限局性分節性糸球体硬化症（FSGS）または最小変化病（MCD）のいずれかによる尿中のタンパク質の過剰な損失を伴う成人および6歳以上の子供におけるアバタセプトの安全性と有効性を評価するパイロット研究
治療抵抗性ネフローゼ症候群（巣状分節性糸球体硬化症/最小変化病）における静脈内アバタセプトの有効性と安全性を評価するための第II相無作為化、プラセボ対照、二重盲検、パラレルアーム、パイロット研究
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- The University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama-Birmingham-Parent Account
-
-
California
-
Torrance、California、アメリカ、90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Denver
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Health System
-
-
Florida
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando、Florida、アメリカ、32827
- Nemours Childrens Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30322-1015
- Emory University
-
-
Illinois
-
Maywood、Illinois、アメリカ、60153
- Loyola University Medical Center
-
-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- NIH Clinical Center - NIDDK
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Childrens Hospital
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham And Women'S Hosp Inc.
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Childrens Mercy Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10016
- New York University Langone Medical Center
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center (CUMC)
-
-
North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
- Levine Children's Hospital
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27701
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44109
- The Metro Health System
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Local Institution
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Renal Disease Research Institute
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
BMS 臨床試験への参加に関する詳細については、www.BMSStudyConnect.com をご覧ください。
包含基準:
- -6歳以上の男性および女性の被験者
- -コルチコステロイド、カルシニューリン阻害剤（シクロスポリンおよびタクロリムス）、シロリムス、ミコフェノール酸モフェチル（MMF）、ミコフェノール酸（MPA）、またはシクロホスファミドに耐性のある被験者、またはこれらの少なくとも2つに耐性がない
- -スクリーニング時のUPCR≧3
- -腎生検によって確認されたFSGSまたはMCD
- 小児および成人でeGFR≧45
- -アンジオテンシン変換酵素阻害剤（ACEi）またはアンジオテンシン受容体遮断薬（ARB）を少なくとも2週間安定した用量で併用するか、サイトで維持されているソース文書に不耐性が文書化されている
除外基準:
- FSGSまたはMCD以外の腎疾患
- 崩壊するFSGS
- 全身性エリテマトーデス
- 糖尿病、1型と2型の両方
- 臨床的に重大なうっ血性心不全
- 移植後FSGSの再発を含む腎移植後
- -ボディマス指数（BMI）：18歳以上の被験者で40以上、18歳未満の被験者で99％パーセンタイル以上
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：アバタセプト
|
アバタセプト IV を 1 日目、15 日目、29 日目に投与し、その後 28 日ごとに投与
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
|
通常の生理食塩水を 1 日目、15 日目、29 日目に投与し、その後 28 日ごとに投与する
5% ブドウ糖水溶液 (D5W) を 1 日目、15 日目、29 日目に投与し、その後 28 日ごとに投与
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
113日目の腎反応の参加者の割合
時間枠：初回投与日から指定期間の初回投与後113日まで（二重盲検期113日、非盲検期226日）
|
腎反応は、次のすべての基準の存在として定義されます。 タンパク尿：ベースラインの尿タンパク/クレアチニン比（UPCR）が50%以上3未満に減少。 腎機能: ベースライン推定糸球体濾過率 (eGFR) の悪化なし。 |
初回投与日から指定期間の初回投与後113日まで（二重盲検期113日、非盲検期226日）
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
113日目の尿タンパク質/クレアチニン比（UPCR）のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン (研究の 1 日目に測定) から、指定された治療期間 (二重盲検期間の場合は 113 日、非盲検期間の場合は 226 日) に投与された最初の投与の 113 日後まで
|
ベースライン (研究の 1 日目に測定) から、指定された治療期間 (二重盲検期間の場合は 113 日、非盲検期間の場合は 226 日) に投与された最初の投与の 113 日後まで
|
|
|
113日目の血清アルブミンのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン (研究の 1 日目に測定) から、指定された治療期間 (二重盲検期間の場合は 113 日、非盲検期間の場合は 226 日) に投与された最初の投与の 113 日後まで
|
ベースライン (研究の 1 日目に測定) から、指定された治療期間 (二重盲検期間の場合は 113 日、非盲検期間の場合は 226 日) に投与された最初の投与の 113 日後まで
|
|
|
113日目に完全寛解を達成した参加者の割合
時間枠：初回投与日から指定期間の初回投与後113日まで（二重盲検期113日、非盲検期226日）
|
完全寛解は、以下のすべての基準の存在として定義されます。 タンパク尿: 尿タンパク/クレアチニン比 (UPCR) ≤ 0.3. 腎機能: ベースライン推定糸球体濾過率 (eGFR) の悪化なし。 |
初回投与日から指定期間の初回投与後113日まで（二重盲検期113日、非盲検期226日）
|
|
113日目における患者報告アウトカム測定情報システム(PROMIS)のベースラインからの平均変化 - 成人参加者
時間枠：ベースライン (研究の 1 日目に測定) から、二重盲検期間に投与された最初の投与後 113 日まで
|
PROMIS は、ネフローゼ症候群の参加者に関連する患者報告の転帰を把握するために使用されました。 ベースラインからの平均変化は、次の測定値について報告されます。 Fatigue: Short From (SF) Fatigue v1.0 Adult 8a、8 つの質問で構成され、各質問は 1 (まったくない) から 5 (非常に多い) まで採点されます。 出力は、8 (最も望ましい結果) から 40 (最も望ましくない結果) までの合計スコアとして表示されます。 痛みの干渉: SF 痛みの干渉 v1.0 成人 8a (日常生活に支障をきたす痛みの量を測定)。 8 つの質問で構成され、各質問は 1 (まったくそうではない) から 5 (非常にそうである) で採点されます。 出力は、8 (最も望ましい結果) から 40 (最も望ましくない結果) までの合計スコアとして表示されます。 身体機能: SF 身体機能 v1.2 大人 8b、8 つの質問で構成され、各質問は 1 (困難なし) から 5 (不可能) まで採点されます。 出力は、8 (最も望ましい結果) から 40 (最も望ましくない結果) までの合計スコアとして表示されます。 |
ベースライン (研究の 1 日目に測定) から、二重盲検期間に投与された最初の投与後 113 日まで
|
|
113日目の患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）のベースラインからの平均変化 - 小児科の参加者
時間枠：ベースライン (研究の 1 日目に測定) から、二重盲検期間に投与された最初の投与後 113 日まで
|
PROMIS は、ネフローゼ症候群の参加者に関連する患者報告の転帰を把握するために使用されました。 ベースラインからの平均変化は、次の測定値について報告されます。 Fatigue: Short From (SF) Fatigue v1.0 Peds 10a、10 の質問で構成され、各質問は 0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) まで採点されます。 出力は、0 (最も望ましい結果) から 40 (最も望ましくない結果) までの合計スコアとして表示されます。 痛みの干渉: SF 痛みの干渉 v1.0 Peds 8a (痛みが日常活動を妨げている程度を測定)。 8 つの質問で構成され、各質問は 0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) まで採点されます。 出力は、0 (最も望ましい結果) から 32 (最も望ましくない結果) までの合計スコアとして表示されます。 モビリティ: SF Physical Function-Mobility v1.0 Peds 8a、8 つの質問で構成され、各質問は 0 (できない) から 4 (問題なし) まで採点されます。 出力は、0 (最も望ましくない結果) から 32 (最も望ましい結果) までの合計スコアとして表示されます。 |
ベースライン (研究の 1 日目に測定) から、二重盲検期間に投与された最初の投与後 113 日まで
|
|
有害事象を経験した参加者の数
時間枠：指示された期間の最初の投与から、指示された期間の最後の投与の56日後まで（二重盲検期間では169日、アバタセプト累積安全期間では最大337日）
|
この結果は、さまざまな種類のあらゆるグレードの有害事象 (AE) を経験した参加者の数を表しています。 アバタセプト累積安全期間は、アバタセプトの初回投与時（二重盲検期間または非盲検期間のいずれか）に始まり、アバタセプトの最終投与後 56 日間続きます。 |
指示された期間の最初の投与から、指示された期間の最後の投与の56日後まで（二重盲検期間では169日、アバタセプト累積安全期間では最大337日）
|
|
特に関心のある有害事象を経験した参加者の数
時間枠：初回投与1日目から最終投与後56日まで（約330日）
|
感染症、悪性腫瘍、自己免疫疾患、輸液関連反応など、さまざまな種類の関心のある有害事象を経験した参加者の数。
|
初回投与1日目から最終投与後56日まで（約330日）
|
|
ベースラインに対して陽性の抗体反応を示した参加者の割合
時間枠：ベースライン (1 日目) から最後の投与後 168 日 (最大 15 か月) まで。初回投与から 113 日目、最終投与後 56 日目、84 日目、168 日目の結果を示します。
|
ベースラインに対する陽性反応は、陽性ベースライン力価よりも高い力価を有する、ベースライン後の来院時の陽性反応として定義されます。 ベースライン力価が欠落しているか負の場合、ベースライン後の陽性力価値は、ベースラインに対して陽性反応と見なされます。 免疫原性応答は、「CTLA4およびおそらくIg」および「Igおよび/または接合領域」の免疫原性応答の合計として表されます。 |
ベースライン (1 日目) から最後の投与後 168 日 (最大 15 か月) まで。初回投与から 113 日目、最終投与後 56 日目、84 日目、168 日目の結果を示します。
|
|
アバタセプトの最小血漿濃度 (Cmin) - 成人参加者
時間枠：二重盲検期間の初回投与から初回投与後113日まで。 15日目、29日目、57日目、85日目、113日目に収集されたデータ
|
二重盲検期間の初回投与から初回投与後113日まで。 15日目、29日目、57日目、85日目、113日目に収集されたデータ
|
|
|
アバタセプトの最小血漿濃度 (Cmin) - 小児科参加者
時間枠：二重盲検期間の初回投与から初回投与後113日まで。 15日目、29日目、57日目、85日目、113日目に収集されたデータ
|
二重盲検期間の初回投与から初回投与後113日まで。 15日目、29日目、57日目、85日目、113日目に収集されたデータ
|
|
|
Abataceptの観察された最大血清濃度（Cmax）
時間枠：二重盲検期初回投与後85日目
|
二重盲検期初回投与後85日目
|
|
|
アバタセプトの投与間隔における血清濃度時間曲線下面積 (AUC(TAU))
時間枠：二重盲検期85日目～113日目
|
二重盲検期85日目～113日目
|
|
|
アバタセプトのピーク血清濃度 (Tmax(h)) に到達する時間
時間枠：二重盲検期初回投与後85日目
|
二重盲検期初回投与後85日目
|
協力者と研究者
スポンサー
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Hodson EM, Sinha A, Cooper TE. Interventions for focal segmental glomerulosclerosis in adults. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Feb 28;2(2):CD003233. doi: 10.1002/14651858.CD003233.pub3.
- Azukaitis K, Palmer SC, Strippoli GF, Hodson EM. Interventions for minimal change disease in adults with nephrotic syndrome. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Mar 1;3(3):CD001537. doi: 10.1002/14651858.CD001537.pub5.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。