MT2015-20: Allo HSCT 및 연속 기증자 MSC에 의한 중증 EB의 생화학적 교정
2023년 7월 31일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2015-20: 동종 세포 이식 및 연속 공여자 중간엽 세포 주입에 의한 중증 수포성 표피 용해의 생화학적 교정
이것은 동종이계 이식 및 관련 기증자(HLA 동일, 불일치 또는 일배체 동일) 또는 일치하는 비혈연 기증자로부터 연속 중간엽 줄기 세포(MSC) 주입 후 1년에 사건 없는 생존을 결정하기 위한 단일 기관의 제2상 연구입니다. 심한 수포성 표피박리증(EB)의 생화학적 교정.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
중재적
등록 (실제)
17
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center and Medical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
25년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 콜라겐, 라미닌, 인테그린, 케라틴 또는 플라킨 결핍을 특징으로 하는 중증 형태의 EB 진단(단백질 특이적 항체를 사용한 면역형광 염색 또는 웨스턴 블롯팅 및 돌연변이 분석에 의함).
다음과 같이 정의된 연구 등록 4주 이내의 적절한 장기 기능:
- 신장: 사구체 여과율이 정상 범위 이내
- 간: 간: 빌리루빈, AST/ALT, ALP < 정상 상한치의 5배
- 폐: 등록 연구자의 의견으로는 적절한 폐 기능
- 심장: 좌심실 박출률 ≥ 45%, 정상 EKG 또는 이식을 위해 심장학에서 승인함
- 성적으로 활동적인 참가자는 연구 기간 동안(예비 화학 요법 시작 전부터 이식 후 1년까지) 적절한 산아제한을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 섹션 5당 사용 가능한 기증자: 목표 MFI < 1,000(1000을 초과하는 MFI는 PI 및 치료 팀의 승인을 받아야 합니다.)
- 자발적인 서면 동의 - 연구 관련 절차 또는 치료에 앞서 성인 또는 부모(해당되는 경우 미성년자를 위한 정보 시트 포함)
제외 기준:
- 베타 3 라미닌 JEB 돌연변이
- 이식 당시 치료되지 않은 활동성 전신 감염(30일 이내 아스페르길루스 또는 기타 곰팡이 활동성 감염 포함)
- HIV 감염의 역사
- 편평 세포 암종의 증거
- 임신 또는 모유 수유. 가임 여성은 본 연구에서 투여된 제제가 임신 범주 C 및 D이므로 연구 등록 전에 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ACCRUAL 팔 A에 닫힘: TBI 300cGy의 HCT
중간엽 줄기세포 주입 없이 화학요법 및 줄기세포 이식으로 연구 요법에 따라 치료된 수포성 표피박리증 환자.
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-2일까지 프리메드 및 솔루메드롤과 함께 -9일에 6시간 동안 0.5mg/kg IV 및 -8일 및 -7일에 4시간 동안 2mg/kg IV
다른 이름들:
-6일 및 -5일 1시간 동안 14.5mg/kg IV 메나를 사용하여 2시간 동안 50mg/kg IV +2일 및 +3일 40mg/kg IV
다른 이름들:
-6일부터 -2일까지 60분 동안 30mg/m2 IV
다른 이름들:
투약에 대한 팔 설명을 참조하십시오.
다른 이름들:
0일째 골수 주입
다른 이름들:
5-10 ug/L의 목표로 +5일부터 +100일까지(HLA-동일 관련 기증자에게는 사용되지 않음)
다른 이름들:
15mg/kg IV q8h(실제 체중 기준) 최대 일일 총 투여량은 3g을 초과하지 않습니다.
+5일부터 35일까지
다른 이름들:
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실험적: ACCRUAL 암 B 폐쇄: HCT + MSC, TBI 300cGy
300 cGY의 TBI를 사용하여 중간엽 줄기 세포 주입과 함께 화학 요법 및 조혈 줄기 세포 이식으로 연구 요법에 따라 치료된 표피 수포증 환자.
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-2일까지 프리메드 및 솔루메드롤과 함께 -9일에 6시간 동안 0.5mg/kg IV 및 -8일 및 -7일에 4시간 동안 2mg/kg IV
다른 이름들:
-6일 및 -5일 1시간 동안 14.5mg/kg IV 메나를 사용하여 2시간 동안 50mg/kg IV +2일 및 +3일 40mg/kg IV
다른 이름들:
-6일부터 -2일까지 60분 동안 30mg/m2 IV
다른 이름들:
투약에 대한 팔 설명을 참조하십시오.
다른 이름들:
0일째 골수 주입
다른 이름들:
5-10 ug/L의 목표로 +5일부터 +100일까지(HLA-동일 관련 기증자에게는 사용되지 않음)
다른 이름들:
15mg/kg IV q8h(실제 체중 기준) 최대 일일 총 투여량은 3g을 초과하지 않습니다.
+5일부터 35일까지
다른 이름들:
60일, 100일 및 180일(이식을 위한 공여자 BM 수확 동안 수집됨)
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실험적: 팔 C: 300cGy의 TBI로 재이식
300 cGy의 TBI를 사용하여 재이식으로 원래 이식 팔과 관계없이 치료된 수포성 표피박리증 환자.
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-2일까지 프리메드 및 솔루메드롤과 함께 -9일에 6시간 동안 0.5mg/kg IV 및 -8일 및 -7일에 4시간 동안 2mg/kg IV
다른 이름들:
-6일 및 -5일 1시간 동안 14.5mg/kg IV 메나를 사용하여 2시간 동안 50mg/kg IV +2일 및 +3일 40mg/kg IV
다른 이름들:
-6일부터 -2일까지 60분 동안 30mg/m2 IV
다른 이름들:
투약에 대한 팔 설명을 참조하십시오.
다른 이름들:
0일째 골수 주입
다른 이름들:
5-10 ug/L의 목표로 +5일부터 +100일까지(HLA-동일 관련 기증자에게는 사용되지 않음)
다른 이름들:
15mg/kg IV q8h(실제 체중 기준) 최대 일일 총 투여량은 3g을 초과하지 않습니다.
+5일부터 35일까지
다른 이름들:
60일, 100일 및 180일(이식을 위한 공여자 BM 수확 동안 수집됨)
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실험적: 암 D: TBI의 200cGy BID가 있는 HCT
TBI의 200cGY BID(총 400cGy)를 사용하여 조혈 세포 이식만으로 치료된 HLA 일치 수포성 표피박리증 환자.
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-2일까지 프리메드 및 솔루메드롤과 함께 -9일에 6시간 동안 0.5mg/kg IV 및 -8일 및 -7일에 4시간 동안 2mg/kg IV
다른 이름들:
-6일 및 -5일 1시간 동안 14.5mg/kg IV 메나를 사용하여 2시간 동안 50mg/kg IV +2일 및 +3일 40mg/kg IV
다른 이름들:
-6일부터 -2일까지 60분 동안 30mg/m2 IV
다른 이름들:
투약에 대한 팔 설명을 참조하십시오.
다른 이름들:
0일째 골수 주입
다른 이름들:
15mg/kg IV q8h(실제 체중 기준) 최대 일일 총 투여량은 3g을 초과하지 않습니다.
+5일부터 35일까지
다른 이름들:
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실험적: 팔 E: HCT + MSC, TBI의 200cGy BID
TBI의 200cGY BID(총 400cGy)를 사용하여 조혈 세포 이식과 일련의 MSC 주입으로 치료받은 HLA 일치 수포성 표피박리증 환자
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-2일까지 프리메드 및 솔루메드롤과 함께 -9일에 6시간 동안 0.5mg/kg IV 및 -8일 및 -7일에 4시간 동안 2mg/kg IV
다른 이름들:
-6일 및 -5일 1시간 동안 14.5mg/kg IV 메나를 사용하여 2시간 동안 50mg/kg IV +2일 및 +3일 40mg/kg IV
다른 이름들:
-6일부터 -2일까지 60분 동안 30mg/m2 IV
다른 이름들:
투약에 대한 팔 설명을 참조하십시오.
다른 이름들:
0일째 골수 주입
다른 이름들:
15mg/kg IV q8h(실제 체중 기준) 최대 일일 총 투여량은 3g을 초과하지 않습니다.
+5일부터 35일까지
다른 이름들:
60일, 100일 및 180일(이식을 위한 공여자 BM 수확 동안 수집됨)
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실험적: 암 F: HCT 단독, TBI의 200cGy BID
200cGy BID의 TBI(총 400cGy)를 사용하여 조혈 세포 이식만으로 치료된 HLA 불일치 수포성 표피박리증 환자 + HLA 불일치 골수 수용자를 위한 저용량 부설판 추가
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-2일까지 프리메드 및 솔루메드롤과 함께 -9일에 6시간 동안 0.5mg/kg IV 및 -8일 및 -7일에 4시간 동안 2mg/kg IV
다른 이름들:
-6일 및 -5일 1시간 동안 14.5mg/kg IV 메나를 사용하여 2시간 동안 50mg/kg IV +2일 및 +3일 40mg/kg IV
다른 이름들:
-6일부터 -2일까지 60분 동안 30mg/m2 IV
다른 이름들:
투약에 대한 팔 설명을 참조하십시오.
다른 이름들:
0일째 골수 주입
다른 이름들:
5-10 ug/L의 목표로 +5일부터 +100일까지(HLA-동일 관련 기증자에게는 사용되지 않음)
다른 이름들:
15mg/kg IV q8h(실제 체중 기준) 최대 일일 총 투여량은 3g을 초과하지 않습니다.
+5일부터 35일까지
다른 이름들:
HLA 불일치 BM 수용자에게만 -3일 및 -2일에 3시간 동안 busulfan IV(병아리 F 및 G)
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실험적: 팔 G: HCT + MSC, 200cGy
조혈 세포 이식 + 200cGy BID의 TBI(총 400cGy)를 사용하는 일련의 MSC 주입 + HLA 불일치 골수 수용자를 위한 저용량 부설판 추가로 치료받은 HLA 불일치 수포성 표피박리증 환자
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-2일까지 프리메드 및 솔루메드롤과 함께 -9일에 6시간 동안 0.5mg/kg IV 및 -8일 및 -7일에 4시간 동안 2mg/kg IV
다른 이름들:
-6일 및 -5일 1시간 동안 14.5mg/kg IV 메나를 사용하여 2시간 동안 50mg/kg IV +2일 및 +3일 40mg/kg IV
다른 이름들:
-6일부터 -2일까지 60분 동안 30mg/m2 IV
다른 이름들:
투약에 대한 팔 설명을 참조하십시오.
다른 이름들:
0일째 골수 주입
다른 이름들:
5-10 ug/L의 목표로 +5일부터 +100일까지(HLA-동일 관련 기증자에게는 사용되지 않음)
다른 이름들:
15mg/kg IV q8h(실제 체중 기준) 최대 일일 총 투여량은 3g을 초과하지 않습니다.
+5일부터 35일까지
다른 이름들:
60일, 100일 및 180일(이식을 위한 공여자 BM 수확 동안 수집됨)
HLA 불일치 BM 수용자에게만 -3일 및 -2일에 3시간 동안 busulfan IV(병아리 F 및 G)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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사건 없는 생존
기간: 이식 후 1년
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기준선에서 환자의 IScoreEB가 50% 증가하거나 사망으로 정의된 사건
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이식 후 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환자의 iscorEB의 백분율 변화
기간: 이식 후 1년 및 2년
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iscorEB 조사는 수포성표피박리증 환자의 질병 상태를 평가하는 데 사용되는 검증된 치료 표준 도구입니다.
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이식 후 1년 및 2년
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이식 관련 사망률
기간: 이식 후 180일
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누적 발생률은 비재발 사망을 경쟁 위험으로 취급하고 이식 관련 사망률을 반대로 경쟁 위험으로 재발을 취급하는 재발 확률을 추정하는 데 사용됩니다.
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이식 후 180일
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삶의 질
기간: 이식 후 1년
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Lansky 또는 Karnofsky 점수(10-100)로 측정
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이식 후 1년
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삶의 질
기간: 이식 후 2년
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Lansky 또는 Karnofsky 점수(10-100)로 측정
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이식 후 2년
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림프성 키메리즘
기간: 이식 후 28일, 60일, 100일, 180일 및 1년차 및 2년차
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다양한 시점에서 림프성 키메라 현상의 비율.
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이식 후 28일, 60일, 100일, 180일 및 1년차 및 2년차
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골수 키메라증
기간: 이식 후 28일, 60일, 100일, 180일 및 1년차 및 2년차
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다양한 시점에서 골수성 키메라 현상의 비율.
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이식 후 28일, 60일, 100일, 180일 및 1년차 및 2년차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jakub Tolar, MD, PhD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2022년 11월 15일
연구 완료 (실제)
2023년 7월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 10월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 10월 19일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 10월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 31일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2015LS076
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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수포성 표피박리증에 대한 임상 시험
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Anterogen Co., Ltd.모병
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