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Étude pilote pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'abatacept chez les adultes et les enfants de 6 ans et plus présentant une perte excessive de protéines dans l'urine due à la glomérulosclérose segmentaire focale (FSGS) ou à la maladie à changement minimal (MCD)

10 février 2021 mis à jour par: Bristol-Myers Squibb

Une étude pilote de phase II randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle et à bras parallèles pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'abatacept intraveineux dans le syndrome néphrotique résistant au traitement (glomérulosclérose segmentaire focale / maladie à changement minime)

Le but de cette étude est d'évaluer si l'abatacept est efficace et sûr pour diminuer le niveau de perte de protéines dans l'urine chez les patients présentant une perte excessive de protéines dans l'urine (syndrome néphrotique) due à une glomérulosclérose segmentaire focale (FSGS) ou à une maladie à changement minime (MCD). Les candidats doivent avoir une biopsie rénale préalable avec l'un ou l'autre diagnostic. Une autre biopsie rénale ne sera pas nécessaire dans le cadre de l'étude. Les candidats doivent avoir échoué ou être intolérants à un traitement antérieur pour leur maladie rénale. Le traitement en échec ou intolérant doit inclure des corticostéroïdes et au moins un autre médicament. Les candidats peuvent être des adultes et des enfants de plus de 6 ans. L'abatacept sera administré par perfusion veineuse toutes les 4 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

36

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • University of Alabama-Birmingham-Parent Account
    • California
      • Torrance, California, États-Unis, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Nemours Childrens Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322-1015
        • Emory University
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, États-Unis, 60153
        • Loyola University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • NIH Clinical Center - NIDDK
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Childrens Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham And Women'S Hosp Inc.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center (Cumc)
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27701
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44109
        • The Metro Health System
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Local Institution
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Renal Disease Research Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Pour plus d'informations concernant la participation aux essais cliniques de BMS, veuillez visiter www.BMSStudyConnect.com

Critère d'intégration:

  • Sujets masculins et féminins âgés de ≥ 6 ans
  • Sujets résistants aux corticostéroïdes, aux inhibiteurs de la calcineurine (cyclosporine et tacrolimus), au sirolimus, au mycophénolate mofétil (MMF), à l'acide mycophénolique (MPA) ou au cyclophosphamide ou intolérants à au moins 2 d'entre eux
  • UPCR ≥ 3 à la sélection
  • FSGS ou MCD confirmé par biopsie rénale
  • eGFR ≥ 45 pour les enfants et les adultes
  • Utilisation concomitante d'un inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ACEi) ou d'un antagoniste des récepteurs de l'angiotensine (ARA) à des doses stables pendant au moins 2 semaines ou intolérance documentée dans les documents sources conservés sur le site

Critère d'exclusion:

  • Maladies rénales autres que FSGS ou MCD
  • Effondrement du FSGS
  • Le lupus érythémateux disséminé
  • Diabète sucré, à la fois de type 1 et de type 2
  • Insuffisance cardiaque congestive cliniquement significative
  • Post-transplantation rénale, y compris FSGS post-transplantation récurrente
  • Indice de masse corporelle (IMC) : > 40 chez les sujets ≥ 18 ans et ≥ 99 % centile pour les sujets < 18 ans

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Abatacept
  • Périodes en double aveugle 1 et 2 (DB1 et DB2) : Abatacept IV administré les jours 1, 15, 29 puis tous les 28 jours jusqu'à la fin de la période en double aveugle.
  • Open Label Period (OLE): Abatacept IV administré tous les 28 jours
Médicament: Abatacept
Abatacept IV administré les jours 1, 15, 29 puis tous les 28 jours
Comparateur placebo: Placebo
  • Périodes en double aveugle 1 et 2 (DB1 et DB2) : une solution saline normale ou du dextrose à 5 % dans de l'eau (D5W) est administrée les jours 1, 15, 29, puis tous les 28 jours jusqu'à la fin de la période en double aveugle.
  • Open Label Period (OLE): Abatacept IV administré tous les 28 jours
Autre: Solution saline normale
Une solution saline normale est administrée les jours 1, 15, 29, puis tous les 28 jours
Autre: D5W
Dextrose 5% dans l'eau (D5W) administré les jours 1, 15, 29 puis tous les 28 jours
Autres noms:
  • 5% de dextrose dans l'eau

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants en réponse rénale au jour 113
Délai: De la première dose à 113 jours après la première dose de la période indiquée (113 jours pour la période en double aveugle, 226 jours pour la période en ouvert)

La réponse rénale est définie comme la présence de tous les critères suivants :

PROTÉINURIE : Réduction du rapport initial protéines/créatinine urinaire (UPCR) de >= 50 % et à moins de 3.

FONCTION RÉNALE : Aucune aggravation du débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) initial défini comme étant dans la plage normale si normal au départ ou ≥ 75 % de la valeur initiale si inférieur à la normale au départ.
De la première dose à 113 jours après la première dose de la période indiquée (113 jours pour la période en double aveugle, 226 jours pour la période en ouvert)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen par rapport au départ du rapport protéines/créatinine urinaires (UPCR) au jour 113
Délai: De la ligne de base (mesurée au jour 1 de l'étude) à 113 jours après la première dose administrée dans la période de traitement indiquée (113 jours pour la période en double aveugle, 226 jours pour la période en ouvert)
De la ligne de base (mesurée au jour 1 de l'étude) à 113 jours après la première dose administrée dans la période de traitement indiquée (113 jours pour la période en double aveugle, 226 jours pour la période en ouvert)
Changement moyen par rapport à la ligne de base de l'albumine sérique au jour 113
Délai: De la ligne de base (mesurée au jour 1 de l'étude) à 113 jours après la première dose administrée dans la période de traitement indiquée (113 jours pour la période en double aveugle, 226 jours pour la période en ouvert)
De la ligne de base (mesurée au jour 1 de l'étude) à 113 jours après la première dose administrée dans la période de traitement indiquée (113 jours pour la période en double aveugle, 226 jours pour la période en ouvert)
Pourcentage de participants obtenant une rémission complète au jour 113
Délai: De la première dose à 113 jours après la première dose de la période indiquée (113 jours pour la période en double aveugle, 226 jours pour la période en ouvert)

La rémission complète est définie comme la présence de tous les critères suivants :

PROTÉINURIE : Rapport protéines urinaires/créatinine (UPCR) ≤ 0,3. FONCTION RÉNALE : Aucune aggravation du débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) initial défini comme étant dans la plage normale si normal au départ ou ≥ 75 % de la valeur initiale si inférieur à la normale au départ.
De la première dose à 113 jours après la première dose de la période indiquée (113 jours pour la période en double aveugle, 226 jours pour la période en ouvert)
Changement moyen par rapport au départ dans le système d'information PROMIS (Patient Reported Outcomes Measurement Information System) au jour 113 - Participants adultes
Délai: De la ligne de base (mesurée au jour 1 de l'étude) à 113 jours après la première dose administrée pendant la période en double aveugle

PROMIS a été utilisé pour saisir les résultats rapportés par les patients concernant les participants atteints du syndrome néphrotique. Le changement moyen par rapport à la ligne de base est rapporté pour les mesures suivantes :

Fatigue: Short From (SF) Fatigue v1.0 Adulte 8a, composé de 8 questions, chacune notée de 1 (Pas du tout) à 5 (Beaucoup). Résultat présenté sous forme de score total, allant de 8 (résultat le plus souhaitable) à 40 (résultat le moins souhaitable).

Interférence de la douleur : SF Pain Interference v1.0 Adulte 8a, (mesure de la quantité de douleur qui interfère avec les activités quotidiennes). Composé de 8 questions, chacune notée de 1 (Pas du tout) à 5 (Beaucoup). Résultat présenté sous forme de score total, allant de 8 (résultat le plus souhaitable) à 40 (résultat le moins souhaitable).

Fonction Physique : SF Fonction Physique v1.2 Adulte 8b, composé de 8 questions, chacune notée de 1 (Sans aucune difficulté) à 5 (Incapable de faire). Résultat présenté sous forme de score total, allant de 8 (résultat le plus souhaitable) à 40 (résultat le moins souhaitable).
De la ligne de base (mesurée au jour 1 de l'étude) à 113 jours après la première dose administrée pendant la période en double aveugle
Changement moyen par rapport au départ dans le système d'information PROMIS (Patient Reported Outcomes Measurement Information System) au jour 113 - Participants pédiatriques
Délai: De la ligne de base (mesurée au jour 1 de l'étude) à 113 jours après la première dose administrée pendant la période en double aveugle

PROMIS a été utilisé pour saisir les résultats rapportés par les patients concernant les participants atteints du syndrome néphrotique. Le changement moyen par rapport à la ligne de base est rapporté pour les mesures suivantes :

Fatigue: Short From (SF) Fatigue v1.0 Peds 10a, composé de 10 questions, chacune notée de 0 (Jamais) à 4 (Presque toujours). Résultat présenté sous forme de score total, allant de 0 (résultat le plus souhaitable) à 40 (résultat le moins souhaitable).

Interférence de la douleur : SF Pain Interference v1.0 Peds 8a, (mesure de la quantité de douleur qui interfère avec les activités quotidiennes). Composé de 8 questions, chacune notée de 0 (Jamais) à 4 (Presque toujours). Résultat présenté sous forme de score total, allant de 0 (résultat le plus souhaitable) à 32 (résultat le moins souhaitable).

Mobilité : SF Physical Function-Mobility v1.0 Peds 8a, composé de 8 questions, chacune notée de 0 (Incapable de faire) à 4 (Sans problème). Résultat présenté sous forme de score total, allant de 0 (résultat le moins souhaitable) à 32 (résultat le plus souhaitable).
De la ligne de base (mesurée au jour 1 de l'étude) à 113 jours après la première dose administrée pendant la période en double aveugle
Nombre de participants subissant des événements indésirables
Délai: De la première dose au cours de la période indiquée jusqu'à 56 jours après la dernière dose au cours de la période indiquée (169 jours pour la période en double aveugle, jusqu'à 337 jours pour la période de sécurité cumulée de l'abatacept)

Ce résultat décrit le nombre de participants subissant divers types d'événements indésirables (EI) de tout grade.

La période de sécurité cumulée de l'abatacept commence au moment de la première dose d'abatacept (soit pendant la période en double aveugle, soit pendant la période en ouvert) et dure 56 jours après la dernière dose d'abatacept.
De la première dose au cours de la période indiquée jusqu'à 56 jours après la dernière dose au cours de la période indiquée (169 jours pour la période en double aveugle, jusqu'à 337 jours pour la période de sécurité cumulée de l'abatacept)
Nombre de participants subissant des événements indésirables d'intérêt particulier
Délai: De la première dose le jour 1 à 56 jours après la dernière dose (environ 330 jours)
Nombre de participants présentant divers types d'événements indésirables d'intérêt, notamment des infections, des tumeurs malignes, des troubles auto-immuns et des réactions liées à la perfusion.
De la première dose le jour 1 à 56 jours après la dernière dose (environ 330 jours)
Pourcentage de participants avec une réponse positive en anticorps par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base (jour 1) à 168 jours après la dernière dose (jusqu'à 15 mois). Les résultats au jour 113 à partir de la première dose, au jour 56, au jour 84 et au jour 168 après la dernière dose sont présentés

Une réponse positive par rapport à la ligne de base est définie comme une réponse positive lors d'une visite post-ligne de base qui a une valeur de titre supérieure à la valeur de titre de base positive. Si le titre de base est manquant ou négatif, toute valeur de titre positif après la ligne de base est considérée comme une réponse positive par rapport à la ligne de base.

La réponse d'immunogénicité est présentée comme le total de la réponse d'immunogénicité pour "CTLA4 et éventuellement Ig" et "Ig et/ou région de jonction".
De la ligne de base (jour 1) à 168 jours après la dernière dose (jusqu'à 15 mois). Les résultats au jour 113 à partir de la première dose, au jour 56, au jour 84 et au jour 168 après la dernière dose sont présentés
Concentration plasmatique sanguine minimale (Cmin) d'abatacept - Participants adultes
Délai: De la première dose à 113 jours après la première dose dans la période en double aveugle. Données collectées au jour 15, au jour 29, au jour 57, au jour 85 et au jour 113
De la première dose à 113 jours après la première dose dans la période en double aveugle. Données collectées au jour 15, au jour 29, au jour 57, au jour 85 et au jour 113
Concentration plasmatique sanguine minimale (Cmin) d'abatacept - Participants pédiatriques
Délai: De la première dose à 113 jours après la première dose dans la période en double aveugle. Données collectées au jour 15, au jour 29, au jour 57, au jour 85 et au jour 113
De la première dose à 113 jours après la première dose dans la période en double aveugle. Données collectées au jour 15, au jour 29, au jour 57, au jour 85 et au jour 113
Concentration sérique maximale observée (Cmax) d'abatacept
Délai: Jour 85 après la première dose de la période en double aveugle
Jour 85 après la première dose de la période en double aveugle
Aire sous la courbe de concentration sérique en fonction du temps sur un intervalle de dosage (AUC(TAU)) de l'abatacept
Délai: Du jour 85 au jour 113 de la période en double aveugle
Du jour 85 au jour 113 de la période en double aveugle
Temps nécessaire pour atteindre la concentration sérique maximale (Tmax(h)) de l'abatacept
Délai: Jour 85 après la première dose de la période en double aveugle
Jour 85 après la première dose de la période en double aveugle

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bristol-Myers Squibb

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 mars 2016

Achèvement primaire (Réel)

28 janvier 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

28 janvier 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 octobre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 octobre 2015

Première publication (Estimation)

30 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 mars 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 février 2021

Dernière vérification

1 février 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IM101-566
  • 2015-005450-36 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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