Badanie PEGylowanego rekombinowanego czynnika VIII (BAX855) u wcześniej nieleczonych małych dzieci z ciężką hemofilią typu A
25 lipca 2025 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire
Faza 3, prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, immunogenności i skuteczności hemostatycznej PEGylowanego czynnika VIII (BAX 855) u wcześniej nieleczonych pacjentów (PUP) < 6 lat z ciężką hemofilią A (FVIII < 1%)
To badanie jest przeznaczone dla małych dzieci z ciężką postacią hemofilii A, które wcześniej nie były leczone BAX855 ani innymi koncentratami FVIII.
Głównym celem badania jest sprawdzenie skutków ubocznych leczenia BAX855. Obejmuje to nagromadzenie przeciwciał przeciwko FVIII, które mogą uniemożliwić prawidłowe działanie BAX855. Kolejnym celem jest poznanie, jak dobrze BAX855 kontroluje krwawienie.
W tym badaniu dzieci mogą otrzymać BAX855 jako leczenie zapobiegawcze (profilaktyka) lub w razie potrzeby w leczeniu krwawienia (na żądanie).
W przypadku, gdy u uczestnika rozwiną się przeciwciała, leczenie zostanie zapewnione w ramach badania.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
120
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Vienna, Austria, 1090
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1020
- Huderf
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Cliniques Uni Saint-Luc
-
Gent, Belgia, 9000
- Univ. Ziekenhuis Gent Apotheek
-
Leuven, Belgia, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bułgaria, 4000
- UMHAT Sv. Georgi, EAD
-
Sofia, Bułgaria, 1527
- SHAT Oncohaematology Diseases
-
Varna, Bułgaria, 9010
- MHAT Sv. Marina, EAD
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Rigshospitalet Copenhagen
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia, 00290
- Helsinki Univ Hospital
-
-
-
-
-
Lille Cedex, Francja, 59037
- Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
-
ROUEN Cedex, Francja, 76031
- CHU de Rouen
-
-
Calvados
-
Caen cedex 9, Calvados, Francja, 14033
- CHU CAEN Hopital Cote de Nacre
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francja, 35033
- Essais cliniques CHU Rennes
-
-
Paris
-
Paris cedex 15, Paris, Francja, 75743
- Hôpital Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
A Coruna, Hiszpania, 15006
- Hospital A Coruña
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valladolid, Hiszpania, 47012
- Hospital Univ del Rio Hortega
-
-
Baleares
-
Palma de Mallorca, Baleares, Hiszpania, 07120
- Hospital Univ. Son Espases
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- The University of Hong Kong Queen Mary Hospital
-
Shatin, Hongkong
- Chinese University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Adana, Indyk, 1130
- Acibadem Adana Hospital
-
Ankara, Indyk, 06100
- Hacettepe Universitesi
-
Antalya, Indyk, 7058
- Akdeniz Universitesi
-
Bursa, Indyk, 16059
- Uludag Universitesi Tip Fakultesi
-
Istanbul, Indyk, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa
-
Izmir, Indyk, 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Kayseri, Indyk, 38039
- Erciyes Univers Tip Fakultesi
-
Samsun, Indyk, 55319
- 19 Mayis Universitesi
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
- Kaye Edmonton Clinic
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster Health Science
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 50586
- Hospital Kuala Lumpur
-
Kuching, Malezja, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Terengganu, Malezja, 20400
- Hospital Sultanah Nur Zahirah
-
-
Kuala Lumpur
-
Ampang, Kuala Lumpur, Malezja, 68000
- Hospital Ampang
-
-
Perak
-
Ipoh, Perak, Malezja, 30990
- Hospital HRPB
-
-
Pulau Pinang
-
Georgetown, Pulau Pinang, Malezja, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Inst. f. Experimentelle
-
Duesseldorf, Niemcy, 40225
- Klinik F.Haematologie,Onkologie
-
Hamburg, Niemcy, 20246
- Poliklinik PaediaHaematologie
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Niemcy, 30159
- Werlhof-Institut GmbH
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia, N-0372
- Oslo Universitetssykehus - Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Daejeon, Republika Korei, 35233
- Eulji University Hospital
-
Seoul, Republika Korei, 03722
- Severance Hospital, Yonsei
-
Seoul, Republika Korei, 05278
- Kyung Hee University Hospital
-
Ulsan, Republika Korei, 44033
- Ulsan University Hospital
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 117599
- NUS YLL School of Medicine
-
Singapore, Singapur, 229899
- KKH
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Cupertino, California, Stany Zjednoczone, 95014
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
-
Roseville, California, Stany Zjednoczone, 95661
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- UC Davis Health System
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
- Connecticut Children's Med Ctr
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 17033-0850
- Univ Florida College Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Center for Advanced Pediatrics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611-2605
- Ann & Robert H. Lurie Children's H
-
Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61615
- Bleeding and Clotting Dis.Inst.
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5008
- UMHS
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- Rainbow Babies/Childrens Htl
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033-0850
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Stany Zjednoczone, 79905
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
-
-
Bangkok
-
Bangkoknoi, Bangkok, Tajlandia, 10700
- Siriraj Hospital
-
Patumwan, Bangkok, Tajlandia, 10330
- King Chulalongkorn Memorial
-
Ratchathewi, Bangkok, Tajlandia, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
-
Chiang Mai
-
Muang, Chiang Mai, Tajlandia, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai
-
-
Khon Kaen
-
Muang, Khon Kaen, Tajlandia, 40002
- Srinagarind Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Tajwan, 80756
- Kaohsiung Chung- Ho Memorial Hosp
-
Taichung, Tajwan, 40447
- China Medical University Hospital
-
Taichung, Tajwan, 40705
- Taichung Veterans General
-
Taipei City, Tajwan, 11490
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ukraina, 18009
- MI Cherkasy Reg Onc Dis of CRC
-
Lviv, Ukraina, 79044
- SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
-
Zaporizhzhia, Ukraina, 69063
- CI Zaporizhzhia Reg CCH of ZRC
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1086
- Belgyogyaszat Onkohaematologia
-
Debrece, Węgry, 4032
- Debreceni Egyetem
-
-
-
-
-
Catania, Włochy, 95124
- Presidio Ospedaliero F. Alessi
-
Firenze, Włochy, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milano, Włochy, 20122
- Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Włochy, 00144
- Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
-
-
-
-
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8AE
- Bristol Royal H. for Children
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Evelina Children's Hospital - St Thomas' Hospital
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
- Univ Hospital Southampton
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 5 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia
- Uczestnik ma <6 lat w momencie badania przesiewowego.
- Uczestnik nie był wcześniej leczony przez <3 dni ekspozycji (ED) na ADVATE, BAX 855 lub transfuzję osocza w jakimkolwiek momencie przed badaniem przesiewowym.
- Uczestnik ma ciężką hemofilię A (czynnik VIII (FVIII) <1%), jak określono w laboratorium centralnym, lub historyczny poziom FVIII <1%, jak określono w jakimkolwiek lokalnym laboratorium, opcjonalnie wspierany przez dodatkową mutację genu FVIII odpowiadającą ciężkiej hemofilii A .
- Uczestnik jest kompetentny immunologicznie z liczbą klastrów różnicowania 4 (CD4 +)> 200 komórek na milimetr sześcienny (mm ^ 3), co zostało potwierdzone przez centralne laboratorium podczas badań przesiewowych.
- Rodzic lub prawnie upoważniony przedstawiciel jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu.
Dodatkowe kryteria włączenia do części B (indukcja tolerancji immunologicznej [ITI]).
- Rodzic lub przedstawiciel prawny dobrowolnie wyraził(a) podpisaną świadomą zgodę na część ITI.
Uczestnik ma potwierdzone dodatnie miano inhibitora (> 5,00 jednostek Bethesda (BU)) lub dodatnie potwierdzone niskie miano inhibitora (większe niż lub równe [>=] 0,6 BU) określone przez laboratorium centralne na podstawie drugiego powtórnego badania krwi próbka z
- źle opanowane krwawienie pomimo zwiększonych dawek BAX 855 lub
- wymaga środków omijających w celu leczenia krwawienia.
Kryteria wyłączenia
- Uczestnik ma wykrywalne przeciwciała hamujące FVIII (>=0,6 BU przy użyciu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda), co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych.
- Uczestnik ma historię przeciwciał hamujących FVIII (>=0,6 BU przy użyciu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda lub testu Bethesda) w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym.
- U uczestnika zdiagnozowano wrodzony lub nabyty defekt hemostatyczny inny niż hemofilia A (np. jakościowy defekt płytek krwi lub choroba von Willebranda).
- Uczestnik był wcześniej leczony jakimkolwiek koncentratem FVIII innym niż ADVATE lub BAX 855 lub otrzymał ADVATE, BAX 855 lub transfuzję osocza przez >=3 ED w jakimkolwiek czasie przed badaniem przesiewowym.
- Uczestnik otrzymuje łącznie > dwa ED preparatu ADVATE w okresach poprzedzających włączenie do badania iw okresie badań przesiewowych, aż do początkowego wlewu.
- Przewidywana waga uczestnika podczas wizyty wyjściowej wynosi <5 kilogramów (kg).
- Liczba płytek krwi uczestnika wynosi <100 000 na mililitr (ml).
- Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na białka myszy lub chomika, glikol polietylenowy (PEG) lub Tween 80.
- Uczestnik ma ciężką przewlekłą dysfunkcję wątroby (np. >5-krotność górnej granicy normy aminotransferazy alaninowej [ALT], aminotransferazy asparaginianowej [AST] lub udokumentowany międzynarodowy współczynnik znormalizowany [INR] >1,5) w swojej historii medycznej lub w czasie badania przesiewowego .
- Uczestnik ma ciężkie zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy >1,5 razy powyżej górnej granicy normy).
- Uczestnik obecnie lub niedawno (<30 dni) stosował inne leki PEGylowane przed udziałem w badaniu lub planuje stosować takie leki podczas udziału w badaniu.
- W trakcie badania uczestnik ma otrzymać ogólnoustrojowy lek immunomodulujący (np. kortykosteroidy w dawce równoważnej hydrokortyzonowi większej niż 10 mg/dobę lub α-interferon) inne niż chemioterapia przeciwretrowirusowa.
- Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym badanego produktu (IP) lub badanego urządzenia w ciągu 30 dni przed rejestracją lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym IP lub badanego urządzenia w trakcie tego badania.
- Rodzic lub prawnie upoważniony przedstawiciel cierpi na chorobę medyczną, psychiatryczną lub poznawczą albo używa rekreacyjnie narkotyków/alkoholu, co w opinii badacza mogłoby wpłynąć na bezpieczeństwo lub przestrzeganie zasad przez uczestnika.
- Rodzic, prawnie upoważniony przedstawiciel lub uczestnik jest członkiem zespołu przeprowadzającego to badanie lub pozostaje w stosunku zależności z jednym z członków zespołu badawczego. Zależne związki obejmują bliskich krewnych (tj. dzieci, partnera/małżonka, rodzeństwo, rodziców), a także pracowników badacza lub personelu ośrodka prowadzącego badanie.
Dodatkowe kryteria wykluczenia dla części B (ITI)
- Spontaniczny zanik inhibitora przed ZIT.
- Miana inhibitora FVIII >=0,6 BU nie potwierdza druga nowa próbka krwi i oznacza w laboratorium centralnym.
- Niezdolność lub niechęć do przestrzegania protokołu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Wszyscy uczestnicy
Wcześniej nietraktowani pacjenci (szczenięta) <6 lat z ciężką hemofilią A (FVIII <1%) i <3 dni ekspozycji (EDS) na doradzanie, BAX 855 lub transfuzja w osoczu została włączona do jednej grupy ARM. Część A (główne badanie): Uczestnicy w wieku <3 lat-którzy nie doświadczyli dwóch wspólnych krwawień, otrzymali leczenie na żądanie 10-80 jednostek międzynarodowych na kilogram (IU/kg) dożylnie (IV) w zależności od ciężkości odcinka krwawienia; i - który doświadczył maksymalnie dwóch stawowych krwawień, otrzymał leczenie profilaktyki dawką 25-80 IU/kg BAX 855 IV (na podstawie dyskrecji badacza) raz w tygodniu za 100 ED. Część B (część indukcji tolerancji immunologicznej [ITI]): uczestnicy, którzy spełnili wstępnie zdefiniowane kryteria leczenia części B, weszli do części B badania dla ITI. Uczestnicy albo otrzymali leczenie profilaktyki BAX 855 niskiej dawki 50 IU/kg IV, trzy razy w tygodniu lub wysoką dawkę 100-200 IU/kg IV, codziennie według uznania śledczego zgodnie ze standardem opieki instytucji. |
Glikol polietylenowy (PEG)-ylowany rekombinowany pełnej długości rekombinowany FVIII (rFVIII).
Inne nazwy:
Terapia indukcyjna tolerancji immunologicznej
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z rozwojem inhibitorów FVIII
Ramy czasowe: W części A badania, około 5 lat
|
Liczba uczestników, którzy opracowali inhibitor (w dowolnym momencie) potwierdzony przez centralne laboratorium oparte na drugim losowaniu próbki krwi w ciągu 2 tygodni od powiadomienia o miejscu inhibitora i wszystkich uczestników, którzy nie opracowali inhibitora i mieli większe lub równe (> =) 100 ED, gdy pobrano próbkę ostatniego ważnego testu inhibitora.
|
W części A badania, około 5 lat
|
|
Liczba uczestników z powodzeniem indukcji tolerancji immunologicznej (ITI)
Ramy czasowe: Do 33 miesięcy w części B badania
|
Sukces definiuje się jako 1) uporczywie ujemny miana inhibitor mniejsza niż (<) 0,6 jednostka Bethesda (BU), 2) FVIII IR> = 66% wartości wyjściowej po okresie zmywania wynoszącym 84-96 godzin i 3) FVIII okres półtrwania> = 6 godzin.
|
Do 33 miesięcy w części B badania
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z wiążącymi przeciwciałami immunoglobuliny G (IgG) i immunoglobuliny M (IGM)
Ramy czasowe: W części A badania, około 5 lat
|
Oceniono wiążące przeciwciała IgG i IgM z FVIII, czynnik VIII-polietylenowy (PEG-FVIII) i glikolu polietylenowym (PEG).
Uczestnik, który najpierw otrzymał leczenie na żądanie, a następnie przeniósł się na leczenie profilaktyki, został policzony zarówno na schematy na żądanie, jak i profilaktyki.
Uczestnik, który zaczął od leczenia profilaktyki, został policzony tylko dla schematu profilaktyki, nawet jeśli uczestnik otrzymał leczenie na żądanie podczas schematu profilaktyki.
Wizyty i ich przybliżony czas w tygodniu po wizycie bazowej dla indywidualnych uczestników: Odwiedź 1 (tydzień 5), odwiedź 2 (tydzień 10), odwiedź 3 (tydzień 15), odwiedź 4 (tydzień 20), odwiedź 5 (tydzień 30), odwiedź 6 (tydzień 40), odwiedź 7 (tydzień 55), odwiedź 8 (tydzień 75) i ukończenie studiów (tygodnie 100-110).
|
W części A badania, około 5 lat
|
|
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi (AES) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: W części A i części B badania około 9 lat
|
AE jest definiowane jako każde niezdolne wystąpienie medyczne u uczestnika podawanego produktu badawczego (IP), który niekoniecznie ma związek przyczynowy z leczeniem.
SAE jest nieoczekiwanym manifestacją kliniczną objawów, objawów lub wyników (niezależnie od tego, czy jest to związane z produktem badawczym, czy nie i przy jakiejkolwiek dawce), co powoduje śmierć, jest zagrażającą życiu, wymaga hospitalizacji hospitalizacji, wydłużenie hospitalizacji, jest ważnym wydarzeniem medycznym.
Oceniono liczbę uczestników z AES i SAE w części A i części B.
Uczestnik, który najpierw otrzymał leczenie na żądanie, a następnie przeniósł się na leczenie profilaktyki, został policzony zarówno na schematy na żądanie, jak i profilaktyki.
Uczestnik, który zaczął od leczenia profilaktyki, został policzony tylko dla schematu profilaktyki, nawet jeśli uczestnik otrzymał leczenie na żądanie podczas schematu profilaktyki.
|
W części A i części B badania około 9 lat
|
|
Liczba uczestników z co najmniej jedną klinicznie istotnymi zmianami w objawach życiowych
Ramy czasowe: W części A i części B badania około 9 lat
|
Objawy życiowe oceniono na podstawie temperatury ciała, szybkości oddechu, ciśnienia krwi i częstości akcji serca.
|
W części A i części B badania około 9 lat
|
|
Liczba uczestników z co najmniej jedną klinicznie istotnymi zmianami w klinicznych parametrach laboratoryjnych
Ramy czasowe: W części A i części B badania około 9 lat
|
Parametry laboratoryjne kliniczne obejmowały hematologię i chemię kliniczną.
Zmiany wartości laboratoryjnych można by uznać za AE, gdyby zostały uznane za istotne klinicznie.
|
W części A i części B badania około 9 lat
|
|
Współczynnik krwawienia (ABR) dla leczenia profilaktycznego i na żądanie oraz indukcji tolerancji immunologicznej (ITI)
Ramy czasowe: W części A i części B badania około 9 lat
|
ABR został oceniony na podstawie każdego odcinka krwawienia.
Epizing krwawienia zdefiniowano jako subiektywny (ból zgodny z krwawieniem stawowym) lub obiektywne dowody krwawienia, które mogą wymagać leczenia FVIII.
Krwawienie występujące w wielu lokalizacjach związanych z tą samą kontuzją (przykład, kolano i krwawienie z kostki po upadku) zostało policzone jako pojedynczy epizod krwawienia.
Zgłoszono średnią całkowitą roczną stopę krwawienia.
Uczestnik, który najpierw otrzymał leczenie na żądanie, a następnie przeniósł się na leczenie profilaktyki, został policzony zarówno na schematy na żądanie, jak i profilaktyki.
Uczestnik, który zaczął od leczenia profilaktyki, został policzony tylko dla schematu profilaktyki, nawet jeśli uczestnik otrzymał leczenie na żądanie podczas schematu profilaktyki.
|
W części A i części B badania około 9 lat
|
|
Epizody krwawienia sklasyfikowane według liczby infuzji BAX 855 wymaganych do leczenia
Ramy czasowe: W części A badania, około 5 lat
|
Epizing krwawienia jest zdefiniowany jako subiektywny (ból zgodny z krwawieniem stawowym) lub obiektywne dowody krwawienia, które mogą wymagać leczenia FVIII.
Liczbę infuzji BAX 855 potrzebnych dla każdego epizodu krwawienia została określona przez uczestnika, opiekuna, klinicystę leczącego uczestnika i opiera się na odpowiedzi uczestnika na leczenie, stosując skalę oceny skuteczności do leczenia epizodów krwawienia.
Liczba epizodów krwawienia jest klasyfikowana według liczby infuzji wymaganych do leczenia epizodów krwawienia.
Uczestnik, który najpierw otrzymał leczenie na żądanie, a następnie przeniósł się na leczenie profilaktyki, został policzony zarówno na schematy na żądanie, jak i profilaktyki.
Uczestnik, który zaczął od leczenia profilaktyki, został policzony tylko dla schematu profilaktyki, nawet jeśli uczestnik otrzymał leczenie na żądanie podczas schematu profilaktyki.
|
W części A badania, około 5 lat
|
|
Liczba krwawień według ogólnej oceny skuteczności hemostatycznej po 24 godzinach po rozpoczęciu leczenia
Ramy czasowe: Po 24 godzinach po badaniu podawania leku podczas części A badania
|
Uczestnik lub opiekun ocenił ogólną odpowiedź na leczenie, stosując 4-punktową skalę oceny skuteczności jako doskonała: pełne złagodzenie bólu i zaprzestanie obiektywnych oznak krwawienia po pojedynczym wlewie i nie jest wymagana dodatkowa infuzja do kontroli krwawienia; Dobra: określona ulga w bólu i/lub poprawa objawów krwawienia po pojedynczym wlewie i być może wymaga więcej niż 1 wlew do pełnego rozdzielczości; Uczciwe: prawdopodobne i/lub niewielkie złagodzenie bólu i niewielka poprawa objawów krwawienia po pojedynczym wlewie i wymagane więcej niż 1 wlew do pełnej rozdzielczości i brak: brak ulepszenia lub warunków. Zgłoszono liczbę krwawień z każdą oceną skuteczności. Leczenie profilaktyki zliczono tylko dla schematu profilaktyki, nawet jeśli uczestnik otrzymał leczenie na żądanie podczas schematu profilaktyki.
|
Po 24 godzinach po badaniu podawania leku podczas części A badania
|
|
Liczba krwawień według ogólnej oceny skuteczności hemostatycznej przy rozdzielczości krwawienia
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia badań do rozdzielczości krwawej w części A badania (do około 5 lat)
|
Uczestnik lub opiekun ocenił ogólną odpowiedź na leczenie, stosując 4-punktową skalę oceny skuteczności jako doskonała: pełne złagodzenie bólu i zaprzestanie obiektywnych oznak krwawienia po pojedynczym wlewie i nie jest wymagana dodatkowa infuzja do kontroli krwawienia; Dobra: określona ulga w bólu i/lub poprawa objawów krwawienia po pojedynczym wlewie i być może wymaga więcej niż 1 wlew w celu całkowitego rozdzielczości; Uczciwe: prawdopodobne i/lub niewielkie złagodzenie bólu i niewielka poprawa objawów krwawienia po pojedynczym wlewie i wymagane więcej niż 1 infuzja do pełnej rozdzielczości i brak: żadna poprawa lub stan gorzej. Nie liczba krwawień przy każdym regulacji skuteczności. Leczenie liczone było tylko dla schematu profilaktyki, nawet jeśli uczestnik otrzymał leczenie na żądanie podczas schematu profilaktyki.
|
Od rozpoczęcia leczenia badań do rozdzielczości krwawej w części A badania (do około 5 lat)
|
|
Zużycie BAX 855 skorygowane o wagę: średnia dawka profilaktyczna
Ramy czasowe: W części A badania, około 5 lat
|
Zużycie BAX 855 skorygowane o ciężar określono na podstawie zapisu w pamiętnikach uczestników faktycznej ilości BAX 855 wlewu mierzonego w klinice.
Średnia dawka na infuzję profilaktyczną, miesięcznie i rocznie są zgłaszane jako kategorie.
|
W części A badania, około 5 lat
|
|
Zużycie BAX 855 skorygowane o wagę: średnia liczba profilaktycznych infuzji
Ramy czasowe: W części A i części B badania około 9 lat
|
Zużycie BAX 855 skorygowane o ciężar określono na podstawie zapisu w pamiętnikach uczestników faktycznej liczby infuzji BAX 855 mierzonych w klinice.
Średnia liczba infuzji miesięcznie i rok jest zgłaszana jako kategorie.
|
W części A i części B badania około 9 lat
|
|
Zużycie BAX 855 skorygowane o wagę: średnia dawka
Ramy czasowe: W części A badania, około 5 lat
|
Zużycie BAX 855 skorygowane o ciężar określono na podstawie zapisu w pamiętnikach uczestników faktycznej ilości BAX 855 wlewu mierzonego w klinice.
Średnia dawka do leczenia epizodu krwawienia i średniej dawki leczenia inhibitora FVIII [IU/kg] tygodniowo, miesiąca i rocznie są zgłaszane jako kategorie.
Uczestnik, który najpierw otrzymał leczenie na żądanie, a następnie przeniósł się na leczenie profilaktyki, został policzony zarówno na schematy na żądanie, jak i profilaktyki.
Uczestnik, który zaczął od leczenia profilaktyki, został policzony tylko dla schematu profilaktyki, nawet jeśli uczestnik otrzymał leczenie na żądanie podczas schematu profilaktyki.
|
W części A badania, około 5 lat
|
|
Liczba uczestników według hemostatycznej oceny skuteczności w przypadku operacji
Ramy czasowe: Dzień operacji 0 do dnia pooperacyjnego 14 lub wypisu (w zależności od tego, co nastąpi pierwsze)
|
Skuteczność hemostatyczną oceniono podczas i po jakichkolwiek procedurach chirurgicznych lub inwazyjnych, i ogólnie jako ocena okołooperacyjna. Operowanie chirurga oceniał skuteczność hemostatyczną w porównaniu z oczekiwanym rodzajem procedury wykonywanej w populacji nie-hemofilnej, przed wypisaniem z pokoju regeneracji (wewnątrzoperacyjna), w dniu pooperacyjnym 1 i przy 14 dni pojemności lub 14 dni pojemnicy (a perioperative). Oceny: 1. Podkład: pooperacyjna utrata krwi wyniosła ≤100% niż oczekiwano; 2. Dobrze: Utrata krwi pooperacyjnej była nawet o 50% więcej (101-150%) niż oczekiwano; 3. FAIR: pooperacyjna utrata krwi była ponad 50% (> 150%) oczekiwanych; 4.None: znaczące pooperacyjne krwawienie, które wynikało z niewłaściwej odpowiedzi terapeutycznej, wymagało prawidłowego dawkowania. składników krwi wymaganych do transfuzji w porównaniu z oczekiwaniami. Oceny dostarczane przez uczestnik dla każdej z ocen są zgłaszane jako kategorie.
|
Dzień operacji 0 do dnia pooperacyjnego 14 lub wypisu (w zależności od tego, co nastąpi pierwsze)
|
|
Utrata krwi na uczestnika w przypadku operacji
Ramy czasowe: Dzień operacji 0 do dnia pooperacyjnego 14 lub wypisu (w zależności od tego, co nastąpi pierwsze)
|
Śródoperacyjną utratę krwi mierzono przez określenie objętości krwi i płynu przez ssanie do pojemnika do zbierania (pudełko odpadowe i/lub oszczędność komórek) oraz szacunkową utratę krwi w wymazach i ręcznikach podczas zabiegu, zgodnie z zapisem anestezjologa.
Pooperacyjnie utrata krwi określono na podstawie zebranej objętości drenażu, który składał się głównie z płynu drenażowego przez próżnię lub drenaż grawitacyjny, w stosownych przypadkach.
Ocena przeprowadzono dla śródoperacyjnego okresu (przed zwolnieniem z pokoju pooperacyjnego) i przez okres pooperacyjny (od zakończenia procedury do około 24 godzin po operacji).
|
Dzień operacji 0 do dnia pooperacyjnego 14 lub wypisu (w zależności od tego, co nastąpi pierwsze)
|
|
Przyrostowe odzyskiwanie (IR) BAX 855
Ramy czasowe: Linia podstawowa do ukończenia badań (do 5 lat w części A i do 3,5 roku w części B)
|
BAX 855 podano u uczestników w celu ustalenia FVIII IR w miejscu badań na początku i każdej wizycie w badaniu innych niż wizyty badawcze w 5 red., 15 wyd. I 30 red.
Testy FVIII przeprowadzono przy użyciu następujących metod: 1-stopniowe krzepnięcie aktywności FVIII i aktywność chromogenna FVIII.
Dane są zgłaszane dla każdej z tych metod jako kategorii na wizytę.
Ocena zakończenia badania przeprowadzono na końcu głównego badania, a ponownie na końcu części ITI.
W ten sposób większa liczba uczestników analizowano podczas wizyty ukończenia badań niż ci, którzy faktycznie ukończyli ogólne badanie.
IR jest zgłaszany jako stosunek (IU/DECILITER [DL])/(IU/KG), obliczony jako: ir = (Cmax- (C przed-infuzja))/(IU/kg), gdzie C = stężenie.
Wizyty i ich przybliżony czas w tygodniu po wizycie bazowej dla indywidualnych uczestników: Odwiedź 1 (tydzień 5), odwiedź 2 (tydzień 10), odwiedź 3 (tydzień 15), odwiedź 4 (tydzień 20), odwiedź 5 (tydzień 30), odwiedź 6 (tydzień 40), odwiedź 7 (tydzień 55), odwiedź 8 (tydzień 75) i ukończenie studiów (tygodnie 100-110).
|
Linia podstawowa do ukończenia badań (do 5 lat w części A i do 3,5 roku w części B)
|
|
Okres półtrwania (T1/2) BAX 855
Ramy czasowe: Przed infuzją, po infuzji: 15-30 minut i 24-48 godzin na początku
|
Półtrodzony okres określenia okresu półtrwania FVIII był opcjonalną oceną, która miała być przeprowadzona na początku, odwiedź 1 lub wizytę 2.
|
Przed infuzją, po infuzji: 15-30 minut i 24-48 godzin na początku
|
|
Indukcja tolerancji immunologicznej (ITI) - Liczba uczestników z częściowym sukcesem i porażką ITI
Ramy czasowe: Do 33 miesięcy w części B badania
|
Częściowy sukces zdefiniowany jako który spełnia dwa z następujących kryteriów, 1) miana inhibitora <0,6 bu (potwierdzone przez centralne laboratorium z drugą próbką krwi uzyskaną w ciągu 2 miesięcy), 2) FVIII odzyskiwania in vivo> = 66% wartości wyjściowej (potwierdzone w ciągu dwóch miesięcy) i 3) FVIII pół life> = 6 godzin.
Awaria zdefiniowana jako brak spełnienia kryteriów częściowego sukcesu.
|
Do 33 miesięcy w części B badania
|
|
Indukcja tolerancji immunologicznej (ITI) - liczba uczestników z co najmniej jednym powikłaniem związanym z cewnikiem
Ramy czasowe: Do 33 miesięcy w części B badania
|
Zgłoszono liczbę uczestników z powikłaniami cewnika.
|
Do 33 miesięcy w części B badania
|
|
Indukcja tolerancji immunologicznej (ITI) - liczba uczestników z wiążącymi immunoglobuliną G (IgG) i przeciwciałami immunoglobuliny M (IgM)
Ramy czasowe: Do 33 miesięcy w części B badania
|
Wiązanie przeciwciał IgG i IgM z czynnikiem VIII (FVIII), czynnikiem VIII-polietylenowym glikolem (PEG-FVIII) i glikolem polietylenowym (PEG) są zgłaszane jako kategorie na wizytę.
|
Do 33 miesięcy w części B badania
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, Takeda
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 listopada 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
29 października 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
29 października 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 listopada 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 listopada 2015
Pierwszy wysłany (Szacowany)
26 listopada 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 lipca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 lipca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 261203
- 2015-002136-40 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/.
W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .