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Un estudio del factor VIII recombinante pegilado (BAX855) en niños pequeños con hemofilia A grave sin tratamiento previo

25 de julio de 2025 actualizado por: Baxalta now part of Shire

Estudio de fase 3, prospectivo, multicéntrico, abierto para investigar la seguridad, la inmunogenicidad y la eficacia hemostática del factor VIII PEGilado (BAX 855) en pacientes sin tratamiento previo (PUP) < 6 años con hemofilia A grave (FVIII < 1 %)

Este estudio es para niños pequeños con hemofilia A grave que no han sido tratados previamente con BAX855 u otros concentrados de FVIII.

El objetivo principal del estudio es comprobar los efectos secundarios del tratamiento con BAX855. Esto incluye la acumulación de anticuerpos contra FVIII que pueden impedir que BAX855 funcione correctamente. Otro objetivo es aprender qué tan bien BAX855 controla el sangrado.

En este estudio, los niños pueden recibir BAX855 como tratamiento preventivo (profilaxis) o según sea necesario para tratar el sangrado (a pedido).

En caso de que un participante desarrolle anticuerpos, se le proporcionará tratamiento como parte del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

120

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Inst. f. Experimentelle
      • Duesseldorf, Alemania, 40225
        • Klinik F.Haematologie,Onkologie
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Poliklinik PaediaHaematologie
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Alemania, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medizinische Universität Wien
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4000
        • UMHAT Sv. Georgi, EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • SHAT Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • MHAT Sv. Marina, EAD
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1020
        • Huderf
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Cliniques Uni Saint-Luc
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Univ. Ziekenhuis Gent Apotheek
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster Health Science
  • Corea, república de
      • Daejeon, Corea, república de, 35233
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Corea, república de, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei
      • Seoul, Corea, república de, 05278
        • Kyung Hee University Hospital
      • Ulsan, Corea, república de, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen
  • España
      • A Coruna, España, 15006
        • Hospital A Coruña
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valladolid, España, 47012
        • Hospital Univ del Rio Hortega
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, España, 07120
        • Hospital Univ. Son Espases
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Cupertino, California, Estados Unidos, 95014
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Roseville, California, Estados Unidos, 95661
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Health System
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Med Ctr
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 17033-0850
        • Univ Florida College Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's H
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
        • Bleeding and Clotting Dis.Inst.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5008
        • UMHS
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies/Childrens Htl
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-0850
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
    • Texas
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79905
        • Texas Tech University Health Sciences Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Helsinki Univ Hospital
  • Francia
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • ROUEN Cedex, Francia, 76031
        • CHU de Rouen
    • Calvados
      • Caen cedex 9, Calvados, Francia, 14033
        • CHU CAEN Hopital Cote de Nacre
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francia, 35033
        • Essais cliniques CHU Rennes
    • Paris
      • Paris cedex 15, Paris, Francia, 75743
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • The University of Hong Kong Queen Mary Hospital
      • Shatin, Hong Kong
        • Chinese University of Hong Kong
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1086
        • Belgyogyaszat Onkohaematologia
      • Debrece, Hungría, 4032
        • Debreceni Egyetem
  • Italia
      • Catania, Italia, 95124
        • Presidio Ospedaliero F. Alessi
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Italia, 20122
        • Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italia, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuching, Malasia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Terengganu, Malasia, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malasia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malasia, 30990
        • Hospital HRPB
    • Pulau Pinang
      • Georgetown, Pulau Pinang, Malasia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, N-0372
        • Oslo Universitetssykehus - Rikshospitalet
  • Pavo
      • Adana, Pavo, 1130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Pavo, 06100
        • Hacettepe Universitesi
      • Antalya, Pavo, 7058
        • Akdeniz Universitesi
      • Bursa, Pavo, 16059
        • Uludag Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Pavo, 34098
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa
      • Izmir, Pavo, 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Kayseri, Pavo, 38039
        • Erciyes Univers Tip Fakultesi
      • Samsun, Pavo, 55319
        • 19 Mayis Universitesi
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8AE
        • Bristol Royal H. for Children
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Evelina Children's Hospital - St Thomas' Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Reino Unido, SO16 6YD
        • Univ Hospital Southampton
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 117599
        • NUS YLL School of Medicine
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KKH
  • Tailandia
    • Bangkok
      • Bangkoknoi, Bangkok, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Patumwan, Bangkok, Tailandia, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial
      • Ratchathewi, Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital
    • Chiang Mai
      • Muang, Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai
    • Khon Kaen
      • Muang, Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Srinagarind Hospital
  • Taiwán
      • Kaohsiung, Taiwán, 80756
        • Kaohsiung Chung- Ho Memorial Hosp
      • Taichung, Taiwán, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwán, 40705
        • Taichung Veterans General
      • Taipei City, Taiwán, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Ucrania
      • Cherkasy, Ucrania, 18009
        • MI Cherkasy Reg Onc Dis of CRC
      • Lviv, Ucrania, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Zaporizhzhia, Ucrania, 69063
        • CI Zaporizhzhia Reg CCH of ZRC

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión

  1. El participante tiene menos de 6 años en el momento de la selección.
  2. El participante no ha sido tratado previamente con <3 días de exposición (DE) a ADVATE, BAX 855 o transfusión de plasma en cualquier momento antes de la selección.
  3. El participante tiene hemofilia A grave (Factor VIII (FVIII) <1 %) según lo determine el laboratorio central, o un nivel histórico de FVIII <1 % según lo determine cualquier laboratorio local, respaldado opcionalmente por una mutación del gen FVIII adicional compatible con hemofilia A grave .
  4. El participante es inmunocompetente con un grupo de recuento de diferenciación 4 (CD4+) > 200 células por milímetro cúbico (mm^3), según lo confirmado por el laboratorio central en la selección.
  5. El padre o representante legalmente autorizado está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.

Criterios de inclusión adicionales para la Parte B (inducción de tolerancia inmunológica [ITI]).

  1. El padre o representante legal ha/han proporcionado voluntariamente un consentimiento informado firmado para la parte del ITI.

  2. El participante tiene un inhibidor de título alto confirmado positivo (> 5,00 unidades Bethesda (BU)) o tiene un inhibidor de título bajo confirmado positivo (mayor o igual a [>=] 0,6 BU) según lo determinado por el laboratorio central basado en una segunda repetición de sangre muestra con

    1. sangrado mal controlado a pesar del aumento de las dosis de BAX 855, o
    2. requiere agentes de derivación para tratar el sangrado.

Criterio de exclusión

  1. El participante tiene anticuerpos inhibidores de FVIII detectables (>=0.6 BU utilizando la modificación de Nijmegen del ensayo de Bethesda) según lo confirmado por el laboratorio central en la selección.
  2. El participante tiene antecedentes de anticuerpos inhibidores de FVIII (>=0.6 BU utilizando la modificación Nijmegen del ensayo Bethesda o el ensayo Bethesda) en cualquier momento antes de la selección.
  3. Al participante se le ha diagnosticado un defecto hemostático heredado o adquirido que no sea hemofilia A (p. ej., defecto plaquetario cualitativo o enfermedad de von Willebrand).
  4. El participante ha sido tratado previamente con cualquier tipo de concentrado de FVIII que no sea ADVATE o BAX 855, o se le administró ADVATE, BAX 855 o una transfusión de plasma durante >= 3 ED en cualquier momento antes de la selección.
  5. El participante recibe > dos ED de ADVATE en total durante los períodos previos a la inscripción y durante el período de selección, hasta la infusión inicial.
  6. Se prevé que el peso del participante sea <5 kilogramos (kg) en la visita inicial.
  7. El recuento de plaquetas del participante es <100 000 por mililitro (mL).
  8. El participante tiene hipersensibilidad conocida a las proteínas de ratón o hámster, polietilenglicol (PEG) o Tween 80.
  9. El participante tiene una disfunción hepática crónica grave (p. ej., >5 veces el límite superior normal de alanina aminotransferasa [ALT], aspartato aminotransferasa [AST] o un índice internacional normalizado [INR] >1,5) en su historial médico o en el momento de la selección .
  10. El participante tiene insuficiencia renal grave (creatinina sérica >1,5 veces el límite superior de lo normal).
  11. El participante tiene uso actual o reciente (<30 días) de otros medicamentos PEGilados antes de la participación en el estudio o está programado para usar dichos medicamentos durante la participación en el estudio.
  12. El participante está programado para recibir durante el transcurso del estudio un fármaco inmunomodulador sistémico (p. agentes corticosteroides a una dosis equivalente a hidrocortisona superior a 10 mg/día o interferón α) distintos de la quimioterapia antirretroviral.
  13. El participante ha participado en otro estudio clínico relacionado con un producto en investigación (PI) o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico relacionado con un IP o dispositivo en investigación durante el curso de este estudio.
  14. El padre o representante legalmente autorizado tiene una enfermedad médica, psiquiátrica o cognitiva o uso recreativo de drogas/alcohol que, en opinión del investigador, afectaría la seguridad o el cumplimiento del participante.
  15. El padre, el representante legalmente autorizado o el participante son miembros del equipo que realiza este estudio o tienen una relación de dependencia con uno de los miembros del equipo del estudio. Las relaciones dependientes incluyen parientes cercanos (es decir, hijos, pareja/cónyuge, hermanos, padres), así como empleados del investigador o personal del sitio que realiza el estudio.

Criterios de exclusión adicionales para la Parte B (ITI)

  1. Desaparición espontánea del inhibidor previa a la ITI.
  2. El título de inhibidor de FVIII >=0.6 BU no se confirma con una segunda muestra de sangre nueva y se determina en el laboratorio central.
  3. Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Todos los participantes

Pacientes previamente no tratados (cachorros) <6 años de edad con hemofilia severa A (FVIII <1%) y <3 días de exposición (EDS) para avanzar, Bax 855 o transfusión plasmática se inscribieron en un grupo de un solo brazo.

Parte A (estudio principal): los participantes envejecen <3 años: que no habían experimentado dos hemorragias articulares recibieron tratamiento a pedido de 10-80 unidades internacionales por kilogramo (UI/kg) por vía intravenosa (IV) dependiendo de la gravedad del episodio hemorrágico; y - quienes experimentaron el máximo de dos hemorragias articulares recibieron tratamiento con profilaxis con una dosis de 25-80 UI/kg de Bax 855 IV (basado en discreción del investigador) una vez por semana para hasta 100 ED.

Parte B (porción de inducción de tolerancia inmune [ITI]): los participantes que cumplieron con los criterios de tratamiento de la Parte B predefinidos ingresaron a la Parte B del estudio para ITI. Los participantes recibieron tratamiento con profilaxis de BAX 855 Dosis bajas 50 UI/kg IV, tres veces por semana o dosis altas 100-200 UI/kg IV, diariamente a discreción del investigador según el estándar de atención de la institución.
Biológico: Factor VIII recombinante PEGilado
Polietilenglicol (PEG)-ilated FVIII recombinante de longitud completa (rFVIII).
Otros nombres:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • TAK-660
Biológico: ITI
Terapia de inducción de inmunotolerancia

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con desarrollo de inhibidores de FVIII
Periodo de tiempo: A lo largo de la Parte A del estudio, aproximadamente 5 años
Número de participantes que desarrollaron un inhibidor (en cualquier momento) confirmado por un laboratorio central basado en un segundo sorteo de muestra de sangre repetida dentro de las 2 semanas posteriores a la notificación del sitio de un inhibidor y todos los participantes que no habían desarrollado un inhibidor y tenían mayor o igual a (> =) 100 ED cuando se dibujó la última prueba de inhibidor válido.
A lo largo de la Parte A del estudio, aproximadamente 5 años
Número de participantes con éxito de la inducción de tolerancia inmune (ITI)
Periodo de tiempo: Hasta 33 meses en la Parte B del estudio
El éxito se define como 1) un título de inhibidor persistentemente negativo menor que (<) 0.6 Unidad Bethesda (Bu), 2) FVIII IR> = 66% del valor de referencia después de un período de lavado de 84-96 horas y 3) una vida media de FVIII de> = 6 horas.
Hasta 33 meses en la Parte B del estudio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con anticuerpos de inmunoglobulina G (IgG) e inmunoglobulina de unión a
Periodo de tiempo: A lo largo de la Parte A del estudio, aproximadamente 5 años
Se evaluó anticuerpos IgG e IgM de unión a FVIII, factor VIII-polietilenglicol (PEG-FVIII) y polietilenglicol (PEG). Un participante que recibió el tratamiento a pedido primero y luego se mudó al tratamiento con profilaxis se contó tanto a los regímenes a pedido como a la profilaxis. Un participante que comenzó con el tratamiento con profilaxis se contó solo para el régimen de profilaxis, incluso si el participante recibió tratamiento a pedido mientras estaba en el régimen de profilaxis. Visitas y su tiempo aproximado en las semanas después de la visita de referencia para participantes individuales: visite 1 (Semana 5), visite 2 (Semana 10), visite 3 (Semana 15), visite 4 (Semana 20), visite 5 (Semana 30), visite 6 (Semana 40), visite 7 (Semana 55), visite 8 (Semana 75) y Visita de finalización de estudio (Semanas 100-110).
A lo largo de la Parte A del estudio, aproximadamente 5 años
Número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (SAES)
Periodo de tiempo: A lo largo de la Parte A y la Parte B del estudio, aproximadamente 9 años
Un AE se define como cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante que administró un producto de investigación (IP) que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Un SAE es cualquier manifestación clínica desagradable de signos, síntomas o resultados (ya sea considerado relacionado con el producto de investigación o no y en cualquier dosis) que resulte en la muerte, es potencialmente mortal, requiere hospitalización hospitalaria, la prolongación de la hospitalización, es un evento médico importante. Se evaluó el número de participantes con AES y SAE tanto en la Parte A como en la Parte B. Un participante que recibió el tratamiento a pedido primero y luego se mudó al tratamiento con profilaxis se contó tanto a los regímenes a pedido como a la profilaxis. Un participante que comenzó con el tratamiento con profilaxis se contó solo para el régimen de profilaxis, incluso si el participante recibió tratamiento a pedido mientras estaba en el régimen de profilaxis.
A lo largo de la Parte A y la Parte B del estudio, aproximadamente 9 años
Número de participantes con al menos un cambio clínicamente significativo en los signos vitales
Periodo de tiempo: A lo largo de la Parte A y la Parte B del estudio, aproximadamente 9 años
Se evaluaron signos vitales en función de la temperatura corporal, la velocidad respiratoria, la presión arterial y la frecuencia cardíaca.
A lo largo de la Parte A y la Parte B del estudio, aproximadamente 9 años
Número de participantes con al menos un cambio clínicamente significativo en los parámetros de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: A lo largo de la Parte A y la Parte B del estudio, aproximadamente 9 años
Los parámetros de laboratorio clínico incluyeron hematología y química clínica. Los cambios en los valores de laboratorio podrían considerarse como AE si se considerara clínicamente significativo.
A lo largo de la Parte A y la Parte B del estudio, aproximadamente 9 años
Tasa de hemorragia anualizada (ABR) para el tratamiento profiláctico y bajo demanda e inducción de tolerancia inmune (ITI)
Periodo de tiempo: A lo largo de la Parte A y la Parte B del estudio, aproximadamente 9 años
ABR se evaluó en función de cada episodio de sangrado individual. Un episodio de sangrado se definió como subjetivo (dolor consistente con una hemorragia articular) o evidencia objetiva de hemorragia que puede o no requerir tratamiento con FVIII. El sangrado que ocurre en múltiples ubicaciones relacionadas con la misma lesión (ejemplo, sangrado de rodilla y tobillo después de una caída) se contó como un solo episodio de sangrado. Se informa la tasa de hemorragia anualizada total media. Un participante que recibió el tratamiento a pedido primero y luego se mudó al tratamiento con profilaxis se contó tanto a los regímenes a pedido como a la profilaxis. Un participante que comenzó con el tratamiento con profilaxis se contó solo para el régimen de profilaxis, incluso si el participante recibió tratamiento a pedido mientras estaba en el régimen de profilaxis.
A lo largo de la Parte A y la Parte B del estudio, aproximadamente 9 años
Episodios de sangrado categorizados por el número de infusiones Bax 855 requeridas para el tratamiento
Periodo de tiempo: A lo largo de la Parte A del estudio, aproximadamente 5 años
Un episodio de sangrado se define como subjetivo (dolor consistente con una hemorragia articular) o evidencia objetiva de hemorragia que puede o no requerir tratamiento con FVIII. El número de infusiones Bax 855 necesarias para cada episodio de sangrado fue determinado por el participante, el cuidador, el clínico tratando al participante, y se basa en la respuesta del participante al tratamiento, utilizando la escala de calificación de eficacia para el tratamiento de episodios de sangrado. El número de episodios de sangrado se clasifica por el número de infusiones necesarias para tratar los episodios de sangrado. Un participante que recibió el tratamiento a pedido primero y luego se mudó al tratamiento con profilaxis se contó tanto a los regímenes a pedido como a la profilaxis. Un participante que comenzó con el tratamiento con profilaxis se contó solo para el régimen de profilaxis, incluso si el participante recibió tratamiento a pedido mientras estaba en el régimen de profilaxis.
A lo largo de la Parte A del estudio, aproximadamente 5 años
Número de hemorragias por clasificación de eficacia hemostática general a las 24 horas después del inicio del tratamiento
Periodo de tiempo: A las 24 horas después del estudio de la administración de medicamentos durante la Parte A del estudio
El participante o cuidador calificó la respuesta general del tratamiento utilizando una escala de calificación de eficacia de 4 puntos como excelente: alivio total del dolor y cese de los signos objetivos de sangrado después de una infusión única y no se requiere infusión adicional para el control del sangrado; Bueno: el alivio definitivo del dolor y/o la mejora en los signos de sangrado después de la infusión única y posiblemente requiere más de 1 infusión para una resolución completa; Justo: probable y/o ligero alivio del dolor y una ligera mejora en los signos de sangrado después de una infusión única y requirió más de 1 infusión para la resolución completa y ninguna: sin mejoramiento o condición. El tratamiento se contó solo para el régimen de profilaxis, incluso si el participante recibió tratamiento a pedido mientras estaba en el régimen de profilaxis.
A las 24 horas después del estudio de la administración de medicamentos durante la Parte A del estudio
Número de hemorragias por clasificación de eficacia hemostática general a la resolución de hemorragias
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta la resolución de sangrado durante la Parte A del estudio (hasta aproximadamente 5 años)
El participante o cuidador calificó la respuesta general del tratamiento utilizando una escala de calificación de eficacia de 4 puntos como excelente: alivio total del dolor y cese de los signos objetivos de sangrado después de una infusión única y no se requiere infusión adicional para el control del sangrado; Bueno: alivio definitivo del dolor y/o una mejora en los signos de sangrado después de una sola infusión y posiblemente requiere más de 1 infusión para una resolución completa; Justo: probable y/o ligero alivio del dolor y una ligera mejora en los signos de sangrado después de una infusión única y requirió más de 1 infusión para una resolución completa y ninguna: sin mejoras o condición peor. El número de hemorragias con cada calificación de eficacia se informa. contado solo para el régimen de profilaxis incluso si el participante recibió tratamiento a pedido mientras estaba en el régimen de profilaxis.
Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta la resolución de sangrado durante la Parte A del estudio (hasta aproximadamente 5 años)
Consumo ajustado por peso de Bax 855: dosis profiláctica promedio
Periodo de tiempo: A lo largo de la Parte A del estudio, aproximadamente 5 años
El consumo ajustado por peso de Bax 855 se determinó en función del registro en los diarios de los participantes de la cantidad real de Bax 855 infundido como se medida en la clínica. La dosis promedio por infusión profiláctica, por mes y por año se informan como categorías.
A lo largo de la Parte A del estudio, aproximadamente 5 años
Consumo ajustado por peso de Bax 855: Número promedio de infusiones profilácticas
Periodo de tiempo: A lo largo de la Parte A y la Parte B del estudio, aproximadamente 9 años
El consumo ajustado por peso de Bax 855 se determinó en función del registro en los diarios de los participantes del número real de infusiones Bax 855 medidas en la clínica. El número promedio de infusiones por mes y año se informa como categorías.
A lo largo de la Parte A y la Parte B del estudio, aproximadamente 9 años
Consumo ajustado por peso de Bax 855: dosis promedio
Periodo de tiempo: A lo largo de la Parte A del estudio, aproximadamente 5 años
El consumo ajustado por peso de Bax 855 se determinó en función del registro en los diarios de los participantes de la cantidad real de Bax 855 infundido como se medida en la clínica. La dosis promedio para tratar el episodio de sangrado y la dosis promedio de tratamiento del inhibidor de FVIII [IU/kg] por semana, mes y por año se informan como categorías. Un participante que recibió el tratamiento a pedido primero y luego se mudó al tratamiento con profilaxis se contó tanto a los regímenes a pedido como a la profilaxis. Un participante que comenzó con el tratamiento con profilaxis se contó solo para el régimen de profilaxis, incluso si el participante recibió tratamiento a pedido mientras estaba en el régimen de profilaxis.
A lo largo de la Parte A del estudio, aproximadamente 5 años
Número de participantes por calificación de eficacia hemostática en caso de cirugía
Periodo de tiempo: Día de la cirugía 0 hasta el día postoperatorio 14 o alta (lo que ocurra primero)
La eficacia hemostática se evaluó durante y después de cualquier procedimiento quirúrgico o invasivo, y en general como una evaluación perioperatoria. Cirujano operativo evaluó la eficacia hemostática en comparación con el esperado para el tipo de procedimiento realizado en la población no hemofílica, antes del alta de la sala de recuperación (intraoperatoria), el día postoperatorio y las 14 días de alta o 14 días (perioperatorias). Calificaciones: 1. Excelente: la pérdida de sangre postoperatoria fue ≤100% de lo esperado; 2. Buena: la pérdida de sangre postoperatoria fue de hasta un 50% más (101-150%) de lo esperado; 3.Fair: la pérdida de sangre postoperatoria fue más del 50% (> 150%) de esa esperada; de componentes sanguíneos requeridos para transfusiones en comparación con las esperadas. Las calificaciones proporcionadas por los participantes para cada una de las evaluaciones se informan como categorías.
Día de la cirugía 0 hasta el día postoperatorio 14 o alta (lo que ocurra primero)
Pérdida de sangre por participante en caso de cirugía
Periodo de tiempo: Día de la cirugía 0 hasta el día postoperatorio 14 o alta (lo que ocurra primero)
La pérdida de sangre intraoperatoria se midió determinando el volumen de eliminación de sangre y líquido a través de la succión en el contenedor de recolección (caja de desechos y/o ahorrador celular) y la pérdida estimada de sangre en hisopos y toallas durante el procedimiento, según el registro del anestesiólogo. Después de la operación, la pérdida de sangre se determinó por el volumen de drenaje recogido, que consistió principalmente en líquido de drenaje a través del vacío o el drenaje de gravedad, según corresponda. La evaluación se realizó para el período de tiempo intraoperatorio (antes del alta de la sala de recuperación) y para el período de tiempo postoperatorio (desde la finalización del procedimiento hasta aproximadamente 24 horas después de la cirugía).
Día de la cirugía 0 hasta el día postoperatorio 14 o alta (lo que ocurra primero)
Recuperación incremental (IR) de Bax 855
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del estudio (hasta 5 años en la Parte A y hasta 3.5 años en la Parte B)
Bax 855 se administró en los participantes para la determinación de FVIII IR en el sitio de estudio al inicio y en cada visita de estudio que no sean visitas al estudio en 5 eds, 15 eds y 30 eds. Los ensayos FVIII se realizaron utilizando los siguientes métodos: actividad de coagulación de 1 etapa FVIII y actividad cromogénica FVIII. Se informan datos para cada uno de estos métodos como categorías por visita. La evaluación de finalización del estudio se realizó al final del estudio principal y nuevamente al final de la porción ITI. Por lo tanto, se analizaron un mayor número de participantes en la visita de finalización del estudio que aquellos que realmente completaron el estudio general. IR se informa como una relación de (iu/decilitro [dl])/(iu/kg), calculada como: ir = (cmax- (c pre-infusión)/(iu/kg), donde c = concentración. Visitas y su tiempo aproximado en las semanas después de la visita de referencia para participantes individuales: visite 1 (Semana 5), visite 2 (Semana 10), visite 3 (Semana 15), visite 4 (Semana 20), visite 5 (Semana 30), visite 6 (Semana 40), visite 7 (Semana 55), visite 8 (Semana 75) y Visita de finalización de estudio (Semanas 100-110).
Línea de base hasta la finalización del estudio (hasta 5 años en la Parte A y hasta 3.5 años en la Parte B)
Vida media (T1/2) de Bax 855
Periodo de tiempo: Pre-infusión, post-infusión: 15-30 minutos y 24-48 horas al inicio
La vida media para determinar la vida media de FVIII fue una evaluación opcional que se planeó para realizarse al inicio, visitar 1 o visitar 2.
Pre-infusión, post-infusión: 15-30 minutos y 24-48 horas al inicio
Inducción de tolerancia inmune (ITI): número de participantes con éxito parcial y fracaso de ITI
Periodo de tiempo: Hasta 33 meses en la Parte B del estudio
El éxito parcial definido como que cumple dos de los siguientes criterios, 1) Titular del inhibidor <0.6 BU (confirmado por un laboratorio central con una segunda muestra de sangre obtenida dentro de los 2 meses), 2) FVIII Recuperación in vivo> = 66% del valor basal (confirmado dentro de un período de dos meses) y 3) FVIII Half-Life> = 6 horas. El fracaso definido como el fracaso para cumplir con los criterios para el éxito parcial.
Hasta 33 meses en la Parte B del estudio
Inducción de tolerancia inmune (ITI): número de participantes con al menos una complicación relacionada con el catéter
Periodo de tiempo: Hasta 33 meses en la Parte B del estudio
Se informa el número de participantes con complicaciones relacionadas con el catéter.
Hasta 33 meses en la Parte B del estudio
Inducción de tolerancia inmune (ITI): número de participantes con anticuerpos de inmunoglobulina G (IgG) e inmunoglobulina M (IgM) unidos
Periodo de tiempo: Hasta 33 meses en la Parte B del estudio
Los anticuerpos IgG e IgM de unión al factor VIII (FVIII), el factor VIII-polietilenglicol (PEG-FVIII) y el polietilenglicol (PEG) se informan como categorías por visita.
Hasta 33 meses en la Parte B del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de noviembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

29 de octubre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

29 de octubre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de noviembre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de noviembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

26 de noviembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de julio de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 261203
  • 2015-002136-40 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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