Tutkimus PEGyloidusta rekombinanttitekijä VIII:sta (BAX855) aiemmin hoitamattomilla pienillä lapsilla, joilla on vaikea hemofilia A
perjantai 25. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Baxalta now part of Shire
Vaihe 3, potentiaalinen, monikeskus, avoin tutkimus PEGyloidun tekijä VIII:n (BAX 855) turvallisuuden, immunogeenisyyden ja hemostaattisen tehon tutkimiseksi aiemmin hoitamattomilla potilailla (PUP) < 6 vuotta, joilla on vaikea hemofilia A (FVIII < 1 %)
Tämä tutkimus on tarkoitettu pienille lapsille, joilla on vaikea hemofilia A ja joita ei ole aiemmin hoidettu BAX855:llä tai muilla FVIII-konsentraateilla.
Tutkimuksen päätavoitteena on tarkistaa BAX855-hoidon sivuvaikutukset. Tämä sisältää FVIII:n vasta-aineiden kertymisen, mikä saattaa estää BAX855:tä toimimasta kunnolla. Toinen tavoite on oppia kuinka hyvin BAX855 hallitsee verenvuotoa.
Tässä tutkimuksessa lapset voivat saada BAX855:tä joko ennaltaehkäisevänä hoitona (profylaksia) tai tarpeen mukaan verenvuodon hoitoon (on-demand).
Jos osallistujalle kehittyy vasta-aineita, hoito tarjotaan osana tutkimusta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
120
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1020
- Huderf
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Cliniques Uni Saint-Luc
-
Gent, Belgia, 9000
- Univ. Ziekenhuis Gent Apotheek
-
Leuven, Belgia, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria, 4000
- UMHAT Sv. Georgi, EAD
-
Sofia, Bulgaria, 1527
- SHAT Oncohaematology Diseases
-
Varna, Bulgaria, 9010
- MHAT Sv. Marina, EAD
-
-
-
-
-
A Coruna, Espanja, 15006
- Hospital A Coruña
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valladolid, Espanja, 47012
- Hospital Univ del Rio Hortega
-
-
Baleares
-
Palma de Mallorca, Baleares, Espanja, 07120
- Hospital Univ. Son Espases
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- The University of Hong Kong Queen Mary Hospital
-
Shatin, Hong Kong
- Chinese University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Catania, Italia, 95124
- Presidio Ospedaliero F. Alessi
-
Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milano, Italia, 20122
- Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Italia, 00144
- Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
- Kaye Edmonton Clinic
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster Health Science
-
-
-
-
-
Daejeon, Korean tasavalta, 35233
- Eulji University Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 03722
- Severance Hospital, Yonsei
-
Seoul, Korean tasavalta, 05278
- Kyung Hee University Hospital
-
Ulsan, Korean tasavalta, 44033
- Ulsan University Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malesia, 50586
- Hospital Kuala Lumpur
-
Kuching, Malesia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Terengganu, Malesia, 20400
- Hospital Sultanah Nur Zahirah
-
-
Kuala Lumpur
-
Ampang, Kuala Lumpur, Malesia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
Perak
-
Ipoh, Perak, Malesia, 30990
- Hospital HRPB
-
-
Pulau Pinang
-
Georgetown, Pulau Pinang, Malesia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, N-0372
- Oslo Universitetssykehus - Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Lille Cedex, Ranska, 59037
- Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
-
ROUEN Cedex, Ranska, 76031
- CHU de Rouen
-
-
Calvados
-
Caen cedex 9, Calvados, Ranska, 14033
- CHU CAEN Hopital Cote de Nacre
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Ranska, 35033
- Essais cliniques CHU Rennes
-
-
Paris
-
Paris cedex 15, Paris, Ranska, 75743
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa, 53127
- Inst. f. Experimentelle
-
Duesseldorf, Saksa, 40225
- Klinik F.Haematologie,Onkologie
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Poliklinik PaediaHaematologie
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Saksa, 30159
- Werlhof-Institut GmbH
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 117599
- NUS YLL School of Medicine
-
Singapore, Singapore, 229899
- KKH
-
-
-
-
-
Helsinki, Suomi, 00290
- Helsinki Univ Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 80756
- Kaohsiung Chung- Ho Memorial Hosp
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General
-
Taipei City, Taiwan, 11490
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Rigshospitalet Copenhagen
-
-
-
-
Bangkok
-
Bangkoknoi, Bangkok, Thaimaa, 10700
- Siriraj Hospital
-
Patumwan, Bangkok, Thaimaa, 10330
- King Chulalongkorn Memorial
-
Ratchathewi, Bangkok, Thaimaa, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
-
Chiang Mai
-
Muang, Chiang Mai, Thaimaa, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai
-
-
Khon Kaen
-
Muang, Khon Kaen, Thaimaa, 40002
- Srinagarind Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turkki, 1130
- Acibadem Adana Hospital
-
Ankara, Turkki, 06100
- Hacettepe Universitesi
-
Antalya, Turkki, 7058
- Akdeniz Universitesi
-
Bursa, Turkki, 16059
- Uludag Universitesi Tip Fakultesi
-
Istanbul, Turkki, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa
-
Izmir, Turkki, 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Kayseri, Turkki, 38039
- Erciyes Univers Tip Fakultesi
-
Samsun, Turkki, 55319
- 19 Mayis Universitesi
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ukraina, 18009
- MI Cherkasy Reg Onc Dis of CRC
-
Lviv, Ukraina, 79044
- SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
-
Zaporizhzhia, Ukraina, 69063
- CI Zaporizhzhia Reg CCH of ZRC
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1086
- Belgyogyaszat Onkohaematologia
-
Debrece, Unkari, 4032
- Debreceni Egyetem
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8AE
- Bristol Royal H. for Children
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Evelina Children's Hospital - St Thomas' Hospital
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Univ Hospital Southampton
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Cupertino, California, Yhdysvallat, 95014
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94611
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
-
Roseville, California, Yhdysvallat, 95661
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- UC Davis Health System
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Connecticut Children's Med Ctr
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 17033-0850
- Univ Florida College Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Center for Advanced Pediatrics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611-2605
- Ann & Robert H. Lurie Children's H
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61615
- Bleeding and Clotting Dis.Inst.
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5008
- UMHS
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rainbow Babies/Childrens Htl
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033-0850
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Yhdysvallat, 79905
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 5 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Osallistuja on alle 6-vuotias seulontahetkellä.
- Osallistujaa ei ole aiemmin hoidettu <3 altistuspäivällä (ED) ADVATE-, BAX 855- tai plasmansiirrolle milloin tahansa ennen seulontaa.
- Osallistujalla on vaikea hemofilia A (tekijä VIII (FVIII) < 1 %) keskuslaboratorion määrittämänä tai historiallinen FVIII-taso < 1 %, mikä on määritetty missä tahansa paikallisessa laboratoriossa, jota tukee valinnaisesti vakava hemofilia A:n mukainen FVIII-geenimutaatio .
- Osallistuja on immuunikompetenssi, ja klusterin erilaistumisaste 4 (CD4+) on > 200 solua kuutiomillimetriä kohden (mm^3), kuten keskuslaboratorio vahvisti seulonnassa.
- Vanhempi tai laillisesti valtuutettu edustaja on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia.
Lisäkriteerit osaan B (immuunitoleranssin induktio [ITI]).
- Vanhempi tai laillinen edustaja on/on vapaaehtoisesti antanut allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ITI-osuudelle.
Osallistujalla on vahvistettu positiivinen korkeatiitteri-inhibiittori (> 5,00 Bethesda-yksikköä (BU)) tai positiivinen vahvistettu matalatiitteri-inhibiittori (suurempi tai yhtä suuri kuin [>=] 0,6 BU), jonka keskuslaboratorio on määrittänyt toisen toistuvan veren perusteella. näyte kanssa
- huonosti hallittu verenvuoto huolimatta BAX 855 -annosten lisääntymisestä tai
- vaatii ohitusaineita verenvuodon hoitoon.
Poissulkemiskriteerit
- Osallistujalla on havaittavissa olevia FVIII:a inhiboivia vasta-aineita (>=0,6 BU Bethesda-määrityksen Nijmegen-muunnoksia käyttäen), minkä keskuslaboratorio vahvisti seulonnassa.
- Osallistujalla on ollut FVIII:a inhiboivia vasta-aineita (>=0,6 BU käyttäen Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiota tai Bethesda-määritystä) milloin tahansa ennen seulontaa.
- Osallistujalla on diagnosoitu muu perinnöllinen tai hankittu hemostaattinen vika kuin hemofilia A (esim. kvalitatiivinen verihiutalevaurio tai von Willebrandin tauti).
- Osallistujaa on aiemmin hoidettu millä tahansa muulla FVIII-konsentraatilla kuin ADVATElla tai BAX 855:llä, tai hänelle on annettu ADVATE-, BAX 855- tai plasmansiirto >=3 ED:n ajan milloin tahansa ennen seulontaa.
- Osallistuja saa yhteensä > kaksi ADVATE ED:tä ilmoittautumista edeltävien jaksojen aikana ja seulontajakson aikana perusinfuusioon asti.
- Osallistujan painon oletetaan olevan <5 kiloa (kg) lähtötilanteessa.
- Osallistujan verihiutaleiden määrä on <100 000 per millilitra (ml).
- Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys hiiren tai hamsterin proteiineille, polyetyleeniglykolille (PEG) tai Tween 80:lle.
- Osallistujalla on vakava krooninen maksan vajaatoiminta (esim. >5 kertaa normaalin alaniiniaminotransferaasin [ALT], aspartaattiaminotransferaasin [AST] yläraja tai dokumentoitu kansainvälinen normalisoitu suhde [INR] > 1,5) sairaushistoriassaan tai seulonnan aikana .
- Osallistujalla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini > 1,5 kertaa normaalin yläraja).
- Osallistuja on käyttänyt tai äskettäin (< 30 päivää) muita PEGyloituja lääkkeitä ennen tutkimukseen osallistumista tai hänen on määrä käyttää tällaisia lääkkeitä tutkimukseen osallistumisen aikana.
- Osallistujan on määrä saada tutkimuksen aikana systeemistä immunomoduloivaa lääkettä (esim. kortikosteroidilääkkeet annoksina, jotka vastaavat hydrokortisonia yli 10 mg/vrk tai α-interferonia) muulla tavalla kuin antiretroviraalinen kemoterapia.
- Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimustuote (IP) tai tutkimuslaite 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista, tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite tämän tutkimuksen aikana.
- Vanhemmalla tai laillisesti valtuutetulla edustajalla on lääketieteellinen, psykiatrinen tai kognitiivinen sairaus tai huumeiden/alkoholin viihdekäyttö, joka tutkijan mielestä vaikuttaisi osallistujan turvallisuuteen tai noudattamiseen.
- Vanhempi, laillisesti valtuutettu edustaja tai osallistuja on tämän tutkimuksen suorittavan ryhmän jäsen tai riippuvaisessa suhteessa johonkin tutkimusryhmän jäsenestä. Riippuvaisiin ihmissuhteisiin kuuluvat lähisukulaiset (esim. lapset, kumppani/puoliso, sisarukset, vanhemmat) sekä tutkijan työntekijät tai tutkimustyöpaikan henkilöstö.
Osan B (ITI) poissulkemiskriteerit
- Inhibiittorin spontaani häviäminen ennen ITI:tä.
- FVIII-inhibiittoritiitteriä >=0,6 BU ei vahvisteta toisella uudella verinäytteellä, vaan se määritetään keskuslaboratoriossa.
- Kyvyttömyys tai haluttomuus noudattaa protokollaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kaikki osallistujat
Aikaisemmin käsittelemättömät potilaat (pennut) <6 -vuotiaita vakavia hemofiliaa A (FVIII <1%) ja <3 altistumispäivää (toim.) Asettaa, Bax 855 tai plasmansiirto otettiin käyttöön yhdessä ARM -ryhmässä. Osa A (Päätutkimus): Osallistujat ikävät <3 vuotta-jotka eivät olleet kokeneet kahta yhteistä verenvuotoa, jotka saivat 10-80 kansainvälisen yksikön kyselyä kiloa kohti (IU/kg) laskimonsisäisesti (IV) verenvuotojakson vakavuudesta riippuen; ja - joka kokenut korkeintaan kaksi nivelvuotoa, saivat ennaltaehkäisyn hoidon 25-80 IU/kg Bax 855 IV: tä (tutkijan harkinnan perusteella) kerran viikoittain jopa 100 ED: tä. Osa B (immuunien sietokyvyn induktio [ITI] -osa): Osallistujat, jotka täyttivät ennalta määritellyn osan B hoitokriteerit, osallistuivat ITI: n tutkimuksen osaan. Osallistujat joko saivat Bax 855: n pienen annoksen 50 IU/kg IV ennaltaehkäisyhoitoa, kolme kertaa viikossa tai suurella annoksella 100-200 IU/kg IV, päivittäin tutkijan harkinnan mukaan laitoksen hoitostandardin mukaan. |
Polyetyleeniglykolilla (PEG) yloitu täyspitkä rekombinantti FVIII (rFVIII).
Muut nimet:
Immuunitoleranssin induktiohoito
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FVIII -estäjien kehittämisellä olevien osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen osassa noin viisi vuotta
|
Keskuslaboratoriossa vahvistettujen estäjien lukumäärä, jotka kehittivät estäjän (milloin tahansa), joka perustuu toiseen toistuvaan verinäytteen piiriin 2 viikon kuluessa estäjän ja kaikkien osallistujien, jotka eivät olleet kehittäneet estäjää ja joilla oli suurempi tai yhtä suuri kuin (> =) 100 eds, kun viimeisen voimassa olevan estäjätestin otoksena otettiin.
|
Koko tutkimuksen osassa noin viisi vuotta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on immuunien sietokyvyn induktion (ITI) menestys
Aikaikkuna: Enintään 33 kuukautta tutkimuksen osassa B
|
Menestys määritellään 1) jatkuvasti negatiivisen estäjätiitterin, joka on vähemmän kuin (<) 0,6 Bethesda-yksikkö (BU), 2) FVIII IR> = 66% lähtötason arvosta 84-96 tunnin pesujakson jälkeen ja 3) FVIII-puoliintumisajan> = 6 tuntia.
|
Enintään 33 kuukautta tutkimuksen osassa B
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on sitova immunoglobuliini G (IgG) ja immunoglobuliini M (IgM) -vasta -aineet
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen osassa noin viisi vuotta
|
Arvioitiin IgG- ja IgM-vasta-aineita FVIII: lle, tekijä VIII-polyetyleeniglykolista (PEG-FVIII) ja polyetyleeniglykolista (PEG).
Osallistuja, joka sai ensin pyytämishoidon ja muutti sitten ennaltaehkäisyyn, laskettiin sekä tilaus- että ennaltaehkäisy-ohjelmille.
Ennaltaehkäisevällä hoidolla alkanut osallistuja laskettiin vain ennaltaehkäisevälle hoito-ohjelmalle, vaikka osallistuja saisi kysyttyjä hoitoa ennaltaehkäisyn hoidossa.
Vierailut ja heidän likimääräinen aika viikkojen kuluttua lähtövierailusta yksittäisille osallistujille: Vieraile 1 (viikko 5), käy osoitteessa 2 (viikko 10), käy 3 (viikko 15), käy 4 (viikko 20), käy 5 (viikko 30), käymällä 6 (viikko 40), käymällä 7 (viikko 55), käymällä 8 (viikko 75) ja opintojen valmistumisvierailulla (viikko 100-110).
|
Koko tutkimuksen osassa noin viisi vuotta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on haittavaikutuksia (AES) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen osassa A ja osassa B, noin 9 vuotta
|
AE määritellään minkä tahansa epätoivottuun lääketieteelliseen esiintymiseen osallistujan hallinnassa tutkintatuotetta (IP), jolla ei välttämättä ole syy -suhdetta hoitoon.
SAE on mikä tahansa merkkien, oireiden tai tulosten epätoivoinen kliininen ilmenemis (onko tutkittavaan tuotteeseen liittyvää tai millään annoksella), mikä johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoidossa sairaalahoidossa, sairaalahoidon pidentymisen, on tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
AES: n ja SAE: n osallistujien lukumäärä sekä osassa A että osassa B arvioitiin.
Osallistuja, joka sai ensin pyytämishoidon ja muutti sitten ennaltaehkäisyyn, laskettiin sekä tilaus- että ennaltaehkäisy-ohjelmille.
Ennaltaehkäisevällä hoidolla alkanut osallistuja laskettiin vain ennaltaehkäisevälle hoito-ohjelmalle, vaikka osallistuja saisi kysyttyjä hoitoa ennaltaehkäisyn hoidossa.
|
Koko tutkimuksen osassa A ja osassa B, noin 9 vuotta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on vähintään yksi kliinisesti merkitsevä muutos elintärkeissä merkkeissä
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen osassa A ja osassa B, noin 9 vuotta
|
Vitalimerkkejä arvioitiin kehon lämpötilan, hengitysnopeuden, verenpaineen ja sykkeen perusteella.
|
Koko tutkimuksen osassa A ja osassa B, noin 9 vuotta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on vähintään yksi kliinisesti merkitsevä muutos kliinisissä laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen osassa A ja osassa B, noin 9 vuotta
|
Kliinisiin laboratorioparametreihin sisältyi hematologia ja kliininen kemia.
Laboratorioarvojen muutoksia voitaisiin pitää AE: nä, jos niiden katsotaan olevan kliinisesti merkittäviä.
|
Koko tutkimuksen osassa A ja osassa B, noin 9 vuotta
|
|
Ennaltaehkäisevän ja kysynnän hoidon ja immuunien sietokyvyn induktion (ITI) vuotuinen verenvuotoaste (ABR) (ITI)
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen osassa A ja osassa B, noin 9 vuotta
|
ABR arvioitiin jokaisen yksittäisen verenvuotojakson perusteella.
Verenvuotojakso määritettiin subjektiiviseksi (kipu, joka on yhdenmukainen nivelen verenvuodon kanssa) tai objektiiviseksi todisteeksi verenvuodosta, joka voi edellyttää tai ei edellyttää FVIII: n hoitoa.
Verenvuoto, joka esiintyy samaan vaurioon liittyvissä paikoissa (esimerkki, polvi ja nilkka vuoto laskun jälkeen) laskettiin yhdeksi verenvuotojaksoksi.
Keskimääräinen vuotuinen vuotuinen verenvuotoaste ilmoitetaan.
Osallistuja, joka sai ensin pyytämishoidon ja muutti sitten ennaltaehkäisyyn, laskettiin sekä tilaus- että ennaltaehkäisy-ohjelmille.
Ennaltaehkäisevällä hoidolla alkanut osallistuja laskettiin vain ennaltaehkäisevälle hoito-ohjelmalle, vaikka osallistuja saisi kysyttyjä hoitoa ennaltaehkäisyn hoidossa.
|
Koko tutkimuksen osassa A ja osassa B, noin 9 vuotta
|
|
Verenvuotojaksot, jotka on luokiteltu hoitoon tarvittavien Bax 855 -infuusioiden lukumäärän perusteella
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen osassa noin viisi vuotta
|
Verenvuotojakso on määritelty subjektiiviseksi (kipu, joka on yhdenmukainen nivelen verenvuodon kanssa) tai objektiiviseksi todisteeksi verenvuodosta, joka voi edellyttää tai ei edellyttää FVIII: n hoitoa.
Kumpaankin verenvuotojaksoon tarvittavien Bax 855 -infuusioiden lukumäärä määritteli osallistuja, hoitaja, joka hoiti osallistujaa, ja se perustuu osallistujan vasteeseen hoitoon käyttämällä verenvuotojaksojen hoidon tehokkuusasteikkoa.
Verenvuotojaksojen lukumäärä luokitellaan verenvuotojaksojen hoitamiseen tarvittavien infuusioiden lukumäärällä.
Osallistuja, joka sai ensin pyytämishoidon ja muutti sitten ennaltaehkäisyyn, laskettiin sekä tilaus- että ennaltaehkäisy-ohjelmille.
Ennaltaehkäisevällä hoidolla alkanut osallistuja laskettiin vain ennaltaehkäisevälle hoito-ohjelmalle, vaikka osallistuja saisi kysyttyjä hoitoa ennaltaehkäisyn hoidossa.
|
Koko tutkimuksen osassa noin viisi vuotta
|
|
Verenvuotojen lukumäärä yleisesti hemostaattisella tehokkuusluokituksella 24 tuntia hoidon aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: 24 tunnin kuluttua tutkittavasta lääkkeen antamisesta tutkimuksen A aikana
|
Osallistuja tai hoitaja arvioi yleisen hoitovasteen käyttämällä 4-pisteistä tehokkuusasteikkoa erinomaisena: verenvuodon jälkeen verenvuodon objektiivisten objektiivisten merkintöjen täydellinen helpotus ja verenvuodon hallintaan tarvitaan ylimääräistä infuusiota; Hyvä: selkeä kivunlievitys ja/tai parannus verenvuodon merkkeissä yhden infuusion jälkeen ja vaatii mahdollisesti enemmän kuin yhden infuusion täydellisen ratkaisun vuoksi; Reilu: Kivun todennäköinen ja/tai lievä helpotus verenvuodon merkkeissä yhden infuusion jälkeen ja vaadittiin enemmän kuin yksi infuusio täydellisen ratkaisun saavuttamiseksi & ei mitään: parannusta tai ehtoa ei pahenee. Jokaisella tehokkuusluokituksella ei ilmoiteta. Osallistuneet, jotka saivat demand-hoidon ja siirtyivät sitten profylaksi-hoitoon, joka aloitettiin sekä demand-hoidon kanssa. Vain ennaltaehkäisevälle ohjelmalle, vaikka osallistuja sai kysynnän hoitoa ennaltaehkäisyn hoidossa.
|
24 tunnin kuluttua tutkittavasta lääkkeen antamisesta tutkimuksen A aikana
|
|
Verenvuotojen lukumäärä yleisesti hemostaattisella tehokkuusluokituksella Bleed Resolution -sovelluksella
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta alkaen verenvuotoresoluutioon koko tutkimuksen osassa (noin viisi vuotta)
|
Osallistuja tai hoitaja arvioi yleisen hoitovasteen käyttämällä 4-pisteistä tehokkuusasteikkoa erinomaisena: verenvuodon jälkeen verenvuodon objektiivisten objektiivisten merkintöjen täydellinen helpotus ja verenvuodon hallintaan tarvitaan ylimääräistä infuusiota; Hyvä: selkeä kivunlievitys ja/tai parantaminen verenvuodon merkkeissä yhden infuusion jälkeen ja vaatii mahdollisesti enemmän kuin yhden infuusion täydellisen resoluution saavuttamiseksi; Reilu: Kivun todennäköinen ja/tai vähäinen helpotus verenvuodon merkintöjen vähentämisen jälkeen yhden infuusion jälkeen ja vaadittiin enemmän kuin yksi infuusio täydellisen ratkaisun saavuttamiseksi & ei mitään: parannusta tai tilaa huonommassa tilassa. Jokaisen tehokkuusluokituksen lukumäärä. Kummankin tehokkuusluokituksen lukumäärä on. Ennaltaehkäisevä hoito-ohjelma, vaikka osallistuja sai kysynnän hoitoa ennaltaehkäisyn hoidossa.
|
Tutkimuksen alusta alkaen verenvuotoresoluutioon koko tutkimuksen osassa (noin viisi vuotta)
|
|
Bax 855: n painonnostettu kulutus: keskimääräinen ennaltaehkäisevä annos
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen osassa noin viisi vuotta
|
Bax 855: n painonkorjattu kulutus määritettiin osallistujien päiväkirjojen perusteella klinikalla mitatun Bax 855: n todellisen määrän perusteella.
Keskimääräinen annos ennaltaehkäisevää infuusiota kohti, kuukaudessa ja vuodessa ilmoitetaan luokina.
|
Koko tutkimuksen osassa noin viisi vuotta
|
|
Bax 855: n painon mukautettu kulutus: Keskimääräinen ennaltaehkäisyinfuusioiden lukumäärä
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen osassa A ja osassa B, noin 9 vuotta
|
Bax 855: n painonkorjattu kulutus määritettiin osallistujien päiväkirjojen perusteella klinikalla mitattujen Bax 855 -infuusioiden todellisesta määrästä.
Keskimääräinen infuusioiden lukumäärä kuukaudessa ja vuosi ilmoitetaan luokina.
|
Koko tutkimuksen osassa A ja osassa B, noin 9 vuotta
|
|
Bax 855: n painon mukautettu kulutus: keskimääräinen annos
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen osassa noin viisi vuotta
|
Bax 855: n painonkorjattu kulutus määritettiin osallistujien päiväkirjojen perusteella klinikalla mitatun Bax 855: n todellisen määrän perusteella.
Keskimääräinen annos verenvuotojakson ja keskimääräisen FVIII -estäjän hoidon annoksen [IU/kg] viikossa, kuukaudessa ja vuodessa ilmoitetaan luokkiin.
Osallistuja, joka sai ensin pyytämishoidon ja muutti sitten ennaltaehkäisyyn, laskettiin sekä tilaus- että ennaltaehkäisy-ohjelmille.
Ennaltaehkäisevällä hoidolla alkanut osallistuja laskettiin vain ennaltaehkäisevälle hoito-ohjelmalle, vaikka osallistuja saisi kysyttyjä hoitoa ennaltaehkäisyn hoidossa.
|
Koko tutkimuksen osassa noin viisi vuotta
|
|
Osallistujien lukumäärä hemostaattisella tehokkuusluokituksella leikkauksen tapauksessa
Aikaikkuna: Leikkauspäivä 0 postoperatiiviseen päivään 14 tai vastuuvapauden mukaan (kumpi tapahtuu ensin)
|
Hemostaattinen tehokkuus arvioitiin minkä tahansa kirurgisen tai invasiivisen toimenpiteen aikana ja sen jälkeen, ja kaiken kaikkiaan perioperatiivisena arvionaan. Leikkauskirurgi arvioi hemostaattista tehokkuutta verrattuna muihin kuin hemofiilisiin väestöihin suoritetun toimenpiteen tyypin odotettua ennen palautumishuoneesta (intraoperatiivista), jälkikäteen. Seuraavien luokitusten käyttäminen: 1.Excellent: Leikkauksen jälkeinen verenhukka oli ≤100% kuin odotettiin; 2.Vallinen: Leikkauksen jälkeinen verenhukka oli jopa 50% enemmän (101-150%) odotettua; 3.Fair: Leikkauksen jälkeinen verenhukka oli yli 50% (> 150%) kyseisestä odotetusta; 4.NONE: Merkittävä jälkikäteen tapahtuva verenvuoto, joka oli seurausta. terapia.Perengiointiluokitukset tarkasteltiin myös verensiirtoihin tarvittavien verikomponenttien määrää odotettavissa oleviin. Osallistujien tarjoamat arviot kullekin arvioinnille ilmoitetaan luokkiin.
|
Leikkauspäivä 0 postoperatiiviseen päivään 14 tai vastuuvapauden mukaan (kumpi tapahtuu ensin)
|
|
Verenhukka osallistujaa kohti leikkauksen tapauksessa
Aikaikkuna: Leikkauspäivä 0 postoperatiiviseen päivään 14 tai vastuuvapauden mukaan (kumpi tapahtuu ensin)
|
Intraoperatiivinen verenhukka mitattiin määrittämällä veren tilavuus ja nesteiden poistaminen imun läpi keräysastiaan (jätealaatikko ja/tai solunsäästäjä) ja arvioidun verenhäviön tampoihin ja pyyhkeisiin toimenpiteen aikana anestesiologin tietueen mukaan.
Leikkauksen jälkeen verenhukka määritettiin kerätyn viemärin määrän avulla, joka koostui pääasiassa viemärinesteestä tyhjiö- tai painovoiman viemärin avulla.
Arviointi tehtiin leikkauksen sisäisen ajanjakson ajan (ennen palautumishuoneesta) ja leikkauksen jälkeisen ajanjakson ajan (toimenpiteen loppuun saattamisesta noin 24 tuntiin leikkauksen jälkeen).
|
Leikkauspäivä 0 postoperatiiviseen päivään 14 tai vastuuvapauden mukaan (kumpi tapahtuu ensin)
|
|
Bax 855: n inkrementaalinen palautus (IR)
Aikaikkuna: Perustaso opiskeluun (jopa 5 vuotta osassa A ja jopa 3,5 vuotta osassa B)
|
Bax 855: tä annettiin osallistujilla FVIII IR: n määrittämiseksi lähtökohdassa lähtökohdassa ja jokaisessa tutkimusvierailussa kuin tutkimusvierailuissa 5 toim., 15 toim. Ja 30 toim.
FVIII-määritykset tehtiin käyttämällä seuraavia menetelmiä: 1-vaiheinen hyytymisfvIII-aktiivisuus ja FVIII-kromogeeninen aktiivisuus.
Tiedot ilmoitetaan jokaiselle näistä menetelmistä luokkien käyntiä kohti.
Tutkimuksen valmistumisen arviointi tehtiin päätutkimuksen lopussa ja jälleen ITI -osan lopussa.
Siten enemmän osallistujia analysoitiin tutkimuksen valmistumisvierailussa kuin ne, jotka tosiasiallisesti suorittivat kokonaistutkimuksen.
IR: tä ilmoitetaan (IU/Deciliter [DL])/(IU/kg) suhteena, laskettuna kuten IR = (cmax- (c pre-infuusio))/(IU/kg), missä C = pitoisuus.
Vierailut ja heidän likimääräinen aika viikkojen kuluttua lähtövierailusta yksittäisille osallistujille: Vieraile 1 (viikko 5), käy osoitteessa 2 (viikko 10), käy 3 (viikko 15), käy 4 (viikko 20), käy 5 (viikko 30), käymällä 6 (viikko 40), käymällä 7 (viikko 55), käymällä 8 (viikko 75) ja opintojen valmistumisvierailulla (viikko 100-110).
|
Perustaso opiskeluun (jopa 5 vuotta osassa A ja jopa 3,5 vuotta osassa B)
|
|
Bax 855: n puoliintumisaika (T1/2)
Aikaikkuna: Pre-infuusio, infuusion jälkeinen: 15-30 minuuttia ja 24-48 tuntia lähtötilanteessa
|
Puoliintumisaika FVIII-puoliintumisajan määrittämiseen oli valinnainen arvio, jonka oli tarkoitus suorittaa lähtötilanteessa, käymällä 1 tai käymällä 2.
|
Pre-infuusio, infuusion jälkeinen: 15-30 minuuttia ja 24-48 tuntia lähtötilanteessa
|
|
Immuunivälitieteellisyyden induktio (ITI) - Osallistujien lukumäärä, joilla on osittainen menestys ja ITI: n epäonnistuminen
Aikaikkuna: Enintään 33 kuukautta tutkimuksen osassa B
|
Osittainen menestys määritettiin, jotka täyttävät kaksi seuraavaa kriteeriä, 1) estäjä tiitteri <0,6 bu (vahvistettu keskuslaboratoriolla, jonka toinen verinäytte on saatu 2 kuukauden kuluessa), 2) FVIII in vivo -palautumisen> = 66% lähtötason arvosta (vahvistettu kahden kuukauden aikana) ja 3) FVIII-puoliksi-LIFE> = 6 tunnin kuluessa.
Epäonnistuminen määritellään osittaisen menestyksen kriteerien noudattamatta jättämiseksi.
|
Enintään 33 kuukautta tutkimuksen osassa B
|
|
Immuunivälitön induktio (ITI) - Osallistujien lukumäärä, joilla on vähintään yksi katetriin liittyvä komplikaatio
Aikaikkuna: Enintään 33 kuukautta tutkimuksen osassa B
|
Katetriin liittyvien komplikaatioiden osallistujien lukumäärä on ilmoitettu.
|
Enintään 33 kuukautta tutkimuksen osassa B
|
|
Immuunivälitön induktio (ITI) - Osallistujien lukumäärä, joilla on sitova immunoglobuliini G (IgG) ja immunoglobuliini M (IgM) -vasta -aineet
Aikaikkuna: Enintään 33 kuukautta tutkimuksen osassa B
|
Sitoutuvat IgG- ja IgM-vasta-aineet tekijä VIII (FVIII), tekijä VIII-polyetyleeniglykoli (PEG-FVIII) ja polyetyleeniglykolin (PEG) (PEG) ja luokkiin käyntiä kohden.
|
Enintään 33 kuukautta tutkimuksen osassa B
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Takeda
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 12. marraskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 29. lokakuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 29. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 24. marraskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. marraskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 26. marraskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 28. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 25. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 261203
- 2015-002136-40 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .