Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilotstudie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van Abatacept bij volwassenen en kinderen van 6 jaar en ouder met overmatig eiwitverlies in de urine als gevolg van focale segmentale glomerulosclerose (FSGS) of minimale veranderingsziekte (MCD)

10 februari 2021 bijgewerkt door: Bristol-Myers Squibb

Een fase II gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde, parallelle armen, pilotstudie om de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze abatacept te evalueren bij behandelingsresistent nefrotisch syndroom (focale segmentale glomerulosclerose/minimal change disease)

Het doel van deze studie is om te evalueren of abatacept effectief en veilig is bij het verminderen van het niveau van eiwitverlies in de urine bij patiënten met overmatig verlies van eiwit in de urine (nefrotisch syndroom) als gevolg van ofwel focale segmentale glomerulosclerose (FSGS) ofwel minimale veranderingsziekte. (MCD). Kandidaten moeten een eerdere nierbiopsie ondergaan met beide diagnoses. Een andere nierbiopsie is niet vereist als onderdeel van het onderzoek. Kandidaten moeten eerdere therapie voor hun nierziekte hebben gefaald of intolerant zijn. De mislukte of intolerante therapie moet corticosteroïden en ten minste één ander geneesmiddel bevatten. Kandidaten kunnen volwassenen zijn en kinderen ouder dan 6 jaar. Abatacept zal om de 4 weken via veneuze infusie worden toegediend.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

36

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama-Birmingham-Parent Account
    • California
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Childrens Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322-1015
        • Emory University
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Verenigde Staten, 60153
        • Loyola University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • NIH Clinical Center - NIDDK
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Childrens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham And Women'S Hosp Inc.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center (CUMC)
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27701
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44109
        • The Metro Health System
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Local Institution
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Renal Disease Research Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Ga voor meer informatie over deelname aan BMS-klinische onderzoeken naar www.BMSStudyConnect.com

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen van ≥ 6 jaar
  • Proefpersonen die resistent zijn tegen corticosteroïden, calcineurineremmers (cyclosporine en tacrolimus), sirolimus, mycofenolaatmofetil (MMF), mycofenolzuur (MPA) of cyclofosfamide of intolerant zijn voor ten minste 2 hiervan
  • UPCR ≥ 3 bij screening
  • FSGS of MCD bevestigd door nierbiopsie
  • eGFR ≥ 45 voor kinderen en volwassenen
  • Gelijktijdig gebruik van angiotensine-converting-enzymremmer (ACEi) of angiotensine-receptorblokker (ARB) in stabiele doses gedurende ten minste 2 weken of intolerantie gedocumenteerd in de brondocumenten die op de site worden bijgehouden

Uitsluitingscriteria:

  • Nierziekten anders dan FSGS of MCD
  • FSGS instorten
  • Systemische lupus erythematosus
  • Diabetes mellitus, zowel type 1 als type 2
  • Klinisch significant congestief hartfalen
  • Post-niertransplantatie, inclusief relapsing post-transplantatie FSGS
  • Body mass index (BMI): > 40 bij proefpersonen ≥ 18 jaar en ≥ 99% percentiel bij proefpersonen < 18 jaar

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Abatacept
  • Dubbelblinde periodes 1 en 2 (DB1 en DB2): Abatacept IV toegediend op dag 1, 15, 29 en vervolgens elke 28 dagen tot het einde van de dubbelblinde periode.
  • Open Label Periode (OLE): Abatacept IV elke 28 dagen toegediend
Geneesmiddel: Abatacept
Abatacept IV toegediend op dag 1, 15, 29 en daarna elke 28 dagen
Placebo-vergelijker: Placebo
  • Dubbelblinde periodes 1 en 2 (DB1 en DB2): Normale zoutoplossing of dextrose 5% in water (D5W) toedienen op dag 1, 15, 29 en vervolgens elke 28 dagen tot het einde van de dubbelblinde periode.
  • Open Label Periode (OLE): Abatacept IV elke 28 dagen toegediend
Ander: Normale zoutoplossing
Normale zoutoplossing toedienen op dag 1, 15, 29 en vervolgens elke 28 dagen
Ander: D5W
Dextrose 5% in water (D5W) toegediend op dag 1, 15, 29 en vervolgens elke 28 dagen
Andere namen:
  • 5% Druivensuiker in Water

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers aan nierrespons op dag 113
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot 113 dagen na de eerste dosis van de aangegeven periode (113 dagen voor dubbelblinde periode, 226 dagen voor open-labelperiode)

Nierrespons wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van alle volgende criteria:

PROTEINURIE: Verlaging van de urine-eiwit/creatinine-ratio (UPCR) bij aanvang van >= 50% en tot minder dan 3.

NIERFUNCTIE: Geen verslechtering van de baseline geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR), gedefinieerd als binnen het normale bereik indien normaal bij baseline of ≥ 75% baselinewaarde indien lager dan normaal bij baseline.
Van de eerste dosis tot 113 dagen na de eerste dosis van de aangegeven periode (113 dagen voor dubbelblinde periode, 226 dagen voor open-labelperiode)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in urine eiwit/creatinine ratio (UPCR) op dag 113
Tijdsspanne: Vanaf baseline (gemeten op dag 1 van het onderzoek) tot 113 dagen na de eerste dosis toegediend in de aangegeven behandelperiode (113 dagen voor dubbelblinde periode, 226 dagen voor open-label periode)
Vanaf baseline (gemeten op dag 1 van het onderzoek) tot 113 dagen na de eerste dosis toegediend in de aangegeven behandelperiode (113 dagen voor dubbelblinde periode, 226 dagen voor open-label periode)
Gemiddelde verandering van baseline in serumalbumine op dag 113
Tijdsspanne: Vanaf baseline (gemeten op dag 1 van het onderzoek) tot 113 dagen na de eerste dosis toegediend in de aangegeven behandelperiode (113 dagen voor dubbelblinde periode, 226 dagen voor open-label periode)
Vanaf baseline (gemeten op dag 1 van het onderzoek) tot 113 dagen na de eerste dosis toegediend in de aangegeven behandelperiode (113 dagen voor dubbelblinde periode, 226 dagen voor open-label periode)
Percentage deelnemers dat volledige remissie bereikt op dag 113
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot 113 dagen na de eerste dosis van de aangegeven periode (113 dagen voor dubbelblinde periode, 226 dagen voor open-labelperiode)

Volledige remissie wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van alle volgende criteria:

PROTEINURIE: Urine eiwit/creatinine ratio (UPCR) ≤ 0,3. NIERFUNCTIE: Geen verslechtering van de baseline geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR), gedefinieerd als binnen het normale bereik indien normaal bij baseline of ≥ 75% baselinewaarde indien lager dan normaal bij baseline.
Van de eerste dosis tot 113 dagen na de eerste dosis van de aangegeven periode (113 dagen voor dubbelblinde periode, 226 dagen voor open-labelperiode)
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het door de patiënt gerapporteerde meetinformatiesysteem (PROMIS) op dag 113 - volwassen deelnemers
Tijdsspanne: Vanaf baseline (gemeten op dag 1 van het onderzoek) tot 113 dagen na de eerste toegediende dosis in de dubbelblinde periode

PROMIS werd gebruikt om door patiënten gerapporteerde uitkomsten vast te leggen die relevant zijn voor deelnemers met nefrotisch syndroom. De gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gerapporteerd voor de volgende metingen:

Vermoeidheid: Kort Van (SF) Vermoeidheid v1.0 Volwassene 8a, samengesteld uit 8 vragen, elk met een score van 1 (helemaal niet) tot 5 (zeer veel). Output gepresenteerd als totaalscore, variërend van 8 (meest wenselijke uitkomst) tot 40 (minst wenselijke uitkomst).

Pijninterferentie: SF Pain Interference v1.0 Volwassene 8a, (meten hoeveel pijn de dagelijkse activiteiten verstoort). Samengesteld uit 8 vragen, elk met een score van 1 (helemaal niet) tot 5 (zeer veel). Output gepresenteerd als totaalscore, variërend van 8 (meest wenselijke uitkomst) tot 40 (minst wenselijke uitkomst).

Fysiek functioneren: SF Fysiek functioneren v1.2 Volwassene 8b, bestaande uit 8 vragen, elk met een score van 1 (zonder enige moeite) tot 5 (niet in staat). Output gepresenteerd als totaalscore, variërend van 8 (meest wenselijke uitkomst) tot 40 (minst wenselijke uitkomst).
Vanaf baseline (gemeten op dag 1 van het onderzoek) tot 113 dagen na de eerste toegediende dosis in de dubbelblinde periode
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het door de patiënt gerapporteerde meetinformatiesysteem (PROMIS) op dag 113 - pediatrische deelnemers
Tijdsspanne: Vanaf baseline (gemeten op dag 1 van het onderzoek) tot 113 dagen na de eerste toegediende dosis in de dubbelblinde periode

PROMIS werd gebruikt om door patiënten gerapporteerde uitkomsten vast te leggen die relevant zijn voor deelnemers met nefrotisch syndroom. De gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gerapporteerd voor de volgende metingen:

Vermoeidheid: Short From (SF) Fatigue v1.0 Peds 10a, samengesteld uit 10 vragen, elk met een score van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd). Output gepresenteerd als totaalscore, variërend van 0 (meest wenselijke uitkomst) tot 40 (minst wenselijke uitkomst).

Pijninterferentie: SF Pain Interference v1.0 Peds 8a, (meten hoeveel pijn de dagelijkse activiteiten verstoort). Samengesteld uit 8 vragen, elk met een score van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd). Output gepresenteerd als totaalscore, variërend van 0 (meest wenselijke uitkomst) tot 32 (minst wenselijke uitkomst).

Mobiliteit: SF Physical Function-Mobility v1.0 Peds 8a, samengesteld uit 8 vragen, elk met een score van 0 (niet in staat) tot 4 (zonder problemen). Output gepresenteerd als totaalscore, variërend van 0 (minst wenselijke uitkomst) tot 32 (meest wenselijke uitkomst).
Vanaf baseline (gemeten op dag 1 van het onderzoek) tot 113 dagen na de eerste toegediende dosis in de dubbelblinde periode
Aantal deelnemers dat bijwerkingen ervaart
Tijdsspanne: Van de eerste dosis in de aangegeven periode tot 56 dagen na de laatste dosis in de aangegeven periode (169 dagen voor de dubbelblinde periode, tot 337 dagen voor de cumulatieve Abatacept-veiligheidsperiode)

Deze uitkomst beschrijft het aantal deelnemers dat verschillende soorten ongewenste voorvallen (AE's) van welke graad dan ook ervaart.

De cumulatieve veiligheidsperiode van Abatacept begint op het moment van de eerste dosis Abatacept (in de dubbelblinde periode of in de open-labelperiode) en duurt 56 dagen na de laatste dosis Abatacept
Van de eerste dosis in de aangegeven periode tot 56 dagen na de laatste dosis in de aangegeven periode (169 dagen voor de dubbelblinde periode, tot 337 dagen voor de cumulatieve Abatacept-veiligheidsperiode)
Aantal deelnemers dat bijwerkingen ervaart die van speciaal belang zijn
Tijdsspanne: Van de eerste dosis op dag 1 tot 56 dagen na de laatste dosis (ongeveer 330 dagen)
Aantal deelnemers dat verschillende soorten ongewenste voorvallen ervaart, waaronder infecties, maligniteiten, auto-immuunziekten en infusiegerelateerde reacties.
Van de eerste dosis op dag 1 tot 56 dagen na de laatste dosis (ongeveer 330 dagen)
Percentage deelnemers met positieve antilichaamrespons ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Vanaf baseline (dag 1) tot 168 dagen na de laatste dosis (tot 15 maanden). Resultaten op dag 113 vanaf de eerste dosis, dag 56, dag 84 en dag 168 na de laatste dosis worden weergegeven

Een positieve respons ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als een positieve respons bij een bezoek na de uitgangswaarde die een titerwaarde heeft die groter is dan de positieve uitgangswaarde voor de titer. Als de basislijntiter ontbreekt of negatief is, wordt elke positieve titerwaarde na de basislijn beschouwd als een positieve respons ten opzichte van de basislijn.

De immunogeniciteitsrespons wordt gepresenteerd als het totaal van de immunogeniciteitsrespons voor "CTLA4 en mogelijk Ig" en "Ig en/of Junction Region".
Vanaf baseline (dag 1) tot 168 dagen na de laatste dosis (tot 15 maanden). Resultaten op dag 113 vanaf de eerste dosis, dag 56, dag 84 en dag 168 na de laatste dosis worden weergegeven
Minimale bloedplasmaconcentratie (Cmin) van Abatacept - volwassen deelnemers
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot 113 dagen na de eerste dosis in de dubbelblinde periode. Gegevens verzameld op dag 15, dag 29, dag 57, dag 85 en dag 113
Van de eerste dosis tot 113 dagen na de eerste dosis in de dubbelblinde periode. Gegevens verzameld op dag 15, dag 29, dag 57, dag 85 en dag 113
Minimale bloedplasmaconcentratie (Cmin) van Abatacept - Pediatrische deelnemers
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot 113 dagen na de eerste dosis in de dubbelblinde periode. Gegevens verzameld op dag 15, dag 29, dag 57, dag 85 en dag 113
Van de eerste dosis tot 113 dagen na de eerste dosis in de dubbelblinde periode. Gegevens verzameld op dag 15, dag 29, dag 57, dag 85 en dag 113
Maximale waargenomen serumconcentratie (Cmax) van Abatacept
Tijdsspanne: Dag 85 na de eerste dosis in de dubbelblinde periode
Dag 85 na de eerste dosis in de dubbelblinde periode
Gebied onder de serumconcentratietijdcurve over een doseringsinterval (AUC(TAU)) van Abatacept
Tijdsspanne: Van dag 85 tot dag 113 in de dubbelblinde periode
Van dag 85 tot dag 113 in de dubbelblinde periode
Tijd om de piekserumconcentratie (Tmax(h)) van Abatacept te bereiken
Tijdsspanne: Dag 85 na de eerste dosis in de dubbelblinde periode
Dag 85 na de eerste dosis in de dubbelblinde periode

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 maart 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 januari 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 januari 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 oktober 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 oktober 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

30 oktober 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 maart 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 februari 2021

Laatst geverifieerd

1 februari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IM101-566
  • 2015-005450-36 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren