Studio pilota per valutare la sicurezza e l'efficacia di Abatacept in adulti e bambini di età pari o superiore a 6 anni con eccessiva perdita di proteine nelle urine dovuta a glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS) o malattia a minima alterazione (MCD)
Uno studio pilota di Fase II randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a bracci paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di Abatacept per via endovenosa nella sindrome nefrosica resistente al trattamento (glomerulosclerosi focale segmentale/malattia a minima alterazione)
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- University of Alabama-Birmingham-Parent Account
-
-
California
-
Torrance, California, Stati Uniti, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Health System
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
- Nemours Childrens Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322-1015
- Emory University
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
- Loyola University Medical Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- NIH Clinical Center - NIDDK
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Brigham And Women'S Hosp Inc.
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Childrens Mercy Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10016
- New York University Langone Medical Center
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center (CUMC)
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
- Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27701
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44109
- The Metro Health System
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Local Institution
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
- Renal Disease Research Institute
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Per ulteriori informazioni sulla partecipazione alla sperimentazione clinica BMS, visitare www.BMSStudyConnect.com
Criterio di inclusione:
- Soggetti maschi e femmine di età ≥ 6 anni
- Soggetti resistenti a corticosteroidi, inibitori della calcineurina (ciclosporina e tacrolimus), sirolimus, micofenolato mofetile (MMF), acido micofenolico (MPA) o ciclofosfamide o intolleranti ad almeno 2 di questi
- UPCR ≥ 3 allo screening
- FSGS o MCD confermati dalla biopsia renale
- eGFR ≥ 45 per bambini e adulti
- Uso concomitante di inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEi) o bloccanti del recettore dell'angiotensina (ARB) a dosi stabili per almeno 2 settimane o intolleranza documentata nei documenti di origine conservati presso il sito
Criteri di esclusione:
- Malattie renali diverse da FSGS o MCD
- Collasso FSGS
- Lupus eritematoso sistemico
- Diabete mellito, sia di tipo 1 che di tipo 2
- Insufficienza cardiaca congestizia clinicamente significativa
- Post trapianto renale, inclusa FSGS post-trapianto recidivante
- Indice di massa corporea (BMI): > 40 nei soggetti di età ≥ 18 anni e percentile ≥ 99% per i soggetti di età < 18 anni
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Abatacept
|
Abatacept IV somministrato il giorno 1, 15, 29 e poi ogni 28 giorni
|
|
Comparatore placebo: Placebo
|
La soluzione salina normale viene somministrata il giorno 1, 15, 29 e poi ogni 28 giorni
Destrosio 5% in acqua (D5W) somministrato nei giorni 1, 15, 29 e poi ogni 28 giorni
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Percentuale di partecipanti alla risposta renale al giorno 113
Lasso di tempo: Dalla prima dose a 113 giorni dopo la prima dose del periodo indicato (113 giorni per il periodo in doppio cieco, 226 giorni per il periodo in aperto)
|
La risposta renale è definita come la presenza di tutti i seguenti criteri: PROTEINURIA: Riduzione del rapporto proteine urinarie/creatinina (UPCR) al basale >= 50% e a meno di 3. FUNZIONE RENALE: nessun peggioramento della velocità di filtrazione glomerulare stimata al basale (eGFR) definita come entro il range normale se normale al basale o ≥ 75% del valore basale se inferiore al normale al basale. |
Dalla prima dose a 113 giorni dopo la prima dose del periodo indicato (113 giorni per il periodo in doppio cieco, 226 giorni per il periodo in aperto)
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione media rispetto al basale nel rapporto proteine/creatinina nelle urine (UPCR) al giorno 113
Lasso di tempo: Dal basale (misurato al giorno 1 dello studio) a 113 giorni dopo la prima dose somministrata nel periodo di trattamento indicato (113 giorni per il periodo in doppio cieco, 226 giorni per il periodo in aperto)
|
Dal basale (misurato al giorno 1 dello studio) a 113 giorni dopo la prima dose somministrata nel periodo di trattamento indicato (113 giorni per il periodo in doppio cieco, 226 giorni per il periodo in aperto)
|
|
|
Variazione media rispetto al basale dell'albumina sierica al giorno 113
Lasso di tempo: Dal basale (misurato al giorno 1 dello studio) a 113 giorni dopo la prima dose somministrata nel periodo di trattamento indicato (113 giorni per il periodo in doppio cieco, 226 giorni per il periodo in aperto)
|
Dal basale (misurato al giorno 1 dello studio) a 113 giorni dopo la prima dose somministrata nel periodo di trattamento indicato (113 giorni per il periodo in doppio cieco, 226 giorni per il periodo in aperto)
|
|
|
Percentuale di partecipanti che ottengono la remissione completa al giorno 113
Lasso di tempo: Dalla prima dose a 113 giorni dopo la prima dose del periodo indicato (113 giorni per il periodo in doppio cieco, 226 giorni per il periodo in aperto)
|
La remissione completa è definita come la presenza di tutti i seguenti criteri: PROTEINURIA: Rapporto proteine urinarie/creatinina (UPCR) ≤ 0,3. FUNZIONE RENALE: nessun peggioramento della velocità di filtrazione glomerulare stimata al basale (eGFR) definita come entro il range normale se normale al basale o ≥ 75% del valore basale se inferiore al normale al basale. |
Dalla prima dose a 113 giorni dopo la prima dose del periodo indicato (113 giorni per il periodo in doppio cieco, 226 giorni per il periodo in aperto)
|
|
Variazione media rispetto al basale nel sistema informativo di misurazione degli esiti riportati dal paziente (PROMIS) al giorno 113 - Partecipanti adulti
Lasso di tempo: Dal basale (misurato al giorno 1 dello studio) a 113 giorni dopo la prima dose somministrata nel periodo in doppio cieco
|
PROMIS è stato utilizzato per acquisire i risultati riportati dai pazienti rilevanti per i partecipanti con sindrome nefrosica. La variazione media rispetto al basale è riportata per le seguenti misurazioni: Fatigue: Short From (SF) Fatigue v1.0 Adult 8a, composto da 8 domande, ciascuna con punteggio da 1 (Per niente) a 5 (Moltissimo). Output presentato come Punteggio totale, che va da 8 (risultato più desiderabile) a 40 (risultato meno desiderabile). Interferenza del dolore: SF Pain Interference v1.0 Adult 8a, (misurazione della quantità di dolore che interferisce con le attività quotidiane). Composto da 8 domande, ognuna con un punteggio da 1 (Per niente) a 5 (Moltissimo). Output presentato come Punteggio totale, che va da 8 (risultato più desiderabile) a 40 (risultato meno desiderabile). Funzione fisica: SF Physical Function v1.2 Adult 8b, composta da 8 domande, ognuna con punteggio da 1 (Senza alcuna difficoltà) a 5 (Impossibile fare). Output presentato come Punteggio totale, che va da 8 (risultato più desiderabile) a 40 (risultato meno desiderabile). |
Dal basale (misurato al giorno 1 dello studio) a 113 giorni dopo la prima dose somministrata nel periodo in doppio cieco
|
|
Variazione media rispetto al basale nel sistema informativo di misurazione degli esiti riportati dal paziente (PROMIS) al giorno 113 - Partecipanti pediatrici
Lasso di tempo: Dal basale (misurato al giorno 1 dello studio) a 113 giorni dopo la prima dose somministrata nel periodo in doppio cieco
|
PROMIS è stato utilizzato per acquisire i risultati riportati dai pazienti rilevanti per i partecipanti con sindrome nefrosica. La variazione media rispetto al basale è riportata per le seguenti misurazioni: Fatigue: Short From (SF) Fatigue v1.0 Peds 10a, composto da 10 domande, ciascuna con punteggio da 0 (Mai) a 4 (Quasi sempre). Output presentato come Punteggio totale, che va da 0 (risultato più desiderabile) a 40 (risultato meno desiderabile). Interferenza del dolore: SF Pain Interference v1.0 Peds 8a, (misurazione della quantità di dolore che interferisce con le attività quotidiane). Composto da 8 domande, ciascuna con punteggio da 0 (Mai) a 4 (Quasi sempre). Output presentato come Punteggio totale, che va da 0 (risultato più desiderabile) a 32 (risultato meno desiderabile). Mobilità: SF Physical Function-Mobility v1.0 Peds 8a, composta da 8 domande, ciascuna con punteggio da 0 (Non in grado di fare) a 4 (Senza difficoltà). Output presentato come Punteggio totale, compreso tra 0 (risultato meno desiderabile) e 32 (risultato più desiderabile). |
Dal basale (misurato al giorno 1 dello studio) a 113 giorni dopo la prima dose somministrata nel periodo in doppio cieco
|
|
Numero di partecipanti che hanno subito eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla prima dose nel periodo indicato a 56 giorni dopo l'ultima dose nel periodo indicato (169 giorni per il periodo in doppio cieco, fino a 337 giorni per il periodo di sicurezza cumulativo di Abatacept)
|
Questo risultato descrive il numero di partecipanti che hanno sperimentato vari tipi di eventi avversi (EA) di qualsiasi grado. Il periodo cumulativo di sicurezza di Abatacept inizia al momento della prima dose di Abatacept (sia nel periodo in doppio cieco che nel periodo in aperto) e dura 56 giorni dopo l'ultima dose di Abatacept |
Dalla prima dose nel periodo indicato a 56 giorni dopo l'ultima dose nel periodo indicato (169 giorni per il periodo in doppio cieco, fino a 337 giorni per il periodo di sicurezza cumulativo di Abatacept)
|
|
Numero di partecipanti che hanno sperimentato eventi avversi di particolare interesse
Lasso di tempo: Dalla prima dose il giorno 1 a 56 giorni dopo l'ultima dose (circa 330 giorni)
|
Numero di partecipanti che hanno sperimentato vari tipi di eventi avversi di interesse, tra cui infezioni, tumori maligni, disturbi autoimmuni e reazioni correlate all'infusione.
|
Dalla prima dose il giorno 1 a 56 giorni dopo l'ultima dose (circa 330 giorni)
|
|
Percentuale di partecipanti con risposta anticorpale positiva rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) a 168 giorni dopo l'ultima dose (fino a 15 mesi). Vengono presentati i risultati al giorno 113 dalla prima dose, al giorno 56, al giorno 84 e al giorno 168 dopo l'ultima dose
|
Una risposta positiva rispetto al basale è definita come una risposta positiva a una visita successiva al basale che presenta un valore del titolo superiore al valore del titolo positivo al basale. Se il titolo al basale è mancante o negativo, qualsiasi valore di titolo positivo post-basale è considerato una risposta positiva rispetto al basale. La risposta di immunogenicità è presentata come il totale della risposta di immunogenicità per "CTLA4 e possibilmente Ig" e "Ig e/o regione di giunzione". |
Dal basale (giorno 1) a 168 giorni dopo l'ultima dose (fino a 15 mesi). Vengono presentati i risultati al giorno 113 dalla prima dose, al giorno 56, al giorno 84 e al giorno 168 dopo l'ultima dose
|
|
Concentrazione minima nel plasma sanguigno (Cmin) di Abatacept - Partecipanti adulti
Lasso di tempo: Dalla prima dose a 113 giorni dopo la prima dose nel periodo in doppio cieco. Dati raccolti il giorno 15, il giorno 29, il giorno 57, il giorno 85 e il giorno 113
|
Dalla prima dose a 113 giorni dopo la prima dose nel periodo in doppio cieco. Dati raccolti il giorno 15, il giorno 29, il giorno 57, il giorno 85 e il giorno 113
|
|
|
Concentrazione minima nel plasma sanguigno (Cmin) di Abatacept - Partecipanti pediatrici
Lasso di tempo: Dalla prima dose a 113 giorni dopo la prima dose nel periodo in doppio cieco. Dati raccolti il giorno 15, il giorno 29, il giorno 57, il giorno 85 e il giorno 113
|
Dalla prima dose a 113 giorni dopo la prima dose nel periodo in doppio cieco. Dati raccolti il giorno 15, il giorno 29, il giorno 57, il giorno 85 e il giorno 113
|
|
|
Concentrazione sierica massima osservata (Cmax) di Abatacept
Lasso di tempo: Giorno 85 dopo la prima dose nel periodo in doppio cieco
|
Giorno 85 dopo la prima dose nel periodo in doppio cieco
|
|
|
Area sotto la curva del tempo di concentrazione sierica nell'arco di un intervallo di dosaggio (AUC(TAU)) di Abatacept
Lasso di tempo: Dal giorno 85 al giorno 113 nel periodo in doppio cieco
|
Dal giorno 85 al giorno 113 nel periodo in doppio cieco
|
|
|
Tempo per raggiungere la massima concentrazione sierica (Tmax(h)) di Abatacept
Lasso di tempo: Giorno 85 dopo la prima dose nel periodo in doppio cieco
|
Giorno 85 dopo la prima dose nel periodo in doppio cieco
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Hodson EM, Sinha A, Cooper TE. Interventions for focal segmental glomerulosclerosis in adults. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Feb 28;2(2):CD003233. doi: 10.1002/14651858.CD003233.pub3.
- Azukaitis K, Palmer SC, Strippoli GF, Hodson EM. Interventions for minimal change disease in adults with nephrotic syndrome. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Mar 1;3(3):CD001537. doi: 10.1002/14651858.CD001537.pub5.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie renali
- Malattie urologiche
- Patologia
- Nefrite
- Glomerulonefrite
- Sindrome
- Glomerulosclerosi, segmentale focale
- Sindrome nevrotica
- Nefrosi
- Nefrosi, lipoide
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antireumatici
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Inibitori del checkpoint immunitario
- Abatacept
Altri numeri di identificazione dello studio
- IM101-566
- 2015-005450-36 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .