Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af PEGyleret rekombinant faktor VIII (BAX855) hos tidligere ubehandlede små børn med svær hæmofili A

25. juli 2025 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Fase 3, prospektiv, multicenter, åben-label undersøgelse til undersøgelse af sikkerhed, immunogenicitet og hæmostatisk effektivitet af PEGyleret faktor VIII (BAX 855) hos tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) < 6 år med svær hæmofili A (FVIII < 1 %)

Denne undersøgelse er til små børn med svær hæmofili A, som ikke tidligere er blevet behandlet med BAX855 eller andre FVIII-koncentrater.

Hovedformålet med undersøgelsen er at tjekke for bivirkninger fra behandling med BAX855. Dette inkluderer opbygning af antistoffer mod FVIII, som kan forhindre BAX855 i at fungere korrekt. Et andet mål er at lære, hvor godt BAX855 kontrollerer blødning.

I denne undersøgelse kan børnene modtage BAX855 enten som forebyggende behandling (profylakse) eller efter behov for at behandle blødning (on-demand).

I tilfælde af at en deltager udvikler antistoffer, vil behandlingen blive givet som en del af undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

120

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1020
        • Huderf
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Cliniques Uni Saint-Luc
      • Gent, Belgien, 9000
        • Univ. Ziekenhuis Gent Apotheek
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4000
        • UMHAT Sv. Georgi, EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • SHAT Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • MHAT Sv. Marina, EAD
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Health Science
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8AE
        • Bristol Royal H. for Children
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Evelina Children's Hospital - St Thomas' Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Univ Hospital Southampton
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Helsinki Univ Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Cupertino, California, Forenede Stater, 95014
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Roseville, California, Forenede Stater, 95661
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Health System
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Med Ctr
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 17033-0850
        • Univ Florida College Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's H
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61615
        • Bleeding and Clotting Dis.Inst.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5008
        • UMHS
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies/Childrens Htl
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033-0850
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
    • Texas
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79905
        • Texas Tech University Health Sciences Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Frankrig
      • Lille Cedex, Frankrig, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • ROUEN Cedex, Frankrig, 76031
        • CHU de Rouen
    • Calvados
      • Caen cedex 9, Calvados, Frankrig, 14033
        • CHU CAEN Hopital Cote de Nacre
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrig, 35033
        • Essais cliniques CHU Rennes
    • Paris
      • Paris cedex 15, Paris, Frankrig, 75743
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • The University of Hong Kong Queen Mary Hospital
      • Shatin, Hong Kong
        • Chinese University of Hong Kong
  • Italien
      • Catania, Italien, 95124
        • Presidio Ospedaliero F. Alessi
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Italien, 20122
        • Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italien, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 1130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Hacettepe Universitesi
      • Antalya, Kalkun, 7058
        • Akdeniz Universitesi
      • Bursa, Kalkun, 16059
        • Uludag Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Kalkun, 34098
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa
      • Izmir, Kalkun, 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Kayseri, Kalkun, 38039
        • Erciyes Univers Tip Fakultesi
      • Samsun, Kalkun, 55319
        • 19 Mayis Universitesi
  • Korea, Republikken
      • Daejeon, Korea, Republikken, 35233
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei
      • Seoul, Korea, Republikken, 05278
        • Kyung Hee University Hospital
      • Ulsan, Korea, Republikken, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Terengganu, Malaysia, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30990
        • Hospital HRPB
    • Pulau Pinang
      • Georgetown, Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Norge
      • Oslo, Norge, N-0372
        • Oslo Universitetssykehus - Rikshospitalet
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 117599
        • NUS YLL School of Medicine
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KKH
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien, 15006
        • Hospital A Coruña
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valladolid, Spanien, 47012
        • Hospital Univ del Rio Hortega
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spanien, 07120
        • Hospital Univ. Son Espases
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Chung- Ho Memorial Hosp
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General
      • Taipei City, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Thailand
    • Bangkok
      • Bangkoknoi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Patumwan, Bangkok, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial
      • Ratchathewi, Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
    • Chiang Mai
      • Muang, Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai
    • Khon Kaen
      • Muang, Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagarind Hospital
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Inst. f. Experimentelle
      • Duesseldorf, Tyskland, 40225
        • Klinik F.Haematologie,Onkologie
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Poliklinik PaediaHaematologie
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Ukraine
      • Cherkasy, Ukraine, 18009
        • MI Cherkasy Reg Onc Dis of CRC
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Zaporizhzhia, Ukraine, 69063
        • CI Zaporizhzhia Reg CCH of ZRC
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1086
        • Belgyogyaszat Onkohaematologia
      • Debrece, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Medizinische Universität Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Deltageren er under 6 år på screeningstidspunktet.
  2. Deltageren er tidligere ubehandlet med <3 eksponeringsdage (ED'er) for ADVATE, BAX 855 eller plasmatransfusion på et hvilket som helst tidspunkt før screening.
  3. Deltageren har svær hæmofili A (Faktor VIII (FVIII) <1%) som bestemt af det centrale laboratorium, eller et historisk FVIII-niveau <1% som bestemt på ethvert lokalt laboratorium, eventuelt understøttet af en yderligere FVIII-genmutation i overensstemmelse med svær hæmofili A .
  4. Deltageren er immunkompetent med en klynge af differentiering 4 (CD4+) antal > 200 celler pr. kubikmillimeter (mm^3), som bekræftet af det centrale laboratorium ved screening.
  5. Forælder eller juridisk autoriseret repræsentant er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

Yderligere inklusionskriterier for del B (immuntoleranceinduktion [ITI]).

  1. Forælder eller juridisk repræsentant har/har frivilligt givet underskrevet informeret samtykke til ITI-delen.

  2. Deltageren har en bekræftet positiv høj titer hæmmer (> 5,00 Bethesda enhed (BU)) eller har en positiv bekræftet lav titer hæmmer (større end eller lig med [>=] 0,6 BU) som bestemt af det centrale laboratorium baseret på et andet gentaget blod prøve med

    1. dårligt kontrolleret blødning trods øgede BAX 855 doser, eller
    2. kræver bypass-midler til behandling af blødning.

Eksklusionskriterier

  1. Deltageren har påviselige FVIII-hæmmende antistoffer (>=0,6 BU ved brug af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-assayet) som bekræftet af centralt laboratorium ved screening.
  2. Deltageren har en historie med FVIII-hæmmende antistoffer (>=0,6 BU ved brug af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen eller Bethesda-analysen) på et hvilket som helst tidspunkt før screening.
  3. Deltageren er blevet diagnosticeret med en arvelig eller erhvervet hæmostatisk defekt, som ikke er hæmofili A (f.eks. kvalitativ blodpladedefekt eller von Willebrands sygdom).
  4. Deltageren er tidligere blevet behandlet med enhver anden type FVIII-koncentrat end ADVATE eller BAX 855, eller har fået ADVATE, BAX 855 eller plasmatransfusion for >=3 ED'er på et hvilket som helst tidspunkt før screening.
  5. Deltageren modtager > to ED'er af ADVATE i alt i perioderne før tilmelding og under screeningsperioden indtil baseline-infusionen.
  6. Deltagerens vægt forventes at være <5 kg (kg) ved baseline-besøget.
  7. Deltagerens trombocyttal er <100.000 pr. milliliter (ml).
  8. Deltageren har kendt overfølsomhed over for muse- eller hamsterproteiner, polyethylenglycol (PEG) eller Tween 80.
  9. Deltageren har alvorlig kronisk leverdysfunktion (f.eks. >5 gange øvre grænse for normal alaninaminotransferase [ALT], aspartataminotransferase [AST] eller et dokumenteret internationalt normaliseret forhold [INR] >1,5) i sin sygehistorie eller på screeningstidspunktet .
  10. Deltageren har alvorligt nedsat nyrefunktion (serumkreatinin >1,5 gange den øvre normalgrænse).
  11. Deltageren har aktuel eller nylig (<30 dage) brug af andre PEGylerede lægemidler forud for undersøgelsesdeltagelsen eller er planlagt til at bruge sådanne lægemidler under undersøgelsesdeltagelsen.
  12. Deltageren er planlagt til at modtage et systemisk immunmodulerende lægemiddel i løbet af undersøgelsen (f. kortikosteroidmidler i en dosis svarende til hydrocortison større end 10 mg/dag eller α-interferon) bortset fra antiretroviral kemoterapi.
  13. Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer et forsøgsprodukt (IP) eller forsøgsudstyr inden for 30 dage før tilmelding, eller er planlagt til at deltage i et andet klinisk forsøg, der involverer en IP eller forsøgsudstyr i løbet af denne undersøgelse.
  14. Forælder eller juridisk autoriseret repræsentant har en medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sygdom eller rekreativt stof-/alkoholbrug, som efter investigatorens mening ville påvirke deltagernes sikkerhed eller compliance.
  15. Forælder, juridisk autoriseret repræsentant eller deltager er medlem af det team, der udfører denne undersøgelse, eller er i et afhængigt forhold til et af undersøgelsesteamets medlemmer. Afhængige forhold omfatter nære slægtninge (dvs. børn, partner/ægtefælle, søskende, forældre) såvel som medarbejdere hos efterforskeren eller stedets personale, der udfører undersøgelsen.

Yderligere eksklusionskriterier for del B (ITI)

  1. Spontan forsvinden af ​​inhibitoren før ITI.
  2. FVIII-hæmmertiter >=0,6 BU bekræftes ikke af en anden ny blodprøve og bestemmes på centrallaboratoriet.
  3. Manglende evne eller vilje til at overholde protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alle deltagere

Tidligere ubehandlede patienter (hvalpe) <6 år med svær hæmofili A (FVIII <1%) og <3 eksponeringsdage (EDS) for at gå ind, BAX 855 eller plasmatransfusion blev indskrevet i en enkelt armgruppe.

Del A (hovedundersøgelse): Deltagere alder <3 år-som ikke havde oplevet to ledblødninger, der blev modtaget on-demand-behandling af 10-80 internationale enheder pr. Kg (IU/kg) intravenøst (IV) afhængigt af sværhedsgraden af den blødende episode; Og - der oplevede maksimalt to ledblødninger, modtog profylaksebehandling med dosis på 25-80 IE/kg BAX 855 IV (baseret på efterforskningsrevision) en gang ugentligt for op til 100 eds.

Del B (Immuntoleranceinduktion [ITI] del): Deltagere, der opfyldte de foruddefinerede del B-behandlingskriterier, indgik i del B af undersøgelsen for ITI. Deltagerne modtog enten profylaksebehandling af BAX 855 lav dosis 50 IE/kg IV, tre gange om ugen eller høj dosis 100-200 IE/kg IV, dagligt efter skønsbeføjelse i henhold til institutionens standard for pleje.
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Polyethylenglycol (PEG)-yleret fuldlængde rekombinant FVIII (rFVIII).
Andre navne:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • TAK-660
Biologisk: ITI
Immuntolerance-induktionsterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med FVIII -hæmmerudvikling
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsen af undersøgelsen, cirka 5 år
Antal deltagere, der udviklede en inhibitor (når som helst) bekræftet af et centralt laboratorium baseret på en anden gentagelsesblodprøvetrækning inden for 2 uger efter stedmeddelelse af en hæmmer, og alle deltagere, der ikke havde udviklet en hæmmer og havde større end eller lig med (> =) 100 EDS, når prøven for den sidste gyldige inhibitor -test blev tegnet.
Gennem hele undersøgelsen af undersøgelsen, cirka 5 år
Antal deltagere med succes med immuntoleranceinduktion (ITI)
Tidsramme: Op til 33 måneder i del B af undersøgelsen
Succes defineres som 1) En vedvarende negativ inhibitor-titer mindre end (<) 0,6 Bethesda-enhed (BU), 2) FVIII IR> = 66% af basisværdien efter en udvaskningsperiode på 84-96 timer og 3) en FVIII-halveringstid på> = 6 timer.
Op til 33 måneder i del B af undersøgelsen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bindingsimmunoglobulin G (IgG) og immunoglobulin M (IgM) antistoffer
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsen af undersøgelsen, cirka 5 år
Bindende IgG- og IgM-antistoffer mod FVIII, faktor VIII-polyethylenglycol (PEG-FVIII) og polyethylenglycol (PEG) blev vurderet. En deltager, der først modtog on-demand-behandling og derefter flyttede til profylaksebehandling, blev talt for både on-demand- og profylakse-regimer. En deltager, der startede med profylaksebehandling, blev kun talt til profylakse-regimet, selvom deltageren modtog on-demand-behandling, mens han var på profylakse-regimet. Besøg og deres omtrentlige tid i uger efter baselinebesøg for individuelle deltagere: Besøg 1 (uge 5), besøg 2 (uge 10), besøg 3 (uge 15), besøg 4 (uge 20), besøg 5 (uge 30), besøg 6 (uge 40), besøg 7 (uge 55), besøg 8 (uge 75) og studieafslutningsbesøg (uge 100-110).
Gennem hele undersøgelsen af undersøgelsen, cirka 5 år
Antal deltagere med bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Gennem hele del og del B af undersøgelsen, cirka 9 år
En AE er defineret som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en deltager administreret et undersøgelsesprodukt (IP), der ikke nødvendigvis har et årsagsforhold til behandlingen. En SAE er enhver uhensigtsmæssig klinisk manifestation af tegn, symptomer eller resultater (hvad enten det er betragtet som relateret til undersøgelsesprodukt eller ej, og i enhver dosis), der resulterer i død, er livstruende, kræver indlæggelse af hospitalisering, forlængelse af hospitalisering, er en vigtig medicinsk begivenhed. Antal deltagere med AE'er og SAE'er i både del A og del B blev vurderet. En deltager, der først modtog on-demand-behandling og derefter flyttede til profylaksebehandling, blev talt for både on-demand- og profylakse-regimer. En deltager, der startede med profylaksebehandling, blev kun talt til profylakse-regimet, selvom deltageren modtog on-demand-behandling, mens han var på profylakse-regimet.
Gennem hele del og del B af undersøgelsen, cirka 9 år
Antal deltagere med mindst en klinisk signifikante ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Gennem hele del og del B af undersøgelsen, cirka 9 år
Vituationstegn blev vurderet baseret på kropstemperatur, åndedrætsfrekvens, blodtryk og hjerterytme.
Gennem hele del og del B af undersøgelsen, cirka 9 år
Antal deltagere med mindst en klinisk signifikante ændringer i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Gennem hele del og del B af undersøgelsen, cirka 9 år
Kliniske laboratorieparametre inkluderede hæmatologi og klinisk kemi. Ændringer i laboratorieværdier kunne betragtes som AE, hvis de blev bedømt til at være klinisk signifikante.
Gennem hele del og del B af undersøgelsen, cirka 9 år
Årlig blødningshastighed (ABR) til profylaktisk og on-demand-behandling og immuntoleranceinduktion (ITI)
Tidsramme: Gennem hele del og del B af undersøgelsen, cirka 9 år
ABR blev vurderet på baggrund af hver enkelt blødningsepisode. En blødende episode blev defineret som subjektiv (smerte, der var i overensstemmelse med en fælles blødning) eller objektiv bevis for blødning, som måske eller måske ikke kræver behandling med FVIII. Blødning, der forekommer flere steder relateret til den samme skade (eksempel, knæ og ankelblødning efter et fald) blev talt som en enkelt blødningsepisode. Gennemsnitlig den samlede årlige blødningshastighed rapporteres. En deltager, der først modtog on-demand-behandling og derefter flyttede til profylaksebehandling, blev talt for både on-demand- og profylakse-regimer. En deltager, der startede med profylaksebehandling, blev kun talt til profylakse-regimet, selvom deltageren modtog on-demand-behandling, mens han var på profylakse-regimet.
Gennem hele del og del B af undersøgelsen, cirka 9 år
Blødningsepisoder kategoriseret efter antal Bax 855 -infusioner, der kræves til behandling
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsen af undersøgelsen, cirka 5 år
En blødende episode defineres som subjektiv (smerte, der er i overensstemmelse med en fælles blødning) eller objektiv bevis for blødning, som måske eller måske ikke kræver behandling med FVIII. Antallet af BAX 855 -infusioner, der var nødvendige for hver blødningsepisode, blev bestemt af deltageren, plejepersonalet, klinikeren, der behandlede deltageren, og er baseret på deltagerens respons på behandling ved hjælp af effektivitetsvurderingsskalaen til behandling af blødningsepisoder. Antal blødningsepisoder er kategoriseret efter antal infusioner, der kræves for at behandle de blødende episoder. En deltager, der først modtog on-demand-behandling og derefter flyttede til profylaksebehandling, blev talt for både on-demand- og profylakse-regimer. En deltager, der startede med profylaksebehandling, blev kun talt til profylakse-regimet, selvom deltageren modtog on-demand-behandling, mens han var på profylakse-regimet.
Gennem hele undersøgelsen af undersøgelsen, cirka 5 år
Antal blødninger ved den samlede hæmostatiske effektivitetsvurdering 24 timer efter påbegyndelse af behandlingen
Tidsramme: 24 timer efter undersøgelsen af lægemiddeladministration i del A af undersøgelsen
Deltageren eller plejepersonalet vurderede den samlede behandlingsrespons ved hjælp af en 4-punkts effektivitetsvurderingsskala som fremragende: fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning efter enkelt infusion og ingen yderligere infusion er påkrævet til kontrol af blødning; Godt: bestemt smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning efter enkelt infusion og kræver muligvis mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning; Fair: Sandsynlig og/eller let lindring af smerte og let forbedring af tegn på blødning efter enkelt infusion og krævet mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning & ingen: ingen forbedring eller tilstand forværres. Antal blødning blev rapporteret med hver effektivitetsklassificering. Profylakse-regimet, selvom deltageren modtog on-demand-behandling, mens han var på profylakse-regime.
24 timer efter undersøgelsen af lægemiddeladministration i del A af undersøgelsen
Antal blødninger ved den samlede hæmostatiske effektivitetsvurdering ved blødopløsning
Tidsramme: Fra start af undersøgelsesbehandlingen op til blødningsopløsning gennem hele undersøgelsen (op til cirka 5 år)
Deltageren eller plejepersonalet vurderede den samlede behandlingsrespons ved hjælp af en 4-punkts effektivitetsvurderingsskala som fremragende: fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning efter enkelt infusion og ingen yderligere infusion er påkrævet til kontrol af blødning; Godt: bestemt smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion og kræver muligvis mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning; Fair: Sandsynlig og/eller let lindring af smerter og let forbedring af tegn på blødning efter enkelt infusion og krævet mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning & ingen: ingen forbedring eller tilstand værre. Antal blødning med hver effektivitetsvurdering rapporteres. Profylakse-regime, selvom deltageren modtog on-demand-behandling, mens han var på profylakse-regime.
Fra start af undersøgelsesbehandlingen op til blødningsopløsning gennem hele undersøgelsen (op til cirka 5 år)
Vægtjusteret forbrug af Bax 855: Gennemsnitlig profylaktisk dosis
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsen af undersøgelsen, cirka 5 år
Vægtjusteret forbrug af Bax 855 blev bestemt baseret på posten i deltagerne dagbøger med den faktiske mængde Bax 855 tilført som målt i klinikken. Gennemsnitlig dosis pr. Profylaktisk infusion pr. Måned og om året rapporteres som kategorier.
Gennem hele undersøgelsen af undersøgelsen, cirka 5 år
Vægtjusteret forbrug af Bax 855: Gennemsnitligt antal profylaktiske infusioner
Tidsramme: Gennem hele del og del B af undersøgelsen, cirka 9 år
Vægtjusteret forbrug af Bax 855 blev bestemt baseret på posten i deltagerne dagbøger med det faktiske antal Bax 855-infusioner målt i klinikken. Gennemsnitligt antal infusioner pr. Måned og år rapporteres som kategorier.
Gennem hele del og del B af undersøgelsen, cirka 9 år
Vægtjusteret forbrug af Bax 855: Gennemsnitlig dosis
Tidsramme: Gennem hele undersøgelsen af undersøgelsen, cirka 5 år
Vægtjusteret forbrug af Bax 855 blev bestemt baseret på posten i deltagerne dagbøger med den faktiske mængde Bax 855 tilført som målt i klinikken. Gennemsnitlig dosis til behandling af blødningsepisode og gennemsnitlig FVIII -hæmmerbehandlingsdosis [IU/kg] om ugen, måned og pr. År rapporteres som kategorier. En deltager, der først modtog on-demand-behandling og derefter flyttede til profylaksebehandling, blev talt for både on-demand- og profylakse-regimer. En deltager, der startede med profylaksebehandling, blev kun talt til profylakse-regimet, selvom deltageren modtog on-demand-behandling, mens han var på profylakse-regimet.
Gennem hele undersøgelsen af undersøgelsen, cirka 5 år
Antal deltagere efter hæmostatisk effektivitetsvurdering i tilfælde af operation
Tidsramme: Kirurgi dag 0 op til postoperativ dag 14 eller decharge (alt efter hvad der forekommer først)
Hemostatisk effektivitet blev vurderet under & efter kirurgiske eller invasive procedurer og generelt som en perioperativ vurdering. Operatering af kirurg vurderet hæmostatisk effektivitet sammenlignet med den forventede for den type procedure, der udføres i ikke-hemofil befolkning, inden decharge fra genoprettelsesrum (intraoperativ) på postoperativ dag 1 & ved udskrivning eller 14 dage efter-kurgeri (perioperativ) .partipections Rated Effticle ved hjælp af efterfølgende efterfølgende efterfølgende eller 14 dage post-kirurgi (perioperativ) .partipectricepriser, der er ved hjælp af efterfølgende efterfølgende efterfølgende efterfølgende. Bedømmelser: 1. Excellent: Postoperativt blodtab var ≤100% end forventet; 2.God: Postoperativt blodtab var op til 50% mere (101-150%) end forventet; 3. Fair: Postoperativt blodtab var mere end 50% (> 150%) af den forventede; 4. Såne: Væsentlig postoperativ blødning, der var resultatet af utilstrækkelige tilstrækkelige terapeutisk respons på trods af korrekt dosering, hvilket var nødvendigt Komponenter, der kræves til transfusioner sammenlignet med forventede. Deltags-leverede ratings for hver af vurderingerne rapporteres som kategorier.
Kirurgi dag 0 op til postoperativ dag 14 eller decharge (alt efter hvad der forekommer først)
Blodtab pr. Deltager i tilfælde af operation
Tidsramme: Kirurgi dag 0 op til postoperativ dag 14 eller decharge (alt efter hvad der forekommer først)
Det intraoperative blodtab blev målt ved at bestemme mængden af blod og væskefjernelse gennem sugning i opsamlingsbeholderen (affaldsboks og/eller cellebesparet) og det estimerede blodtab til vatpinde og håndklæder under proceduren i henhold til anæstesiologens rekord. Postoperativt blev blodtab bestemt ved den indsamlede dræningsvolumen, som hovedsageligt bestod af dræningsvæske via vakuum eller tyngdekraften, hvor det var relevant. Evalueringen blev foretaget i den intraoperative periode (før udskrivning fra gendannelsesrum) og for den postoperative periode (fra afslutningen af proceduren indtil ca. 24 timer efter operationen).
Kirurgi dag 0 op til postoperativ dag 14 eller decharge (alt efter hvad der forekommer først)
Inkremental gendannelse (IR) af Bax 855
Tidsramme: Baseline op for at studere færdiggørelse (op til 5 år i del A og op til 3,5 år i del B)
BAX 855 blev administreret hos deltagere til bestemmelse af FVIII IR på undersøgelsesstedet ved baseline og hver undersøgelse besøger andet end studiebesøg på 5 EDS, 15 EDS & 30 eds. FVIII-assays blev udført under anvendelse af følgende metoder: 1-trins koagulation FVIII Aktivitet & FVIII-kromogen aktivitet. Data rapporteres for hver af disse metoder som kategorier pr. Besøg. Undersøgelsesafslutningsvurdering blev udført i slutningen af hovedundersøgelsen og igen i slutningen af ITI -delen. Således blev flere antal deltagere analyseret ved undersøgelsesbesøg i undersøgelsen end dem, der faktisk afsluttede den samlede undersøgelse. IR rapporteres som et forhold mellem (iu/deciliter [dl])/(iu/kg), beregnet som: ir = (cmax- (c pre-infusion))/(iu/kg), hvor c = koncentration. Besøg og deres omtrentlige tid i uger efter baselinebesøg for individuelle deltagere: Besøg 1 (uge 5), besøg 2 (uge 10), besøg 3 (uge 15), besøg 4 (uge 20), besøg 5 (uge 30), besøg 6 (uge 40), besøg 7 (uge 55), besøg 8 (uge 75) & studieafslutningsbesøg (uge 100-110).
Baseline op for at studere færdiggørelse (op til 5 år i del A og op til 3,5 år i del B)
Half-life (T1/2) af Bax 855
Tidsramme: Pre-infusion, post-infusion: 15-30 minutter og 24-48 timer ved baseline
Halveringstiden for at bestemme FVIII-halveringstid var en valgfri vurdering, der blev planlagt at blive udført ved baseline, besøg 1 eller besøg 2.
Pre-infusion, post-infusion: 15-30 minutter og 24-48 timer ved baseline
Immuntoleranceinduktion (ITI) - Antal deltagere med delvis succes og fiasko i ITI
Tidsramme: Op til 33 måneder i del B af undersøgelsen
Delvis succes defineret som hvilken der opfylder to af følgende kriterier, 1) Inhibitor-titer <0,6 BU (bekræftet af et centralt laboratorium med et andet blodprøve opnået inden for 2 måneder), 2) FVIII in vivo gendannelse> = 66% af basisværdien (bekræftet inden for en to-måneders periode) og 3) FVII-halvdelen> = 6 timer. Fejl defineret som manglen på at opfylde kriterierne for delvis succes.
Op til 33 måneder i del B af undersøgelsen
Immuntoleranceinduktion (ITI) - Antal deltagere med mindst en kateterrelateret komplikation
Tidsramme: Op til 33 måneder i del B af undersøgelsen
Antal deltagere med kateterrelaterede komplikationer rapporteres.
Op til 33 måneder i del B af undersøgelsen
Immuntoleranceinduktion (ITI) - Antal deltagere med bindende immunoglobulin G (IgG) og immunoglobulin M (IgM) antistoffer
Tidsramme: Op til 33 måneder i del B af undersøgelsen
Bindende IgG- og IgM-antistoffer til faktor VIII (FVIII), faktor VIII-polyethylenglycol (PEG-FVIII) og polyethylenglycol (PEG) rapporteres som kategorier pr. Besøg.
Op til 33 måneder i del B af undersøgelsen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbejdspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

29. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. november 2015

Først opslået (Anslået)

26. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 261203
  • 2015-002136-40 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner