이전에 치료받지 않은 중증 A형 혈우병 소아의 PEG화 재조합 인자 VIII(BAX855)에 대한 연구
2025년 7월 25일 업데이트: Baxalta now part of Shire
중증 혈우병 A(FVIII < 1%)가 있는 이전에 치료받지 않은 6년 미만 환자(PUP)에서 PEG화 인자 VIII(BAX 855)의 안전성, 면역원성 및 지혈 효능을 조사하기 위한 3상, 전향적, 다기관, 공개 라벨 연구
이 연구는 이전에 BAX855 또는 기타 FVIII 농축물로 치료를 받은 적이 없는 중증 혈우병 A를 앓고 있는 유아를 대상으로 합니다.
이 연구의 주요 목표는 BAX855 치료로 인한 부작용을 확인하는 것입니다. 여기에는 BAX855가 제대로 작동하지 못하게 할 수 있는 FVIII에 대한 항체 축적이 포함됩니다. 또 다른 목표는 BAX855가 출혈을 얼마나 잘 제어하는지 알아보는 것입니다.
이 연구에서 아이들은 BAX855를 예방적 치료(prophylaxis) 또는 출혈 치료를 위해 필요에 따라(on-demand) 받을 수 있습니다.
참가자가 항체를 개발하는 경우 연구의 일부로 치료가 제공됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
120
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
-
-
-
-
-
Oslo, 노르웨이, N-0372
- Oslo Universitetssykehus - Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Kaohsiung, 대만, 80756
- Kaohsiung Chung- Ho Memorial Hosp
-
Taichung, 대만, 40447
- China Medical University Hospital
-
Taichung, 대만, 40705
- Taichung Veterans General
-
Taipei City, 대만, 11490
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Daejeon, 대한민국, 35233
- Eulji University Hospital
-
Seoul, 대한민국, 03722
- Severance Hospital, Yonsei
-
Seoul, 대한민국, 05278
- Kyung Hee University Hospital
-
Ulsan, 대한민국, 44033
- Ulsan University Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, 덴마크, 2100
- Rigshospitalet Copenhagen
-
-
-
-
-
Bonn, 독일, 53127
- Inst. f. Experimentelle
-
Duesseldorf, 독일, 40225
- Klinik F.Haematologie,Onkologie
-
Hamburg, 독일, 20246
- Poliklinik PaediaHaematologie
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, 독일, 30159
- Werlhof-Institut GmbH
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, 말레이시아, 50586
- Hospital Kuala Lumpur
-
Kuching, 말레이시아, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Terengganu, 말레이시아, 20400
- Hospital Sultanah Nur Zahirah
-
-
Kuala Lumpur
-
Ampang, Kuala Lumpur, 말레이시아, 68000
- Hospital Ampang
-
-
Perak
-
Ipoh, Perak, 말레이시아, 30990
- Hospital HRPB
-
-
Pulau Pinang
-
Georgetown, Pulau Pinang, 말레이시아, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Cupertino, California, 미국, 95014
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
-
Oakland, California, 미국, 94611
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
-
Roseville, California, 미국, 95661
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
-
Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis Health System
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- Connecticut Children's Med Ctr
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 17033-0850
- Univ Florida College Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Center for Advanced Pediatrics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611-2605
- Ann & Robert H. Lurie Children's H
-
Peoria, Illinois, 미국, 61615
- Bleeding and Clotting Dis.Inst.
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5008
- UMHS
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10065
- New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies/Childrens Htl
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033-0850
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, 미국, 79905
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bruxelles, 벨기에, 1020
- Huderf
-
Bruxelles, 벨기에, 1200
- Cliniques Uni Saint-Luc
-
Gent, 벨기에, 9000
- Univ. Ziekenhuis Gent Apotheek
-
Leuven, 벨기에, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
-
-
-
Plovdiv, 불가리아, 4000
- UMHAT Sv. Georgi, EAD
-
Sofia, 불가리아, 1527
- SHAT Oncohaematology Diseases
-
Varna, 불가리아, 9010
- MHAT Sv. Marina, EAD
-
-
-
-
-
A Coruna, 스페인, 15006
- Hospital A Coruña
-
Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valladolid, 스페인, 47012
- Hospital Univ del Rio Hortega
-
-
Baleares
-
Palma de Mallorca, Baleares, 스페인, 07120
- Hospital Univ. Son Espases
-
-
-
-
-
Singapore, 싱가포르, 117599
- NUS YLL School of Medicine
-
Singapore, 싱가포르, 229899
- KKH
-
-
-
-
-
Bristol, 영국, BS2 8AE
- Bristol Royal H. for Children
-
London, 영국, SE1 7EH
- Evelina Children's Hospital - St Thomas' Hospital
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, 영국, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, 영국, SO16 6YD
- Univ Hospital Southampton
-
-
-
-
-
Vienna, 오스트리아, 1090
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
-
Cherkasy, 우크라이나, 18009
- MI Cherkasy Reg Onc Dis of CRC
-
Lviv, 우크라이나, 79044
- SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
-
Zaporizhzhia, 우크라이나, 69063
- CI Zaporizhzhia Reg CCH of ZRC
-
-
-
-
-
Catania, 이탈리아, 95124
- Presidio Ospedaliero F. Alessi
-
Firenze, 이탈리아, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milano, 이탈리아, 20122
- Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, 이탈리아, 00144
- Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
-
-
-
-
-
Adana, 칠면조, 1130
- Acibadem Adana Hospital
-
Ankara, 칠면조, 06100
- Hacettepe Universitesi
-
Antalya, 칠면조, 7058
- Akdeniz Universitesi
-
Bursa, 칠면조, 16059
- Uludag Universitesi Tip Fakultesi
-
Istanbul, 칠면조, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa
-
Izmir, 칠면조, 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Kayseri, 칠면조, 38039
- Erciyes Univers Tip Fakultesi
-
Samsun, 칠면조, 55319
- 19 Mayis Universitesi
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 1Z1
- Kaye Edmonton Clinic
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- McMaster Health Science
-
-
-
-
Bangkok
-
Bangkoknoi, Bangkok, 태국, 10700
- Siriraj Hospital
-
Patumwan, Bangkok, 태국, 10330
- King Chulalongkorn Memorial
-
Ratchathewi, Bangkok, 태국, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
-
Chiang Mai
-
Muang, Chiang Mai, 태국, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai
-
-
Khon Kaen
-
Muang, Khon Kaen, 태국, 40002
- Srinagarind Hospital
-
-
-
-
-
Lille Cedex, 프랑스, 59037
- Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
-
ROUEN Cedex, 프랑스, 76031
- CHU de Rouen
-
-
Calvados
-
Caen cedex 9, Calvados, 프랑스, 14033
- CHU CAEN Hopital Cote de Nacre
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, 프랑스, 35033
- Essais cliniques CHU Rennes
-
-
Paris
-
Paris cedex 15, Paris, 프랑스, 75743
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
-
-
-
Helsinki, 핀란드, 00290
- Helsinki Univ Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, 헝가리, 1086
- Belgyogyaszat Onkohaematologia
-
Debrece, 헝가리, 4032
- Debreceni Egyetem
-
-
-
-
-
Hong Kong, 홍콩
- The University of Hong Kong Queen Mary Hospital
-
Shatin, 홍콩
- Chinese University of Hong Kong
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준
- 참가자는 스크리닝 시점에 6세 미만입니다.
- 참여자는 스크리닝 전 언제라도 ADVATE, BAX 855 또는 혈장 수혈에 대해 3일 미만의 노출 일수(ED)로 이전에 치료를 받지 않았습니다.
- 참여자는 중앙 검사실에서 결정한 중증 혈우병 A(인자 VIII(FVIII) <1%) 또는 임의의 지역 검사실에서 결정한 과거 FVIII 수준 <1%이며, 선택적으로 중증 혈우병 A와 일치하는 추가 FVIII 유전자 돌연변이에 의해 뒷받침됩니다. .
- 참가자는 스크리닝 시 중앙 실험실에서 확인된 대로 분화 4(CD4+) 클러스터 > 200 세포/세제곱 밀리미터(mm^3)의 클러스터로 면역 능력이 있습니다.
- 부모 또는 법적으로 권한을 위임받은 대리인은 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
파트 B(면역 관용 유도[ITI])에 대한 추가 포함 기준.
- 부모 또는 법적 대리인은 ITI 부분에 대해 서명된 동의서를 자발적으로 제공했습니다.
참가자는 두 번째 반복 혈액을 기반으로 중앙 실험실에서 결정한 바와 같이 확인된 양성 높은 역가 억제제(> 5.00 베데스다 단위(BU)) 또는 양성 확인된 낮은 역가 억제제([>=] 0.6 BU 이상)를 가지고 있습니다. 샘플
- 증가된 BAX 855 용량에도 불구하고 잘 조절되지 않는 출혈, 또는
- 출혈을 치료하기 위해 바이패스 제제가 필요합니다.
제외 기준
- 참여자는 스크리닝 시 중앙 실험실에서 확인된 바와 같이 검출 가능한 FVIII 억제 항체(Bethesda 분석의 Nijmegen 변형을 사용하여 >=0.6 BU)를 가지고 있습니다.
- 참가자는 스크리닝 전 언제든지 FVIII 억제 항체(Bethesda 분석법 또는 Bethesda 분석법의 Nijmegen 변형을 사용하여 >=0.6 BU)의 병력이 있습니다.
- 참가자는 혈우병 A 이외의 선천적 또는 후천적 지혈 결함(예: 정성적 혈소판 결함 또는 폰 빌레브란트병) 진단을 받았습니다.
- 참가자는 이전에 ADVATE 또는 BAX 855 이외의 모든 유형의 FVIII 농축액으로 치료를 받았거나 스크리닝 전 언제든지 ADVATE, BAX 855 또는 >=3 ED 동안 혈장 수혈을 받았습니다.
- 참가자는 기준선 주입까지 등록 전 기간과 스크리닝 기간 동안 총 2회 이상의 ADVATE ED를 받습니다.
- 참가자의 체중은 기준선 방문에서 <5kg(킬로그램)일 것으로 예상됩니다.
- 참가자의 혈소판 수는 밀리리터(mL)당 <100,000입니다.
- 참가자는 마우스 또는 햄스터 단백질, 폴리에틸렌 글리콜(PEG) 또는 Tween 80에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
- 참가자는 병력 또는 스크리닝 시점에 중증의 만성 간 기능 장애(예: 정상 알라닌 아미노전이효소[ALT], 아스파르테이트 아미노전이효소[AST]의 상한치 >5배 또는 문서화된 국제 표준화 비율[INR] >1.5)를 가집니다. .
- 참가자는 심각한 신장 장애가 있습니다(혈청 크레아티닌 > 정상 상한의 1.5배).
- 참가자는 연구 참여 이전에 다른 PEG화 약물을 현재 또는 최근(<30일) 사용했거나 연구 참여 중에 이러한 약물을 사용할 예정입니다.
- 참가자는 연구 과정 동안 전신 면역 조절 약물(예: 항 레트로 바이러스 화학 요법 이외의 10mg / 일 이상의 하이드로 코르티손 또는 α- 인터페론과 동등한 용량의 코르티코 스테로이드 제제.
- 참가자는 등록 전 30일 이내에 조사 제품(IP) 또는 조사 장치를 포함하는 다른 임상 연구에 참여했거나 이 연구 과정 동안 IP 또는 조사 장치를 포함하는 다른 임상 연구에 참여할 예정입니다.
- 부모 또는 법적으로 승인된 대리인은 조사관의 의견에 따라 참여자의 안전 또는 준수에 영향을 미칠 수 있는 의료, 정신과 또는 인지 질환 또는 기분 전환 약물/알코올 사용이 있습니다.
- 부모, 법적 권한을 부여받은 대리인 또는 참가자는 이 연구를 수행하는 팀의 구성원이거나 연구 팀 구성원 중 한 명과 부양 관계에 있습니다. 종속 관계에는 가까운 친척(즉, 자녀, 파트너/배우자, 형제자매, 부모)뿐만 아니라 조사자의 직원 또는 연구를 수행하는 현장 직원이 포함됩니다.
파트 B(ITI)에 대한 추가 제외 기준
- ITI 이전에 억제제의 자발적 소실.
- FVIII 억제제 역가 >=0.6 BU는 두 번째 새로운 혈액 샘플에 의해 확인되지 않고 중앙 실험실에서 결정됩니다.
- 프로토콜을 준수할 능력이 없거나 의지가 없음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 모든 참가자
심각한 혈우병 A (FVIII <1%) 및 <3 노출 일 (EDS)을 사용하여 이전에 처리되지 않은 환자 (PUPS) <6 세 <6 세 (EDS)를 전조하기 위해, BAX 855 또는 혈장 수혈을 단일 팔 그룹에 등록 하였다. 파트 A (주요 연구) : 참가자 연령 <3 세-두 개의 공동 출혈을 경험하지 않은 참가자 연령-출혈 에피소드의 심각성에 따라 킬로그램 당 10-80 개의 국제 단위 (IU/kg)의 주문형 치료를 받았다. 그리고 - 최대 2 개의 관절 출혈을 경험 한 사람은 최대 100 eds에 대해 25-80 IU/kg의 Bax 855 IV (조사자 재량에 따라)의 용량으로 예방 치료를 받았습니다. 파트 B (면역 내성 유도 [ITI] 부분) : 사전 정의 된 PART B 치료 기준을 충족 한 참가자는 ITI에 대한 연구의 파트 B를 입력했습니다. 참가자들은 기관의 표준 치료에 따라 조사자의 재량에 따라 매일 BAX 855 저용량 50 IU/kg IV 또는 고용량 100-200 IU/kg IV의 예방 치료를 받았습니다. |
폴리에틸렌 글리콜(PEG)-일화 전장 재조합 FVIII(rFVIII).
다른 이름들:
면역 관용 유도 요법
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
FVIII 억제제 개발 참가자 수
기간: 연구의 파트 A에서 약 5 년
|
억제제에 대한 부위 통지 후 2 주 이내에 2 주 반복 혈액 샘플 추첨을 기반으로 중앙 실험실에 의해 확인 된 억제제 (언제든지)을 개발 한 참가자의 수는 억제제를 개발하지 않았고 마지막 유효한 억제제 검사에 대한 샘플이 그려질 때 (> =) 100 EDS보다 큰 (> =) 100 ED를 가진 모든 참가자.
|
연구의 파트 A에서 약 5 년
|
|
면역 내성 유도의 성공을 가진 참가자 수 (ITI)
기간: 연구 B 부에서 최대 33 개월
|
성공은 1) 지속적으로 음성 억제제 역가 (<) 0.6 Bethesda Unit (BU), 2) FVIII IR> = 54-96 시간의 기준 값의 66%, 3)> = 6 시간의 FVIII 반감기로 정의됩니다.
|
연구 B 부에서 최대 33 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
면역 글로불린 G (IgG) 및 면역 글로불린 M (IGM) 항체를 가진 참가자의 수
기간: 연구의 파트 A에서 약 5 년
|
결합 IgG 및 IgM 항체에 FVIII, 인자 VIII- 폴리 에틸렌 글리콜 (PEG-FVIII) 및 폴리에틸렌 글리콜 (PEG)을 평가 하였다.
주문형 치료를 먼저받은 후 예방 치료로 옮긴 참가자는 주문형 및 예방 요법 모두에 대해 계산되었습니다.
예방 치료로 시작한 참가자는 예방 요법에서 참가자가 주문형 치료를 받았더라도 예방 요법에 대해서만 계산되었습니다.
개별 참가자를위한 기준선 방문 후 몇 주 만에 방문 및 대략적인 시간 : 방문 1 (5 주), 방문 2 (10 주), 방문 3 (15 주), 방문 4 (30 주), 방문 6 (40 주), 방문 7 (55 주), 방문 8 (75 주) 및 연구 완료 방문 (100-110 주).
|
연구의 파트 A에서 약 5 년
|
|
부작용 (AES) 및 심각한 부작용이있는 참가자 수 (SAE)
기간: 연구의 파트 A와 파트 B에서 약 9 년
|
AE는 치료와 인과 관계가 없어도 조사 제품 (IP)을 투여 한 참가자에서 의료 부지런한 의학적 발생으로 정의됩니다.
SAE는 사망을 초래하고 생명을 위협하고 입원 입원이 필요하며 입원의 연장은 중요한 의료 사건입니다.
Part A 및 Part B 모두에서 AES 및 SAE를 가진 참가자의 수를 평가했습니다.
주문형 치료를 먼저받은 후 예방 치료로 옮긴 참가자는 주문형 및 예방 요법 모두에 대해 계산되었습니다.
예방 치료로 시작한 참가자는 예방 요법에서 참가자가 주문형 치료를 받았더라도 예방 요법에 대해서만 계산되었습니다.
|
연구의 파트 A와 파트 B에서 약 9 년
|
|
활력 징후의 임상 적으로 유의미한 변화가 하나 이상인 참가자 수
기간: 연구의 파트 A와 파트 B에서 약 9 년
|
체온, 호흡 속도, 혈압 및 심박수에 따라 활력 징후가 평가되었습니다.
|
연구의 파트 A와 파트 B에서 약 9 년
|
|
임상 실험실 매개 변수에서 임상 적으로 유의미한 변화가 하나 이상인 참가자 수
기간: 연구의 파트 A와 파트 B에서 약 9 년
|
임상 실험실 파라미터에는 혈액학 및 임상 화학이 포함되었습니다.
실험실 값의 변화는 임상 적으로 유의 한 것으로 판단 된 경우 AE로 간주 될 수 있습니다.
|
연구의 파트 A와 파트 B에서 약 9 년
|
|
예방 및 주문형 치료 및 면역 내성 유도에 대한 연간 출혈 속도 (ABR) (ITI)
기간: 연구의 파트 A와 파트 B에서 약 9 년
|
ABR은 각각의 개별 출혈 에피소드에 기초하여 평가되었다.
출혈 에피소드는 주관적 (관절 출혈과 일치하는 통증) 또는 FVIII 치료가 필요하지 않을 수도 있고 출혈의 객관적인 증거로 정의되었습니다.
동일한 부상과 관련된 여러 위치에서 발생하는 출혈 (예 : 가을 후 무릎 및 발목 출혈)은 단일 출혈 에피소드로 계산되었습니다.
평균 총 연간 출혈 비율이보고됩니다.
주문형 치료를 먼저받은 후 예방 치료로 옮긴 참가자는 주문형 및 예방 요법 모두에 대해 계산되었습니다.
예방 치료로 시작한 참가자는 예방 요법에서 참가자가 주문형 치료를 받았더라도 예방 요법에 대해서만 계산되었습니다.
|
연구의 파트 A와 파트 B에서 약 9 년
|
|
치료에 필요한 BAX 855 주입 수로 분류 된 출혈 에피소드
기간: 연구의 파트 A에서 약 5 년
|
출혈 에피소드는 주관적 (관절 출혈과 일치하는 통증) 또는 FVIII 치료가 필요하지 않을 수도 있고 출혈의 객관적인 증거로 정의됩니다.
각 출혈 에피소드에 필요한 BAX 855 주입의 수는 참가자, 간병인, 참가자를 치료하는 임상의에 의해 결정되었으며 출혈 에피소드 치료를위한 효능 등급 척도를 사용하여 치료에 대한 참가자의 반응에 근거합니다.
출혈 에피소드 수는 출혈 에피소드를 치료하는 데 필요한 주입 수로 분류됩니다.
주문형 치료를 먼저받은 후 예방 치료로 옮긴 참가자는 주문형 및 예방 요법 모두에 대해 계산되었습니다.
예방 치료로 시작한 참가자는 예방 요법에서 참가자가 주문형 치료를 받았더라도 예방 요법에 대해서만 계산되었습니다.
|
연구의 파트 A에서 약 5 년
|
|
치료 개시 후 24 시간에 전체 지혈 효능 등급에 의한 출혈 수
기간: 연구의 부품 A 동안 연구 약물 관리 후 24 시간에
|
참가자 또는 간병인은 4 점 효율성 등급 척도를 사용하여 전체 치료 반응을 탁월한 것으로 평가했습니다. 단일 주입 후 출혈의 객관적인 징후의 완전한 완화 및 출혈 제어를 위해 추가 주입이 필요하지 않습니다. 양호 : 단일 주입 후 명확한 통증 완화 및/또는 출혈 징후의 개선 및 완전한 해상도를 위해 1 개 이상의 주입이 필요할 수 있습니다. 공정 : 단일 주입 후 출혈 징후의 약간의 개선 가능 및/또는 약간의 통증 징후 및 약간의 개선 및 완전한 해상도 및 없음 : 개선 또는 조건이 악화되지 않아야합니다. 각 효능 등급에 따른 출혈은보고된다. 참가자가 예방 요법에서 주문형 치료를 받았더라도 예방 요법.
|
연구의 부품 A 동안 연구 약물 관리 후 24 시간에
|
|
출혈 분해능에서 전반적인 지혈 효능 등급에 의한 출혈 수
기간: 연구 시작부터 연구 부품 A 전반에 걸쳐 (최대 약 5 년) 출혈 해상도까지
|
참가자 또는 간병인은 4 점 효율성 등급 척도를 사용하여 전체 치료 반응을 탁월한 것으로 평가했습니다. 단일 주입 후 출혈의 객관적인 징후의 완전한 완화 및 출혈 제어를 위해 추가 주입이 필요하지 않습니다. 양호 : 단일 주입 후 명확한 통증 완화 및/또는 출혈 징후의 개선 및 완전한 해상도를 위해 1 개 이상의 주입이 필요할 수 있습니다. 공정 : 단일 주입 후 출혈 징후의 약간의 개선 가능 및/또는 약간의 통증 완화 및 약간의 개선 및 완전한 해상도 및 없음 : 개선 또는 조건이 나쁘지 않은 경우, 각 효능 등급에 따른 출혈의 견해 가보고된다. 예방 요법은 예방 요법에서 참가자가 주문형 치료를 받았더라도 예방 요법.
|
연구 시작부터 연구 부품 A 전반에 걸쳐 (최대 약 5 년) 출혈 해상도까지
|
|
Bax 855의 체중 조정 소비 : 평균 예방 복용량
기간: 연구의 파트 A에서 약 5 년
|
BAX 855의 체중 조정 소비는 진료소에서 측정 된 바와 같이 주입 된 실제 BAX 855 양의 참가자 일기의 기록에 기초하여 결정되었다.
예방 적 주입 당 평균 용량, 매월 및 연간은 범주로보고됩니다.
|
연구의 파트 A에서 약 5 년
|
|
Bax 855의 체중 조정 소비 : 평균 예방 주입 수
기간: 연구의 파트 A와 파트 B에서 약 9 년
|
BAX 855의 체중 조정 소비는 클리닉에서 측정 된 실제 BAX 855 주입 수의 참가자 일기의 기록에 기초하여 결정되었다.
월 평균 주입 수는 범주로보고됩니다.
|
연구의 파트 A와 파트 B에서 약 9 년
|
|
Bax 855의 체중 조정 소비 : 평균 용량
기간: 연구의 파트 A에서 약 5 년
|
BAX 855의 체중 조정 소비는 진료소에서 측정 된 바와 같이 주입 된 실제 BAX 855 양의 참가자 일기의 기록에 기초하여 결정되었다.
출혈 에피소드 및 평균 FVIII 억제제 치료 용량 [IU/kg]을 일주일, 매월 및 연간으로 치료하는 평균 용량은 범주로보고됩니다.
주문형 치료를 먼저받은 후 예방 치료로 옮긴 참가자는 주문형 및 예방 요법 모두에 대해 계산되었습니다.
예방 치료로 시작한 참가자는 예방 요법에서 참가자가 주문형 치료를 받았더라도 예방 요법에 대해서만 계산되었습니다.
|
연구의 파트 A에서 약 5 년
|
|
수술의 경우 지혈 효능 등급에 의한 참가자 수
기간: 수술 일 0 일까지 수술 후 14 일 또는 퇴원 (먼저 발생)
|
수술 적 효능은 수술 또는 침습적 절차 중 및 수술 전 평가 중에 및 전반적으로 평가되었다. 수술 외과 의사는 수술 후 1 일 또는 14 일의 대술로부터의 수술 후 (수술 구간) (주변 수술)에서 회복 실으로부터의 퇴원 전 (수술 됨)에서 퇴원하기 전에 비 혈우병 집단에서 수행 된 절차의 유형에 대해 예상되는 지혈의 효능에 비해 지혈의 효능을 평가했다. 등급 : 1. 수술 후 : 수술 후 혈액 손실은 예상보다 ≤100%였다; 2. good : 수술 후 혈액 손실이 예상보다 최대 50% 증가했다. 치료 등급은 또한 예상과 비교하여 수혈에 필요한 혈액 성분의 양으로 간주됩니다. 각 평가에 대한 참가자 제공 등급은 범주로보고됩니다.
|
수술 일 0 일까지 수술 후 14 일 또는 퇴원 (먼저 발생)
|
|
수술의 경우 참가자 당 혈액 손실
기간: 수술 일 0 일까지 수술 후 14 일 또는 퇴원 (먼저 발생)
|
수술 내 혈액 손실은 수집 용기 (폐기물 상자 및/또는 세포 보호기)로의 흡입을 통해 혈액 및 체액 제거 및 마취 전문의의 기록에 따라 절차 중에 면봉과 수건으로의 추정 된 혈액 손실을 결정함으로써 측정되었다.
수술 후, 혈액 손실은 수집 된 배수량에 의해 결정되었으며, 이는 주로 진공 또는 중력 배수를 통한 배수 유체로 구성되었다.
평가는 수술 중 기간 (회복실에서 퇴원 전)과 수술 후 기간 (수술 후 약 24 시간까지)에 대해 평가를 수행 하였다.
|
수술 일 0 일까지 수술 후 14 일 또는 퇴원 (먼저 발생)
|
|
Bax 855의 증분 회복 (IR)
기간: 연구 완료의 기준선 (Part A에서 최대 5 년, 파트 B에서 최대 3.5 년)
|
BAX 855는 기준선의 연구 현장에서 FVIII IR을 결정하기 위해 참가자들에게 관리되었다.
FVIII 분석은 다음과 같은 방법을 사용하여 수행되었다 : 1 단계 응고 FVIII 활성 및 FVIII 발색 활성.
이러한 각 방법에 대한 데이터는 방문 당 범주로보고됩니다.
연구 완료 평가는 주요 연구 종료 및 ITI 부분의 끝에서 다시 수행되었습니다.
따라서 연구 완료 방문시 더 많은 참가자가 실제로 전체 연구를 완료 한 사람들보다 분석되었습니다.
IR은 (IU/DECILITER [DL])/(iu/kg)의 비율로보고되며, Ir = (cmax- (c pre-infusion))/(iu/kg), 여기서 c = 농도로 계산된다.
개별 참가자를위한 기준선 방문 후 몇 주 만에 방문 및 대략적인 시간 : 방문 1 (5 주), 방문 2 (10 주), 방문 3 (15 주), 방문 5 (30 주), 방문 6 (40 주), 방문 7 (55 주), 8 주 (75 주) 및 연구 완료 (100-110 주).
|
연구 완료의 기준선 (Part A에서 최대 5 년, 파트 B에서 최대 3.5 년)
|
|
Bax 855의 반감기 (T1/2)
기간: 사전 퓨전, 접촉 후 : 기준선에서 15-30 분 및 24-48 시간
|
FVIII 반감기를 결정하는 반감기는 기준선, 방문 1 또는 방문 2에서 수행 될 선택적 평가였습니다.
|
사전 퓨전, 접촉 후 : 기준선에서 15-30 분 및 24-48 시간
|
|
면역 내성 유도 (ITI) - 부분적 성공 및 ITI 실패를 가진 참가자 수
기간: 연구 B 부에서 최대 33 개월
|
1) 억제제 역가 <0.6 bu (2 개월 이내에 얻은 두 번째 혈액 표본을 가진 중앙 실험실에 의해 확인 됨), 2) 생체 내 회복에서 FVIII> = 66% (2 개월 내에 확인 됨) 및 3) FVIII 반 생명체> = 6 시간으로 정의 된 부분 성공.
실패는 부분 성공 기준을 충족시키지 못하는 것으로 정의됩니다.
|
연구 B 부에서 최대 33 개월
|
|
면역 내성 유도 (ITI) - 카테터 관련 합병증이 하나 이상인 참가자 수
기간: 연구 B 부에서 최대 33 개월
|
카테터 관련 합병증이있는 참가자 수가보고됩니다.
|
연구 B 부에서 최대 33 개월
|
|
면역 내성 유도 (ITI) - 면역 글로불린 G (IgG) 및 면역 글로불린 M (IGM) 항체를 가진 참가자 수
기간: 연구 B 부에서 최대 33 개월
|
IgG 및 IgM 항체에 인자 VIII (FVIII), 인자 VIII- 폴리 에틸렌 글리콜 (PEG-FVIII) 및 폴리에틸렌 글리콜 (PEG)에 결합하는 것은 방문 당 범주로보고된다.
|
연구 B 부에서 최대 33 개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 11월 12일
기본 완료 (실제)
2024년 10월 29일
연구 완료 (실제)
2024년 10월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 11월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 11월 24일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 11월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 25일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 261203
- 2015-002136-40 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 액세스할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .