MT2015-20: Allo HSCT:n ja sarjaluovuttajien MSC:n suorittama vakavan EB:n biokemiallinen korjaus
maanantai 31. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2015-20: Vaikean Epidermolysis Bullosan biokemiallinen korjaus allogeenisellä solusiirrolla ja sarjaluovuttajien mesenkymaalisilla soluinfuusioilla
Tämä on yhden laitoksen, vaiheen II tutkimus, jolla määritetään tapahtumaton eloonjääminen 1 vuoden kuluttua allogeenisesta siirrosta ja mesenkymaalisten kantasolujen (MSC) sarjainfuusioista läheiseltä luovuttajalta (HLA identtinen, yhteensopimaton tai haploidenttinen) tai vastaavalta riippumattomalta luovuttajalta. vaikean epidermolysis bullosan (EB) biokemiallinen korjaus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
17
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center and Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- EB:n vaikean muodon diagnoosi, jolle on tunnusomaista kollageenin, laminiinin, integriinin, keratiinin tai plakiinin puutos (immunofluoresenssivärjäyksellä proteiinispesifisillä vasta-aineilla tai Western blottingilla ja mutaatioanalyysillä).
Riittävä elimen toiminta 4 viikon sisällä tutkimukseen rekisteröinnistä, joka määritellään seuraavasti:
- Munuaiset: glomerulusten suodatusnopeus normaalin ikärajojen sisällä
- Maksa: Maksa: bilirubiini, AST/ALT, ALP < 5 x normaalin yläraja
- Keuhko: riittävä keuhkojen toiminta osallistuvan tutkijan mielestä
- Sydän: vasemman kammion ejektiofraktio ≥ 45 %, normaali EKG tai kardiologian hyväksymä siirtoon
- Seksuaalisesti aktiivisten osallistujien tulee suostua käyttämään riittävää ehkäisyä tutkimusjakson ajan (ennen preparatiivisen solunsalpaajahoidon aloittamista 1 vuoteen siirron jälkeen)
- Saatavilla oleva luovuttaja osiota 5 kohti: kohde-MFI < 1 000 (yli 1 000 MFI:n on oltava PI:n ja hoitoryhmän hyväksymä).
- Vapaaehtoinen kirjallinen suostumus - aikuinen tai vanhempi (tarvittaessa tiedote alaikäisille) ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä tai hoitoa
Poissulkemiskriteerit:
- beeta 3 -laminiinin JEB-mutantit
- Aktiivinen hoitamaton systeeminen infektio elinsiirron aikana (mukaan lukien aktiivinen Aspergillus- tai muu homeinfektio 30 päivän sisällä)
- HIV-infektion historia
- Todisteet okasolusyövästä
- Raskaana oleva tai imettävä. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti ennen tutkimukseen rekisteröintiä, koska tässä tutkimuksessa annetut aineet ovat raskauskategorioita C ja D.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SULJETTU KERTYMISEEN Varsi A: HCT ja 300 cGy TBI
Epidermolysis bullosa -potilaat, joita hoidettiin tutkimusohjelman mukaisesti kemoterapialla ja kantasolusiirrolla ilman mesenkymaalisia kantasoluinfuusioita.
|
0,5 mg/kg IV yli 6 tuntia päivinä -9 ja 2 mg/kg IV yli 4 tuntia päivinä -8 ja päivänä -7 premedillä ja solumedrolilla päivään -2
Muut nimet:
14,5 mg/kg IV 1 tunnin ajan päivässä -6 ja -5 50 mg/kg IV 2 tunnin ajan mesnalla 40 mg/kg IV päivä +2 ja +3
Muut nimet:
30 mg/m2 IV 60 minuutin aikana päivä -6 - päivä -2
Muut nimet:
Katso annostelu käsivarren kuvauksesta.
Muut nimet:
Luuydininfuusio päivänä 0
Muut nimet:
Päivä +5 - päivä +100, tavoitteet 5-10 ug/l (ei käytetä HLA-identtisille luovuttajille)
Muut nimet:
15 mg/kg IV q8h (todellisen ruumiinpainon perusteella) ja suurin vuorokausiannos ei saa ylittää 3 grammaa.
Päivä +5 - päivä 35
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: SULJETTU KORJAUSVARSI B: HCT plus MSC, 300 cGy TBI:tä
Epidermolysis bullosa -potilaat, joita hoidettiin tutkimusohjelman mukaisesti kemoterapialla ja hematopoieettisilla kantasolusiirroilla mesenkymaalisilla kantasoluinfuusioilla käyttäen 300 cGY TBI:tä.
|
0,5 mg/kg IV yli 6 tuntia päivinä -9 ja 2 mg/kg IV yli 4 tuntia päivinä -8 ja päivänä -7 premedillä ja solumedrolilla päivään -2
Muut nimet:
14,5 mg/kg IV 1 tunnin ajan päivässä -6 ja -5 50 mg/kg IV 2 tunnin ajan mesnalla 40 mg/kg IV päivä +2 ja +3
Muut nimet:
30 mg/m2 IV 60 minuutin aikana päivä -6 - päivä -2
Muut nimet:
Katso annostelu käsivarren kuvauksesta.
Muut nimet:
Luuydininfuusio päivänä 0
Muut nimet:
Päivä +5 - päivä +100, tavoitteet 5-10 ug/l (ei käytetä HLA-identtisille luovuttajille)
Muut nimet:
15 mg/kg IV q8h (todellisen ruumiinpainon perusteella) ja suurin vuorokausiannos ei saa ylittää 3 grammaa.
Päivä +5 - päivä 35
Muut nimet:
Päivät 60, 100 ja 180 (kerätty luovuttajan BM-sadon aikana siirrettä varten)
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi C: Uudelleensiirto 300 cGy:llä TBI:tä
Epidermolysis bullosa -potilaat, joita hoidettiin alkuperäisestä siirtohavasta riippumatta uudelleensiirrolla käyttäen 300 cGy TBI:tä.
|
0,5 mg/kg IV yli 6 tuntia päivinä -9 ja 2 mg/kg IV yli 4 tuntia päivinä -8 ja päivänä -7 premedillä ja solumedrolilla päivään -2
Muut nimet:
14,5 mg/kg IV 1 tunnin ajan päivässä -6 ja -5 50 mg/kg IV 2 tunnin ajan mesnalla 40 mg/kg IV päivä +2 ja +3
Muut nimet:
30 mg/m2 IV 60 minuutin aikana päivä -6 - päivä -2
Muut nimet:
Katso annostelu käsivarren kuvauksesta.
Muut nimet:
Luuydininfuusio päivänä 0
Muut nimet:
Päivä +5 - päivä +100, tavoitteet 5-10 ug/l (ei käytetä HLA-identtisille luovuttajille)
Muut nimet:
15 mg/kg IV q8h (todellisen ruumiinpainon perusteella) ja suurin vuorokausiannos ei saa ylittää 3 grammaa.
Päivä +5 - päivä 35
Muut nimet:
Päivät 60, 100 ja 180 (kerätty luovuttajan BM-sadon aikana siirrettä varten)
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi D: HCT 200 cGy BID:llä
HLA-yhteensopivat epidermolysis bullosa -potilaat, joita hoidettiin pelkällä hematopoieettisella solusiirrolla käyttäen 200 cGY BID TBI:tä (yhteensä 400 cGy).
|
0,5 mg/kg IV yli 6 tuntia päivinä -9 ja 2 mg/kg IV yli 4 tuntia päivinä -8 ja päivänä -7 premedillä ja solumedrolilla päivään -2
Muut nimet:
14,5 mg/kg IV 1 tunnin ajan päivässä -6 ja -5 50 mg/kg IV 2 tunnin ajan mesnalla 40 mg/kg IV päivä +2 ja +3
Muut nimet:
30 mg/m2 IV 60 minuutin aikana päivä -6 - päivä -2
Muut nimet:
Katso annostelu käsivarren kuvauksesta.
Muut nimet:
Luuydininfuusio päivänä 0
Muut nimet:
15 mg/kg IV q8h (todellisen ruumiinpainon perusteella) ja suurin vuorokausiannos ei saa ylittää 3 grammaa.
Päivä +5 - päivä 35
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Varsi E: HCT plus MSC, 200 cGy TBI:n BID
HLA-yhteensopivat epidermolysis bullosa -potilaat, joita hoidettiin hematopoieettisilla solusiirroilla ja MSC-sarjan infuusioilla käyttäen 200 cGY BID TBI:tä (yhteensä 400 cGy)
|
0,5 mg/kg IV yli 6 tuntia päivinä -9 ja 2 mg/kg IV yli 4 tuntia päivinä -8 ja päivänä -7 premedillä ja solumedrolilla päivään -2
Muut nimet:
14,5 mg/kg IV 1 tunnin ajan päivässä -6 ja -5 50 mg/kg IV 2 tunnin ajan mesnalla 40 mg/kg IV päivä +2 ja +3
Muut nimet:
30 mg/m2 IV 60 minuutin aikana päivä -6 - päivä -2
Muut nimet:
Katso annostelu käsivarren kuvauksesta.
Muut nimet:
Luuydininfuusio päivänä 0
Muut nimet:
15 mg/kg IV q8h (todellisen ruumiinpainon perusteella) ja suurin vuorokausiannos ei saa ylittää 3 grammaa.
Päivä +5 - päivä 35
Muut nimet:
Päivät 60, 100 ja 180 (kerätty luovuttajan BM-sadon aikana siirrettä varten)
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi F: HCT Yksin, 200 cGy TBI:n BID
HLA:n kanssa yhteensopimattomat epidermolysis bullosa -potilaat, joita hoidettiin pelkällä hematopoieettisella solusiirrolla käyttäen 200 cGy BID TBI:tä (yhteensä 400 cGy) + pienen annoksen busulfaania lisättynä HLA:n kanssa yhteensopimattoman luuytimen vastaanottajille
|
0,5 mg/kg IV yli 6 tuntia päivinä -9 ja 2 mg/kg IV yli 4 tuntia päivinä -8 ja päivänä -7 premedillä ja solumedrolilla päivään -2
Muut nimet:
14,5 mg/kg IV 1 tunnin ajan päivässä -6 ja -5 50 mg/kg IV 2 tunnin ajan mesnalla 40 mg/kg IV päivä +2 ja +3
Muut nimet:
30 mg/m2 IV 60 minuutin aikana päivä -6 - päivä -2
Muut nimet:
Katso annostelu käsivarren kuvauksesta.
Muut nimet:
Luuydininfuusio päivänä 0
Muut nimet:
Päivä +5 - päivä +100, tavoitteet 5-10 ug/l (ei käytetä HLA-identtisille luovuttajille)
Muut nimet:
15 mg/kg IV q8h (todellisen ruumiinpainon perusteella) ja suurin vuorokausiannos ei saa ylittää 3 grammaa.
Päivä +5 - päivä 35
Muut nimet:
busulfaani IV yli 3 tuntia päivinä -3 ja -2 vain HLA-yhteensopimattomille BM-vastaanottajille (haarat F ja G)
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi G: HCT plus MSC, 200 cGy
HLA-yhteensopimaton epidermolysis bullosa -potilaat, joita hoidettiin hematopoieettisten solujen siirrolla sekä MSC-sarjan infuusioilla käyttäen 200 cGy BID TBI:tä (yhteensä 400 cGy) + pienen annoksen busulfaania lisättynä HLA:n kanssa yhteensopimattoman luuytimen vastaanottajille
|
0,5 mg/kg IV yli 6 tuntia päivinä -9 ja 2 mg/kg IV yli 4 tuntia päivinä -8 ja päivänä -7 premedillä ja solumedrolilla päivään -2
Muut nimet:
14,5 mg/kg IV 1 tunnin ajan päivässä -6 ja -5 50 mg/kg IV 2 tunnin ajan mesnalla 40 mg/kg IV päivä +2 ja +3
Muut nimet:
30 mg/m2 IV 60 minuutin aikana päivä -6 - päivä -2
Muut nimet:
Katso annostelu käsivarren kuvauksesta.
Muut nimet:
Luuydininfuusio päivänä 0
Muut nimet:
Päivä +5 - päivä +100, tavoitteet 5-10 ug/l (ei käytetä HLA-identtisille luovuttajille)
Muut nimet:
15 mg/kg IV q8h (todellisen ruumiinpainon perusteella) ja suurin vuorokausiannos ei saa ylittää 3 grammaa.
Päivä +5 - päivä 35
Muut nimet:
Päivät 60, 100 ja 180 (kerätty luovuttajan BM-sadon aikana siirrettä varten)
busulfaani IV yli 3 tuntia päivinä -3 ja -2 vain HLA-yhteensopimattomille BM-vastaanottajille (haarat F ja G)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta
|
Tapahtuma, joka määritellään kuolemaksi tai potilaan IScoreEB:n 50 % nousuksi lähtötasosta
|
1 vuosi siirrosta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaan iscorEB:n prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
|
iscorEB-tutkimukset ovat validoitu standardihoitotyökalu, jota käytetään arvioimaan sairauden tilaa potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa.
|
1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
|
|
Elinsiirtoon liittyvä kuolleisuus
Aikaikkuna: 180 päivää siirrosta
|
Kumulatiivista ilmaantuvuutta käytetään arvioitaessa uusiutumisen todennäköisyyttä käsitellessä ei-relapsoituvaa kuolemaa kilpailevana riskinä ja siirtoon liittyvää kuolleisuutta päinvastoin, kun taas uusiutumista käsitellään kilpailevana riskinä.
|
180 päivää siirrosta
|
|
Elämänlaatu
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta
|
Mitattu Lanskyn tai Karnofskyn pisteillä (10-100)
|
1 vuosi siirrosta
|
|
Elämänlaatu
Aikaikkuna: 2 vuotta siirrosta
|
Mitattu Lanskyn tai Karnofskyn pisteillä (10-100)
|
2 vuotta siirrosta
|
|
Lymfoidikimerismi
Aikaikkuna: Päivä 28, 60, 100, 180 ja vuosi 1 ja 2 siirron jälkeen
|
Lymfoidikimerismin osuus eri ajankohtina.
|
Päivä 28, 60, 100, 180 ja vuosi 1 ja 2 siirron jälkeen
|
|
Myelooinen kimerismi
Aikaikkuna: Päivä 28, 60, 100, 180 ja vuosi 1 ja 2 siirron jälkeen
|
Myelooisen kimerismin osuus eri ajankohtina.
|
Päivä 28, 60, 100, 180 ja vuosi 1 ja 2 siirron jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Jakub Tolar, MD, PhD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. maaliskuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 15. marraskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 26. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 16. lokakuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. lokakuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 21. lokakuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 1. elokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 31. heinäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ihosairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihosairaudet, geneettiset
- Ihosairaudet, rakkuloita
- Ihon poikkeavuudet
- Bullosa-epidermolyysi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Entsyymin estäjät
- Reumaattiset aineet
- Antimetaboliitit, antineoplastiset
- Antimetaboliitit
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- Tuberkulaariset aineet
- Antibiootit, antituberkulaariset
- Kalsineuriinin estäjät
- Syklofosfamidi
- Fludarabiini
- Fludarabiinifosfaatti
- Takrolimuusi
- Mykofenolihappo
- Busulfaani
- Tymoglobuliini
- Antilymfosyyttiseerumi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2015LS076
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .