Estudio piloto para evaluar la seguridad y eficacia de abatacept en adultos y niños de 6 años y mayores con pérdida excesiva de proteínas en la orina debido a glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS) o enfermedad de cambios mínimos (MCD)

• Períodos de doble ciego 1 y 2 (DB1 y DB2): Abatacept IV administrado los días 1, 15, 29 y luego cada 28 días hasta el final del período de doble ciego.
• Período de Etiqueta Abierta (OLE): Abatacept IV administrado cada 28 días

• Períodos de doble ciego 1 y 2 (DB1 y DB2): solución salina normal o dextrosa al 5 % en agua (D5W) administrar los días 1, 15, 29 y luego cada 28 días hasta el final del período de doble ciego.
• Período de Etiqueta Abierta (OLE): Abatacept IV administrado cada 28 días

• Dextrosa al 5% en agua

La Respuesta Renal se define como la presencia de todos los siguientes criterios:

PROTEINURIA: Reducción de la relación proteína/creatinina en orina (UPCR) de referencia de >= 50 % y a menos de 3.

FUNCIÓN RENAL: Sin empeoramiento de la tasa de filtración glomerular estimada inicial (eGFR) definida como dentro del rango normal si es normal al inicio o ≥ 75 % del valor inicial si está por debajo de lo normal al inicio.

La remisión completa se define como la presencia de todos los siguientes criterios:

PROTEINURIA: Relación proteína/creatinina en orina (UPCR) ≤ 0,3. FUNCIÓN RENAL: Sin empeoramiento de la tasa de filtración glomerular estimada inicial (eGFR) definida como dentro del rango normal si es normal al inicio o ≥ 75 % del valor inicial si está por debajo de lo normal al inicio.

PROMIS se utilizó para capturar los resultados informados por los pacientes relevantes para los participantes con síndrome nefrótico. Se informa el cambio medio desde el inicio para las siguientes mediciones:

Fatigue: Short From (SF) Fatigue v1.0 Adult 8a, compuesto por 8 preguntas, cada una puntuada de 1 (Nada) a 5 (Mucho). Salida presentada como puntuación total, que va desde 8 (resultado más deseable) a 40 (resultado menos deseable).

Interferencia del dolor: SF Pain Interference v1.0 Adult 8a, (que mide cuánto dolor interfiere con las actividades diarias). Compuesto por 8 preguntas, cada una puntuada de 1 (Nada) a 5 (Mucho). Salida presentada como puntuación total, que va desde 8 (resultado más deseable) a 40 (resultado menos deseable).

Función Física: SF Función Física v1.2 Adulto 8b, compuesto por 8 preguntas, cada una puntuada de 1 (Sin dificultad) a 5 (No puede hacerlo). Salida presentada como puntuación total, que va desde 8 (resultado más deseable) a 40 (resultado menos deseable).

PROMIS se utilizó para capturar los resultados informados por los pacientes relevantes para los participantes con síndrome nefrótico. Se informa el cambio medio desde el inicio para las siguientes mediciones:

Fatigue: Short From (SF) Fatigue v1.0 Peds 10a, compuesto por 10 preguntas, cada una puntuada de 0 (Nunca) a 4 (Casi Siempre). Salida presentada como puntuación total, que va de 0 (resultado más deseable) a 40 (resultado menos deseable).

Interferencia del dolor: SF Pain Interference v1.0 Peds 8a, (medir cuánto dolor interfiere con las actividades diarias). Compuesta por 8 preguntas, cada una puntuada de 0 (Nunca) a 4 (Casi siempre). Salida presentada como puntuación total, que va de 0 (resultado más deseable) a 32 (resultado menos deseable).

Mobility: SF Physical Function-Mobility v1.0 Peds 8a, compuesto por 8 preguntas, cada una puntuada de 0 (No puede hacerlo) a 4 (Sin problemas). Salida presentada como puntuación total, que va de 0 (resultado menos deseable) a 32 (resultado más deseable).

Este resultado describe la cantidad de participantes que experimentaron varios tipos de eventos adversos (EA) de cualquier grado.

El Período de Seguridad Acumulativo de Abatacept comienza en el momento de la primera dosis de Abatacept (ya sea en el Período Doble Ciego o en el Período de Etiqueta Abierta) y dura 56 días después de la última dosis de Abatacept

Una respuesta positiva en relación con la línea de base se define como una respuesta positiva en una visita posterior a la línea de base que tiene un valor de título mayor que el valor de título de línea de base positivo. Si falta el título de línea de base o es negativo, cualquier valor de título positivo posterior a la línea de base se considera una respuesta positiva en relación con la línea de base.

La respuesta de inmunogenicidad se presenta como el total de la respuesta de inmunogenicidad para "CTLA4 y posiblemente Ig" e "Ig y/o región de unión".