Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af PEGyleret rekombinant faktor VIII (BAX855) hos tidligere ubehandlede små børn med svær hæmofili A

8. september 2023 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Fase 3, prospektiv, multicenter, åben-label undersøgelse til undersøgelse af sikkerhed, immunogenicitet og hæmostatisk effektivitet af PEGyleret faktor VIII (BAX 855) hos tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) < 6 år med svær hæmofili A (FVIII < 1 %)

Denne undersøgelse er til små børn med svær hæmofili A, som ikke tidligere er blevet behandlet med BAX855 eller andre FVIII-koncentrater.

Hovedformålet med undersøgelsen er at tjekke for bivirkninger fra behandling med BAX855. Dette inkluderer opbygning af antistoffer mod FVIII, som kan forhindre BAX855 i at fungere korrekt. Et andet mål er at lære, hvor godt BAX855 kontrollerer blødning.

I denne undersøgelse kan børnene modtage BAX855 enten som forebyggende behandling (profylakse) eller efter behov for at behandle blødning (on-demand).

I tilfælde af at en deltager udvikler antistoffer, vil behandlingen blive givet som en del af undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

120

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1020
        • Huderf
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Cliniques Uni Saint-Luc
      • Gent, Belgien, 9000
        • Univ. Ziekenhuis Gent Apotheek
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4000
        • UMHAT Sv. Georgi, EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • SHAT Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • MHAT Sv. Marina, EAD
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Health Science
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8AE
        • Bristol Royal H. for Children
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Evelina Children's Hospital - St Thomas' Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Univ Hospital Southampton
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Helsinki Univ Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Cupertino, California, Forenede Stater, 95014
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Roseville, California, Forenede Stater, 95661
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Health System
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Med Ctr
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 17033-0850
        • Univ Florida College Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's H
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61615
        • Bleeding and Clotting Dis.Inst.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5008
        • UMHS
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies/Childrens Htl
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033-0850
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
    • Texas
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79905
        • Texas Tech University Health Sciences Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Frankrig
      • Lille Cedex, Frankrig, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • ROUEN Cedex, Frankrig, 76031
        • CHU de ROUEN
    • Calvados
      • Caen cedex 9, Calvados, Frankrig, 14033
        • CHU CAEN Hopital Cote de Nacre
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrig, 35033
        • Essais cliniques CHU Rennes
    • Paris
      • Paris cedex 15, Paris, Frankrig, 75743
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (Umcg)
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • The University of Hong Kong Queen Mary Hospital
      • Shatin, Hong Kong
        • Chinese University of Hong Kong
  • Italien
      • Catania, Italien, 95124
        • Presidio Ospedaliero F. Alessi
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Italien, 20122
        • Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italien, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 1130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Hacettepe Universitesi
      • Antalya, Kalkun, 7058
        • Akdeniz Universitesi
      • Bursa, Kalkun, 16059
        • Uludag Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Kalkun, 34098
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa
      • Izmir, Kalkun, 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Kayseri, Kalkun, 38039
        • Erciyes Univers Tip Fakultesi
      • Samsun, Kalkun, 55319
        • 19 Mayis Universitesi
  • Korea, Republikken
      • Daejeon, Korea, Republikken, 35233
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei
      • Seoul, Korea, Republikken, 05278
        • Kyung Hee University Hospital
      • Ulsan, Korea, Republikken, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Terengganu, Malaysia, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30990
        • Hospital HRPB
    • Pulau Pinang
      • Georgetown, Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Norge
      • Oslo, Norge, N-0372
        • Oslo Universitetssykehus - Rikshospitalet
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 117599
        • NUS YLL School of Medicine
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KKH
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien, 15006
        • Hospital A Coruña
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valladolid, Spanien, 47012
        • Hospital Univ del Rio Hortega
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spanien, 07120
        • Hospital Univ. Son Espases
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Chung- Ho Memorial Hosp
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General
      • Taipei City, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Thailand
    • Bangkok
      • Bangkoknoi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Patumwan, Bangkok, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial
      • Ratchathewi, Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
    • Chiang Mai
      • Muang, Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai
    • Khon Kaen
      • Muang, Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagarind Hospital
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Inst. f. Experimentelle
      • Duesseldorf, Tyskland, 40225
        • Klinik F.Haematologie,Onkologie
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Poliklinik PaediaHaematologie
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Ukraine
      • Cherkasy, Ukraine, 18009
        • MI Cherkasy Reg Onc Dis of CRC
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Zaporizhzhia, Ukraine, 69063
        • CI Zaporizhzhia Reg CCH of ZRC
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1086
        • Belgyogyaszat Onkohaematologia
      • Debrece, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Medizinische Universität Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Deltageren er under 6 år på screeningstidspunktet.
  2. Deltageren er tidligere ubehandlet med <3 eksponeringsdage (ED'er) for ADVATE, BAX 855 eller plasmatransfusion på et hvilket som helst tidspunkt før screening.
  3. Deltageren har svær hæmofili A (Faktor VIII (FVIII) <1%) som bestemt af det centrale laboratorium, eller et historisk FVIII-niveau <1% som bestemt på ethvert lokalt laboratorium, eventuelt understøttet af en yderligere FVIII-genmutation i overensstemmelse med svær hæmofili A .
  4. Deltageren er immunkompetent med en klynge af differentiering 4 (CD4+) antal > 200 celler pr. kubikmillimeter (mm^3), som bekræftet af det centrale laboratorium ved screening.
  5. Forælder eller juridisk autoriseret repræsentant er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

Yderligere inklusionskriterier for del B (immuntoleranceinduktion [ITI]).

  1. Forælder eller juridisk repræsentant har/har frivilligt givet underskrevet informeret samtykke til ITI-delen.

  2. Deltageren har en bekræftet positiv høj titer hæmmer (> 5,00 Bethesda enhed (BU)) eller har en positiv bekræftet lav titer hæmmer (større end eller lig med [>=] 0,6 BU) som bestemt af det centrale laboratorium baseret på et andet gentaget blod prøve med

    1. dårligt kontrolleret blødning trods øgede BAX 855 doser, eller
    2. kræver bypass-midler til behandling af blødning.

Eksklusionskriterier

  1. Deltageren har påviselige FVIII-hæmmende antistoffer (>=0,6 BU ved brug af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-assayet) som bekræftet af centralt laboratorium ved screening.
  2. Deltageren har en historie med FVIII-hæmmende antistoffer (>=0,6 BU ved brug af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen eller Bethesda-analysen) på et hvilket som helst tidspunkt før screening.
  3. Deltageren er blevet diagnosticeret med en arvelig eller erhvervet hæmostatisk defekt, som ikke er hæmofili A (f.eks. kvalitativ blodpladedefekt eller von Willebrands sygdom).
  4. Deltageren er tidligere blevet behandlet med enhver anden type FVIII-koncentrat end ADVATE eller BAX 855, eller har fået ADVATE, BAX 855 eller plasmatransfusion for >=3 ED'er på et hvilket som helst tidspunkt før screening.
  5. Deltageren modtager > to ED'er af ADVATE i alt i perioderne før tilmelding og under screeningsperioden indtil baseline-infusionen.
  6. Deltagerens vægt forventes at være <5 kg (kg) ved baseline-besøget.
  7. Deltagerens trombocyttal er <100.000 pr. milliliter (ml).
  8. Deltageren har kendt overfølsomhed over for muse- eller hamsterproteiner, polyethylenglycol (PEG) eller Tween 80.
  9. Deltageren har alvorlig kronisk leverdysfunktion (f.eks. >5 gange øvre grænse for normal alaninaminotransferase [ALT], aspartataminotransferase [AST] eller et dokumenteret internationalt normaliseret forhold [INR] >1,5) i sin sygehistorie eller på screeningstidspunktet .
  10. Deltageren har alvorligt nedsat nyrefunktion (serumkreatinin >1,5 gange den øvre normalgrænse).
  11. Deltageren har aktuel eller nylig (<30 dage) brug af andre PEGylerede lægemidler forud for undersøgelsesdeltagelsen eller er planlagt til at bruge sådanne lægemidler under undersøgelsesdeltagelsen.
  12. Deltageren er planlagt til at modtage et systemisk immunmodulerende lægemiddel i løbet af undersøgelsen (f. kortikosteroidmidler i en dosis svarende til hydrocortison større end 10 mg/dag eller α-interferon) bortset fra antiretroviral kemoterapi.
  13. Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer et forsøgsprodukt (IP) eller forsøgsudstyr inden for 30 dage før tilmelding, eller er planlagt til at deltage i et andet klinisk forsøg, der involverer en IP eller forsøgsudstyr i løbet af denne undersøgelse.
  14. Forælder eller juridisk autoriseret repræsentant har en medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sygdom eller rekreativt stof-/alkoholbrug, som efter investigatorens mening ville påvirke deltagernes sikkerhed eller compliance.
  15. Forælder, juridisk autoriseret repræsentant eller deltager er medlem af det team, der udfører denne undersøgelse, eller er i et afhængigt forhold til et af undersøgelsesteamets medlemmer. Afhængige forhold omfatter nære slægtninge (dvs. børn, partner/ægtefælle, søskende, forældre) såvel som medarbejdere hos efterforskeren eller stedets personale, der udfører undersøgelsen.

Yderligere eksklusionskriterier for del B (ITI)

  1. Spontan forsvinden af ​​inhibitoren før ITI.
  2. FVIII-hæmmertiter >=0,6 BU bekræftes ikke af en anden ny blodprøve og bestemmes på centrallaboratoriet.
  3. Manglende evne eller vilje til at overholde protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tidligere ubehandlede patienter (PUP'er)

Del A (hovedundersøgelse): Deltagere i alderen <3 år og ikke oplevet to ledblødninger vil modtage behandling efter behov på 10-80 internationale enheder pr. kilogram (IE/kg) BAX 855 intravenøst ​​afhængigt af sværhedsgraden af ​​blødningsepisoden og alder <3 år eller efter maksimalt to ledblødninger vil modtage profylaksebehandling med dosis på 25-80 IE/kg af BAX855 IV (baseret på investigators skøn) en gang om ugen i op til 100 ED'er.

Del A (Kirurgi): Hos deltagere vil administrationen af ​​BAX 855 være individualiseret baseret på deltagernes IR og halveringstid. Til større kirurgi for at opnå målniveauet på 80-100 % FVIII i plasma med normalt FVIII-niveau og til mindre kirurgi >=30-60 % FVIII-niveauer til dental eller anden invasiv kirurgi.

Del B (Immuntoleranceinduktion [ITI]): Deltagerne vil modtage profylaksebehandling på 100-200 IE/kg BAX 855 IV dagligt eller 50 IE/kg tre gange om ugen og vil blive reduceret til to gange om ugen for at opretholde FVIII-dalniveauet på 1 % i yderligere 3 måneder.
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Polyethylenglycol (PEG)-yleret fuldlængde rekombinant FVIII (rFVIII).
Andre navne:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • TAK-660
Biologisk: ITI
Immuntolerance-induktionsterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med udvikling af FVIII-hæmmere
Tidsramme: Gennem del A af undersøgelsen, cirka 5 år
Antal deltagere, der udvikler en hæmmer (på ethvert tidspunkt) bekræftet af et centralt laboratorium baseret på en anden gentagen blodprøvetagning inden for 2 uger efter meddelelse fra stedet om en inhibitor og alle deltagere, som ikke udviklede en hæmmer og har større end eller lig med ( >=) 100 eksponeringsdoser (ED'er), når prøven til den sidste gyldige inhibitortest vil blive udtaget.
Gennem del A af undersøgelsen, cirka 5 år
Succesrate for immuntoleranceinduktion (ITI)
Tidsramme: Op til 33 måneder
Succes er defineret som 1) en vedvarende negativ inhibitortiter mindre end (<) 0,6 Bethesda-enhed (BU), 2) FVIII IR >=66 % af basislinjeværdien efter en udvaskningsperiode på 84-96 timer, og 3) en FVIII-halveringstid på >=6 timer.
Op til 33 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Binding af immunglobulin G (IgG) og Immunoglobulin M (IgM) antistoffer
Tidsramme: Gennem del A af undersøgelsen, cirka 5 år
Binding af IgG- og IgM-antistoffer til faktor VIII (FVIII), faktor VIII-polyethylenglycol (PEG-FVIII) og polyethylenglycol (PEG).
Gennem del A af undersøgelsen, cirka 5 år
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Gennem del A og del B af undersøgelsen, cirka 7 år
En AE er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der administreres en IP, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med behandlingen. En SAE er enhver uønsket klinisk manifestation af tegn, symptomer eller udfald (uanset om de anses for at være relateret til forsøgsproduktet eller ej og ved enhver dosis), som resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse, forlængelse af hospitalsindlæggelsen, er en vigtig medicinsk begivenhed . Antallet af deltagere med AE'er og SAE'er i både del A og del B vil blive vurderet.
Gennem del A og del B af undersøgelsen, cirka 7 år
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Gennem del A og del B af undersøgelsen, cirka 7 år
Vitale tegn vil blive vurderet ud fra kropstemperatur, respirationsfrekvens, blodtryk og hjertefrekvens.
Gennem del A og del B af undersøgelsen, cirka 7 år
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Gennem del A og del B af undersøgelsen, cirka 7 år
Kliniske laboratorieparametre omfatter hæmatologi og klinisk kemi. Ændringer i laboratorieværdier kan betragtes som AE, hvis de vurderes at være klinisk signifikante.
Gennem del A og del B af undersøgelsen, cirka 7 år
Annualized Bleeding Rate (ABR) til profylaktisk og on-demand-behandling
Tidsramme: Gennem del A af undersøgelsen, cirka 5 år
ABR vurderes ud fra hver enkelt blødningsepisode. En blødningsepisode er defineret som subjektiv (smerte i overensstemmelse med en ledblødning) eller objektive tegn på blødning, som muligvis kræver behandling med FVIII. Blødning, der forekommer på flere steder relateret til den samme skade (eksempel, knæ- og ankelblødninger efter et fald) vil blive talt som en enkelt blødningsepisode. Den samlede årlige blødningshastighed (spontane og traumatiske blødningsepisoder) vil blive rapporteret.
Gennem del A af undersøgelsen, cirka 5 år
Antal BAX 855-infusioner, der er nødvendige til behandling af blødningsepisoder
Tidsramme: Gennem del A af undersøgelsen, cirka 5 år
En blødningsepisode er defineret som subjektiv (smerte i overensstemmelse med en ledblødning) eller objektive tegn på blødning, som muligvis kræver behandling med FVIII. Antallet af BAX 855-infusioner, der er nødvendige for hver blødningsepisode, bestemmes af deltageren, plejepersonalet, klinikeren, der behandler deltageren, og er baseret på deltagerens respons på behandlingen, ved brug af effektvurderingsskalaen for behandling af blødningsepisoder.
Gennem del A af undersøgelsen, cirka 5 år
Antal blødningsepisoder: Samlet hæmostatisk effektvurdering ved påbegyndelse af behandling
Tidsramme: 24 timer efter administration af studielægemidlet
Deltageren eller omsorgspersonen vurderede det overordnede behandlingsrespons ved hjælp af en 4-punkts effektvurderingsskala som Udmærket: Fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning efter en enkelt infusion, og der kræves ingen yderligere infusion for at kontrollere blødningen; Godt: Absolut smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion og kræver muligvis mere end 1 infusion for fuldstændig løsning; Rimelig: Sandsynlig og/eller let lindring af smerte og let forbedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion og krævede mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning og Ingen: Ingen bedring eller tilstand forværres
24 timer efter administration af studielægemidlet
Antal blødningsepisoder: Samlet hæmostatisk effektvurdering ved blødningsopløsning
Tidsramme: Fra start af studiebehandling op til blødningsopløsning (ca. 5 år)
Deltageren eller omsorgspersonen vurderede det overordnede behandlingsrespons ved hjælp af en 4-punkts effektvurderingsskala som Udmærket: Fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning efter en enkelt infusion, og der kræves ingen yderligere infusion for at kontrollere blødningen; Godt: Absolut smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion og kræver muligvis mere end 1 infusion for fuldstændig løsning; Rimelig: Sandsynlig og/eller let lindring af smerte og let bedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion og krævede mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning og Ingen: Ingen bedring eller tilstand forværres.
Fra start af studiebehandling op til blødningsopløsning (ca. 5 år)
Antal deltagere med vægtjusteret forbrug af BAX 855
Tidsramme: Gennem del A af undersøgelsen, cirka 5 år
Vægtjusteret forbrug af BAX 855 vil blive bestemt ud fra registreringen i deltagernes dagbøger af den faktiske mængde af infunderet BAX 855, indikation (behandling af blødningsepisode, profylakse, kirurgi) og deltagernes vægt, målt i klinikken.
Gennem del A af undersøgelsen, cirka 5 år
Antal infusioner under vægtjusteret forbrug af BAX 855
Tidsramme: Gennem del A af undersøgelsen, cirka 5 år
Antallet af BAX 855-infusioner, der er nødvendige for hver blødningsepisode, bestemmes af deltageren, plejepersonalet, klinikeren, der behandler deltageren, og er baseret på deltagerens respons på behandlingen, ved brug af effektvurderingsskalaen for behandling af blødningsepisoder.
Gennem del A af undersøgelsen, cirka 5 år
Antal deltagere med hæmostatisk effekt i tilfælde af kirurgi
Tidsramme: Operationsdag 0 op til postoperativ dag 14 eller udskrivelse (alt efter hvad der indtræffer først)
Den hæmostatiske effekt vil blive vurderet under og efter eventuelle kirurgiske eller invasive procedurer og samlet set som en perioperativ vurdering.
Operationsdag 0 op til postoperativ dag 14 eller udskrivelse (alt efter hvad der indtræffer først)
Blodtab pr. deltager i tilfælde af operation
Tidsramme: Operationsdag 0 op til postoperativ dag 14 eller udskrivelse (alt efter hvad der indtræffer først)
Det intraoperative blodtab vil blive målt ved at bestemme volumen af ​​blod- og væskefjernelse gennem sugning ind i opsamlingsbeholderen (affaldsboks og/eller cellesparer) og det estimerede blodtab i vatpinde og håndklæder under proceduren ifølge anæstesilægens journal. Postoperativt vil blodtab være bestemt af det opsamlede drænvolumen, som hovedsageligt vil bestå af drænvæske via vakuum eller gravitationsdræn, alt efter hvad der er relevant.
Operationsdag 0 op til postoperativ dag 14 eller udskrivelse (alt efter hvad der indtræffer først)
Incremental Recovery (IR) af BAX 855
Tidsramme: Præ-infusion inden for 30 minutter; og post-infusion efter 15-30 minutter og 24-48 timer
BAX 855 vil blive indgivet til deltagere til bestemmelse af FVIII IR på undersøgelsesstedet ved baseline og hvert studiebesøg bortset fra studiebesøg.
Præ-infusion inden for 30 minutter; og post-infusion efter 15-30 minutter og 24-48 timer
Halveringstid (T1/2) af BAX 855
Tidsramme: Præ-infusion, Post-infusion: 15-30 minutter og 24-48 timer
Halveringstiden til bestemmelse af FVIII-halveringstid er en valgfri vurdering, der vil blive udført ved baseline, besøg 1 eller besøg 2.
Præ-infusion, Post-infusion: 15-30 minutter og 24-48 timer
Immuntolerance-induktion (ITI) - rate af delvis succes og fiasko af ITI
Tidsramme: Op til 33 måneder
Delvis succes defineret som, der opfylder to af følgende kriterier, 1) hæmmertiter <0,6 BU (bekræftet af et centralt laboratorium med en anden blodprøve opnået inden for 2 måneder), 2) FVIII in vivo restitution >=66 % af basislinjeværdien (bekræftet) inden for en periode på to måneder), og 3) FVIII-halveringstid >=6 timer. Fiasko defineret som manglende opfyldelse af kriterierne for delvis succes.
Op til 33 måneder
Immuntoleranceinduktion (ITI) - Annualiseret blødningsrate (ABR)
Tidsramme: Op til 33 måneder
ABR vurderes ud fra hver enkelt blødningsepisode. En blødningsepisode er defineret som subjektiv (smerte i overensstemmelse med en ledblødning) eller objektive tegn på blødning, som muligvis kræver behandling med FVIII. Blødning, der forekommer på flere steder relateret til den samme skade (eksempel, knæ- og ankelblødninger efter et fald) vil blive talt som en enkelt blødningsepisode. Den samlede årlige blødningshastighed (spontane og traumatiske blødningsepisoder) vil blive rapporteret.
Op til 33 måneder
Immuntolerance-induktion (ITI) - Vægtjusteret forbrug af BAX 855 for hvert ITI-regime, der er ansat
Tidsramme: Op til 33 måneder
Vægtjusteret forbrug af BAX 855 vil blive bestemt ud fra registreringen i deltagerens dagbøger af den faktiske mængde af infunderet BAX 855, indikation (behandling af blødningsepisode, profylakse) og deltagerens vægt, målt i klinikken.
Op til 33 måneder
Immuntoleranceinduktion (ITI) - Kateterrelaterede komplikationer
Tidsramme: Op til 33 måneder
Hyppigheden pr. forsøgsperson og pr. emneår af kateterrelaterede komplikationer vil blive beregnet.
Op til 33 måneder
Immuntolerance-induktion (ITI) - bindende immunglobulin G (IgG) og immunglobulin M (IgM) antistoffer
Tidsramme: Op til 33 måneder
Binding af IgG- og IgM-antistoffer til faktor VIII (FVIII), faktor VIII-polyethylenglycol (PEG-FVIII) og polyethylenglycol (PEG).
Op til 33 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbejdspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. november 2015

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. oktober 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. november 2015

Først opslået (Anslået)

26. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 261203
  • 2015-002136-40 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med PEGyleret rekombinant faktor VIII

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner