Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av PEGylert rekombinant faktor VIII (BAX855) hos tidligere ubehandlede små barn med alvorlig hemofili A

25. juli 2025 oppdatert av: Baxalta now part of Shire

Fase 3, prospektiv, multisenter, åpen undersøkelse for å undersøke sikkerhet, immunogenisitet og hemostatisk effekt av PEGylert faktor VIII (BAX 855) hos tidligere ubehandlede pasienter (PUPs) < 6 år med alvorlig hemofili A (FVIII < 1 %)

Denne studien er for små barn med alvorlig hemofili A som tidligere ikke har blitt behandlet med BAX855 eller andre FVIII-konsentrater.

Hovedmålet med studien er å se etter bivirkninger fra behandling med BAX855. Dette inkluderer oppbygging av antistoffer mot FVIII som kan stoppe BAX855 fra å fungere skikkelig. Et annet mål er å lære hvor godt BAX855 kontrollerer blødninger.

I denne studien kan barna få BAX855 enten som forebyggende behandling (profylakse), eller etter behov for å behandle blødninger (on-demand).

I tilfelle en deltaker utvikler antistoffer, vil behandling bli gitt som en del av studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

120

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1020
        • Huderf
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Cliniques Uni Saint-Luc
      • Gent, Belgia, 9000
        • Univ. Ziekenhuis Gent Apotheek
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4000
        • UMHAT Sv. Georgi, EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • SHAT Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • MHAT Sv. Marina, EAD
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Health Science
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Helsinki Univ Hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Cupertino, California, Forente stater, 95014
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Oakland, California, Forente stater, 94611
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Roseville, California, Forente stater, 95661
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Health System
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Connecticut Children's Med Ctr
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 17033-0850
        • Univ Florida College Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's H
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61615
        • Bleeding and Clotting Dis.Inst.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5008
        • UMHS
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies/Childrens Htl
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033-0850
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
    • Texas
      • El Paso, Texas, Forente stater, 79905
        • Texas Tech University Health Sciences Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Frankrike
      • Lille Cedex, Frankrike, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • ROUEN Cedex, Frankrike, 76031
        • CHU de Rouen
    • Calvados
      • Caen cedex 9, Calvados, Frankrike, 14033
        • CHU CAEN Hopital Cote de Nacre
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrike, 35033
        • Essais cliniques CHU Rennes
    • Paris
      • Paris cedex 15, Paris, Frankrike, 75743
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • The University of Hong Kong Queen Mary Hospital
      • Shatin, Hong Kong
        • Chinese University of Hong Kong
  • Italia
      • Catania, Italia, 95124
        • Presidio Ospedaliero F. Alessi
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Italia, 20122
        • Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italia, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
  • Korea, Republikken
      • Daejeon, Korea, Republikken, 35233
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei
      • Seoul, Korea, Republikken, 05278
        • Kyung Hee University Hospital
      • Ulsan, Korea, Republikken, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Terengganu, Malaysia, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30990
        • Hospital HRPB
    • Pulau Pinang
      • Georgetown, Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
  • Norge
      • Oslo, Norge, N-0372
        • Oslo Universitetssykehus - Rikshospitalet
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 117599
        • NUS YLL School of Medicine
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KKH
  • Spania
      • A Coruna, Spania, 15006
        • Hospital A Coruña
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valladolid, Spania, 47012
        • Hospital Univ del Rio Hortega
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spania, 07120
        • Hospital Univ. Son Espases
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia, BS2 8AE
        • Bristol Royal H. for Children
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Evelina Children's Hospital - St Thomas' Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Storbritannia, SO16 6YD
        • Univ Hospital Southampton
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Chung- Ho Memorial Hosp
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General
      • Taipei City, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Thailand
    • Bangkok
      • Bangkoknoi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Patumwan, Bangkok, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial
      • Ratchathewi, Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
    • Chiang Mai
      • Muang, Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai
    • Khon Kaen
      • Muang, Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagarind Hospital
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 1130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Hacettepe Universitesi
      • Antalya, Tyrkia, 7058
        • Akdeniz Universitesi
      • Bursa, Tyrkia, 16059
        • Uludag Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Tyrkia, 34098
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa
      • Izmir, Tyrkia, 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Kayseri, Tyrkia, 38039
        • Erciyes Univers Tip Fakultesi
      • Samsun, Tyrkia, 55319
        • 19 Mayis Universitesi
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Inst. f. Experimentelle
      • Duesseldorf, Tyskland, 40225
        • Klinik F.Haematologie,Onkologie
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Poliklinik PaediaHaematologie
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Ukraina
      • Cherkasy, Ukraina, 18009
        • MI Cherkasy Reg Onc Dis of CRC
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Zaporizhzhia, Ukraina, 69063
        • CI Zaporizhzhia Reg CCH of ZRC
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1086
        • Belgyogyaszat Onkohaematologia
      • Debrece, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Medizinische Universität Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. Deltakeren er under 6 år på visningstidspunktet.
  2. Deltakeren er tidligere ubehandlet med <3 eksponeringsdager (ED) for ADVATE, BAX 855 eller plasmatransfusjon når som helst før screening.
  3. Deltakeren har alvorlig hemofili A (faktor VIII (FVIII) <1 %) som bestemt av sentrallaboratoriet, eller et historisk FVIII-nivå <1 % som bestemt ved et hvilket som helst lokalt laboratorium, eventuelt støttet av en ekstra FVIII-genmutasjon i samsvar med alvorlig hemofili A .
  4. Deltakeren er immunkompetent med en klynge med differensiering 4 (CD4+) antall > 200 celler per kubikkmillimeter (mm^3), som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening.
  5. Foreldre eller juridisk autorisert representant er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.

Ytterligere inklusjonskriterier for del B (immuntoleranseinduksjon [ITI]).

  1. Foreldre eller juridisk representant har/har frivillig gitt signert informert samtykke for ITI-delen.

  2. Deltakeren har en bekreftet positiv høytiterhemmer (> 5,00 Bethesda-enhet (BU)) eller har en positiv bekreftet lavtiterhemmer (større enn eller lik [>=] 0,6 BU) som bestemt av sentrallaboratoriet basert på et andre gjentatt blod prøve med

    1. dårlig kontrollert blødning til tross for økte BAX 855-doser, eller
    2. krever bypassmidler for å behandle blødninger.

Eksklusjonskriterier

  1. Deltakeren har detekterbare FVIII-hemmende antistoffer (>=0,6 BU ved bruk av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen) som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening.
  2. Deltakeren har en historie med FVIII-hemmende antistoffer (>=0,6 BU ved bruk av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen eller Bethesda-analysen) når som helst før screening.
  3. Deltakeren har blitt diagnostisert med en arvelig eller ervervet hemostatisk defekt annet enn hemofili A (f.eks. kvalitativ blodplatedefekt eller von Willebrands sykdom).
  4. Deltakeren har tidligere blitt behandlet med en annen type FVIII-konsentrat enn ADVATE eller BAX 855, eller ble administrert ADVATE, BAX 855 eller plasmatransfusjon for >=3 EDs når som helst før screening.
  5. Deltakeren mottar totalt > to ED-er av ADVATE i periodene før innmelding og under screeningsperioden, frem til grunnlinjeinfusjonen.
  6. Deltakerens vekt forventes å være <5 kilo (kg) ved baseline-besøket.
  7. Deltakerens antall blodplater er <100 000 per milliliter (ml).
  8. Deltakeren har kjent overfølsomhet overfor mus- eller hamsterproteiner, polyetylenglykol (PEG) eller Tween 80.
  9. Deltakeren har alvorlig kronisk leverdysfunksjon (f.eks. >5 ganger øvre grense for normal alaninaminotransferase [ALT], aspartataminotransferase [AST] eller et dokumentert internasjonalt normalisert forhold [INR] >1,5) i sin sykehistorie eller på tidspunktet for screening. .
  10. Deltakeren har alvorlig nedsatt nyrefunksjon (serumkreatinin >1,5 ganger øvre normalgrense).
  11. Deltakeren har nåværende eller nylig (<30 dager) bruk av andre PEGylerte legemidler før studiedeltakelsen eller er planlagt å bruke slike legemidler under studiedeltakelsen.
  12. Deltakeren er planlagt å motta i løpet av studien et systemisk immunmodulerende medikament (f. kortikosteroidmidler i en dose tilsvarende hydrokortison større enn 10 mg/dag eller α-interferon) annet enn antiretroviral kjemoterapi.
  13. Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer et undersøkelsesprodukt (IP) eller undersøkelsesutstyr innen 30 dager før registrering eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet i løpet av denne studien.
  14. Foreldre eller juridisk autorisert representant har en medisinsk, psykiatrisk eller kognitiv sykdom eller rekreasjonsbruk av rusmidler/alkohol som, etter etterforskerens oppfatning, vil påvirke deltakernes sikkerhet eller etterlevelse.
  15. Foreldre, juridisk autorisert representant eller deltaker er medlem av teamet som gjennomfører denne studien eller er i et avhengighetsforhold til et av studieteamets medlemmer. Avhengige relasjoner inkluderer nære slektninger (dvs. barn, partner/ektefelle, søsken, foreldre) så vel som ansatte hos etterforskeren eller stedets personell som utfører studien.

Ytterligere eksklusjonskriterier for del B (ITI)

  1. Spontan forsvinning av inhibitoren før ITI.
  2. FVIII-hemmertiter >=0,6 BU bekreftes ikke av en ny ny blodprøve og bestemmes ved sentrallaboratoriet.
  3. Manglende evne eller vilje til å overholde protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Alle deltakere

Tidligere ubehandlede pasienter (unger) <6 år med alvorlig hemofili A (FVIII <1%) og <3 Exposure Days (eds) for å adskille, Bax 855 eller plasma -transfusjon ble registrert i en enkelt ARM -gruppe.

Del A (hovedstudie): Deltakerne i alderen <3 år-som ikke hadde opplevd to leddblødninger mottatt on-demand-behandling av 10-80 internasjonale enheter per kilo (IE/kg) intravenøst (iv) avhengig av alvorlighetsgraden av blødningsepisoden; og - som opplevde maksimalt to leddblødninger fikk profylaksebehandling med dose på 25-80 IE/kg av Bax 855 IV (basert på etterforskerens skjønn) en gang ukentlig for opptil 100 EDS.

Del B (Immuntoleranseinduksjon [ITI] -del): Deltakere som oppfylte de forhåndsdefinerte del B-behandlingskriteriene, gikk inn i del B i studien for ITI. Deltakerne fikk enten profylaksebehandling av Bax 855 lavdose 50 IE/kg IV, tre ganger i uken eller høy dose 100-200 IE/kg IV, daglig etter skjønn av etterforskeren i henhold til institusjonens omsorgsstandard.
Biologisk: PEGylert rekombinant faktor VIII
Polyetylenglykol (PEG)-ylert full-lengde rekombinant FVIII (rFVIII).
Andre navn:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • TAK-660
Biologisk: ITI
Immuntoleranse induksjonsterapi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med FVIII -hemmerutvikling
Tidsramme: Gjennom del A av studien, omtrent 5 år
Antall deltakere som utviklet en hemmer (når som helst) bekreftet av et sentralt laboratorium basert på en annen gjentatt blodprøve trekk innen 2 uker etter varsling om en hemmer og alle deltakere som ikke hadde utviklet en hemmer og hadde større enn eller lik (> =) 100 EDs da prøven for den siste gyldige hemmertesten ble trukket.
Gjennom del A av studien, omtrent 5 år
Antall deltakere med suksess med induksjon av immuntoleranse (ITI)
Tidsramme: Opptil 33 måneder i del B av studien
Suksess er definert som 1) en vedvarende negativ hemmertiter mindre enn (<) 0,6 Bethesda-enhet (BU), 2) FVIII ir> = 66% av baseline-verdien etter en utvaskingsperiode på 84-96 timer, og 3) en FVIII-halveringstid på> = 6 timer.
Opptil 33 måneder i del B av studien

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med bindende immunoglobulin G (IgG) og immunoglobulin M (IgM) antistoffer
Tidsramme: Gjennom del A av studien, omtrent 5 år
Bindende IgG- og IgM-antistoffer mot FVIII, faktor VIII-polyetylenglykol (PEG-FVIII) og polyetylenglykol (PEG) ble vurdert. En deltaker som mottok behandling på forespørsel først og deretter flyttet til profylaksebehandling, ble talt for både on-demand og profylakse regimer. En deltaker som startet med profylaksebehandling, ble bare talt for profylakseopplegget, selv om deltakeren fikk behandling på forespørsel mens han var på profylakseområdet. Besøk og deres omtrentlige tid i uker etter baselinebesøk for individuelle deltakere: besøk 1 (uke 5), besøk 2 (uke 10), besøk 3 (uke 15), besøk 4 (uke 20), besøk 5 (uke 30), besøk 6 (uke 40), besøk 7 (uke 55), besøk 8 (uke 75) og studie fullføringsbesøk (uke 100-110).
Gjennom del A av studien, omtrent 5 år
Antall deltakere med bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Gjennom del A og del B av studien, omtrent 9 år
En AE er definert som enhver uhyggelig medisinsk forekomst i en deltaker administrert et undersøkelsesprodukt (IP) som ikke nødvendigvis har et årsakssammenheng med behandlingen. En SAE er enhver uønsket klinisk manifestasjon av tegn, symptomer eller utfall (enten det er ansett som relatert til undersøkelsesprodukt eller ikke og på noen dose) som resulterer i død, er livstruende, krever sykehusinnleggelse, forlengelse av sykehusinnleggelse, er en viktig medisinsk hendelse. Antall deltakere med AE -er og SAE -er i både del A og del B ble vurdert. En deltaker som mottok behandling på forespørsel først og deretter flyttet til profylaksebehandling, ble talt for både on-demand og profylakse regimer. En deltaker som startet med profylaksebehandling, ble bare talt for profylakseopplegget, selv om deltakeren fikk behandling på forespørsel mens han var på profylakseområdet.
Gjennom del A og del B av studien, omtrent 9 år
Antall deltakere med minst en klinisk signifikante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Gjennom del A og del B av studien, omtrent 9 år
Vitale tegn ble vurdert basert på kroppstemperatur, luftveishastighet, blodtrykk og hjerterytme.
Gjennom del A og del B av studien, omtrent 9 år
Antall deltakere med minst en klinisk signifikante endringer i kliniske laboratorieparametere
Tidsramme: Gjennom del A og del B av studien, omtrent 9 år
Kliniske laboratorieparametere inkluderte hematologi og klinisk kjemi. Endringer i laboratorieverdier kan betraktes som AE hvis de ble vurdert til å være klinisk signifikante.
Gjennom del A og del B av studien, omtrent 9 år
Årlig blødningsrate (ABR) for profylaktisk og behandling og immuntoleranseinduksjon (ITI)
Tidsramme: Gjennom del A og del B av studien, omtrent 9 år
ABR ble vurdert basert på hver enkelt blødningsepisode. En blødende episode ble definert som subjektiv (smerter i samsvar med en felles blødning) eller objektive bevis på blødning som kanskje eller ikke krever behandling med FVIII. Blødning som oppsto på flere steder relatert til den samme skaden (eksempel, kne og ankelblødning etter et fall) ble regnet som en enkelt blødningsepisode. Gjennomsnittlig total årlig blødning er rapportert. En deltaker som mottok behandling på forespørsel først og deretter flyttet til profylaksebehandling, ble talt for både on-demand og profylakse regimer. En deltaker som startet med profylaksebehandling, ble bare talt for profylakseopplegget, selv om deltakeren fikk behandling på forespørsel mens han var på profylakseområdet.
Gjennom del A og del B av studien, omtrent 9 år
Blødende episoder kategorisert etter antall Bax 855 infusjoner som kreves for behandling
Tidsramme: Gjennom del A av studien, omtrent 5 år
En blødende episode er definert som subjektiv (smerter i samsvar med en felles blødning) eller objektive bevis på blødning som kanskje eller ikke krever behandling med FVIII. Antallet Bax 855 infusjoner som trengs for hver blødningsepisode ble bestemt av deltakeren, omsorgspersonen, kliniker som behandlet deltakeren, og er basert på deltakerens svar på behandling, ved bruk av effektivitetsvurderingsskalaen for behandling av blødningsepisoder. Antall blødningsepisoder er kategorisert etter antall infusjoner som kreves for å behandle blødningsepisodene. En deltaker som mottok behandling på forespørsel først og deretter flyttet til profylaksebehandling, ble talt for både on-demand og profylakse regimer. En deltaker som startet med profylaksebehandling, ble bare talt for profylakseopplegget, selv om deltakeren fikk behandling på forespørsel mens han var på profylakseområdet.
Gjennom del A av studien, omtrent 5 år
Antall blødninger etter generell hemostatisk effektivitetsvurdering 24 timer etter igangsetting av behandlingen
Tidsramme: 24 timer etter studiet Drug Administration under del A av studien
Deltakeren eller omsorgspersonen vurderte den totale behandlingsresponsen ved bruk av en 4-punkts effektivitetsvurderingsskala som utmerket: full lettelse av smerte og opphør av objektive tegn på blødning etter enkelt infusjon og ingen ytterligere infusjon er nødvendig for kontroll av blødning; Bra: bestemt smertelindring og/eller forbedring i tegn på blødning etter enkeltinfusjon og muligens krever mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning; FAIR: Sannsynlig og/eller liten lindring av smerte og svak forbedring i tegn på blødning etter enkeltinfusjon og krevde mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning og ingen: Ingen forbedringer eller tilstand forverres. Antall blødninger med hver effektvurdering er rapportert. Deltakende som mottok på Demax-behandling og Prophimens for å få en gang og PropHimens for å få ble bare talt for profylakseopplegget selv om deltakeren fikk behandling på forespørsel mens han var på profylakseopplegg.
24 timer etter studiet Drug Administration under del A av studien
Antall blødninger etter generell hemostatisk effektivitetsvurdering ved blødningsoppløsning
Tidsramme: Fra studiebehandling opp til blødningsoppløsning gjennom del A av studien (opptil omtrent 5 år)
Deltakeren eller omsorgspersonen vurderte den totale behandlingsresponsen ved bruk av en 4-punkts effektivitetsvurderingsskala som utmerket: full lettelse av smerte og opphør av objektive tegn på blødning etter enkelt infusjon og ingen ytterligere infusjon er nødvendig for kontroll av blødning; Bra: bestemt smertelindring og/eller forbedring i tegn på blødning etter en enkelt infusjon og muligens krever mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning; FAIR: Sannsynlig og/eller liten lindring av smerte og svak forbedring i tegn på blødning etter enkeltinfusjon og krevde mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning og ingen: ingen forbedring eller tilstand verre. Antall blødninger med hver effektvurdering rapporteres. Deltakende som mottok på Demand-behandling var først og fremstdrangert som ble tildelt med Prote-Demand og Propolax og Proparty-behandling var til å bli flyttet til profimensbehandling. Talt bare for profylakseopplegg selv om deltakeren fikk behandling på forespørsel mens han var på profylakseopplegg.
Fra studiebehandling opp til blødningsoppløsning gjennom del A av studien (opptil omtrent 5 år)
Vektjustert forbruk av Bax 855: Gjennomsnittlig profylaktisk dose
Tidsramme: Gjennom del A av studien, omtrent 5 år
Vektjustert forbruk av Bax 855 ble bestemt basert på posten i deltakernes dagbøker av den faktiske mengden Bax 855 tilført som målt på klinikken. Gjennomsnittlig dose per profylaktisk infusjon, per måned og per år rapporteres som kategorier.
Gjennom del A av studien, omtrent 5 år
Vektjustert forbruk av Bax 855: Gjennomsnittlig antall profylaktiske infusjoner
Tidsramme: Gjennom del A og del B av studien, omtrent 9 år
Vektjustert forbruk av Bax 855 ble bestemt basert på posten i deltakernes dagbøker av det faktiske antallet Bax 855-infusjoner målt på klinikken. Gjennomsnittlig antall infusjoner per måned og år rapporteres som kategorier.
Gjennom del A og del B av studien, omtrent 9 år
Vektjustert forbruk av Bax 855: Gjennomsnittlig dose
Tidsramme: Gjennom del A av studien, omtrent 5 år
Vektjustert forbruk av Bax 855 ble bestemt basert på posten i deltakernes dagbøker av den faktiske mengden Bax 855 tilført som målt på klinikken. Gjennomsnittlig dose for å behandle blødningsepisode og gjennomsnittlig FVIII -hemmerbehandlingsdose [IE/kg] per uke, måned og per år rapporteres som kategorier. En deltaker som mottok behandling på forespørsel først og deretter flyttet til profylaksebehandling, ble talt for både on-demand og profylakse regimer. En deltaker som startet med profylaksebehandling, ble bare talt for profylakseopplegget, selv om deltakeren fikk behandling på forespørsel mens han var på profylakseområdet.
Gjennom del A av studien, omtrent 5 år
Antall deltakere etter hemostatisk effektivitetsvurdering i tilfelle kirurgi
Tidsramme: Kirurgisk dag 0 opp til postoperativ dag 14 eller utskrivning (avhengig av hva som skjer først)
Hemostatisk effekt ble vurdert under og etter kirurgiske eller invasive prosedyrer, og samlet sett som en perioperativ vurdering. Driftskirurg vurderte hemostatisk effekt sammenlignet med den som ble forventet for den typen prosedyre som ble utført i ikke-hemofil populasjon, før utskrivning fra etterfølgende rommet (intraoperativt), på postoperativ dag 1 og ved utskrivning eller 14 dager etter surrgeri (per per per per. Rangeringer: 1. Ekscellent: postoperativt blodtap var ≤ 100% enn forventet; 2. God: postoperativt blodtap var opptil 50% mer (101-150%) enn forventet; 3. Fair: Postoperativt blodtap var mer enn 50% (> 150%) som forventet, noe som var nødvendig, noe som var nødvendig, noe som var nødvendig, noe som var nødvendig, noe som var nødvendig, og det var nødvendig med å være en redegjørelse for blodtapet var mer enn 50% (> 150%). Komponenter som kreves for transfusjoner sammenlignet med forventet. Deltakende rangeringer for hver av vurderingene rapporteres som kategorier.
Kirurgisk dag 0 opp til postoperativ dag 14 eller utskrivning (avhengig av hva som skjer først)
Blodtap per deltaker i tilfelle kirurgi
Tidsramme: Kirurgisk dag 0 opp til postoperativ dag 14 eller utskrivning (avhengig av hva som skjer først)
Det intraoperative blodtapet ble målt ved å bestemme volumet av blod og væskefjerning gjennom sug inn i innsamlingsbeholderen (avfallsboksen og/eller cellesparer) og estimert blodtap i vattpinner og håndklær under prosedyren, per anestesilege. Postoperativt ble blodtap bestemt av avløpsvolumet som ble samlet inn, som hovedsakelig besto av dreneringsvæske via vakuum eller tyngdekraft, når det gjelder. Vurderingen ble gjort for den intraoperative tidsperioden (før utskrivning fra restitusjonsrom) og for den postoperative tidsperioden (fra fullføring av prosedyren til omtrent 24 timer etter operasjonen).
Kirurgisk dag 0 opp til postoperativ dag 14 eller utskrivning (avhengig av hva som skjer først)
Inkrementell utvinning (IR) av Bax 855
Tidsramme: Baseline opp for å studere gjennomføring (opptil 5 år, i del A og opptil 3,5 år i del B)
Bax 855 ble administrert hos deltakere for bestemmelse av FVIII IR på studiestedet ved Baseline & Every Study Besøk annet enn studiebesøk på 5 eds, 15 eds & 30 eds. FVIII-analyser ble utført ved bruk av følgende metoder: 1-trinns koagulering av FVIII-aktivitet og FVIII kromogen aktivitet. Data rapporteres for hver av disse metodene som kategorier per besøk. Vurdering av studier ble gjennomført ved slutten av hovedstudien og igjen på slutten av ITI -delen. Dermed ble flere antall deltakere analysert ved fullføring av studier enn de som faktisk fullførte den samlede studien. IR er rapportert som et forhold mellom (iu/desiliter [dl])/(IU/kg), beregnet som: IR = (Cmax- (C pre-infusjon))/(IU/kg), hvor C = konsentrasjon. Besøk og deres omtrentlige tid i uker etter baselinebesøk for individuelle deltakere: besøk 1 (uke 5), besøk 2 (uke 10), besøk 3 (uke 15), besøk 4 (uke 20), besøk 5 (uke 30), besøk 6 (uke 40), besøk 7 (uke 55), besøk 8 (uke 75) og studie fullføringsbesøk (uke 100-110).
Baseline opp for å studere gjennomføring (opptil 5 år, i del A og opptil 3,5 år i del B)
Halveringstid (T1/2) av Bax 855
Tidsramme: Pre-infusjon, etter infusjon: 15-30 minutter og 24-48 timer ved baseline
Halveringstiden for å bestemme FVIII-halveringstid var en valgfri vurdering som var planlagt å utføres ved baseline, besøk 1 eller besøk 2.
Pre-infusjon, etter infusjon: 15-30 minutter og 24-48 timer ved baseline
Immunttoleranseinduksjon (ITI) - Antall deltakere med delvis suksess og fiasko av ITI
Tidsramme: Opptil 33 måneder i del B av studien
Delvis suksess definert som som oppfyller to av følgende kriterier, 1) Inhibitor Titer <0,6 BU (bekreftet av et sentralt laboratorium med et andre blodprøve oppnådd innen 2 måneder), 2) FVIII in vivo utvinning> = 66% av baselineverdien (bekreftet innen en to måneders periode og 3) FVIIII Half-Life> = 6 timer. Svikt definert som manglende oppfyllelse av kriteriene for delvis suksess.
Opptil 33 måneder i del B av studien
Immunttoleranseinduksjon (ITI) - Antall deltakere med minst en kateterrelatert komplikasjon
Tidsramme: Opptil 33 måneder i del B av studien
Antall deltakere med kateterrelaterte komplikasjoner rapporteres.
Opptil 33 måneder i del B av studien
Immuntoleranseinduksjon (ITI) - Antall deltakere med bindende immunoglobulin G (IgG) og immunoglobulin M (IgM) antistoffer
Tidsramme: Opptil 33 måneder i del B av studien
Bindende IgG- og IgM-antistoffer mot faktor VIII (FVIII), faktor VIII-polyetylenglykol (PEG-FVIII) og polyetylenglykol (PEG) rapporteres som kategorier per besøk.
Opptil 33 måneder i del B av studien

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbeidspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. november 2015

Primær fullføring (Faktiske)

29. oktober 2024

Studiet fullført (Faktiske)

29. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. november 2015

Først lagt ut (Antatt)

26. november 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 261203
  • 2015-002136-40 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere