- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02592798
Pilottitutkimus abataseptin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla ja 6-vuotiailla ja sitä vanhemmilla lapsilla, joilla on liiallinen proteiinin menetys virtsassa joko fokaalisen segmentaalisen glomeruloskleroosin (FSGS) tai minimaalisen muutostaudin (MCD) vuoksi
Vaiheen II satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokko, rinnakkaiset käsivarret, pilottitutkimus suonensisäisen abataseptin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi hoidolle resistentissä nefroottisessa oireyhtymässä (fokusaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi/minimaalinen muutostauti)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama-Birmingham-Parent Account
-
-
California
-
Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Health System
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- Nemours Childrens Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322-1015
- Emory University
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Yhdysvallat, 60153
- Loyola University Medical Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- NIH Clinical Center - NIDDK
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham And Women'S Hosp Inc.
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Childrens Mercy Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- New York University Langone Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center (Cumc)
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
- Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27701
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44109
- The Metro Health System
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Local Institution
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Renal Disease Research Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Lisätietoja kliiniseen BMS-tutkimukseen osallistumisesta on osoitteessa www.BMSStudyConnect.com
Sisällyttämiskriteerit:
- Miesten ja naisten ikä on ≥ 6 vuotta
- Potilaat, jotka ovat resistenttejä kortikosteroideille, kalsineuriinin estäjille (siklosporiini ja takrolimuusi), sirolimuusille, mykofenolaattimofetiilille (MMF), mykofenolihapolle (MPA) tai syklofosfamidille tai jotka eivät siedä vähintään kahta näistä
- UPCR ≥ 3 seulonnassa
- FSGS tai MCD vahvistettu munuaisbiopsialla
- eGFR ≥ 45 lapsille ja aikuisille
- Angiotensiinia konvertoivan entsyymin estäjän (ACEi) tai angiotensiinireseptorin salpaajan (ARB) samanaikainen käyttö vakaina annoksina vähintään 2 viikon ajan tai intoleranssi on dokumentoitu paikan päällä ylläpidetyissä lähdeasiakirjoissa
Poissulkemiskriteerit:
- Muut munuaissairaudet kuin FSGS tai MCD
- FSGS:n romahtaminen
- Systeeminen lupus erythematosus
- Diabetes mellitus, sekä tyypin 1 että tyypin 2
- Kliinisesti merkittävä kongestiivinen sydämen vajaatoiminta
- Munuaisensiirron jälkeinen, mukaan lukien uusiutuva transplantaation jälkeinen FSGS
- Painoindeksi (BMI): > 40 ≥ 18-vuotiailla ja ≥ 99 % persentiili alle 18-vuotiailla
Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Abatasepti
|
Abatasept IV annettuna päivänä 1, 15, 29 ja sen jälkeen 28 päivän välein
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Normaali suolaliuos annetaan päivinä 1, 15, 29 ja sen jälkeen 28 päivän välein
Dekstroosia 5 % vedessä (D5W) annettuna päivinä 1, 15, 29 ja sen jälkeen 28 päivän välein
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Munuaisvasteeseen osallistuneiden prosenttiosuus päivänä 113
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 113 päivään mainitun ajanjakson ensimmäisen annoksen jälkeen (113 päivää kaksoissokkojaksolla, 226 päivää avoimella jaksolla)
|
Munuaisvaste määritellään kaikkien seuraavien kriteerien olemassaoloksi: PROTEINURIA: Virtsan proteiini/kreatiniinisuhteen (UPCR) lasku lähtötilanteessa >= 50 % ja alle 3. MUUNAISTEN TOIMINTA: Arvioidun glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) lähtötilanteen heikkeneminen ei ole määritetty normaaliksi, jos lähtötilanteessa on normaali, tai ≥ 75 % lähtötilanteen arvosta, jos se on alle normaalin lähtötilanteessa. |
Ensimmäisestä annoksesta 113 päivään mainitun ajanjakson ensimmäisen annoksen jälkeen (113 päivää kaksoissokkojaksolla, 226 päivää avoimella jaksolla)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Virtsan proteiini/kreatiniinisuhteen (UPCR) keskimääräinen muutos lähtötasosta päivänä 113
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (mitattu tutkimuspäivänä 1) 113 päivään ensimmäisen annoksen jälkeen annetulla hoitojaksolla (113 päivää kaksoissokkojaksolla, 226 päivää avoimella jaksolla)
|
Lähtötilanteesta (mitattu tutkimuspäivänä 1) 113 päivään ensimmäisen annoksen jälkeen annetulla hoitojaksolla (113 päivää kaksoissokkojaksolla, 226 päivää avoimella jaksolla)
|
|
Seerumin albumiinin keskimääräinen muutos lähtötasosta päivänä 113
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (mitattuna tutkimuksen ensimmäisenä päivänä) 113 päivään ensimmäisen annoksen jälkeen annetulla hoitojaksolla (113 päivää kaksoissokkojaksolla, 226 päivää avoimella jaksolla)
|
Lähtötilanteesta (mitattuna tutkimuksen ensimmäisenä päivänä) 113 päivään ensimmäisen annoksen jälkeen annetulla hoitojaksolla (113 päivää kaksoissokkojaksolla, 226 päivää avoimella jaksolla)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat täydellisen remission päivänä 113
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 113 päivään mainitun ajanjakson ensimmäisen annoksen jälkeen (113 päivää kaksoissokkojaksolla, 226 päivää avoimella jaksolla)
|
Täydellinen remissio määritellään kaikkien seuraavien kriteerien olemassaoloksi: PROTEINURIA: Virtsan proteiini/kreatiniinisuhde (UPCR) ≤ 0,3. MUUNAISTEN TOIMINTA: Arvioidun glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) lähtötilanteen heikkeneminen ei ole määritetty normaaliksi, jos lähtötilanteessa on normaali, tai ≥ 75 % lähtötilanteen arvosta, jos se on alle normaalin lähtötilanteessa. |
Ensimmäisestä annoksesta 113 päivään mainitun ajanjakson ensimmäisen annoksen jälkeen (113 päivää kaksoissokkojaksolla, 226 päivää avoimella jaksolla)
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta potilaiden raportoitujen tulosten mittaustietojärjestelmässä (PROMIS) päivänä 113 – aikuiset osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (mitattu tutkimuksen ensimmäisenä päivänä) 113 päivään kaksoissokkojaksolla ensimmäisen annoksen jälkeen
|
PROMISia käytettiin potilaan raportoimien tulosten keräämiseen, jotka liittyvät nefroottista oireyhtymää sairastaviin osallistujiin. Keskimääräinen muutos lähtötasosta raportoidaan seuraaville mittauksille: Väsymys: Lyhyt alkaen (SF) Väsymys v1.0 Adult 8a, koostuu 8 kysymyksestä, joista jokainen sai arvosanan 1 (ei ollenkaan) 5 (erittäin paljon). Tuotos esitetään kokonaispistemääränä, joka vaihtelee 8:sta (toivotuin tulos) 40:een (vähiten toivottu tulos). Pain Interference: SF Pain Interference v1.0 Adult 8a, (mittaa kuinka paljon kipua häiritsee päivittäistä toimintaa). Koostui 8 kysymyksestä, joista jokainen sai arvosanan 1 (ei ollenkaan) 5 (erittäin paljon). Tuotos esitetään kokonaispistemääränä, joka vaihtelee 8:sta (toivotuin tulos) 40:een (vähiten toivottu tulos). Fyysinen funktio: SF Physical Function v1.2 Adult 8b, koostuu 8 kysymyksestä, joista jokainen sai arvosanan 1:stä (ilman vaikeuksia) 5:een (ei voi tehdä). Tuotos esitetään kokonaispistemääränä, joka vaihtelee 8:sta (toivotuin tulos) 40:een (vähiten toivottu tulos). |
Lähtötilanteesta (mitattu tutkimuksen ensimmäisenä päivänä) 113 päivään kaksoissokkojaksolla ensimmäisen annoksen jälkeen
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta potilaiden raportoitujen tulosten mittaustietojärjestelmässä (PROMIS) päivänä 113 - Pediatriset osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (mitattu tutkimuksen ensimmäisenä päivänä) 113 päivään kaksoissokkojaksolla ensimmäisen annoksen jälkeen
|
PROMISia käytettiin potilaan raportoimien tulosten keräämiseen, jotka liittyvät nefroottista oireyhtymää sairastaviin osallistujiin. Keskimääräinen muutos lähtötasosta raportoidaan seuraaville mittauksille: Väsymys: Short From (SF) Väsymys v1.0 Peds 10a, koostuu 10 kysymyksestä, joista jokainen sai arvosanan 0 (ei koskaan) 4 (melkein aina). Tuotos esitetään kokonaispistemääränä, joka vaihtelee 0:sta (toivotuin tulos) 40:een (vähiten toivottu tulos). Pain Interference: SF Pain Interference v1.0 Peds 8a, (mittaa kuinka paljon kipua häiritsee päivittäistä toimintaa). Koostuu 8 kysymyksestä, joista jokainen sai arvosanan 0 (ei koskaan) 4 (melkein aina). Tuotos esitetään kokonaispisteinä, jotka vaihtelevat 0:sta (toivotuin tulos) 32:een (vähiten toivottu tulos). Liikkuvuus: SF Physical Function-Mobility v1.0 Peds 8a, koostui 8 kysymyksestä, joista jokainen sai arvosanan 0 (ei pysty) - 4 (ilman ongelmia). Tuotos esitetään kokonaispistemääränä, joka vaihtelee 0:sta (vähiten toivottu tulos) 32:een (toivotuin tulos). |
Lähtötilanteesta (mitattu tutkimuksen ensimmäisenä päivänä) 113 päivään kaksoissokkojaksolla ensimmäisen annoksen jälkeen
|
Haitallisia tapahtumia kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta mainitulla ajanjaksolla 56 päivään viimeisen annoksen jälkeen mainitulla ajanjaksolla (169 päivää kaksoissokkojaksolla, jopa 337 päivää kumulatiivisella abataseptiturvallisuusjaksolla)
|
Tämä tulos kuvaa niiden osallistujien määrää, jotka kokevat erilaisia minkä tahansa luokan haittatapahtumia (AE). Kumulatiivinen abataseptiturvallisuusjakso alkaa ensimmäisestä abataseptiannoksesta (joko kaksoissokkojaksolla tai avoimella jaksolla) ja kestää 56 päivää viimeisen abataseptiannoksen jälkeen. |
Ensimmäisestä annoksesta mainitulla ajanjaksolla 56 päivään viimeisen annoksen jälkeen mainitulla ajanjaksolla (169 päivää kaksoissokkojaksolla, jopa 337 päivää kumulatiivisella abataseptiturvallisuusjaksolla)
|
Erityistä kiinnostavia haittatapahtumia kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta päivänä 1 - 56 päivää viimeisen annoksen jälkeen (noin 330 päivää)
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat erilaisia kiinnostavia haittatapahtumia, mukaan lukien infektiot, pahanlaatuiset kasvaimet, autoimmuunisairaudet ja infuusioon liittyvät reaktiot.
|
Ensimmäisestä annoksesta päivänä 1 - 56 päivää viimeisen annoksen jälkeen (noin 330 päivää)
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on positiivinen vasta-ainevaste suhteessa lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) 168 päivään viimeisen annoksen jälkeen (15 kuukauteen asti). Tulokset päivänä 113 ensimmäisestä annoksesta, päivänä 56, päivänä 84 ja päivänä 168 viimeisen annoksen jälkeen esitetään
|
Positiivinen vaste suhteessa perusviivaan määritellään positiiviseksi vasteeksi perustilanteen jälkeisellä käynnillä, jonka tiitteriarvo on suurempi kuin positiivinen perusviivatiitteriarvo. Jos perustason tiitteri puuttuu tai se on negatiivinen, mitä tahansa perustason jälkeistä positiivista tiitteriarvoa pidetään positiivisena vasteena suhteessa perusviivaan. Immunogeenisuusvaste esitetään immunogeenisyysvasteen kokonaismääränä "CTLA4:lle ja mahdollisesti Ig:lle" ja "Ig:lle ja/tai liitosalueelle". |
Lähtötilanteesta (päivä 1) 168 päivään viimeisen annoksen jälkeen (15 kuukauteen asti). Tulokset päivänä 113 ensimmäisestä annoksesta, päivänä 56, päivänä 84 ja päivänä 168 viimeisen annoksen jälkeen esitetään
|
Abataseptin vähimmäispitoisuus veriplasmassa (Cmin) - aikuiset osallistujat
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 113 päivään ensimmäisen annoksen jälkeen kaksoissokkojaksolla. Tiedot kerätty päivänä 15, päivä 29, päivä 57, päivä 85 ja päivä 113
|
Ensimmäisestä annoksesta 113 päivään ensimmäisen annoksen jälkeen kaksoissokkojaksolla. Tiedot kerätty päivänä 15, päivä 29, päivä 57, päivä 85 ja päivä 113
|
|
Abataseptin vähimmäispitoisuus veriplasmassa (Cmin) - Pediatriset osallistujat
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 113 päivään ensimmäisen annoksen jälkeen kaksoissokkojaksolla. Tiedot kerätty päivänä 15, päivä 29, päivä 57, päivä 85 ja päivä 113
|
Ensimmäisestä annoksesta 113 päivään ensimmäisen annoksen jälkeen kaksoissokkojaksolla. Tiedot kerätty päivänä 15, päivä 29, päivä 57, päivä 85 ja päivä 113
|
|
Abataseptin suurin havaittu seerumipitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Päivä 85 ensimmäisen annoksen jälkeen kaksoissokkojaksolla
|
Päivä 85 ensimmäisen annoksen jälkeen kaksoissokkojaksolla
|
|
Seerumin pitoisuusaikakäyrän alla oleva alue abataseptin annosteluvälin (AUC(TAU)) yli
Aikaikkuna: Päivästä 85 päivään 113 kaksoissokkojaksolla
|
Päivästä 85 päivään 113 kaksoissokkojaksolla
|
|
Aika Abataseptin seerumin huippupitoisuuden saavuttamiseen (Tmax(h)).
Aikaikkuna: Päivä 85 ensimmäisen annoksen jälkeen kaksoissokkojaksolla
|
Päivä 85 ensimmäisen annoksen jälkeen kaksoissokkojaksolla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Hodson EM, Sinha A, Cooper TE. Interventions for focal segmental glomerulosclerosis in adults. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Feb 28;2(2):CD003233. doi: 10.1002/14651858.CD003233.pub3.
- Azukaitis K, Palmer SC, Strippoli GF, Hodson EM. Interventions for minimal change disease in adults with nephrotic syndrome. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Mar 1;3(3):CD001537. doi: 10.1002/14651858.CD001537.pub5.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Sairaus
- Munuaistulehdus
- Glomerulonefriitti
- Oireyhtymä
- Glomeruloskleroosi, fokaalinen segmentaalinen
- Nefroottinen oireyhtymä
- Nefroosi
- Nefroosi, lipoidit
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Immuunijärjestelmän tarkistuspisteen estäjät
- Abatasepti
Muut tutkimustunnusnumerot
- IM101-566
- 2015-005450-36 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi
-
Rigshospitalet, DenmarkValmisFokaaliset maksavauriot | Focal leesioita vatsassaTanska
-
Zealand University HospitalTuntematonHyperhidroosi Primary Focal AxillaTanska
-
InMode MD Ltd.RekrytointiHyperhidroosi Primary Focal AxillaIsrael, Yhdysvallat
-
University of Sao PauloRekrytointiHyperhidroosi Primary Focal kämmenetBrasilia
-
Merete HaedersdalValmisHyperhidroosi Primary Focal AxillaTanska
-
Medy-ToxValmisHyperhidroosi Primary Focal AxillaKorean tasavalta
-
ThromboGenicsValmisFocal Vitreomacular AdheesioBelgia
-
National Institute of Neurological Disorders and...Valmis
-
National Institute of Neurological Disorders and...Valmis
-
National Institute of Neurological Disorders and...Valmis
Kliiniset tutkimukset Abatasepti
-
Bristol-Myers SquibbValmisNivelreumaYhdysvallat
-
The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityRekrytointiEnnaltaehkäisy | Akuutti graft versus-host -tauti | Abatasepti | Haplo-identtinen HCTKiina
-
University Medical Center GroningenBristol-Myers SquibbValmisSjögrenin syndroomaAlankomaat
-
Bristol-Myers SquibbLopetettu
-
Massachusetts General HospitalBristol-Myers SquibbRekrytointiSyöpä | Akuutti sydänlihastulehdusYhdysvallat, Kanada
-
Lille Catholic UniversityRekrytointiNiveltulehdus, nivelreumaRanska
-
Idelberto BadellNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)Rekrytointi
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenZiekenhuis Netwerk Antwerpen (ZNA)ValmisSilmäsairaudet | UveiittiBelgia
-
Tongji HospitalWuhan Central Hospital; Wuhan Hospital of Traditional Chinese MedicineRekrytointiTutkimus abataseptin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Pemphigus Vulgariksen (PV) osallistujillaPemphigus VulgarisKiina