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Une étude sur le facteur VIII recombinant pégylé (BAX855) chez de jeunes enfants atteints d'hémophilie A sévère n'ayant jamais été traités

25 juillet 2025 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Étude de phase 3, prospective, multicentrique et ouverte pour étudier l'innocuité, l'immunogénicité et l'efficacité hémostatique du facteur VIII pégylé (BAX 855) chez des patients non traités antérieurement (PUP) de < 6 ans atteints d'hémophilie A sévère (FVIII < 1 %)

Cette étude est destinée aux jeunes enfants atteints d'hémophilie A sévère qui n'ont pas été traités auparavant avec BAX855 ou d'autres concentrés de FVIII.

L'objectif principal de l'étude est de vérifier les effets secondaires du traitement par BAX855. Cela inclut l'accumulation d'anticorps contre le FVIII qui peut empêcher BAX855 de fonctionner correctement. Un autre objectif est d'apprendre dans quelle mesure le BAX855 contrôle les saignements.

Dans cette étude, les enfants peuvent recevoir du BAX855 soit en traitement préventif (prophylaxie), soit au besoin pour traiter les saignements (à la demande).

Si un participant développe des anticorps, un traitement sera fourni dans le cadre de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

120

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • Inst. f. Experimentelle
      • Duesseldorf, Allemagne, 40225
        • Klinik F.Haematologie,Onkologie
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Poliklinik PaediaHaematologie
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Allemagne, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Belgique
      • Bruxelles, Belgique, 1020
        • Huderf
      • Bruxelles, Belgique, 1200
        • Cliniques Uni Saint-Luc
      • Gent, Belgique, 9000
        • Univ. Ziekenhuis Gent Apotheek
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
  • Bulgarie
      • Plovdiv, Bulgarie, 4000
        • UMHAT Sv. Georgi, EAD
      • Sofia, Bulgarie, 1527
        • SHAT Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgarie, 9010
        • MHAT Sv. Marina, EAD
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Health Science
  • Corée, République de
      • Daejeon, Corée, République de, 35233
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Corée, République de, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei
      • Seoul, Corée, République de, 05278
        • Kyung Hee University Hospital
      • Ulsan, Corée, République de, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen
  • Espagne
      • A Coruna, Espagne, 15006
        • Hospital A Coruña
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valladolid, Espagne, 47012
        • Hospital Univ del Rio Hortega
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Espagne, 07120
        • Hospital Univ. Son Espases
  • Finlande
      • Helsinki, Finlande, 00290
        • Helsinki Univ Hospital
  • France
      • Lille Cedex, France, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • ROUEN Cedex, France, 76031
        • CHU de Rouen
    • Calvados
      • Caen cedex 9, Calvados, France, 14033
        • CHU CAEN Hopital Cote de Nacre
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, France, 35033
        • Essais cliniques CHU Rennes
    • Paris
      • Paris cedex 15, Paris, France, 75743
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • The University of Hong Kong Queen Mary Hospital
      • Shatin, Hong Kong
        • Chinese University of Hong Kong
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1086
        • Belgyogyaszat Onkohaematologia
      • Debrece, Hongrie, 4032
        • Debreceni Egyetem
  • Italie
      • Catania, Italie, 95124
        • Presidio Ospedaliero F. Alessi
      • Firenze, Italie, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Italie, 20122
        • Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italie, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Medizinische Universität Wien
  • Malaisie
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuching, Malaisie, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Terengganu, Malaisie, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malaisie, 68000
        • Hospital Ampang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaisie, 30990
        • Hospital HRPB
    • Pulau Pinang
      • Georgetown, Pulau Pinang, Malaisie, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, N-0372
        • Oslo Universitetssykehus - Rikshospitalet
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
  • Royaume-Uni
      • Bristol, Royaume-Uni, BS2 8AE
        • Bristol Royal H. for Children
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • Evelina Children's Hospital - St Thomas' Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • Univ Hospital Southampton
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 117599
        • NUS YLL School of Medicine
      • Singapore, Singapour, 229899
        • KKH
  • Taïwan
      • Kaohsiung, Taïwan, 80756
        • Kaohsiung Chung- Ho Memorial Hosp
      • Taichung, Taïwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taïwan, 40705
        • Taichung Veterans General
      • Taipei City, Taïwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Thaïlande
    • Bangkok
      • Bangkoknoi, Bangkok, Thaïlande, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Patumwan, Bangkok, Thaïlande, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial
      • Ratchathewi, Bangkok, Thaïlande, 10400
        • Ramathibodi Hospital
    • Chiang Mai
      • Muang, Chiang Mai, Thaïlande, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai
    • Khon Kaen
      • Muang, Khon Kaen, Thaïlande, 40002
        • Srinagarind Hospital
  • Turquie
      • Adana, Turquie, 1130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Turquie, 06100
        • Hacettepe Universitesi
      • Antalya, Turquie, 7058
        • Akdeniz Universitesi
      • Bursa, Turquie, 16059
        • Uludag Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Turquie, 34098
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa
      • Izmir, Turquie, 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Kayseri, Turquie, 38039
        • Erciyes Univers Tip Fakultesi
      • Samsun, Turquie, 55319
        • 19 Mayis Universitesi
  • Ukraine
      • Cherkasy, Ukraine, 18009
        • MI Cherkasy Reg Onc Dis of CRC
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Zaporizhzhia, Ukraine, 69063
        • CI Zaporizhzhia Reg CCH of ZRC
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Cupertino, California, États-Unis, 95014
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Oakland, California, États-Unis, 94611
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Roseville, California, États-Unis, 95661
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Health System
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Connecticut Children's Med Ctr
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 17033-0850
        • Univ Florida College Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's H
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61615
        • Bleeding and Clotting Dis.Inst.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-5008
        • UMHS
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Rainbow Babies/Childrens Htl
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033-0850
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
    • Texas
      • El Paso, Texas, États-Unis, 79905
        • Texas Tech University Health Sciences Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration

  1. Le participant a moins de 6 ans au moment de la sélection.
  2. Le participant n'a pas été traité auparavant avec <3 jours d'exposition (ED) à ADVATE, BAX 855 ou transfusion de plasma à tout moment avant le dépistage.
  3. Le participant a une hémophilie A sévère (facteur VIII (FVIII) <1 %) tel que déterminé par le laboratoire central, ou un niveau historique de FVIII <1 % tel que déterminé dans n'importe quel laboratoire local, éventuellement soutenu par une mutation supplémentaire du gène FVIII compatible avec une hémophilie A sévère .
  4. Le participant est immunocompétent avec un nombre de groupes de différenciation 4 (CD4+) > 200 cellules par millimètre cube (mm^3), comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage.
  5. Le parent ou le représentant légalement autorisé est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.

Critères d'inclusion supplémentaires pour la partie B (induction de la tolérance immunitaire [ITI]).

  1. Le parent ou le représentant légal a/a volontairement fourni un consentement éclairé signé pour la partie ITI.

  2. Le participant a un inhibiteur positif confirmé à titre élevé (> 5,00 unités Bethesda (UB)) ou a un inhibiteur positif confirmé à titre faible (supérieur ou égal à [>=] 0,6 UB) tel que déterminé par le laboratoire central sur la base d'une deuxième analyse de sang répétée échantillon avec

    1. saignement mal contrôlé malgré l'augmentation des doses de BAX 855, ou
    2. nécessite de contourner les agents pour traiter les saignements.

Critère d'exclusion

  1. Le participant a des anticorps inhibiteurs du FVIII détectables (> = 0,6 UB en utilisant la modification de Nijmegen du test Bethesda) comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage.
  2. Le participant a des antécédents d'anticorps inhibiteurs du FVIII (> = 0,6 UB en utilisant la modification de Nijmegen du test Bethesda ou du test Bethesda) à tout moment avant le dépistage.
  3. Le participant a reçu un diagnostic de défaut hémostatique héréditaire ou acquis autre que l'hémophilie A (par exemple, défaut qualitatif des plaquettes ou maladie de von Willebrand).
  4. Le participant a déjà été traité avec n'importe quel type de concentré de FVIII autre que ADVATE ou BAX 855, ou a reçu ADVATE, BAX 855 ou une transfusion de plasma pour> = 3 ED à tout moment avant le dépistage.
  5. Le participant reçoit > deux DU d'ADVATE au total pendant les périodes précédant l'inscription et pendant la période de sélection, jusqu'à la perfusion de base.
  6. Le poids du participant devrait être inférieur à 5 kilogrammes (kg) lors de la visite de référence.
  7. Le nombre de plaquettes du participant est < 100 000 par millilitre (mL).
  8. Le participant a une hypersensibilité connue aux protéines de souris ou de hamster, au polyéthylène glycol (PEG) ou au Tween 80.
  9. Le participant a un dysfonctionnement hépatique chronique sévère (par exemple,> 5 fois la limite supérieure de l'alanine aminotransférase [ALT] normale, de l'aspartate aminotransférase [AST] ou d'un rapport international normalisé documenté [INR]> 1,5) dans ses antécédents médicaux ou au moment du dépistage .
  10. Le participant a une insuffisance rénale sévère (créatinine sérique> 1,5 fois la limite supérieure de la normale).
  11. Le participant utilise actuellement ou récemment (<30 jours) d'autres médicaments pégylés avant la participation à l'étude ou doit utiliser ces médicaments pendant la participation à l'étude.
  12. Le participant doit recevoir au cours de l'étude un médicament immunomodulateur systémique (par ex. corticoïdes à dose équivalente à l'hydrocortisone supérieure à 10 mg/j ou à l'interféron α) autre qu'une chimiothérapie antirétrovirale.
  13. Le participant a participé à une autre étude clinique impliquant un produit expérimental (IP) ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription ou doit participer à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental au cours de cette étude.
  14. Le parent ou le représentant légal a une maladie médicale, psychiatrique ou cognitive ou une consommation de drogues/alcool à des fins récréatives qui, de l'avis de l'investigateur, affecterait la sécurité ou la conformité des participants.
  15. Le parent, le représentant légal ou le participant est membre de l'équipe menant cette étude ou est en relation de dépendance avec l'un des membres de l'équipe de l'étude. Les relations de dépendance incluent les parents proches (c'est-à-dire les enfants, le partenaire/conjoint, les frères et sœurs, les parents) ainsi que les employés de l'investigateur ou le personnel du site menant l'étude.

Critères d'exclusion supplémentaires pour la partie B (ITI)

  1. Disparition spontanée de l'inhibiteur avant ITI.
  2. Le titre d'inhibiteur de FVIII >=0,6 BU n'est pas confirmé par un deuxième nouvel échantillon de sang et déterminé au laboratoire central.
  3. Incapacité ou refus de se conformer au protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tous les participants

Les patients non traités auparavant (chiots) <6 ans avec une hémophilie sévère A (FVIII <1%) et <3 jours d'exposition (EDS) pour Advate, Bax 855 ou Plasma Transfusion ont été inscrits dans un seul groupe ARM.

Partie A (étude principale): les participants vieillissent <3 ans - qui n'avaient pas connu deux saignements articulaires ont reçu un traitement à la demande de 10 à 80 unités internationales par kilogramme (UI / kg) par voie intraveineuse (iv) selon la gravité de l'épisode de saignement; et - qui a connu un maximum de deux saignements articulaires a reçu un traitement de prophylaxie avec une dose de 25 à 80 UI / kg de Bax 855 IV (basé sur le pouvoir discrétionnaire de l'investigateur) une fois par semaine jusqu'à 100 eds.

PARTIE B (Portion d'induction de la tolérance immunitaire [ITI]): Les participants qui ont répondu aux critères de traitement prédéfinis de la partie B sont entrés dans la partie B de l'étude pour ITI. Les participants ont reçu un traitement de prophylaxie de Bax 855 à faible dose 50 UI / kg IV, trois fois par semaine ou à une dose élevée 100-200 UI / kg IV, quotidiennement à la discrétion de l'enquêteur selon la norme de soins de l'institution.
Biologique: Facteur VIII recombinant pégylé
FVIII recombinant pleine longueur (rFVIII)-ylé au polyéthylène glycol (PEG).
Autres noms:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • TAK-660
Biologique: ITI
Thérapie d'induction de la tolérance immunitaire

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant un développement inhibiteur de FVIII
Délai: Tout au long de la partie A de l'étude, environ 5 ans
Le nombre de participants qui ont développé un inhibiteur (à tout moment) confirmé par un laboratoire central sur la base d'un deuxième tirage d'échantillon de sang répété dans les 2 semaines suivant la notification du site d'un inhibiteur et de tous les participants qui n'avaient pas développé un inhibiteur et avaient été plus ou égaux à (> =) 100 ed. Lorsque l'échantillon pour le dernier test d'inhibiteur valide a été entraîné.
Tout au long de la partie A de l'étude, environ 5 ans
Nombre de participants avec succès de l'induction de la tolérance immunitaire (ITI)
Délai: Jusqu'à 33 mois dans la partie B de l'étude
Le succès est défini comme 1) un titre d'inhibiteur constamment négatif inférieur à (<) 0,6 Bethesda Unit (BU), 2) FVIII IR> = 66% de la valeur de base après une période de lavage de 84-96 heures, et 3) une demi-vie FVIII de> = 6 heures.
Jusqu'à 33 mois dans la partie B de l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des anticorps d'immunoglobuline G (IgG) et d'immunoglobuline M (IgM)
Délai: Tout au long de la partie A de l'étude, environ 5 ans
Les anticorps IgG et IgM de liaison avec FVIII, le facteur VIII-polyéthylène glycol (PEG-FVIII) et le polyéthylène glycol (PEG) ont été évalués. Un participant qui a reçu un traitement à la demande en premier, puis transféré au traitement de prophylaxie, a été compté pour les régimes à la demande et à la prophylaxie. Un participant qui a commencé avec le traitement à la prophylaxie n'a été compté que pour le schéma de prophylaxie même si le participant a reçu un traitement à la demande pendant le régime de prophylaxie. Visites et leur heure approximative en semaines après la visite de référence pour les participants individuels: Visitez 1 (semaine 5), visitez 2 (semaine 10), visitez 3 (semaine 15), visitez 4 (semaine 20), visitez 5 (semaine 30), visitez 6 (semaine 40), visitez 7 (semaine 55), visitez 8 (semaine 75) et visite de l'étude (semaines 100-110).
Tout au long de la partie A de l'étude, environ 5 ans
Nombre de participants ayant des événements indésirables (AES) et des événements indésirables graves (ESA)
Délai: Tout au long des parties A et B de l'étude, environ 9 ans
Un AE est défini comme toute occurrence médicale fâcheuse chez un participant a administré un produit d'enquête (IP) qui n'a pas nécessairement une relation causale avec le traitement. Un SAE est toute manifestation clinique fâcheuse de signes, symptômes ou résultats (considérés comme liés au produit d'enquête ou non et à n'importe quelle dose) qui entraîne la mort, est potentiellement mortel, nécessite l'hospitalisation des patients hospitalisés, l'allongement de l'hospitalisation, est un événement médical important. Le nombre de participants atteints d'EI et d'EME dans les parties A et la partie B a été évalué. Un participant qui a reçu un traitement à la demande en premier, puis transféré au traitement de prophylaxie, a été compté pour les régimes à la demande et à la prophylaxie. Un participant qui a commencé avec le traitement à la prophylaxie n'a été compté que pour le schéma de prophylaxie même si le participant a reçu un traitement à la demande pendant le régime de prophylaxie.
Tout au long des parties A et B de l'étude, environ 9 ans
Nombre de participants avec au moins un changement cliniquement significatif dans les signes vitaux
Délai: Tout au long des parties A et B de l'étude, environ 9 ans
Les signes vitaux ont été évalués en fonction de la température corporelle, de la fréquence respiratoire, de la pression artérielle et de la fréquence cardiaque.
Tout au long des parties A et B de l'étude, environ 9 ans
Nombre de participants avec au moins un changement cliniquement significatif dans les paramètres de laboratoire cliniques
Délai: Tout au long des parties A et B de l'étude, environ 9 ans
Les paramètres de laboratoire clinique comprenaient l'hématologie et la chimie clinique. Des changements dans les valeurs de laboratoire pourraient être considérés comme AE s'ils étaient jugés cliniquement significatifs.
Tout au long des parties A et B de l'étude, environ 9 ans
Taux de saignement annualisé (ABR) pour le traitement prophylactique et à la demande et l'induction de tolérance immunitaire (ITI)
Délai: Tout au long des parties A et B de l'étude, environ 9 ans
ABR a été évalué en fonction de chaque épisode de saignement individuel. Un épisode de saignement a été défini comme subjectif (douleur compatible avec un saignement articulaire) ou des preuves objectives de saignement qui peuvent ou non nécessiter un traitement par FVIII. Les saignements se produisant à plusieurs endroits liés à la même blessure (exemple, le genou et la cheville saignant après une chute) a été considéré comme un seul épisode de saignement. Le taux de saignement annuel total moyen est signalé. Un participant qui a reçu un traitement à la demande en premier, puis transféré au traitement de prophylaxie, a été compté pour les régimes à la demande et à la prophylaxie. Un participant qui a commencé avec le traitement à la prophylaxie n'a été compté que pour le schéma de prophylaxie même si le participant a reçu un traitement à la demande pendant le régime de prophylaxie.
Tout au long des parties A et B de l'étude, environ 9 ans
Épisodes de saignement classés par nombre de perfusions Bax 855 requises pour le traitement
Délai: Tout au long de la partie A de l'étude, environ 5 ans
Un épisode de saignement est défini comme subjectif (douleur compatible avec un saignement articulaire) ou des preuves objectives de saignement qui peuvent ou non nécessiter un traitement par FVIII. Le nombre de perfusions BAX 855 nécessaires pour chaque épisode de saignement a été déterminé par le participant, le soignant, le clinicien qui traite le participant, et est basé sur la réponse du participant au traitement, en utilisant l'échelle d'évaluation de l'efficacité pour le traitement des épisodes de saignement. Le nombre d'épisodes de saignement est classé par le nombre de perfusions nécessaires pour traiter les épisodes de saignement. Un participant qui a reçu un traitement à la demande en premier, puis transféré au traitement de prophylaxie, a été compté pour les régimes à la demande et à la prophylaxie. Un participant qui a commencé avec le traitement à la prophylaxie n'a été compté que pour le schéma de prophylaxie même si le participant a reçu un traitement à la demande pendant le régime de prophylaxie.
Tout au long de la partie A de l'étude, environ 5 ans
Nombre de saignements par évaluation globale de l'efficacité hémostatique à 24 heures après le début du traitement
Délai: À 24 heures après l'étude de l'administration du médicament pendant la partie A de l'étude
La réponse globale du traitement du participant ou du soignant en utilisant une échelle d'évaluation d'efficacité à 4 points comme excellent: le plein soulagement de la douleur et la cessation des signes objectifs de saignement après perfusion unique et aucune perfusion supplémentaire n'est requise pour le contrôle du saignement; Bon: soulagement définitif de la douleur et / ou amélioration des signes de saignement après une perfusion unique et nécessite peut-être plus d'une perfusion pour une résolution complète; FAIL: Probable et / ou léger soulagement de la douleur et légère amélioration des signes de saignement après une perfusion unique et a nécessité plus d'une perfusion pour une résolution complète et aucune: aucune amélioration ou condition ne s'aggrave. Le nombre de saignements avec chaque évaluation d'efficacité n'est signalé. Les participants qui ont reçu un traitement à la demande d'abord et ensuite déménagé vers le traitement prophylaxien. Le traitement a été compté uniquement pour le schéma de prophylaxie même si le participant avait reçu un traitement à la demande pendant son séjour sur le régime de prophylaxie.
À 24 heures après l'étude de l'administration du médicament pendant la partie A de l'étude
Nombre de saignements par cote d'efficacité hémostatique globale à la résolution des saignements
Délai: Dès le début de l'étude, le traitement à la résolution de saignement tout au long de la partie A de l'étude (jusqu'à environ 5 ans)
La réponse globale du traitement du participant ou du soignant en utilisant une échelle d'évaluation d'efficacité à 4 points comme excellent: le plein soulagement de la douleur et la cessation des signes objectifs de saignement après perfusion unique et aucune perfusion supplémentaire n'est requise pour le contrôle du saignement; Bon: soulagement définitif de la douleur et / ou amélioration des signes de saignement après une seule perfusion et nécessite peut-être plus d'une perfusion pour une résolution complète; FAIL: probable et / ou un léger soulagement de la douleur et une légère amélioration des signes de saignement après une perfusion unique et a nécessité plus d'une perfusion pour une résolution complète et aucune: aucune amélioration ou condition pire. Le nombre de saignements avec chaque cote d'efficacité n'est signalé. Le participant qui a reçu un traitement à la demande d'abord et ensuite déplacé vers le traitement prophylaxien qui a été compté pour le traitement à la demande et les régiments prophylaxis. Compté uniquement pour le régime de prophylaxie même si le participant a reçu un traitement à la demande lorsqu'il est sur le régime de prophylaxie.
Dès le début de l'étude, le traitement à la résolution de saignement tout au long de la partie A de l'étude (jusqu'à environ 5 ans)
Consommation ajustée en poids de Bax 855: dose prophylactique moyenne
Délai: Tout au long de la partie A de l'étude, environ 5 ans
La consommation ajustée en poids de Bax 855 a été déterminée en fonction du dossier dans les journaux des participants de la quantité réelle de Bax 855 infusée, mesurée dans la clinique. La dose moyenne par perfusion prophylactique, par mois et par an est signalée comme catégories.
Tout au long de la partie A de l'étude, environ 5 ans
Consommation ajustée en poids de Bax 855: nombre moyen de perfusions prophylactiques
Délai: Tout au long des parties A et B de l'étude, environ 9 ans
La consommation ajustée en poids de Bax 855 a été déterminée en fonction de l'enregistrement dans les journaux des participants du nombre réel de perfusions Bax 855 mesurés dans la clinique. Le nombre moyen de perfusions par mois et l'année est signalé comme catégories.
Tout au long des parties A et B de l'étude, environ 9 ans
Consommation ajustée en poids de Bax 855: dose moyenne
Délai: Tout au long de la partie A de l'étude, environ 5 ans
La consommation ajustée en poids de Bax 855 a été déterminée en fonction du dossier dans les journaux des participants de la quantité réelle de Bax 855 infusée, mesurée dans la clinique. La dose moyenne pour traiter l'épisode de saignement et la dose moyenne du traitement des inhibiteurs du FVIII [UI / kg] par semaine, mois et par an sont signalées comme catégories. Un participant qui a reçu un traitement à la demande en premier, puis transféré au traitement de prophylaxie, a été compté pour les régimes à la demande et à la prophylaxie. Un participant qui a commencé avec le traitement à la prophylaxie n'a été compté que pour le schéma de prophylaxie même si le participant a reçu un traitement à la demande pendant le régime de prophylaxie.
Tout au long de la partie A de l'étude, environ 5 ans
Nombre de participants par cote d'efficacité hémostatique en cas de chirurgie
Délai: Jour de chirurgie 0 jusqu'au jour postopératoire 14 ou libération (selon la première éventualité)
L'efficacité hémostatique a été évaluée pendant et après toute procédure chirurgicale ou invasive, et globalement comme une évaluation périopératoire. Le chirurgien a évalué l'efficacité hémostatique par rapport à celle attendue pour le type de procédure effectuée dans la population non hémophile, avant la décharge de la salle de repos (intraopérative), le jour postopératoire et la décharge ou 14 jours après la chirurgie (périoperative). Notes: 1. Excellent: la perte de sang postopératoire était de ≤ 100% que prévu; 2. Bonne: La perte de sang postopératoire était jusqu'à 50% de plus (101-150%) que prévu; 3. FAIR: La perte de sang postopératoire était supérieure à 50% (> 150%) de celles attendues; 4. None: Saignement postopératoire significatif. Les composants sanguins requis pour les transfusions par rapport aux catégories prévues par les participants pour chacune des évaluations sont signalées comme catégories.
Jour de chirurgie 0 jusqu'au jour postopératoire 14 ou libération (selon la première éventualité)
Perte de sang par participant en cas de chirurgie
Délai: Jour de chirurgie 0 jusqu'au jour postopératoire 14 ou libération (selon la première éventualité)
La perte de sang peropératoire a été mesurée en déterminant le volume d'élimination du sang et du liquide par aspiration dans le conteneur de collecte (boîte à déchets et / ou économiseur de cellules) et la perte de sang estimée en écouvillons et serviettes pendant la procédure, selon le dossier de l'anesthésiologiste. Après l'opération, la perte de sang a été déterminée par le volume de drainage collecté, qui consistait principalement en du liquide de drainage via le vide ou le drain de gravité, selon le cas. L'évaluation a été effectuée pour la période de temps peropératoire (avant la libération de la salle de recouvrement) et pour la période postopératoire (de l'achèvement de la procédure jusqu'à environ 24 heures après la chirurgie).
Jour de chirurgie 0 jusqu'au jour postopératoire 14 ou libération (selon la première éventualité)
Récupération incrémentielle (IR) de Bax 855
Délai: BASELING pour étudier l'achèvement (jusqu'à 5 ans dans la partie A et jusqu'à 3,5 ans dans la partie B)
Bax 855 a été administré dans les participants pour la détermination du FVIII IR sur le site d'étude au départ et chaque visite d'étude autre que les visites d'étude à 5 eds, 15 eds & 30 eds. Des tests FVIII ont été effectués en utilisant des méthodes suivantes: Clotting FVIII Activité et activité chromogène FVIII. Les données sont rapportées pour chacune de ces méthodes en catégories par visite. L'évaluation de l'achèvement de l'étude a été réalisée à la fin de l'étude principale et à nouveau à la fin de la partie ITI. Ainsi, un plus grand nombre de participants ont été analysés lors de la visite d'achèvement de l'étude que ceux qui ont réellement terminé l'étude globale. IR est signalé comme un rapport de (UI / Deciliter [DL]) / (UI / kg), calculé comme: IR = (CMAX- (pré-infusion C)) / (UI / kg), où C = concentration. Visites et leur temps approximatif en semaines après la visite de référence pour les participants individuels: visiter 1 (semaine 5), visiter 2 (semaine 10), visiter 3 (semaine 15), visiter 4 (semaine 20), visiter 5 (semaine 30), visiter 6 (semaine 40), visiter 7 (semaine 55), visiter 8 (semaine 75) et compléter l'étude Visite de l'étude (semaines 100-110).
BASELING pour étudier l'achèvement (jusqu'à 5 ans dans la partie A et jusqu'à 3,5 ans dans la partie B)
Demi-vie (T1 / 2) de Bax 855
Délai: Pré-infusion, post-infusion: 15-30 minutes et 24-48 heures au départ
La demi-vie pour déterminer la demi-vie FVIII était une évaluation facultative qui devait être effectuée au départ, la visite 1 ou la visite 2.
Pré-infusion, post-infusion: 15-30 minutes et 24-48 heures au départ
Induction de tolérance immunitaire (ITI) - Nombre de participants ayant un succès partiel et une défaillance de l'ITI
Délai: Jusqu'à 33 mois dans la partie B de l'étude
Succès partiel défini comme répondant à deux des critères suivants, 1) titre d'inhibiteur <0,6 BU (confirmé par un laboratoire central avec un deuxième échantillon sanguin obtenu dans les 2 mois), 2) FVIII in vivo Recovery> = 66% de la valeur de base (confirmée dans un délai de deux mois), et 3) FVIII Half-Life> = 6 heures. Échec défini comme l'échec à répondre aux critères de succès partiel.
Jusqu'à 33 mois dans la partie B de l'étude
Induction de tolérance immunitaire (ITI) - Nombre de participants avec au moins une complication liée au cathéter
Délai: Jusqu'à 33 mois dans la partie B de l'étude
Le nombre de participants avec des complications liés au cathéter est signalé.
Jusqu'à 33 mois dans la partie B de l'étude
Induction de tolérance immunitaire (ITI) - Nombre de participants avec des anticorps d'immunoglobuline G (IgG) et d'immunoglobuline M (IgM)
Délai: Jusqu'à 33 mois dans la partie B de l'étude
Les anticorps IgG et IgM de liaison au facteur VIII (FVIII), au facteur VIII-polyéthylène glycol (PEG-FVIII) et au polyéthylène glycol (PEG) sont signalés en catégories par visite.
Jusqu'à 33 mois dans la partie B de l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baxalta now part of Shire

Collaborateurs

Takeda Development Center Americas, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 novembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

29 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

29 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 novembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 novembre 2015

Première publication (Estimé)

26 novembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 261203
  • 2015-002136-40 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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