Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten av Abatacept hos voksne og barn 6 år og eldre med for stort tap av protein i urinen på grunn av enten fokal segmentell glomerulosklerose (FSGS) eller minimal endringssykdom (MCD)

10. februar 2021 oppdatert av: Bristol-Myers Squibb

En fase II randomisert, placebokontrollert, dobbeltblindet, parallelle armer, pilotstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til intravenøs abatacept ved behandlingsresistent nefrotisk syndrom (fokal segmentell glomerulosklerose/minimal endringssykdom)

Formålet med denne studien er å evaluere om abatacept er effektivt og trygt for å redusere nivået av proteintap i urinen hos pasienter med overdreven tap av protein i urinen (nefrotisk syndrom) på grunn av enten fokal segmentell glomerulosklerose (FSGS) eller minimal endringssykdom (MCD). Kandidater må ha en tidligere nyrebiopsi med begge diagnosene. En annen nyrebiopsi vil ikke være nødvendig som en del av studien. Kandidater må ha mislyktes eller være intolerante overfor tidligere behandling for sin nyresykdom. Den mislykkede eller intolerante behandlingen må omfatte kortikosteroider og minst ett annet legemiddel. Kandidater kan være voksne og barn over 6 år. Abatacept vil bli administrert ved venøs infusjon hver 4. uke.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama-Birmingham-Parent Account
    • California
      • Torrance, California, Forente stater, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Childrens Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322-1015
        • Emory University
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
        • Loyola University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • NIH Clinical Center - NIDDK
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Childrens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham And Women'S Hosp Inc.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center (Cumc)
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27701
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44109
        • The Metro Health System
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Local Institution
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Renal Disease Research Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

For mer informasjon om deltakelse i BMS kliniske studier, vennligst besøk www.BMSStudyConnect.com

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i alderen ≥ 6 år
  • Personer som er resistente mot kortikosteroider, kalsineurinhemmere (cyklosporin og takrolimus), sirolimus, mykofenolatmofetil (MMF), mykofenolsyre (MPA) eller cyklofosfamid eller intolerante mot minst 2 av disse
  • UPCR ≥ 3 ved screening
  • FSGS eller MCD bekreftet ved nyrebiopsi
  • eGFR ≥ 45 for barn og voksne
  • Samtidig bruk av angiotensin-konverterende-enzymhemmer (ACEi) eller angiotensinreseptorblokker (ARB) i stabile doser i minst 2 uker eller har intoleranse dokumentert i kildedokumentene som oppbevares på stedet

Ekskluderingskriterier:

  • Andre nyresykdommer enn FSGS eller MCD
  • Kollapser FSGS
  • Systemisk lupus erythematosus
  • Diabetes mellitus, både type 1 og type 2
  • Klinisk signifikant kongestiv hjertesvikt
  • Post nyretransplantasjon, inkludert residiverende FSGS etter transplantasjon
  • Kroppsmasseindeks (BMI): > 40 hos forsøkspersoner ≥ 18 år og ≥ 99 % persentil for forsøkspersoner < 18 år

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Abatacept
  • Dobbelblindperiode 1 og 2 (DB1 og DB2): Abatacept IV administrert på dag 1, 15, 29 og deretter hver 28. dag frem til slutten av dobbeltblindperioden.
  • Open Label Period (OLE): Abatacept IV administrert hver 28. dag
Legemiddel: Abatacept
Abatacept IV administrert på dag 1, 15, 29 og deretter hver 28. dag
Placebo komparator: Placebo
  • Dobbelblinde periode 1 og 2 (DB1 og DB2): Normal saltvann eller dekstrose 5 % i vann (D5W) administreres på dag 1, 15, 29 og deretter hver 28. dag til slutten av den doble blinde perioden.
  • Open Label Period (OLE): Abatacept IV administrert hver 28. dag
Annen: Vanlig saltvann
Normal saltvann administreres på dag 1, 15, 29 og deretter hver 28. dag
Annen: D5W
Dekstrose 5 % i vann (D5W) administrert på dag 1, 15, 29 og deretter hver 28. dag
Andre navn:
  • 5% dekstrose i vann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere i nyrerespons på dag 113
Tidsramme: Fra første dose til 113 dager etter første dose av den angitte perioden (113 dager for dobbeltblind periode, 226 dager for åpen periode)

Nyrerespons er definert som tilstedeværelsen av alle følgende kriterier:

PROTEINURI: Reduksjon av baseline urinprotein/kreatinin-ratio (UPCR) på >= 50 % og til mindre enn 3.

NYREFUNKSJON: Ingen forverring av baseline estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) definert som innenfor normalområdet hvis normal ved baseline eller ≥ 75 % baseline verdi hvis under normal ved baseline.
Fra første dose til 113 dager etter første dose av den angitte perioden (113 dager for dobbeltblind periode, 226 dager for åpen periode)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline i urinprotein/kreatinin-forhold (UPCR) på dag 113
Tidsramme: Fra baseline (målt på dag 1 av studien) til 113 dager etter første dose administrert i den angitte behandlingsperioden (113 dager for dobbeltblind periode, 226 dager for åpen etikettperiode)
Fra baseline (målt på dag 1 av studien) til 113 dager etter første dose administrert i den angitte behandlingsperioden (113 dager for dobbeltblind periode, 226 dager for åpen etikettperiode)
Gjennomsnittlig endring fra baseline i serumalbumin på dag 113
Tidsramme: Fra baseline (målt på dag 1 av studien) til 113 dager etter første dose administrert i den angitte behandlingsperioden (113 dager for dobbeltblind periode, 226 dager for åpen periode)
Fra baseline (målt på dag 1 av studien) til 113 dager etter første dose administrert i den angitte behandlingsperioden (113 dager for dobbeltblind periode, 226 dager for åpen periode)
Prosentandel av deltakere som oppnår fullstendig remisjon på dag 113
Tidsramme: Fra første dose til 113 dager etter første dose av den angitte perioden (113 dager for dobbeltblind periode, 226 dager for åpen periode)

Fullstendig remisjon er definert som tilstedeværelsen av alle følgende kriterier:

PROTEINURI: Urinprotein/kreatinin-forhold (UPCR) ≤ 0,3. NYREFUNKSJON: Ingen forverring av baseline estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) definert som innenfor normalområdet hvis normal ved baseline eller ≥ 75 % baseline verdi hvis under normal ved baseline.
Fra første dose til 113 dager etter første dose av den angitte perioden (113 dager for dobbeltblind periode, 226 dager for åpen periode)
Gjennomsnittlig endring fra baseline i pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS) på dag 113 – voksne deltakere
Tidsramme: Fra baseline (målt på dag 1 av studien) til 113 dager etter første dose administrert i den dobbeltblinde perioden

PROMIS ble brukt til å fange pasientrapporterte utfall som er relevante for deltakere med nefrotisk syndrom. Gjennomsnittlig endring fra baseline er rapportert for følgende målinger:

Fatigue: Short From (SF) Fatigue v1.0 Voksen 8a, sammensatt av 8 spørsmål, hver av dem scoret fra 1 (Ikke i det hele tatt) til 5 (Veldig mye). Utgang presentert som total poengsum, fra 8 (mest ønskelig utfall) til 40 (minst ønskelig utfall).

Smerteinterferens: SF Pain Interference v1.0 Adult 8a, (måler hvor mye smerte som forstyrrer daglige aktiviteter). Sammensatt av 8 spørsmål, hver av dem scoret fra 1 (Ikke i det hele tatt) til 5 (Veldig mye). Utgang presentert som total poengsum, fra 8 (mest ønskelig utfall) til 40 (minst ønskelig utfall).

Fysisk funksjon: SF Fysisk funksjon v1.2 Voksen 8b, sammensatt av 8 spørsmål, hver av dem scoret fra 1 (uten vanskeligheter) til 5 (kan ikke gjøres). Utgang presentert som total poengsum, fra 8 (mest ønskelig utfall) til 40 (minst ønskelig utfall).
Fra baseline (målt på dag 1 av studien) til 113 dager etter første dose administrert i den dobbeltblinde perioden
Gjennomsnittlig endring fra baseline i pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem (PROMIS) på dag 113 – pediatriske deltakere
Tidsramme: Fra baseline (målt på dag 1 av studien) til 113 dager etter første dose administrert i den dobbeltblinde perioden

PROMIS ble brukt til å fange opp pasientrapporterte utfall som er relevante for deltakere med nefrotisk syndrom. Gjennomsnittlig endring fra baseline er rapportert for følgende målinger:

Fatigue: Short From (SF) Fatigue v1.0 Peds 10a, sammensatt av 10 spørsmål, hver av dem scoret fra 0 (Aldri) til 4 (Nesten alltid). Utgang presentert som total poengsum, fra 0 (mest ønskelig utfall) til 40 (minst ønskelig utfall).

Smerteinterferens: SF Pain Interference v1.0 Peds 8a, (måler hvor mye smerte som forstyrrer daglige aktiviteter). Sammensatt av 8 spørsmål, hver av dem scoret fra 0 (Aldri) til 4 (Nesten alltid). Utgang presentert som total poengsum, fra 0 (mest ønskelig utfall) til 32 (minst ønskelig utfall).

Mobilitet: SF Physical Function-Mobility v1.0 Peds 8a, sammensatt av 8 spørsmål, hver av dem scoret fra 0 (Kan ikke gjøre) til 4 (Uten problemer). Utgang presentert som total poengsum, fra 0 (minst ønskelig utfall) til 32 (mest ønskelig utfall).
Fra baseline (målt på dag 1 av studien) til 113 dager etter første dose administrert i den dobbeltblinde perioden
Antall deltakere som opplever uønskede hendelser
Tidsramme: Fra første dose i den angitte perioden til 56 dager etter siste dose i den angitte perioden (169 dager for den dobbeltblinde perioden, opptil 337 dager for den kumulative Abatacept-sikkerhetsperioden)

Dette utfallet beskriver antall deltakere som opplever ulike typer uønskede hendelser (AE).

Den kumulative sikkerhetsperioden for Abatacept starter på tidspunktet for den første dosen av Abatacept (enten i den dobbeltblinde perioden eller i den åpne perioden) og varer 56 dager etter den siste dosen av Abatacept
Fra første dose i den angitte perioden til 56 dager etter siste dose i den angitte perioden (169 dager for den dobbeltblinde perioden, opptil 337 dager for den kumulative Abatacept-sikkerhetsperioden)
Antall deltakere som opplever uønskede hendelser av spesiell interesse
Tidsramme: Fra første dose på dag 1 til 56 dager etter siste dose (ca. 330 dager)
Antall deltakere som opplever ulike typer uønskede hendelser av interesse, inkludert infeksjoner, maligniteter, autoimmune lidelser og infusjonsrelaterte reaksjoner.
Fra første dose på dag 1 til 56 dager etter siste dose (ca. 330 dager)
Prosentandel av deltakere med positiv antistoffrespons i forhold til baseline
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til 168 dager etter siste dose (opptil 15 måneder). Resultater på dag 113 fra første dose, dag 56, dag 84 og dag 168 etter siste dose presenteres

En positiv respons i forhold til baseline er definert som en positiv respons ved et besøk etter baseline som har en titerverdi som er større enn den positive baseline-titerverdien. Hvis baseline-titeren mangler eller er negativ, anses enhver positiv titerverdi etter baseline som en positiv respons i forhold til baseline.

Immunogenisitetsrespons presenteres som totalen av immunogenisitetsrespons for "CTLA4 og muligens Ig" og "Ig og/eller Junction Region".
Fra baseline (dag 1) til 168 dager etter siste dose (opptil 15 måneder). Resultater på dag 113 fra første dose, dag 56, dag 84 og dag 168 etter siste dose presenteres
Minimum blodplasmakonsentrasjon (Cmin) av Abatacept - voksne deltakere
Tidsramme: Fra første dose til 113 dager etter første dose i den dobbeltblinde perioden. Data samlet inn på dag 15, dag 29, dag 57, dag 85 og dag 113
Fra første dose til 113 dager etter første dose i den dobbeltblinde perioden. Data samlet inn på dag 15, dag 29, dag 57, dag 85 og dag 113
Minimum blodplasmakonsentrasjon (Cmin) av Abatacept - pediatriske deltakere
Tidsramme: Fra første dose til 113 dager etter første dose i den dobbeltblinde perioden. Data samlet inn på dag 15, dag 29, dag 57, dag 85 og dag 113
Fra første dose til 113 dager etter første dose i den dobbeltblinde perioden. Data samlet inn på dag 15, dag 29, dag 57, dag 85 og dag 113
Maksimal observert serumkonsentrasjon (Cmax) av Abatacept
Tidsramme: Dag 85 etter første dose i den dobbeltblinde perioden
Dag 85 etter første dose i den dobbeltblinde perioden
Areal under serumkonsentrasjonstidskurven over et doseringsintervall (AUC(TAU)) av Abatacept
Tidsramme: Fra dag 85 til dag 113 i dobbeltblindperioden
Fra dag 85 til dag 113 i dobbeltblindperioden
Tid for å nå topp serumkonsentrasjon (Tmax(h)) av Abatacept
Tidsramme: Dag 85 etter første dose i den dobbeltblinde perioden
Dag 85 etter første dose i den dobbeltblinde perioden

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. mars 2016

Primær fullføring (Faktiske)

28. januar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

28. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. oktober 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. oktober 2015

Først lagt ut (Anslag)

30. oktober 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IM101-566
  • 2015-005450-36 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fokal segmentell glomerulosklerose

Kliniske studier på Abatacept

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tanzania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere