Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti abataceptu u dospělých a dětí ve věku 6 let a starších s nadměrným úbytkem bílkovin v moči v důsledku buď fokální segmentové glomerulosklerózy (FSGS) nebo onemocnění s minimálními změnami (MCD)

10. února 2021 aktualizováno: Bristol-Myers Squibb

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, paralelní ramena, pilotní studie fáze II k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti intravenózního abataceptu při léčbě rezistentního nefrotického syndromu (fokální segmentová glomeruloskleróza/onemocnění s minimálními změnami)

Účelem této studie je vyhodnotit, zda je abatacept účinný a bezpečný při snižování úrovně ztráty bílkovin v moči u pacientů s nadměrnou ztrátou bílkovin v moči (nefrotický syndrom) v důsledku buď fokální segmentální glomerulosklerózy (FSGS) nebo onemocnění s minimálními změnami (MCD). Kandidáti musí mít předchozí biopsii ledviny s každou diagnózou. Další biopsie ledviny nebude v rámci studie vyžadována. Kandidáti museli selhat nebo netolerovat předchozí terapii onemocnění ledvin. Neúspěšná nebo netolerantní terapie musí zahrnovat kortikosteroidy a alespoň jeden další lék. Kandidáti mohou být dospělí a děti starší 6 let. Abatacept bude podáván formou žilní infuze každé 4 týdny.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama-Birmingham-Parent Account
    • California
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Childrens Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322-1015
        • Emory University
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
        • Loyola University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • NIH Clinical Center - NIDDK
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Childrens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham And Women'S Hosp Inc.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center (CUMC)
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27701
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44109
        • The Metro Health System
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical CEnter
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Local Institution
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Renal Disease Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Další informace o účasti na klinických studiích BMS naleznete na adrese www.BMSStudyConnect.com

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku ≥ 6 let
  • Osoby rezistentní na kortikosteroidy, inhibitory kalcineurinu (cyklosporin a takrolimus), sirolimus, mykofenolát mofetil (MMF), kyselinu mykofenolovou (MPA) nebo cyklofosfamid nebo netolerující alespoň 2 z těchto látek
  • UPCR ≥ 3 při screeningu
  • FSGS nebo MCD potvrzena renální biopsií
  • eGFR ≥ 45 pro děti a dospělé
  • Současné užívání inhibitoru angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACEi) nebo blokátoru receptoru pro angiotenzin (ARB) ve stabilních dávkách po dobu alespoň 2 týdnů nebo máte nesnášenlivost dokumentovanou ve zdrojových dokumentech uchovávaných na místě

Kritéria vyloučení:

  • Onemocnění ledvin jiná než FSGS nebo MCD
  • Zhroucení FSGS
  • Systémový lupus erythematodes
  • Diabetes mellitus, jak typu 1, tak typu 2
  • Klinicky významné městnavé srdeční selhání
  • Po transplantaci ledvin, včetně relabujícího potransplantačního FSGS
  • Index tělesné hmotnosti (BMI): > 40 u subjektů ve věku ≥ 18 let a ≥ 99% percentil u subjektů ve věku < 18 let

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Abatacept
  • Dvojitě zaslepená období 1 a 2 (DB1 a DB2): Abatacept IV podávaný v den 1, 15, 29 a poté každých 28 dní až do konce dvojitě zaslepeného období.
  • Open Label Period (OLE): Abatacept IV podávaný každých 28 dní
Lék: Abatacept
Abatacept IV podávaný v den 1, 15, 29 a poté každých 28 dní
Komparátor placeba: Placebo
  • Dvojitě zaslepená období 1 a 2 (DB1 a DB2): Normální fyziologický roztok nebo 5% dextróza ve vodě (D5W) podávejte 1., 15., 29. den a poté každých 28 dní až do konce dvojitě zaslepeného období.
  • Open Label Period (OLE): Abatacept IV podávaný každých 28 dní
Jiný: Běžná slanost
Normální fyziologický roztok podávejte 1., 15., 29. den a poté každých 28 dní
Jiný: D5W
Dextróza 5% ve vodě (D5W) podávaná 1., 15., 29. den a poté každých 28 dní
Ostatní jména:
  • 5% dextróza ve vodě

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků renální odezvy v den 113
Časové okno: Od první dávky do 113 dnů po první dávce uvedeného období (113 dnů pro dvojitě zaslepené období, 226 dnů pro otevřené období)

Renální odpověď je definována jako přítomnost všech následujících kritérií:

PROTEINURIE: Snížení výchozího poměru protein/kreatinin v moči (UPCR) o >= 50 % a na méně než 3.

FUNKCE LEDVIN: Žádné zhoršení výchozí odhadované glomerulární filtrace (eGFR) definované jako v normálním rozmezí, pokud je normální na začátku, nebo ≥ 75 % výchozí hodnoty, pokud je pod normální hodnotou na začátku.
Od první dávky do 113 dnů po první dávce uvedeného období (113 dnů pro dvojitě zaslepené období, 226 dnů pro otevřené období)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna poměru protein/kreatinin v moči (UPCR) od výchozí hodnoty v den 113
Časové okno: Od výchozího stavu (měřeno v den 1 studie) do 113 dnů po první dávce podané v indikovaném léčebném období (113 dnů pro dvojitě zaslepené období, 226 dnů pro otevřené období)
Od výchozího stavu (měřeno v den 1 studie) do 113 dnů po první dávce podané v indikovaném léčebném období (113 dnů pro dvojitě zaslepené období, 226 dnů pro otevřené období)
Průměrná změna od výchozí hodnoty v sérovém albuminu v den 113
Časové okno: Od výchozího stavu (měřeno v den 1 studie) do 113 dnů po první dávce podané v indikovaném léčebném období (113 dnů pro dvojitě zaslepené období, 226 dnů pro otevřené období)
Od výchozího stavu (měřeno v den 1 studie) do 113 dnů po první dávce podané v indikovaném léčebném období (113 dnů pro dvojitě zaslepené období, 226 dnů pro otevřené období)
Procento účastníků, kteří dosáhli úplné remise v den 113
Časové okno: Od první dávky do 113 dnů po první dávce uvedeného období (113 dnů pro dvojitě zaslepené období, 226 dnů pro otevřené období)

Kompletní remise je definována jako přítomnost všech následujících kritérií:

PROTEINURIE: Poměr protein/kreatinin v moči (UPCR) ≤ 0,3. FUNKCE LEDVIN: Žádné zhoršení výchozí odhadované glomerulární filtrace (eGFR) definované jako v normálním rozmezí, pokud je normální na začátku, nebo ≥ 75 % výchozí hodnoty, pokud je pod normální hodnotou na začátku.
Od první dávky do 113 dnů po první dávce uvedeného období (113 dnů pro dvojitě zaslepené období, 226 dnů pro otevřené období)
Průměrná změna od výchozí hodnoty v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) v den 113 – dospělí účastníci
Časové okno: Od výchozího stavu (měřeno v den 1 studie) do 113 dnů po první dávce podané ve dvojitě zaslepeném období

PROMIS byl použit k zachycení pacientem hlášených výsledků relevantních pro účastníky s nefrotickým syndromem. Průměrná změna od výchozí hodnoty se uvádí pro následující měření:

Fatigue: Short From (SF) Fatigue v1.0 Adult 8a, složený z 8 otázek, z nichž každá má skóre od 1 (Vůbec ne) do 5 (Velmi). Výstup prezentovaný jako celkové skóre v rozsahu od 8 (nejžádoucnější výsledek) do 40 (nejméně žádoucí výsledek).

Interference bolesti: SF Pain Interference v1.0 Adult 8a, (měření toho, jak moc bolest narušuje každodenní aktivity). Skládá se z 8 otázek, z nichž každá má skóre od 1 (vůbec ne) do 5 (velmi hodně). Výstup prezentovaný jako celkové skóre v rozsahu od 8 (nejžádoucnější výsledek) do 40 (nejméně žádoucí výsledek).

Fyzická funkce: SF Physical Function v1.2 Adult 8b, složená z 8 otázek, každá z nich má skóre od 1 (bez jakýchkoli potíží) do 5 (neumí se to). Výstup prezentovaný jako celkové skóre v rozsahu od 8 (nejžádoucnější výsledek) do 40 (nejméně žádoucí výsledek).
Od výchozího stavu (měřeno v den 1 studie) do 113 dnů po první dávce podané ve dvojitě zaslepeném období
Průměrná změna od výchozí hodnoty v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) v den 113 – pediatričtí účastníci
Časové okno: Od výchozího stavu (měřeno v den 1 studie) do 113 dnů po první dávce podané ve dvojitě zaslepeném období

PROMIS byl použit k zachycení pacientem hlášených výsledků relevantních pro účastníky s nefrotickým syndromem. Průměrná změna od výchozí hodnoty se uvádí pro následující měření:

Fatigue: Short From (SF) Fatigue v1.0 Peds 10a, složený z 10 otázek, z nichž každá má skóre od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy). Výstup prezentovaný jako celkové skóre v rozsahu od 0 (nejžádanější výsledek) do 40 (nejméně žádoucí výsledek).

Interference bolesti: SF Pain Interference v1.0 Peds 8a, (měření toho, jak moc bolest narušuje každodenní aktivity). Skládá se z 8 otázek, z nichž každá má skóre od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy). Výstup prezentovaný jako celkové skóre v rozsahu od 0 (nejžádanější výsledek) do 32 (nejméně žádoucí výsledek).

Mobilita: SF Physical Function-Mobility v1.0 Peds 8a, skládající se z 8 otázek, z nichž každá má skóre od 0 (Neumím to) do 4 (Bez problémů). Výstup prezentovaný jako celkové skóre v rozsahu od 0 (nejméně žádoucí výsledek) do 32 (nejžádanější výsledek).
Od výchozího stavu (měřeno v den 1 studie) do 113 dnů po první dávce podané ve dvojitě zaslepeném období
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody
Časové okno: Od první dávky v uvedeném období do 56 dnů po poslední dávce v uvedeném období (169 dní pro dvojitě zaslepené období, až 337 dní pro období kumulativní bezpečnosti abataceptu)

Tento výsledek popisuje počet účastníků, u kterých se vyskytly různé typy nežádoucích příhod jakéhokoli stupně (AE).

Kumulativní období bezpečnosti abataceptu začíná v době podání první dávky abataceptu (buď ve dvojitě zaslepeném období nebo v otevřeném období) a trvá 56 dní po poslední dávce abataceptu
Od první dávky v uvedeném období do 56 dnů po poslední dávce v uvedeném období (169 dní pro dvojitě zaslepené období, až 337 dní pro období kumulativní bezpečnosti abataceptu)
Počet účastníků, kteří zažili nepříznivé události zvláštního zájmu
Časové okno: Od první dávky v den 1 do 56 dnů po poslední dávce (přibližně 330 dnů)
Počet účastníků, kteří zažívají různé typy nežádoucích příhod, které jsou předmětem zájmu, včetně infekcí, malignit, autoimunitních poruch a reakcí souvisejících s infuzí.
Od první dávky v den 1 do 56 dnů po poslední dávce (přibližně 330 dnů)
Procento účastníků s pozitivní protilátkovou odpovědí vzhledem k výchozímu stavu
Časové okno: Od výchozího stavu (den 1) do 168 dnů po poslední dávce (až 15 měsíců). Jsou uvedeny výsledky 113. den od první dávky, 56. den, 84. den a 168. den po poslední dávce

Pozitivní reakce vzhledem k výchozí hodnotě je definována jako pozitivní reakce při návštěvě po základní linii, která má hodnotu titru vyšší než pozitivní výchozí hodnotu titru. Pokud základní titr chybí nebo je negativní, jakákoliv pozitivní hodnota titru po základní linii se považuje za pozitivní odpověď vzhledem k výchozí hodnotě.

Imunogenní odpověď je prezentována jako celková imunogenicitní odpověď pro "CTLA4 a možná Ig" a "Ig a/nebo spojovací oblast".
Od výchozího stavu (den 1) do 168 dnů po poslední dávce (až 15 měsíců). Jsou uvedeny výsledky 113. den od první dávky, 56. den, 84. den a 168. den po poslední dávce
Minimální koncentrace abataceptu v krevní plazmě (Cmin) – dospělí účastníci
Časové okno: Od první dávky do 113 dnů po první dávce ve dvojitě zaslepeném období. Údaje shromážděné v den 15, den 29, den 57, den 85 a den 113
Od první dávky do 113 dnů po první dávce ve dvojitě zaslepeném období. Údaje shromážděné v den 15, den 29, den 57, den 85 a den 113
Minimální koncentrace v krevní plazmě (Cmin) abataceptu – pediatričtí účastníci
Časové okno: Od první dávky do 113 dnů po první dávce ve dvojitě zaslepeném období. Údaje shromážděné v den 15, den 29, den 57, den 85 a den 113
Od první dávky do 113 dnů po první dávce ve dvojitě zaslepeném období. Údaje shromážděné v den 15, den 29, den 57, den 85 a den 113
Maximální pozorovaná sérová koncentrace (Cmax) abataceptu
Časové okno: 85. den po první dávce ve dvojitě zaslepeném období
85. den po první dávce ve dvojitě zaslepeném období
Plocha pod časovou křivkou sérové ​​koncentrace během dávkovacího intervalu (AUC(TAU)) abataceptu
Časové okno: Od 85. dne do 113. dne ve dvojitě slepém období
Od 85. dne do 113. dne ve dvojitě slepém období
Čas k dosažení maximální sérové ​​koncentrace (Tmax(h)) abataceptu
Časové okno: 85. den po první dávce ve dvojitě zaslepeném období
85. den po první dávce ve dvojitě zaslepeném období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bristol-Myers Squibb

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. března 2016

Primární dokončení (Aktuální)

28. ledna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

28. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. října 2015

První zveřejněno (Odhad)

30. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. února 2021

Naposledy ověřeno

1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IM101-566
  • 2015-005450-36 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fokální segmentová glomeruloskleróza

Klinické studie na Abatacept

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Armenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit