 1 godzinę dziennie -6 i -5 50 mg/kg IV przez 2 godziny z mesną 40 mg/kg IV dzień +2 i +3
Inne nazwy:
30 mg/m2 dożylnie w ciągu 60 minut od dnia -6 do dnia -2
Inne nazwy:
Patrz opis ramienia do dozowania.
Inne nazwy:
Wlew szpiku kostnego w dniu 0
Inne nazwy:
15 mg/kg IV co 8 godzin (w oparciu o rzeczywistą masę ciała), przy czym maksymalna całkowita dawka dobowa nie może przekraczać 3 gramów.
Od dnia +5 do dnia 35
Inne nazwy:
Dzień 60, 100 i 180 (pobrane podczas zbierania BM dawcy do przeszczepu)
|
|
Eksperymentalny: Ramię F: sam HCT, 200 cGy BID TBI
Pacjenci z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka z niedopasowaniem HLA leczeni samym przeszczepem komórek krwiotwórczych z zastosowaniem TBI w dawce 200 cGy BID (łącznie 400 cGy) + dodatek busulfanu w małej dawce u biorców szpiku kostnego z niedopasowaniem HLA
|
0,5 mg/kg dożylnie przez 6 godzin w dniu -9 i 2 mg/kg dożylnie przez 4 godziny w dniu -8 i dniu -7 z premedami i solumedrolem do dnia -2
Inne nazwy:
14,5 mg/kg IV przez 1 godzinę dziennie -6 i -5 50 mg/kg IV przez 2 godziny z mesną 40 mg/kg IV dzień +2 i +3
Inne nazwy:
30 mg/m2 dożylnie w ciągu 60 minut od dnia -6 do dnia -2
Inne nazwy:
Patrz opis ramienia do dozowania.
Inne nazwy:
Wlew szpiku kostnego w dniu 0
Inne nazwy:
Od dnia +5 do dnia +100 z celami 5-10 ug/l (niestosowane w przypadku dawców spokrewnionych z identycznym HLA)
Inne nazwy:
15 mg/kg IV co 8 godzin (w oparciu o rzeczywistą masę ciała), przy czym maksymalna całkowita dawka dobowa nie może przekraczać 3 gramów.
Od dnia +5 do dnia 35
Inne nazwy:
busulfan IV przez 3 godziny w dniach -3 i -2 tylko dla biorców BM z niedopasowaniem HLA (Ramiona F i G)
|
|
Eksperymentalny: Ramię G: HCT plus MSC, 200 cGy
Pacjenci z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka z niedopasowaniem HLA leczeni przeszczepem komórek krwiotwórczych oraz seryjnymi infuzjami MSC przy użyciu 200 cGy BID TBI (łącznie 400 cGy) + dodatek busulfanu w małej dawce u biorców szpiku kostnego z niedopasowaniem HLA
|
0,5 mg/kg dożylnie przez 6 godzin w dniu -9 i 2 mg/kg dożylnie przez 4 godziny w dniu -8 i dniu -7 z premedami i solumedrolem do dnia -2
Inne nazwy:
14,5 mg/kg IV przez 1 godzinę dziennie -6 i -5 50 mg/kg IV przez 2 godziny z mesną 40 mg/kg IV dzień +2 i +3
Inne nazwy:
30 mg/m2 dożylnie w ciągu 60 minut od dnia -6 do dnia -2
Inne nazwy:
Patrz opis ramienia do dozowania.
Inne nazwy:
Wlew szpiku kostnego w dniu 0
Inne nazwy:
Od dnia +5 do dnia +100 z celami 5-10 ug/l (niestosowane w przypadku dawców spokrewnionych z identycznym HLA)
Inne nazwy:
15 mg/kg IV co 8 godzin (w oparciu o rzeczywistą masę ciała), przy czym maksymalna całkowita dawka dobowa nie może przekraczać 3 gramów.
Od dnia +5 do dnia 35
Inne nazwy:
Dzień 60, 100 i 180 (pobrane podczas zbierania BM dawcy do przeszczepu)
busulfan IV przez 3 godziny w dniach -3 i -2 tylko dla biorców BM z niedopasowaniem HLA (Ramiona F i G)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przetrwanie bez zdarzeń
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
|
Zdarzenie definiowane jako zgon lub 50% wzrost wyniku IScoreEB pacjenta w stosunku do wartości wyjściowej
|
1 rok po przeszczepie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana procentowa iscorEB pacjenta
Ramy czasowe: 1 i 2 lata po przeszczepie
|
Ankiety iscorEB to sprawdzone, standardowe narzędzie stosowane do oceny stanu choroby u pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka.
|
1 i 2 lata po przeszczepie
|
|
Śmiertelność związana z przeszczepem
Ramy czasowe: 180 dni po przeszczepie
|
Skumulowana zapadalność zostanie wykorzystana do oszacowania prawdopodobieństwa nawrotu, traktując zgon niezwiązany z nawrotem jako ryzyko konkurencyjne i śmiertelność związaną z przeszczepami, traktując nawrót jako ryzyko konkurencyjne.
|
180 dni po przeszczepie
|
|
Jakość życia
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
|
Mierzona przez punktację Lansky'ego lub Karnofsky'ego (10-100)
|
1 rok po przeszczepie
|
|
Jakość życia
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
|
Mierzona przez punktację Lansky'ego lub Karnofsky'ego (10-100)
|
2 lata po przeszczepie
|
|
Chimeryzm limfoidalny
Ramy czasowe: Dzień 28, 60, 100, 180 oraz rok 1 i 2 po przeszczepie
|
Odsetek chimeryzmu limfoidalnego w różnych punktach czasowych.
|
Dzień 28, 60, 100, 180 oraz rok 1 i 2 po przeszczepie
|
|
Chimeryzm mieloidalny
Ramy czasowe: Dzień 28, 60, 100, 180 oraz rok 1 i 2 po przeszczepie
|
Odsetek chimeryzmu mieloidalnego w różnych punktach czasowych.
|
Dzień 28, 60, 100, 180 oraz rok 1 i 2 po przeszczepie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Jakub Tolar, MD, PhD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 marca 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
15 listopada 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
26 lipca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 października 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 października 2015
Pierwszy wysłany (Szacowany)
21 października 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 lipca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby skórne
- Wady wrodzone
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby skóry, genetyczne
- Choroby skóry, pęcherzykowo-bulwiaste
- Nieprawidłowości skórne
- Pęcherzowe oddzielanie się naskórka
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwinfekcyjne
- Inhibitory enzymów
- Środki przeciwreumatyczne
- Antymetabolity, przeciwnowotworowe
- Antymetabolity
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Środki przeciwbakteryjne
- Antybiotyki, Przeciwnowotworowe
- Środki przeciwgruźlicze
- Antybiotyki, Przeciwgruźlicze
- Inhibitory kalcyneuryny
- Cyklofosfamid
- Fludarabina
- Fosforan fludarabiny
- Takrolimus
- Kwas mykofenolowy
- Busulfan
- Tymoglobulina
- Serum antylimfocytarne
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2015LS076
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .