未治療の重度血友病Aの小児におけるPEG化組換え第VIII因子（BAX855）の研究
2025年7月25日 更新者：Baxalta now part of Shire
6年未満の重症血友病A（FVIII < 1%）の未治療患者（PUP）を対象としたPEG化第VIII因子（BAX 855）の安全性、免疫原性、および止血効果を調査する第3相前向き多施設非盲検試験
この研究は、これまでBAX855または他のFVIII濃縮物による治療を受けていない重度の血友病Aの小児を対象としています。
この研究の主な目的は、BAX855による治療による副作用を確認することです。 これには、BAX855 の適切な機能を停止する可能性がある FVIII に対する抗体の蓄積が含まれます。 もう 1 つの目的は、BAX855 が出血をどのように制御するかを学ぶことです。
この研究では、子供たちは予防的治療 (予防) として、または出血の治療に必要な場合 (オンデマンド) のいずれかで BAX855 の投与を受けることができます。
参加者が抗体を発症した場合、研究の一環として治療が提供されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
120
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Childrens Hospital
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California
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Cupertino、California、アメリカ、95014
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
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Oakland、California、アメリカ、94611
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
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Roseville、California、アメリカ、95661
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Health System
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Connecticut Children's Med Ctr
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、17033-0850
- Univ Florida College Medicine
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Center for Advanced Pediatrics
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611-2605
- Ann & Robert H. Lurie Children's H
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Peoria、Illinois、アメリカ、61615
- Bleeding and Clotting Dis.Inst.
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-5008
- UMHS
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- New York Presbyterian Hospital
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Rainbow Babies/Childrens Htl
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033-0850
- Penn State MS Hershey Med Ctr
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Texas
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El Paso、Texas、アメリカ、79905
- Texas Tech University Health Sciences Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Hospital
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Bristol、イギリス、BS2 8AE
- Bristol Royal H. for Children
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London、イギリス、SE1 7EH
- Evelina Children's Hospital - St Thomas' Hospital
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Greater Manchester
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Manchester、Greater Manchester、イギリス、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Hampshire
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Southampton、Hampshire、イギリス、SO16 6YD
- Univ Hospital Southampton
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Catania、イタリア、95124
- Presidio Ospedaliero F. Alessi
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Firenze、イタリア、50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Milano、イタリア、20122
- Ospedale Maggiore Policlinico
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Rome、イタリア、00144
- Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
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Cherkasy、ウクライナ、18009
- MI Cherkasy Reg Onc Dis of CRC
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Lviv、ウクライナ、79044
- SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
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Zaporizhzhia、ウクライナ、69063
- CI Zaporizhzhia Reg CCH of ZRC
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Groningen、オランダ、9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
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Vienna、オーストリア、1090
- Medizinische Universität Wien
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 1Z1
- Kaye Edmonton Clinic
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- McMaster Health Science
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Singapore、シンガポール、117599
- NUS YLL School of Medicine
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Singapore、シンガポール、229899
- KKH
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A Coruna、スペイン、15006
- Hospital A Coruña
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Valladolid、スペイン、47012
- Hospital Univ del Rio Hortega
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Baleares
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Palma de Mallorca、Baleares、スペイン、07120
- Hospital Univ. Son Espases
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Bangkok
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Bangkoknoi、Bangkok、タイ、10700
- Siriraj Hospital
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Patumwan、Bangkok、タイ、10330
- King Chulalongkorn Memorial
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Ratchathewi、Bangkok、タイ、10400
- Ramathibodi Hospital
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Chiang Mai
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Muang、Chiang Mai、タイ、50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai
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Khon Kaen
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Muang、Khon Kaen、タイ、40002
- Srinagarind Hospital
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Copenhagen、デンマーク、2100
- Rigshospitalet Copenhagen
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Bonn、ドイツ、53127
- Inst. f. Experimentelle
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Duesseldorf、ドイツ、40225
- Klinik F.Haematologie,Onkologie
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Hamburg、ドイツ、20246
- Poliklinik PaediaHaematologie
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Niedersachsen
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Hannover、Niedersachsen、ドイツ、30159
- Werlhof-Institut GmbH
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Oslo、ノルウェー、N-0372
- Oslo Universitetssykehus - Rikshospitalet
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Budapest、ハンガリー、1086
- Belgyogyaszat Onkohaematologia
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Debrece、ハンガリー、4032
- Debreceni Egyetem
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Helsinki、フィンランド、00290
- Helsinki Univ Hospital
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Lille Cedex、フランス、59037
- Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
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ROUEN Cedex、フランス、76031
- CHU de Rouen
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Calvados
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Caen cedex 9、Calvados、フランス、14033
- CHU CAEN Hopital Cote de Nacre
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Ille Et Vilaine
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Rennes cedex 09、Ille Et Vilaine、フランス、35033
- Essais cliniques CHU Rennes
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Paris
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Paris cedex 15、Paris、フランス、75743
- Hôpital Necker Enfants malades
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Plovdiv、ブルガリア、4000
- UMHAT Sv. Georgi, EAD
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Sofia、ブルガリア、1527
- SHAT Oncohaematology Diseases
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Varna、ブルガリア、9010
- MHAT Sv. Marina, EAD
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Bruxelles、ベルギー、1020
- Huderf
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Bruxelles、ベルギー、1200
- Cliniques Uni Saint-Luc
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Gent、ベルギー、9000
- Univ. Ziekenhuis Gent Apotheek
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Leuven、ベルギー、3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven
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Kuala Lumpur、マレーシア、50586
- Hospital Kuala Lumpur
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Kuching、マレーシア、93586
- Hospital Umum Sarawak
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Terengganu、マレーシア、20400
- Hospital Sultanah Nur Zahirah
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Kuala Lumpur
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Ampang、Kuala Lumpur、マレーシア、68000
- Hospital Ampang
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Perak
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Ipoh、Perak、マレーシア、30990
- Hospital HRPB
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Pulau Pinang
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Georgetown、Pulau Pinang、マレーシア、10990
- Hospital Pulau Pinang
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Adana、七面鳥、1130
- Acibadem Adana Hospital
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Ankara、七面鳥、06100
- Hacettepe Universitesi
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Antalya、七面鳥、7058
- Akdeniz Universitesi
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Bursa、七面鳥、16059
- Uludag Universitesi Tip Fakultesi
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Istanbul、七面鳥、34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa
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Izmir、七面鳥、35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Kayseri、七面鳥、38039
- Erciyes Univers Tip Fakultesi
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Samsun、七面鳥、55319
- 19 Mayis Universitesi
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Kaohsiung、台湾、80756
- Kaohsiung Chung- Ho Memorial Hosp
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Taichung、台湾、40447
- China Medical University Hospital
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Taichung、台湾、40705
- Taichung Veterans General
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Taipei City、台湾、11490
- Tri-Service General Hospital
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Daejeon、大韓民国、35233
- Eulji University Hospital
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Seoul、大韓民国、03722
- Severance Hospital, Yonsei
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Seoul、大韓民国、05278
- Kyung Hee University Hospital
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Ulsan、大韓民国、44033
- Ulsan University Hospital
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Hong Kong、香港
- The University of Hong Kong Queen Mary Hospital
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Shatin、香港
- Chinese University of Hong Kong
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準
- 参加者はスクリーニング時点で 6 歳未満です。
- 参加者は、スクリーニング前のいずれかの時点で、ADVATE、BAX 855、または血漿輸血に対する曝露日数（ED）が 3 日未満で未治療である。
- 参加者は、中央検査室で決定された重度の血友病A（第VIII因子（FVIII）<1％）、または地元の検査室で決定された歴史的なFVIIIレベルが1％未満であり、場合により重度の血友病Aと一致する追加のFVIII遺伝子変異によってサポートされています。 。
- 参加者は、スクリーニング時に中央検査室によって確認されたように、分化 4 (CD4+) のクラスター数が 1 立方ミリメートル (mm^3) あたり 200 個を超える免疫能を有していることを確認します。
- 親または法的に権限を与えられた代理人は、プロトコルの要件に従う意思と能力があります。
パート B (免疫寛容誘導 [ITI]) の追加の包含基準。
- 親または法定代理人は、ITI 部分について自発的に署名済みのインフォームドコンセントを提供しています。
参加者は、2回目の反復血液に基づいて中央検査機関によって決定された、陽性が確認された高力価阻害剤（> 5.00ベセスダ単位（BU））を有するか、または陽性が確認された低力価阻害剤（0.6 BU以上）を有するサンプル付き
- BAX 855 の用量を増やしたにもかかわらず出血の制御が不十分、または
- 出血を治療するためにバイパス剤が必要です。
除外基準
- 参加者は、スクリーニング時に中央検査室によって確認された、検出可能なFVIII阻害抗体（BethesdaアッセイのNijmegen改変法を使用した場合>=0.6 BU）を有する。
- 参加者は、スクリーニング前のいずれかの時点で、FVIII 阻害抗体の病歴がある (Bethesda アッセイの Nijmegen 改変法または Bethesda アッセイを使用した場合 >=0.6 BU)。
- 参加者は、血友病A以外の遺伝性または後天性の止血異常（例：質的血小板異常またはフォンヴィレブランド病）と診断されている。
- 参加者は、ADVATEまたはBAX 855以外のいずれかのタイプのFVIII濃縮物で以前に治療を受けているか、スクリーニング前のいずれかの時点でEDが3件以上に対してADVATE、BAX 855または血漿輸血を投与されている。
- 参加者は、登録前の期間およびスクリーニング期間中、ベースライン点滴までの期間中に、合計で 2 回を超える ADVATE の ED を受けている。
- 参加者の体重は、ベースライン訪問時に 5 キログラム (kg) 未満であると予想されます。
- 参加者の血小板数は 1 ミリリットル (mL) あたり 100,000 未満です。
- 参加者は、マウスまたはハムスターのタンパク質、ポリエチレングリコール (PEG)、または Tween 80 に対する既知の過敏症を持っています。
- 参加者は、病歴またはスクリーニング時に重度の慢性肝機能障害（例、正常なアラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]の上限の5倍を超える、または文書化された国際正規化比[INR]が1.5を超える）を有する）を有する。 。
- 参加者は重度の腎障害を患っています（血清クレアチニンが正常の上限の1.5倍を超える）。
- 参加者は、研究参加前に現在または最近（30日未満）他のPEG化薬物を使用しているか、研究参加中にそのような薬物を使用する予定である。
- 参加者は、研究期間中に全身免疫調節薬（例: 抗レトロウイルス化学療法以外の、10 mg/日を超えるヒドロコルチゾンまたはα-インターフェロンと同等の用量のコルチコステロイド剤）。
- 参加者は、登録前の30日以内に治験製品（IP）または治験機器が関与する別の臨床研究に参加しているか、この研究の期間中にIPまたは治験機器が関与する別の臨床研究に参加する予定である。
- 親または法的に権限を与えられた代理人が、参加者の安全性やコンプライアンスに影響を及ぼす可能性があると研究者の判断で医学的、精神医学的、または認知疾患、または娯楽目的での薬物/アルコールの使用を患っている。
- 親、法的に権限を与えられた代表者、または参加者は、この研究を実施するチームのメンバーであるか、研究チームのメンバーの一人と依存関係にあります。 扶養関係には、近親者（子供、パートナー/配偶者、兄弟、両親）のほか、研究者の従業員や研究を実施する施設職員が含まれます。
パート B (ITI) の追加の除外基準
- ITI前の阻害剤の自然消失。
- FVIII 阻害剤力価 >=0.6 BU は、2 回目の新しい血液サンプルでは確認されず、中央検査室で測定されます。
- プロトコルに従うことができない、または従う気がない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：すべての参加者
以前は未治療の患者（子犬）<6歳未満の重度の血友病A（FVIII <1％）および<3暴露日（eds）がアドバイスするために、BAX 855または血漿輸血を単一の腕群に登録しました。 パートA（メイン研究）：参加者は3歳未満 - 出血エピソードの重症度に応じて、キログラムあたり10-80の国際単位（IU/kg）1キログラム（IU/kg）の需要治療を受けた（IU/kg）（IU/kg）のオンデマンド治療を受けた。そして、最大2つの関節出血を経験した人は、最大100 EDで週1回、25-80 IU/kgのBAX 855 IV（調査員の裁量に基づく）の用量で予防処理を受けました。 パートB（免疫耐性誘導[ITI]部分）：事前に定義されたパートB治療基準を満たした参加者は、ITIの研究のパートBに入りました。 参加者は、BAX 855の低用量50 IU/kg IV、週に3回、または高用量100-200 IU/kg IVの予防的治療を受けました。 |
ポリエチレングリコール (PEG) 化された全長組換え FVIII (rFVIII)。
他の名前：
免疫寛容導入療法
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FVIII阻害剤の発達を持つ参加者の数
時間枠：研究のパートAを通して、約5年
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阻害剤の2週間以内に2回目の繰り返し血液サンプルの抽選に基づいて、中央研究所によって（いつでも）阻害剤を開発した参加者の数と、阻害剤を開発しておらず、最後の有効な阻害剤試験のサンプルが描画されたときに（> =）100 EDS以上（> =）100 EDS以上の参加者のすべての参加者。
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研究のパートAを通して、約5年
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免疫耐性誘導が成功した参加者の数（ITI）
時間枠：研究のパートBで最大33か月
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成功とは、1）84-96時間のウォッシュアウト期間後のベースライン値の0.6 Bethesdaユニット（BU）、2）0.6 Bethesda Unit（BU）、FVIII IR> = 66％未満の持続的に負の阻害剤の力価、3）> = 6時間のFVIIIハーフライフ。
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研究のパートBで最大33か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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結合免疫グロブリンG（IgG）および免疫グロブリンM（IgM）抗体を持つ参加者の数
時間枠：研究のパートAを通して、約5年
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FVIII、因子VIII-ポリエチレングリコール（PEG-FVIII）およびポリエチレングリコール（PEG）への結合IgGおよびIgM抗体を評価しました。
最初にオンデマンド治療を受けてから予防治療に移行した参加者は、オンデマンドおよび予防レジメンの両方でカウントされました。
予防的治療から始まった参加者は、予防療法中に参加者がオンデマンド治療を受けた場合でも、予防レジメンに対してのみカウントされました。
個々の参加者のベースライン訪問後の数週間後の訪問とその近似時間：1（5週目）、訪問2（10週目）、訪問3（15週目）、訪問4（20週目）、訪問5（30週目）訪問、6（40週目）、訪問7（55週）、訪問7（75）、訪問8（75）、学習完了（100〜110週）。
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研究のパートAを通して、約5年
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有害事象（AES）と重大な有害事象（SAE）の参加者の数
時間枠：研究のパートAとパートB全体で、約9年
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AEは、参加者が治療製品（IP）を投与した厄介な医学的発生として定義されています。
SAEは、死を引き起こす兆候、症状、または結果と見なされるかどうかにかかわらず）の兆候、症状、または結果の臨床的症状であり、生命を脅かすものであり、入院の延長は重要な医療イベントです。
パートAとパートBの両方にAEとSAEを持つ参加者の数が評価されました。
最初にオンデマンド治療を受けてから予防治療に移行した参加者は、オンデマンドおよび予防レジメンの両方でカウントされました。
予防的治療から始まった参加者は、予防療法中に参加者がオンデマンド治療を受けた場合でも、予防レジメンに対してのみカウントされました。
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研究のパートAとパートB全体で、約9年
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バイタルサインに少なくとも1つの臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：研究のパートAとパートB全体で、約9年
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バイタルサインは、体温、呼吸数、血圧、心拍数に基づいて評価されました。
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研究のパートAとパートB全体で、約9年
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臨床検査室パラメーターに少なくとも1つの臨床的に有意な変化を持つ参加者の数
時間枠：研究のパートAとパートB全体で、約9年
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臨床検査室のパラメーターには、血液学と臨床化学が含まれていました。
実験室の価値の変化は、臨床的に有意であると判断された場合、AEと見なすことができます。
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研究のパートAとパートB全体で、約9年
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予防およびオンデマンド治療および免疫耐性誘導の年間出血率（ABR）（ITI）
時間枠：研究のパートAとパートB全体で、約9年
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ABRは、個々の出血エピソードに基づいて評価されました。
出血エピソードは、FVIIIによる治療を必要とする場合と必要でない可能性のある出血の客観的な証拠として、主観的（痛みと一致する痛み）または客観的な証拠として定義されていました。
同じ損傷に関連する複数の場所で発生する出血（倒れた後の膝と足首の出血）は、単一の出血エピソードとしてカウントされました。
平均合計年間出血率が報告されています。
最初にオンデマンド治療を受けてから予防治療に移行した参加者は、オンデマンドおよび予防レジメンの両方でカウントされました。
予防的治療から始まった参加者は、予防療法中に参加者がオンデマンド治療を受けた場合でも、予防レジメンに対してのみカウントされました。
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研究のパートAとパートB全体で、約9年
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治療に必要なBAX 855注入の数に分類される出血エピソード
時間枠：研究のパートAを通して、約5年
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出血エピソードは、FVIIIによる治療を必要とする場合と必要でない可能性のある出血の客観的な証拠として、主観的（痛みと一致する痛み）または客観的な証拠として定義されます。
各出血エピソードに必要なBAX 855注入の数は、参加者、介護者、参加者を治療する臨床医によって決定され、出血エピソードの治療に有効性評価尺度を使用して、治療に対する参加者の反応に基づいています。
出血エピソードの数は、出血エピソードの治療に必要な注入の数に分類されます。
最初にオンデマンド治療を受けてから予防治療に移行した参加者は、オンデマンドおよび予防レジメンの両方でカウントされました。
予防的治療から始まった参加者は、予防療法中に参加者がオンデマンド治療を受けた場合でも、予防レジメンに対してのみカウントされました。
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研究のパートAを通して、約5年
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治療開始後24時間での止血の有効性評価による出血の数
時間枠：研究の第24時間後、研究のパートAの間に医薬品投与
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参加者または介護者は、4ポイントの有効性評価尺度を使用して全体的な治療反応を優れたものとして評価しました。単一の注入後の出血の客観的な兆候の痛みの完全な緩和と出血の制御には追加の注入は必要ありません。良い：単一の注入後の出血の兆候の明確な痛みの緩和および/または改善は、完全に解決するために1つ以上の注入を必要とする可能性があります。公正：可能性があり、/または痛みのわずかな緩和と単一の注入後の出血の兆候のわずかな改善と完全な解像度のために1つ以上の注入を必要とします。予防療法中に参加者がオンデマンド治療を受けた場合でも、予防レジメンについてのみカウントされました。
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研究の第24時間後、研究のパートAの間に医薬品投与
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ブリード解像度での全体的な止血の有効性評価による出血の数
時間枠：研究治療の開始から、研究のパートAを通じて出血しているまで（最大約5年）
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参加者または介護者は、4ポイントの有効性評価尺度を使用して全体的な治療反応を優れたものとして評価しました。単一の注入後の出血の客観的な兆候の痛みの完全な緩和と出血の制御には追加の注入は必要ありません。 Good：単一の注入後の出血の兆候の明確な痛みの緩和および/または改善は、完全に解決するために1つ以上の注入を必要とする可能性があります。公正：可能性があり、/または痛みのわずかな緩和と単一の注入後の出血の兆候のわずかな改善と完全な解像度のために1つ以上の注入を必要とします。予防療法中に参加者がオンデマンド治療を受けた場合でも、予防レジメンについてのみカウントされました。
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研究治療の開始から、研究のパートAを通じて出血しているまで（最大約5年）
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BAX 855の重量調整消費量：平均予防用量
時間枠：研究のパートAを通して、約5年
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BAX 855の重量調整消費量は、診療所で測定されたように注入されたBAX 855の実際の量の日記の記録に基づいて決定されました。
予防的注入あたりの平均用量、月ごとおよび年間年間はカテゴリーとして報告されています。
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研究のパートAを通して、約5年
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BAX 855の体重調整消費量：予防的注入の平均数
時間枠：研究のパートAとパートB全体で、約9年
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BAX 855の重量調整消費量は、クリニックで測定された実際のBAX 855注入の参加者の日記の記録に基づいて決定されました。
1か月および年ごとに平均注入数がカテゴリとして報告されます。
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研究のパートAとパートB全体で、約9年
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BAX 855の重量調整消費量：平均用量
時間枠：研究のパートAを通して、約5年
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BAX 855の重量調整消費量は、診療所で測定されたように注入されたBAX 855の実際の量の日記の記録に基づいて決定されました。
出血エピソードと平均FVIII阻害剤処理用量[IU/kg]ごとの平均用量は、カテゴリーとして報告されています。
最初にオンデマンド治療を受けてから予防治療に移行した参加者は、オンデマンドおよび予防レジメンの両方でカウントされました。
予防的治療から始まった参加者は、予防療法中に参加者がオンデマンド治療を受けた場合でも、予防レジメンに対してのみカウントされました。
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研究のパートAを通して、約5年
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手術の場合の止血の有効性評価による参加者の数
時間枠：手術日0日までの14日目または退院（最初に発生する場合）
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止血の有効性は、外科的または侵襲的処置中および周術期の評価として全体的に評価されました。外科医は、回復室からの退院前（術中）、術後の術後（術後）または14日間（術後）（術後）（術後）（術後）（術後）の術（術中）からの退院前（術中）で行われた非生体中性集団で行われた処置の種類と比較して、止血の有効性を評価しました。評価：1.excellent：術後の失血は予想より100％以下でした; 2.good：術後の失血は予想よりも最大50％（101-150％）でした; 3.フェア：術後の失血は50％（> 150％）を超えました。療法。術後評価は、予想されると比較して、輸血に必要な血液成分の量も考慮されます。各評価の参加者が提供する評価は、カテゴリとして報告されています。
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手術日0日までの14日目または退院（最初に発生する場合）
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手術の場合の参加者ごとの失血
時間枠：手術日0日までの14日目または退院（最初に発生する場合）
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術中の失血は、麻酔科医の記録ごとに、吸引容器（廃棄物ボックスおよび/または細胞セーバー）への吸引容器（廃棄物ボックスおよび/またはセルセーバー）とswabとタオルへの推定失血を測定することで測定されました。
術後、失血は収集された排水量によって決定されました。これは、主に真空または重力排水による排水液で構成されていました。
評価は、術中の期間（回収室からの退院前）および術後期間（手順の完了から術後約24時間まで）の間に行われました。
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手術日0日までの14日目または退院（最初に発生する場合）
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BAX 855の増分回復（IR）
時間枠：学習完了までのベースライン（パートAで最大5年、パートBで最大3。5年）
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Bax 855は、ベースラインの研究サイトでのFVIII IRの決定のために参加者に投与され、5 EDS、15 EDS、30 EDSでの研究訪問以外のすべての研究訪問。
FVIIIアッセイは、次の方法を使用して行われました：1段階凝固FVIII活性とFVIII発色活性。
これらの各メソッドのデータは、訪問ごとにカテゴリとして報告されています。
研究完了評価は、メイン研究の終わりに、またITI部分の終わりに再度実施されました。
したがって、研究完了時に、実際に全体的な研究を完了した参加者よりも多くの参加者が分析されました。
IRは（IU/DECILITER [DL]）/（IU/kg）の比として報告され、IR =（CMAX-（C Preinfusion））/（IU/kg）と計算され、C =濃度。
個々の参加者のベースライン訪問後の数週間後の訪問とその近似時間：訪問1（5週目）、2（10週目）、3（15週目）訪問、訪問4（第30週）、訪問5（30週目）、6（40週）、訪問7（55週）、訪問7（75）、訪問8（75）、診察完了（100-110）を訪問します。
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学習完了までのベースライン（パートAで最大5年、パートBで最大3。5年）
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Bax 855の半減期（T1/2）
時間枠：灌流前、灌流後：ベースラインで15〜30分と24〜48時間
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FVIIIハーフライフを決定するための半減期は、ベースライン、1、または訪問2で実行される予定のオプションの評価でした。
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灌流前、灌流後：ベースラインで15〜30分と24〜48時間
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免疫耐性誘導（ITI） - ITIの部分的な成功と失敗の参加者の数
時間枠：研究のパートBで最大33か月
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部分的な成功は、次の2つの基準を満たすものとして定義されました。1）阻害剤の適性剤<0.6 BU（2か月以内に得られた2番目の血液標本を持つ中央研究所によって確認）、2）vivo回復中のfviii> =ベースライン値の66％（2か月以内に確認）、および3）fviii half-life> = 6時間。
障害は、部分的な成功のための基準を満たさないと定義されました。
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研究のパートBで最大33か月
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免疫耐性誘導（ITI） - 少なくとも1つのカテーテル関連の合併症を持つ参加者の数
時間枠：研究のパートBで最大33か月
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カテーテル関連の合併症のある参加者の数が報告されています。
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研究のパートBで最大33か月
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免疫耐性誘導（ITI） - 結合免疫グロブリンG（IgG）および免疫グロブリンM（IgM）抗体を持つ参加者の数
時間枠：研究のパートBで最大33か月
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因子VIII（FVIII）、VIII-ポリエチレングリコール（PEG-FVIII）およびポリエチレングリコール（PEG）へのIgGおよびIgM抗体を結合して、訪問あたりカテゴリとして報告されています。
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研究のパートBで最大33か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年11月12日
一次修了 (実際)
2024年10月29日
研究の完了 (実際)
2024年10月29日
試験登録日
最初に提出
2015年11月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年11月24日
最初の投稿 (推定)
2015年11月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月25日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 261203
- 2015-002136-40 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
武田薬品は、適格な研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個人参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (武田薬品のデータ共有コミットメントは https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= でご覧いただけます) 5)。
これらの IPD は、データ共有リクエストの承認後、データ共有契約の条件に基づいて安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
承認されたリクエストの場合、研究者には、データ共有契約の条件に基づいて、匿名化されたデータ（適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため）と、研究目的に取り組むために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。