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Uno studio sul fattore VIII ricombinante PEGilato (BAX855) in bambini piccoli precedentemente non trattati con grave emofilia A

25 luglio 2025 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Studio di fase 3, prospettico, multicentrico, in aperto per valutare la sicurezza, l'immunogenicità e l'efficacia emostatica del fattore VIII PEGilato (BAX 855) in pazienti precedentemente non trattati (PUP) <6 anni con grave emofilia A (FVIII <1%)

Questo studio è rivolto a bambini piccoli con grave emofilia A che non sono stati precedentemente trattati con BAX855 o altri concentrati di FVIII.

Lo scopo principale dello studio è verificare gli effetti collaterali del trattamento con BAX855. Ciò include l'accumulo di anticorpi contro il FVIII che possono impedire a BAX855 di funzionare correttamente. Un altro obiettivo è imparare quanto bene BAX855 controlla il sanguinamento.

In questo studio, i bambini possono ricevere BAX855 come trattamento preventivo (profilassi) o secondo necessità per trattare il sanguinamento (su richiesta).

Nel caso in cui un partecipante sviluppi anticorpi, il trattamento verrà fornito come parte dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

120

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medizinische Universität Wien
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1020
        • Huderf
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Cliniques Uni Saint-Luc
      • Gent, Belgio, 9000
        • Univ. Ziekenhuis Gent Apotheek
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4000
        • UMHAT Sv. Georgi, EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • SHAT Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • MHAT Sv. Marina, EAD
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Health Science
  • Corea, Repubblica di
      • Daejeon, Corea, Repubblica di, 35233
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 05278
        • Kyung Hee University Hospital
      • Ulsan, Corea, Repubblica di, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Helsinki Univ Hospital
  • Francia
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • ROUEN Cedex, Francia, 76031
        • CHU de Rouen
    • Calvados
      • Caen cedex 9, Calvados, Francia, 14033
        • CHU CAEN Hopital Cote de Nacre
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francia, 35033
        • Essais cliniques CHU Rennes
    • Paris
      • Paris cedex 15, Paris, Francia, 75743
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Inst. f. Experimentelle
      • Duesseldorf, Germania, 40225
        • Klinik F.Haematologie,Onkologie
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Poliklinik PaediaHaematologie
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Germania, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • The University of Hong Kong Queen Mary Hospital
      • Shatin, Hong Kong
        • Chinese University of Hong Kong
  • Italia
      • Catania, Italia, 95124
        • Presidio Ospedaliero F. Alessi
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Italia, 20122
        • Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italia, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Terengganu, Malaysia, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30990
        • Hospital HRPB
    • Pulau Pinang
      • Georgetown, Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, N-0372
        • Oslo Universitetssykehus - Rikshospitalet
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8AE
        • Bristol Royal H. for Children
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Evelina Children's Hospital - St Thomas' Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Regno Unito, SO16 6YD
        • Univ Hospital Southampton
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 117599
        • NUS YLL School of Medicine
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KKH
  • Spagna
      • A Coruna, Spagna, 15006
        • Hospital A Coruña
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valladolid, Spagna, 47012
        • Hospital Univ del Rio Hortega
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spagna, 07120
        • Hospital Univ. Son Espases
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Cupertino, California, Stati Uniti, 95014
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94611
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Roseville, California, Stati Uniti, 95661
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Health System
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Med Ctr
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 17033-0850
        • Univ Florida College Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's H
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61615
        • Bleeding and Clotting Dis.Inst.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5008
        • UMHS
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies/Childrens Htl
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033-0850
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
    • Texas
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79905
        • Texas Tech University Health Sciences Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 1130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Hacettepe Universitesi
      • Antalya, Tacchino, 7058
        • Akdeniz Universitesi
      • Bursa, Tacchino, 16059
        • Uludag Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Tacchino, 34098
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa
      • Izmir, Tacchino, 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Kayseri, Tacchino, 38039
        • Erciyes Univers Tip Fakultesi
      • Samsun, Tacchino, 55319
        • 19 Mayis Universitesi
  • Tailandia
    • Bangkok
      • Bangkoknoi, Bangkok, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Patumwan, Bangkok, Tailandia, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial
      • Ratchathewi, Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital
    • Chiang Mai
      • Muang, Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai
    • Khon Kaen
      • Muang, Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Srinagarind Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Chung- Ho Memorial Hosp
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General
      • Taipei City, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Ucraina
      • Cherkasy, Ucraina, 18009
        • MI Cherkasy Reg Onc Dis of CRC
      • Lviv, Ucraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Zaporizhzhia, Ucraina, 69063
        • CI Zaporizhzhia Reg CCH of ZRC
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1086
        • Belgyogyaszat Onkohaematologia
      • Debrece, Ungheria, 4032
        • Debreceni Egyetem

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. Il partecipante ha meno di 6 anni al momento dello screening.
  2. - Il partecipante non è stato precedentemente trattato con <3 giorni di esposizione (ED) a ADVATE, BAX 855 o trasfusione di plasma in qualsiasi momento prima dello screening.
  3. - Il partecipante ha una grave emofilia A (Fattore VIII (FVIII) <1%) come determinato dal laboratorio centrale, o un livello storico di FVIII <1% come determinato in qualsiasi laboratorio locale, facoltativamente supportato da un'ulteriore mutazione del gene FVIII coerente con grave emofilia A .
  4. Il partecipante è immunocompetente con una conta di cluster di differenziazione 4 (CD4+) > 200 cellule per millimetro cubo (mm^3), come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
  5. Il genitore o il rappresentante legalmente autorizzato è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.

Ulteriori criteri di inclusione per la Parte B (induzione della tolleranza immunitaria [ITI]).

  1. Il genitore o il rappresentante legale ha/hanno fornito volontariamente il consenso informato firmato per la parte ITI.

  2. - Il partecipante ha un inibitore ad alto titolo positivo confermato (> 5,00 unità Bethesda (BU)) o ha un inibitore a basso titolo confermato positivo (maggiore o uguale a [>=] 0,6 BU) come determinato dal laboratorio centrale sulla base di una seconda ripetizione del sangue campione con

    1. sanguinamento scarsamente controllato nonostante l'aumento delle dosi di BAX 855, o
    2. richiede agenti bypassanti per trattare il sanguinamento.

Criteri di esclusione

  1. - Il partecipante ha anticorpi inibitori del FVIII rilevabili (>=0,6 BU utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda) come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
  2. - Il partecipante ha una storia di anticorpi inibitori del FVIII (>=0,6 BU utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda o il dosaggio Bethesda) in qualsiasi momento prima dello screening.
  3. Al partecipante è stato diagnosticato un difetto emostatico ereditario o acquisito diverso dall'emofilia A (ad esempio, difetto piastrinico qualitativo o malattia di von Willebrand).
  4. - Il partecipante è stato precedentemente trattato con qualsiasi tipo di concentrato di FVIII diverso da ADVATE o BAX 855, o è stato somministrato ADVATE, BAX 855 o trasfusione di plasma per >=3 ED in qualsiasi momento prima dello screening.
  5. Il partecipante riceve > due ED di ADVATE in totale durante i periodi precedenti all'arruolamento e durante il periodo di screening, fino all'infusione di base.
  6. Si prevede che il peso del partecipante sia <5 chilogrammi (kg) alla visita di base.
  7. La conta piastrinica del partecipante è <100.000 per millilitro (ml).
  8. Il partecipante ha ipersensibilità nota verso proteine ​​di topo o criceto, polietilenglicole (PEG) o Tween 80.
  9. Il partecipante ha una grave disfunzione epatica cronica (p. es., >5 volte il limite superiore della normale alanina aminotransferasi [ALT], aspartato aminotransferasi [AST], o un rapporto internazionale normalizzato documentato [INR] >1,5) nella sua storia clinica o al momento dello screening .
  10. - Il partecipante ha una grave compromissione renale (creatinina sierica> 1,5 volte il limite superiore del normale).
  11. - Il partecipante ha un uso attuale o recente (<30 giorni) di altri farmaci PEGilati prima della partecipazione allo studio o è programmato per utilizzare tali farmaci durante la partecipazione allo studio.
  12. Il partecipante deve ricevere durante il corso dello studio un farmaco immunomodulante sistemico (ad es. agenti corticosteroidi a una dose equivalente a idrocortisone superiore a 10 mg/die o α-interferone) diversi dalla chemioterapia antiretrovirale.
  13. - Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale (IP) o un dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale durante il corso di questo studio.
  14. Un genitore o un rappresentante legalmente autorizzato ha una malattia medica, psichiatrica o cognitiva o un uso ricreativo di droghe/alcol che, a parere dell'investigatore, potrebbe influire sulla sicurezza o sulla conformità dei partecipanti.
  15. Genitore, rappresentante legalmente autorizzato o partecipante sono un membro del team che conduce questo studio o è in una relazione di dipendenza con uno dei membri del team di studio. I rapporti di dipendenza includono i parenti stretti (ad es. figli, partner/coniuge, fratelli, genitori) così come i dipendenti dello sperimentatore o il personale del sito che conduce lo studio.

Ulteriori criteri di esclusione per la Parte B (ITI)

  1. Scomparsa spontanea dell'inibitore prima dell'ITI.
  2. Il titolo dell'inibitore del FVIII >=0,6 BU non è confermato da un secondo nuovo campione di sangue e determinato presso il laboratorio centrale.
  3. Incapacità o riluttanza a rispettare il protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tutti i partecipanti

Pazienti precedentemente non trattati (cuccioli) <6 anni di età con grave emofilia A (FVIII <1%) e <3 giorni di esposizione (EDS) per sostenere, Bax 855 o trasfusione di plasma sono stati arruolati in un gruppo a braccio singolo.

Parte A (Studio principale): Età dei partecipanti <3 anni-che non avevano sperimentato due sanguinamenti articolari ricevuti su richiesta di 10-80 unità internazionali per chilogrammo (UI/kg) per via endovenosa (IV) a seconda della gravità dell'episodio di sanguinamento; e - che hanno sperimentato il massimo di due sanguinamenti articolari hanno ricevuto un trattamento di profilassi con una dose di 25-80 UI/kg di BAX 855 IV (basato sulla discrezione degli investigatori) una volta settimanalmente per un massimo di 100 eD.

Parte B (porzione di induzione della tolleranza immunitaria [ITI]): i partecipanti che hanno soddisfatto i criteri di trattamento della parte B predefiniti sono entrati nella parte B dello studio per ITI. I partecipanti hanno ricevuto il trattamento di profilassi della bassa dose BAX 855 50 UI/kg IV, tre volte a settimana o ad alta dose 100-200 UI/kg IV, giornaliero a discrezione dell'investigatore secondo lo standard di cura dell'istituzione.
Biologico: Fattore VIII ricombinante PEGilato
Polietilenglicole (PEG)-FVIII ricombinante a lunghezza intera (rFVIII).
Altri nomi:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • TAK-660
Biologico: ITI
Terapia di induzione della tolleranza immunitaria

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con sviluppo di inibitori FVIII
Lasso di tempo: Nel corso della parte A dello studio, circa 5 anni
Numero di partecipanti che hanno sviluppato un inibitore (in qualsiasi momento) confermato da un laboratorio centrale basato su un secondo prelievo del campione di sangue ripetuto entro 2 settimane dalla notifica del sito di un inibitore e tutti i partecipanti che non avevano sviluppato un inibitore e avevano più o uguali a (> =) 100 eds quando è stato eseguito il campione per l'ultimo test di inibitore valido.
Nel corso della parte A dello studio, circa 5 anni
Numero di partecipanti con successo dell'induzione della tolleranza immunitaria (ITI)
Lasso di tempo: Fino a 33 mesi nella parte B dello studio
Il successo è definito come 1) un titolo inibitore persistentemente negativo inferiore a (<) 0,6 BETHESDA Unità (BU), 2) FVIII IR> = 66% del valore di base dopo un periodo di lavaggio di 84-96 ore e 3) una emivita FVIII di> = 6 ore.
Fino a 33 mesi nella parte B dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con immunoglobulina G (IgG) e immunoglobulina M (IgM)
Lasso di tempo: Nel corso della parte A dello studio, circa 5 anni
Sono stati valutati anticorpi IgG e IgM leganti a FVIII, fattore VIII-polyetilene glicole (PEG-FVIII) e polietilenglicole (PEG). Un partecipante che ha ricevuto prima un trattamento su richiesta e poi è stato spostato al trattamento della profilassi è stato contato sia per i regimi on-demand che per la profilassi. Un partecipante che è iniziato con il trattamento della profilassi è stato conteggiato solo per il regime di profilassi anche se il partecipante ha ricevuto un trattamento su richiesta mentre era sul regime di profilassi. Visite e il loro tempo approssimativo in settimane dopo la visita di base per i singoli partecipanti: visitare 1 (settimana 5), visitare 2 (settimana 10), visitare 3 (settimana 15), visitare 4 (settimana 20), visitare 5 (settimana 30), visitare 6 (settimana 40), visitare 7 (settimana 55), visitare 8 (settimana 75) e visitare il completamento dello studio (settimane 100-110).
Nel corso della parte A dello studio, circa 5 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi (eventi avversi) e seri eventi avversi (SAE)
Lasso di tempo: Nel corso della parte A e della parte B dello studio, circa 9 anni
Un AE è definito come qualsiasi occorrenza medica spiacevole in un partecipante ha somministrato un prodotto investigativo (IP) che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. Un SAE è una manifestazione clinica spiacevole di segni, sintomi o risultati (considerati relativi al prodotto sperimentale o meno e ad qualsiasi dose) che si traduce nella morte, è pericolosa per la vita, richiede un ricovero ospedaliero, il prolungamento del ricovero in ospedale, è un evento medico importante. Sono stati valutati il numero di partecipanti con eventi avversi e SAE in entrambe le parti A e la parte B. Un partecipante che ha ricevuto prima un trattamento su richiesta e poi è stato spostato al trattamento della profilassi è stato contato sia per i regimi on-demand che per la profilassi. Un partecipante che è iniziato con il trattamento della profilassi è stato conteggiato solo per il regime di profilassi anche se il partecipante ha ricevuto un trattamento su richiesta mentre era sul regime di profilassi.
Nel corso della parte A e della parte B dello studio, circa 9 anni
Numero di partecipanti con almeno un cambiamento clinicamente significativo nei segni vitali
Lasso di tempo: Nel corso della parte A e della parte B dello studio, circa 9 anni
I segni vitali sono stati valutati in base alla temperatura corporea, alla frequenza respiratoria, alla pressione sanguigna e alla frequenza cardiaca.
Nel corso della parte A e della parte B dello studio, circa 9 anni
Numero di partecipanti con almeno un cambiamento clinicamente significativo nei parametri di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Nel corso della parte A e della parte B dello studio, circa 9 anni
I parametri di laboratorio clinico includevano l'ematologia e la chimica clinica. I cambiamenti nei valori di laboratorio potrebbero essere considerati come AE se fossero giudicati clinicamente significativi.
Nel corso della parte A e della parte B dello studio, circa 9 anni
Tasso di sanguinamento annuale (ABR) per trattamento profilattico e on-demand e induzione di tolleranza immunitaria (ITI)
Lasso di tempo: Nel corso della parte A e della parte B dello studio, circa 9 anni
ABR è stato valutato in base a ogni singolo episodio di sanguinamento. Un episodio di sanguinamento è stato definito come soggettivo (dolore coerente con una sanguinamento articolare) o prove oggettive di sanguinamento che possono o meno richiedere un trattamento con FVIII. Il sanguinamento che si verifica in più posizioni relative alla stessa lesione (esempio, il sanguinamento del ginocchio e della caviglia dopo una caduta) è stato conteggiato come un singolo episodio di sanguinamento. Viene riportato un tasso di sanguinamento annualizzato totale medio. Un partecipante che ha ricevuto prima un trattamento su richiesta e poi è stato spostato al trattamento della profilassi è stato contato sia per i regimi on-demand che per la profilassi. Un partecipante che è iniziato con il trattamento della profilassi è stato conteggiato solo per il regime di profilassi anche se il partecipante ha ricevuto un trattamento su richiesta mentre era sul regime di profilassi.
Nel corso della parte A e della parte B dello studio, circa 9 anni
Episodi di sanguinamento classificati per il numero di infusioni BAX 855 richieste per il trattamento
Lasso di tempo: Nel corso della parte A dello studio, circa 5 anni
Un episodio di sanguinamento è definito come soggettivo (dolore coerente con un sanguinamento articolare) o prove oggettive di sanguinamento che possono o meno richiedere un trattamento con FVIII. Il numero di infusioni BAX 855 necessarie per ciascun episodio di sanguinamento è stato determinato dal partecipante, caregiver, clinico che tratta il partecipante e si basa sulla risposta del partecipante al trattamento, usando la scala di valutazione dell'efficacia per il trattamento degli episodi di sanguinamento. Il numero di episodi di sanguinamento è classificato per numero di infusioni necessarie per trattare gli episodi di sanguinamento. Un partecipante che ha ricevuto prima un trattamento su richiesta e poi è stato spostato al trattamento della profilassi è stato contato sia per i regimi on-demand che per la profilassi. Un partecipante che è iniziato con il trattamento della profilassi è stato conteggiato solo per il regime di profilassi anche se il partecipante ha ricevuto un trattamento su richiesta mentre era sul regime di profilassi.
Nel corso della parte A dello studio, circa 5 anni
Numero di sanguinamenti mediante valutazione complessiva di efficacia emostatica a 24 ore dopo l'inizio del trattamento
Lasso di tempo: A 24 ore dopo lo studio della somministrazione di farmaci durante la parte A dello studio
Il partecipante o il caregiver ha valutato la risposta al trattamento complessiva utilizzando una scala di valutazione dell'efficacia a 4 punti come eccellente: pieno sollievo del dolore e della cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento dopo singola infusione e nessuna infusione aggiuntiva è necessaria per il controllo del sanguinamento; Buono: sollievo dal dolore definito e/o miglioramento nei segni di sanguinamento dopo singola infusione e eventualmente richiede più di 1 infusione per la risoluzione completa; Fair: probabile e/o leggero sollievo del dolore e leggero miglioramento nei segni di sanguinamento dopo singola infusione e richiesto più di 1 infusione per la risoluzione completa e nessuna: nessun miglioramento o condizione peggiora. Il numero di sanguinamenti con ogni valutazione di efficacia è riportato. Il trattamento della profilassi è stato conteggiato solo per il regime di profilassi anche se il partecipante ha ricevuto un trattamento su richiesta mentre era sul regime di profilassi.
A 24 ore dopo lo studio della somministrazione di farmaci durante la parte A dello studio
Numero di sanguinamenti mediante valutazione complessiva di efficacia emostatica alla risoluzione del sanguinamento
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento dello studio fino alla risoluzione del sanguinamento in tutta la parte A dello studio (fino a circa 5 anni)
Il partecipante o il caregiver ha valutato la risposta al trattamento complessiva utilizzando una scala di valutazione dell'efficacia a 4 punti come eccellente: pieno sollievo del dolore e della cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento dopo singola infusione e nessuna infusione aggiuntiva è necessaria per il controllo del sanguinamento; Buono: sollievo dal dolore definito e/o miglioramento nei segni di sanguinamento dopo una singola infusione e eventualmente richiede più di 1 infusione per la risoluzione completa; Fair: probabile e/o leggero sollievo del dolore e leggero miglioramento dei segni di sanguinamento dopo singola infusione e richiesto più di 1 infusione per la risoluzione completa e nessuna: nessun miglioramento o condizione peggio. Il trattamento è stato conteggiato solo per il regime di profilassi anche se il partecipante ha ricevuto un trattamento su richiesta durante il regime di profilassi.
Dall'inizio del trattamento dello studio fino alla risoluzione del sanguinamento in tutta la parte A dello studio (fino a circa 5 anni)
Consumo adeguato al peso di BAX 855: dose profilattica media
Lasso di tempo: Nel corso della parte A dello studio, circa 5 anni
Il consumo adeguato al peso di BAX 855 è stato determinato in base al record nei diari dei partecipanti della quantità effettiva di BAX 855 infuso come misurato in clinica. La dose media per infusione profilattica, al mese e all'anno sono riportate come categorie.
Nel corso della parte A dello studio, circa 5 anni
Consumo adeguato al peso di BAX 855: numero medio di infusioni profilattiche
Lasso di tempo: Nel corso della parte A e della parte B dello studio, circa 9 anni
Il consumo adeguato al peso di BAX 855 è stato determinato in base al record nei diari dei partecipanti del numero effettivo di infusioni BAX 855 misurate in clinica. Il numero medio di infusioni al mese e anno è riportato come categorie.
Nel corso della parte A e della parte B dello studio, circa 9 anni
Consumo adeguato al peso di BAX 855: dose media
Lasso di tempo: Nel corso della parte A dello studio, circa 5 anni
Il consumo adeguato al peso di BAX 855 è stato determinato in base al record nei diari dei partecipanti della quantità effettiva di BAX 855 infuso come misurato in clinica. La dose media per il trattamento dell'episodio sanguinante e la dose media del trattamento degli inibitori FVIII [IU/kg] a settimana, mese e al mese sono riportati come categorie. Un partecipante che ha ricevuto prima un trattamento su richiesta e poi è stato spostato al trattamento della profilassi è stato contato sia per i regimi on-demand che per la profilassi. Un partecipante che è iniziato con il trattamento della profilassi è stato conteggiato solo per il regime di profilassi anche se il partecipante ha ricevuto un trattamento su richiesta mentre era sul regime di profilassi.
Nel corso della parte A dello studio, circa 5 anni
Numero di partecipanti per valutazione dell'efficacia emostatica in caso di chirurgia
Lasso di tempo: Chirurgia giorno 0 fino al giorno postoperatorio 14 o scarico (a seconda di quale evento si verifica per primo)
L'efficacia emostatica è stata valutata durante e dopo qualsiasi procedura chirurgica o invasiva, e nel complesso come valutazione perioperatoria. Efficacia emostatica valutata da chirurgo operativo rispetto a quella prevista per il tipo di procedura eseguita in una popolazione non emofile, prima della dimissione di recupero (intraoperatoria), sul Giorno post-operatorio o in termini di secrezione post-assistenza post-operativa) efficacy using following ratings:1.Excellent:Postoperative blood loss was ≤100% than expected;2.Good:Postoperative blood loss was up to 50% more (101-150%) than expected;3.Fair:Postoperative blood loss was more than 50% (>150%) of that expected;4.None:Significant postoperative bleeding that was result of inadequate therapeutic response despite proper dosing,necessitating rescue terapia. Le valutazioni disoperative hanno anche considerato la quantità di componenti ematici richiesti per le trasfusioni rispetto alle previste.
Chirurgia giorno 0 fino al giorno postoperatorio 14 o scarico (a seconda di quale evento si verifica per primo)
Perdita di sangue per partecipante in caso di chirurgia
Lasso di tempo: Chirurgia giorno 0 fino al giorno postoperatorio 14 o scarico (a seconda di quale evento si verifica per primo)
La perdita di sangue intraoperatoria è stata misurata determinando il volume della rimozione del sangue e del fluido attraverso l'aspirazione nel contenitore di raccolta (scatola di rifiuti e/o risparmio cellulare) e la perdita di sangue stimata in tamponi e asciugamani durante la procedura, secondo il record dell'anestesilogo. Dopo l'intervento, la perdita di sangue è stata determinata dal volume di drenaggio raccolto, che consisteva principalmente in fluido di drenaggio tramite vuoto o scarico della gravità, come applicabile. La valutazione è stata effettuata per il periodo di tempo intraoperatorio (prima della dimissione dalla sala di recupero) e per il periodo di tempo post-operatorio (dal completamento della procedura fino a circa 24 ore dopo l'intervento).
Chirurgia giorno 0 fino al giorno postoperatorio 14 o scarico (a seconda di quale evento si verifica per primo)
Recupero incrementale (IR) di BAX 855
Lasso di tempo: Baseline fino al completamento dello studio (fino a 5 anni nella parte A e fino a 3,5 anni nella parte B)
BAX 855 è stato somministrato nei partecipanti per la determinazione di FVIII IR nel sito di studio presso la linea di base e ogni visita di studio diversa dalle visite di studio a 5 eDs, 15 ed 30. I test FVIII sono stati eseguiti utilizzando i seguenti metodi: Attività FVIII di coagulazione a 1 stadio e attività cromogenica FVIII. I dati sono riportati per ciascuno di questi metodi come categorie per visita. La valutazione del completamento dello studio è stata condotta alla fine dello studio principale e di nuovo alla fine della porzione ITI. Pertanto, è stato analizzato un numero maggiore di partecipanti durante la visita di completamento dello studio rispetto a quelli che hanno effettivamente completato lo studio complessivo. L'IR è riportato come rapporto di (IU/decilitro [dl])/(IU/kg), calcolato come: IR = (cmax- (pre-infusion))/(iu/kg), dove c = concentrazione. Visite e il loro tempo approssimativo in settimane dopo la visita di base per i singoli partecipanti: visitare 1 (settimana 5), visitare 2 (settimana 10), visitare 3 (settimana 15), visitare 4 (settimana 20), visitare 5 (settimana 30), visitare 6 (settimana 40), visitare 7 (settimana 55), visitare 8 (settimana 75) e visitare il completamento dello studio (settimane 100-110).
Baseline fino al completamento dello studio (fino a 5 anni nella parte A e fino a 3,5 anni nella parte B)
Half-Life (T1/2) di BAX 855
Lasso di tempo: Pre-infusione, post infusione: 15-30 minuti e 24-48 ore al basale
L'emivita per determinare l'emivita FVIII è stata una valutazione opzionale che era prevista per essere eseguita al basale, visitare 1 o visitare 2.
Pre-infusione, post infusione: 15-30 minuti e 24-48 ore al basale
Induzione della tolleranza immunitaria (ITI) - Numero di partecipanti con successo parziale e fallimento di ITI
Lasso di tempo: Fino a 33 mesi nella parte B dello studio
Successo parziale definito come che soddisfano due dei seguenti criteri, 1) titolo inibitore <0,6 BU (confermato da un laboratorio centrale con un secondo campione di sangue ottenuto entro 2 mesi), 2) FVIII in vivo> = 66% del valore di base (confermato entro un periodo di due mesi) e 3) emivita FVIII> = 6 ore. Fallimento definito come l'incapacità di soddisfare i criteri per un successo parziale.
Fino a 33 mesi nella parte B dello studio
Induzione della tolleranza immunitaria (ITI) - Numero di partecipanti con almeno una complicazione correlata al catetere
Lasso di tempo: Fino a 33 mesi nella parte B dello studio
Vengono riportati il numero di partecipanti con complicanze correlate al catetere.
Fino a 33 mesi nella parte B dello studio
Induzione della tolleranza immunitaria (ITI) - Numero di partecipanti con immunoglobulina G (IgG) e immunoglobulina M (IgM)
Lasso di tempo: Fino a 33 mesi nella parte B dello studio
Gli anticorpi IgG e IgM di legame al fattore VIII (FVIII), al fattore VIII-poolyetilene glicole (PEG-FVIII) e polietilene glicole (PEG) sono riportati come categorie per visita.
Fino a 33 mesi nella parte B dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Collaboratori

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 novembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

29 ottobre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

29 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 novembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

26 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 261203
  • 2015-002136-40 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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