Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus abataseptin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla ja 6-vuotiailla ja sitä vanhemmilla lapsilla, joilla on liiallinen proteiinin menetys virtsassa joko fokaalisen segmentaalisen glomeruloskleroosin (FSGS) tai minimaalisen muutostaudin (MCD) vuoksi

keskiviikko 10. helmikuuta 2021 päivittänyt: Bristol-Myers Squibb

Vaiheen II satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokko, rinnakkaiset käsivarret, pilottitutkimus suonensisäisen abataseptin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi hoidolle resistentissä nefroottisessa oireyhtymässä (fokusaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi/minimaalinen muutostauti)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, onko abatasepti tehokas ja turvallinen virtsan proteiinihäviön vähentämisessä potilailla, joilla on liiallista proteiinin menetystä virtsassa (nefroottinen oireyhtymä) joko fokaalisen segmentaalisen glomeruloskleroosin (FSGS) tai minimaalisen muutostaudin vuoksi. (MCD). Hakijoilla on oltava munuaisbiopsia jommallakummalla diagnoosilla. Toista munuaisbiopsiaa ei tarvita osana tutkimusta. Hakijoiden on täytynyt epäonnistua munuaissairaudensa aikaisemmassa hoidossa tai he eivät siedä sitä. Epäonnistunut tai intoleranssihoito sisältää kortikosteroideja ja vähintään yhtä muuta lääkettä. Ehdokkaat voivat olla aikuisia ja yli 6-vuotiaita lapsia. Abataseptia annetaan laskimoinfuusiona 4 viikon välein.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

36

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama-Birmingham-Parent Account
    • California
      • Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Childrens Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322-1015
        • Emory University
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Yhdysvallat, 60153
        • Loyola University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • NIH Clinical Center - NIDDK
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Childrens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham And Women'S Hosp Inc.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center (Cumc)
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27701
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44109
        • The Metro Health System
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Local Institution
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Renal Disease Research Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Lisätietoja kliiniseen BMS-tutkimukseen osallistumisesta on osoitteessa www.BMSStudyConnect.com

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miesten ja naisten ikä on ≥ 6 vuotta
  • Potilaat, jotka ovat resistenttejä kortikosteroideille, kalsineuriinin estäjille (siklosporiini ja takrolimuusi), sirolimuusille, mykofenolaattimofetiilille (MMF), mykofenolihapolle (MPA) tai syklofosfamidille tai jotka eivät siedä vähintään kahta näistä
  • UPCR ≥ 3 seulonnassa
  • FSGS tai MCD vahvistettu munuaisbiopsialla
  • eGFR ≥ 45 lapsille ja aikuisille
  • Angiotensiinia konvertoivan entsyymin estäjän (ACEi) tai angiotensiinireseptorin salpaajan (ARB) samanaikainen käyttö vakaina annoksina vähintään 2 viikon ajan tai intoleranssi on dokumentoitu paikan päällä ylläpidetyissä lähdeasiakirjoissa

Poissulkemiskriteerit:

  • Muut munuaissairaudet kuin FSGS tai MCD
  • FSGS:n romahtaminen
  • Systeeminen lupus erythematosus
  • Diabetes mellitus, sekä tyypin 1 että tyypin 2
  • Kliinisesti merkittävä kongestiivinen sydämen vajaatoiminta
  • Munuaisensiirron jälkeinen, mukaan lukien uusiutuva transplantaation jälkeinen FSGS
  • Painoindeksi (BMI): > 40 ≥ 18-vuotiailla ja ≥ 99 % persentiili alle 18-vuotiailla

Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Abatasepti
  • Kaksoissokkojaksot 1 ja 2 (DB1 ja DB2): Abatacept IV annetaan päivinä 1, 15, 29 ja sen jälkeen 28 päivän välein kaksoissokkojakson loppuun asti.
  • Open Label Period (OLE): Abatacept IV annetaan 28 päivän välein
Abatasept IV annettuna päivänä 1, 15, 29 ja sen jälkeen 28 päivän välein
Placebo Comparator: Plasebo
  • Kaksoissokkojaksot 1 ja 2 (DB1 ja DB2): Normaali suolaliuos tai dekstroosi 5 % vedessä (D5W) annetaan päivinä 1, 15, 29 ja sitten 28 päivän välein kaksoissokkojakson loppuun asti.
  • Open Label Period (OLE): Abatacept IV annetaan 28 päivän välein
Normaali suolaliuos annetaan päivinä 1, 15, 29 ja sen jälkeen 28 päivän välein
Dekstroosia 5 % vedessä (D5W) annettuna päivinä 1, 15, 29 ja sen jälkeen 28 päivän välein
Muut nimet:
  • 5 % dekstroosia vedessä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Munuaisvasteeseen osallistuneiden prosenttiosuus päivänä 113
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 113 päivään mainitun ajanjakson ensimmäisen annoksen jälkeen (113 päivää kaksoissokkojaksolla, 226 päivää avoimella jaksolla)

Munuaisvaste määritellään kaikkien seuraavien kriteerien olemassaoloksi:

PROTEINURIA: Virtsan proteiini/kreatiniinisuhteen (UPCR) lasku lähtötilanteessa >= 50 % ja alle 3.

MUUNAISTEN TOIMINTA: Arvioidun glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) lähtötilanteen heikkeneminen ei ole määritetty normaaliksi, jos lähtötilanteessa on normaali, tai ≥ 75 % lähtötilanteen arvosta, jos se on alle normaalin lähtötilanteessa.

Ensimmäisestä annoksesta 113 päivään mainitun ajanjakson ensimmäisen annoksen jälkeen (113 päivää kaksoissokkojaksolla, 226 päivää avoimella jaksolla)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Virtsan proteiini/kreatiniinisuhteen (UPCR) keskimääräinen muutos lähtötasosta päivänä 113
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (mitattu tutkimuspäivänä 1) 113 päivään ensimmäisen annoksen jälkeen annetulla hoitojaksolla (113 päivää kaksoissokkojaksolla, 226 päivää avoimella jaksolla)
Lähtötilanteesta (mitattu tutkimuspäivänä 1) 113 päivään ensimmäisen annoksen jälkeen annetulla hoitojaksolla (113 päivää kaksoissokkojaksolla, 226 päivää avoimella jaksolla)
Seerumin albumiinin keskimääräinen muutos lähtötasosta päivänä 113
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (mitattuna tutkimuksen ensimmäisenä päivänä) 113 päivään ensimmäisen annoksen jälkeen annetulla hoitojaksolla (113 päivää kaksoissokkojaksolla, 226 päivää avoimella jaksolla)
Lähtötilanteesta (mitattuna tutkimuksen ensimmäisenä päivänä) 113 päivään ensimmäisen annoksen jälkeen annetulla hoitojaksolla (113 päivää kaksoissokkojaksolla, 226 päivää avoimella jaksolla)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat täydellisen remission päivänä 113
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 113 päivään mainitun ajanjakson ensimmäisen annoksen jälkeen (113 päivää kaksoissokkojaksolla, 226 päivää avoimella jaksolla)

Täydellinen remissio määritellään kaikkien seuraavien kriteerien olemassaoloksi:

PROTEINURIA: Virtsan proteiini/kreatiniinisuhde (UPCR) ≤ 0,3. MUUNAISTEN TOIMINTA: Arvioidun glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) lähtötilanteen heikkeneminen ei ole määritetty normaaliksi, jos lähtötilanteessa on normaali, tai ≥ 75 % lähtötilanteen arvosta, jos se on alle normaalin lähtötilanteessa.

Ensimmäisestä annoksesta 113 päivään mainitun ajanjakson ensimmäisen annoksen jälkeen (113 päivää kaksoissokkojaksolla, 226 päivää avoimella jaksolla)
Keskimääräinen muutos lähtötasosta potilaiden raportoitujen tulosten mittaustietojärjestelmässä (PROMIS) päivänä 113 – aikuiset osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (mitattu tutkimuksen ensimmäisenä päivänä) 113 päivään kaksoissokkojaksolla ensimmäisen annoksen jälkeen

PROMISia käytettiin potilaan raportoimien tulosten keräämiseen, jotka liittyvät nefroottista oireyhtymää sairastaviin osallistujiin. Keskimääräinen muutos lähtötasosta raportoidaan seuraaville mittauksille:

Väsymys: Lyhyt alkaen (SF) Väsymys v1.0 Adult 8a, koostuu 8 kysymyksestä, joista jokainen sai arvosanan 1 (ei ollenkaan) 5 (erittäin paljon). Tuotos esitetään kokonaispistemääränä, joka vaihtelee 8:sta (toivotuin tulos) 40:een (vähiten toivottu tulos).

Pain Interference: SF Pain Interference v1.0 Adult 8a, (mittaa kuinka paljon kipua häiritsee päivittäistä toimintaa). Koostui 8 kysymyksestä, joista jokainen sai arvosanan 1 (ei ollenkaan) 5 (erittäin paljon). Tuotos esitetään kokonaispistemääränä, joka vaihtelee 8:sta (toivotuin tulos) 40:een (vähiten toivottu tulos).

Fyysinen funktio: SF Physical Function v1.2 Adult 8b, koostuu 8 kysymyksestä, joista jokainen sai arvosanan 1:stä (ilman vaikeuksia) 5:een (ei voi tehdä). Tuotos esitetään kokonaispistemääränä, joka vaihtelee 8:sta (toivotuin tulos) 40:een (vähiten toivottu tulos).

Lähtötilanteesta (mitattu tutkimuksen ensimmäisenä päivänä) 113 päivään kaksoissokkojaksolla ensimmäisen annoksen jälkeen
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta potilaiden raportoitujen tulosten mittaustietojärjestelmässä (PROMIS) päivänä 113 - Pediatriset osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (mitattu tutkimuksen ensimmäisenä päivänä) 113 päivään kaksoissokkojaksolla ensimmäisen annoksen jälkeen

PROMISia käytettiin potilaan raportoimien tulosten keräämiseen, jotka liittyvät nefroottista oireyhtymää sairastaviin osallistujiin. Keskimääräinen muutos lähtötasosta raportoidaan seuraaville mittauksille:

Väsymys: Short From (SF) Väsymys v1.0 Peds 10a, koostuu 10 kysymyksestä, joista jokainen sai arvosanan 0 (ei koskaan) 4 (melkein aina). Tuotos esitetään kokonaispistemääränä, joka vaihtelee 0:sta (toivotuin tulos) 40:een (vähiten toivottu tulos).

Pain Interference: SF Pain Interference v1.0 Peds 8a, (mittaa kuinka paljon kipua häiritsee päivittäistä toimintaa). Koostuu 8 kysymyksestä, joista jokainen sai arvosanan 0 (ei koskaan) 4 (melkein aina). Tuotos esitetään kokonaispisteinä, jotka vaihtelevat 0:sta (toivotuin tulos) 32:een (vähiten toivottu tulos).

Liikkuvuus: SF Physical Function-Mobility v1.0 Peds 8a, koostui 8 kysymyksestä, joista jokainen sai arvosanan 0 (ei pysty) - 4 (ilman ongelmia). Tuotos esitetään kokonaispistemääränä, joka vaihtelee 0:sta (vähiten toivottu tulos) 32:een (toivotuin tulos).

Lähtötilanteesta (mitattu tutkimuksen ensimmäisenä päivänä) 113 päivään kaksoissokkojaksolla ensimmäisen annoksen jälkeen
Haitallisia tapahtumia kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta mainitulla ajanjaksolla 56 päivään viimeisen annoksen jälkeen mainitulla ajanjaksolla (169 päivää kaksoissokkojaksolla, jopa 337 päivää kumulatiivisella abataseptiturvallisuusjaksolla)

Tämä tulos kuvaa niiden osallistujien määrää, jotka kokevat erilaisia ​​minkä tahansa luokan haittatapahtumia (AE).

Kumulatiivinen abataseptiturvallisuusjakso alkaa ensimmäisestä abataseptiannoksesta (joko kaksoissokkojaksolla tai avoimella jaksolla) ja kestää 56 päivää viimeisen abataseptiannoksen jälkeen.

Ensimmäisestä annoksesta mainitulla ajanjaksolla 56 päivään viimeisen annoksen jälkeen mainitulla ajanjaksolla (169 päivää kaksoissokkojaksolla, jopa 337 päivää kumulatiivisella abataseptiturvallisuusjaksolla)
Erityistä kiinnostavia haittatapahtumia kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta päivänä 1 - 56 päivää viimeisen annoksen jälkeen (noin 330 päivää)
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat erilaisia ​​kiinnostavia haittatapahtumia, mukaan lukien infektiot, pahanlaatuiset kasvaimet, autoimmuunisairaudet ja infuusioon liittyvät reaktiot.
Ensimmäisestä annoksesta päivänä 1 - 56 päivää viimeisen annoksen jälkeen (noin 330 päivää)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on positiivinen vasta-ainevaste suhteessa lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) 168 päivään viimeisen annoksen jälkeen (15 kuukauteen asti). Tulokset päivänä 113 ensimmäisestä annoksesta, päivänä 56, päivänä 84 ja päivänä 168 viimeisen annoksen jälkeen esitetään

Positiivinen vaste suhteessa perusviivaan määritellään positiiviseksi vasteeksi perustilanteen jälkeisellä käynnillä, jonka tiitteriarvo on suurempi kuin positiivinen perusviivatiitteriarvo. Jos perustason tiitteri puuttuu tai se on negatiivinen, mitä tahansa perustason jälkeistä positiivista tiitteriarvoa pidetään positiivisena vasteena suhteessa perusviivaan.

Immunogeenisuusvaste esitetään immunogeenisyysvasteen kokonaismääränä "CTLA4:lle ja mahdollisesti Ig:lle" ja "Ig:lle ja/tai liitosalueelle".

Lähtötilanteesta (päivä 1) 168 päivään viimeisen annoksen jälkeen (15 kuukauteen asti). Tulokset päivänä 113 ensimmäisestä annoksesta, päivänä 56, päivänä 84 ja päivänä 168 viimeisen annoksen jälkeen esitetään
Abataseptin vähimmäispitoisuus veriplasmassa (Cmin) - aikuiset osallistujat
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 113 päivään ensimmäisen annoksen jälkeen kaksoissokkojaksolla. Tiedot kerätty päivänä 15, päivä 29, päivä 57, päivä 85 ja päivä 113
Ensimmäisestä annoksesta 113 päivään ensimmäisen annoksen jälkeen kaksoissokkojaksolla. Tiedot kerätty päivänä 15, päivä 29, päivä 57, päivä 85 ja päivä 113
Abataseptin vähimmäispitoisuus veriplasmassa (Cmin) - Pediatriset osallistujat
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 113 päivään ensimmäisen annoksen jälkeen kaksoissokkojaksolla. Tiedot kerätty päivänä 15, päivä 29, päivä 57, päivä 85 ja päivä 113
Ensimmäisestä annoksesta 113 päivään ensimmäisen annoksen jälkeen kaksoissokkojaksolla. Tiedot kerätty päivänä 15, päivä 29, päivä 57, päivä 85 ja päivä 113
Abataseptin suurin havaittu seerumipitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Päivä 85 ensimmäisen annoksen jälkeen kaksoissokkojaksolla
Päivä 85 ensimmäisen annoksen jälkeen kaksoissokkojaksolla
Seerumin pitoisuusaikakäyrän alla oleva alue abataseptin annosteluvälin (AUC(TAU)) yli
Aikaikkuna: Päivästä 85 päivään 113 kaksoissokkojaksolla
Päivästä 85 päivään 113 kaksoissokkojaksolla
Aika Abataseptin seerumin huippupitoisuuden saavuttamiseen (Tmax(h)).
Aikaikkuna: Päivä 85 ensimmäisen annoksen jälkeen kaksoissokkojaksolla
Päivä 85 ensimmäisen annoksen jälkeen kaksoissokkojaksolla

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 9. maaliskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. tammikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. tammikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 29. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. lokakuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 30. lokakuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 5. maaliskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. helmikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi

Kliiniset tutkimukset Abatasepti

3
Tilaa