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Um estudo do fator VIII recombinante PEGilado (BAX855) em crianças pequenas com hemofilia A grave não tratadas anteriormente

25 de julho de 2025 atualizado por: Baxalta now part of Shire

Fase 3, Estudo Prospectivo, Multicêntrico, Aberto para Investigar Segurança, Imunogenicidade e Eficácia Hemostática do Fator VIII PEGilado (BAX 855) em Pacientes Não Tratados Anteriormente (PUPs) < 6 Anos com Hemofilia A Grave (FVIII < 1%)

Este estudo é para crianças pequenas com hemofilia A grave que não foram previamente tratadas com BAX855 ou outros concentrados de FVIII.

O principal objetivo do estudo é verificar os efeitos colaterais do tratamento com BAX855. Isso inclui o acúmulo de anticorpos contra o FVIII, que pode impedir que o BAX855 funcione corretamente. Outro objetivo é saber como o BAX855 controla o sangramento.

Neste estudo, as crianças podem receber BAX855 como tratamento preventivo (profilaxia) ou conforme necessário para tratar o sangramento (sob demanda).

Caso um participante desenvolva anticorpos, o tratamento será fornecido como parte do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

120

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • Inst. f. Experimentelle
      • Duesseldorf, Alemanha, 40225
        • Klinik F.Haematologie,Onkologie
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Poliklinik PaediaHaematologie
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Alemanha, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Bulgária
      • Plovdiv, Bulgária, 4000
        • UMHAT Sv. Georgi, EAD
      • Sofia, Bulgária, 1527
        • SHAT Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgária, 9010
        • MHAT Sv. Marina, EAD
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1020
        • Huderf
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Cliniques Uni Saint-Luc
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Univ. Ziekenhuis Gent Apotheek
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster Health Science
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura, 117599
        • NUS YLL School of Medicine
      • Singapore, Cingapura, 229899
        • KKH
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen
  • Espanha
      • A Coruna, Espanha, 15006
        • Hospital A Coruña
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valladolid, Espanha, 47012
        • Hospital Univ del Rio Hortega
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Espanha, 07120
        • Hospital Univ. Son Espases
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Cupertino, California, Estados Unidos, 95014
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Roseville, California, Estados Unidos, 95661
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Health System
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Med Ctr
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 17033-0850
        • Univ Florida College Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's H
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
        • Bleeding and Clotting Dis.Inst.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5008
        • UMHS
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies/Childrens Htl
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-0850
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
    • Texas
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79905
        • Texas Tech University Health Sciences Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Finlândia
      • Helsinki, Finlândia, 00290
        • Helsinki Univ Hospital
  • França
      • Lille Cedex, França, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • ROUEN Cedex, França, 76031
        • CHU de Rouen
    • Calvados
      • Caen cedex 9, Calvados, França, 14033
        • CHU CAEN Hopital Cote de Nacre
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, França, 35033
        • Essais cliniques CHU Rennes
    • Paris
      • Paris cedex 15, Paris, França, 75743
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • The University of Hong Kong Queen Mary Hospital
      • Shatin, Hong Kong
        • Chinese University of Hong Kong
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1086
        • Belgyogyaszat Onkohaematologia
      • Debrece, Hungria, 4032
        • Debreceni Egyetem
  • Itália
      • Catania, Itália, 95124
        • Presidio Ospedaliero F. Alessi
      • Firenze, Itália, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Itália, 20122
        • Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Itália, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
  • Malásia
      • Kuala Lumpur, Malásia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuching, Malásia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Terengganu, Malásia, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malásia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malásia, 30990
        • Hospital HRPB
    • Pulau Pinang
      • Georgetown, Pulau Pinang, Malásia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, N-0372
        • Oslo Universitetssykehus - Rikshospitalet
  • Peru
      • Adana, Peru, 1130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Peru, 06100
        • Hacettepe Universitesi
      • Antalya, Peru, 7058
        • Akdeniz Universitesi
      • Bursa, Peru, 16059
        • Uludag Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Peru, 34098
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa
      • Izmir, Peru, 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Kayseri, Peru, 38039
        • Erciyes Univers Tip Fakultesi
      • Samsun, Peru, 55319
        • 19 Mayis Universitesi
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8AE
        • Bristol Royal H. for Children
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Evelina Children's Hospital - St Thomas' Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Reino Unido, SO16 6YD
        • Univ Hospital Southampton
  • Republica da Coréia
      • Daejeon, Republica da Coréia, 35233
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei
      • Seoul, Republica da Coréia, 05278
        • Kyung Hee University Hospital
      • Ulsan, Republica da Coréia, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Tailândia
    • Bangkok
      • Bangkoknoi, Bangkok, Tailândia, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Patumwan, Bangkok, Tailândia, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial
      • Ratchathewi, Bangkok, Tailândia, 10400
        • Ramathibodi Hospital
    • Chiang Mai
      • Muang, Chiang Mai, Tailândia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai
    • Khon Kaen
      • Muang, Khon Kaen, Tailândia, 40002
        • Srinagarind Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Chung- Ho Memorial Hosp
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General
      • Taipei City, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Ucrânia
      • Cherkasy, Ucrânia, 18009
        • MI Cherkasy Reg Onc Dis of CRC
      • Lviv, Ucrânia, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Zaporizhzhia, Ucrânia, 69063
        • CI Zaporizhzhia Reg CCH of ZRC
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Medizinische Universität Wien

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão

  1. O participante tem menos de 6 anos no momento da triagem.
  2. O participante não foi tratado anteriormente com <3 dias de exposição (EDs) para ADVATE, BAX 855 ou transfusão de plasma a qualquer momento antes da triagem.
  3. O participante tem hemofilia A grave (fator VIII (FVIII) <1%) conforme determinado pelo laboratório central, ou um nível histórico de FVIII <1% conforme determinado em qualquer laboratório local, opcionalmente suportado por uma mutação adicional do gene FVIII consistente com hemofilia A grave .
  4. O participante é imunocompetente com contagem de agrupamento de diferenciação 4 (CD4+) > 200 células por milímetro cúbico (mm^3), conforme confirmado pelo laboratório central na triagem.
  5. O pai ou representante legalmente autorizado está disposto e apto a cumprir os requisitos do protocolo.

Critérios de inclusão adicionais para a Parte B (indução de tolerância imunológica [ITI]).

  1. O pai ou representante legal forneceu/forneceu voluntariamente o consentimento informado assinado para a parte do ITI.

  2. O participante tem um inibidor de título alto positivo confirmado (> 5,00 unidades Bethesda (BU)) ou tem um inibidor de título baixo positivo confirmado (maior ou igual a [>=] 0,6 BU), conforme determinado pelo laboratório central com base em uma segunda repetição de sangue amostra com

    1. sangramento mal controlado apesar do aumento das doses de BAX 855, ou
    2. requer agentes de bypass para tratar o sangramento.

Critério de exclusão

  1. O participante tem anticorpos inibidores de FVIII detectáveis ​​(>=0,6 BU usando a modificação Nijmegen do ensaio Bethesda) conforme confirmado pelo laboratório central na triagem.
  2. O participante tem um histórico de anticorpos inibidores de FVIII (>=0,6 BU usando a modificação Nijmegen do ensaio Bethesda ou o ensaio Bethesda) a qualquer momento antes da triagem.
  3. O participante foi diagnosticado com um defeito hemostático herdado ou adquirido diferente da hemofilia A (por exemplo, defeito qualitativo das plaquetas ou doença de von Willebrand).
  4. O participante foi previamente tratado com qualquer tipo de concentrado de FVIII diferente de ADVATE ou BAX 855, ou foi administrado ADVATE, BAX 855 ou transfusão de plasma para >=3 EDs a qualquer momento antes da triagem.
  5. O participante recebe > dois EDs de ADVATE no total durante os períodos anteriores à inscrição e durante o período de triagem, até a infusão inicial.
  6. Prevê-se que o peso do participante seja <5 quilogramas (kg) na visita inicial.
  7. A contagem de plaquetas do participante é <100.000 por mililitro (mL).
  8. O participante tem hipersensibilidade conhecida a proteínas de camundongos ou hamsters, polietileno glicol (PEG) ou Tween 80.
  9. O participante tem disfunção hepática crônica grave (por exemplo, > 5 vezes o limite superior da alanina aminotransferase normal [ALT], aspartato aminotransferase [AST] ou uma relação normalizada internacional documentada [INR] > 1,5) em seu histórico médico ou no momento da triagem .
  10. O participante tem insuficiência renal grave (creatinina sérica > 1,5 vezes o limite superior do normal).
  11. O participante tem uso atual ou recente (<30 dias) de outros medicamentos PEGilados antes da participação no estudo ou está programado para usar tais medicamentos durante a participação no estudo.
  12. O participante está programado para receber durante o estudo um medicamento imunomodulador sistêmico (por exemplo, agentes corticosteróides em dose equivalente à hidrocortisona superior a 10 mg/dia ou α-interferon) exceto quimioterapia anti-retroviral.
  13. O participante participou de outro estudo clínico envolvendo um produto experimental (IP) ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da inscrição ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo um IP ou dispositivo experimental durante o curso deste estudo.
  14. O pai ou representante legal autorizado tem uma doença médica, psiquiátrica ou cognitiva ou uso recreativo de drogas/álcool que, na opinião do investigador, afetaria a segurança ou adesão do participante.
  15. Os pais, representantes legalmente autorizados ou participantes são membros da equipe que conduz este estudo ou estão em um relacionamento de dependência com um dos membros da equipe do estudo. Relacionamentos dependentes incluem parentes próximos (ou seja, filhos, parceiro/cônjuge, irmãos, pais), bem como funcionários do investigador ou funcionários do centro que conduzem o estudo.

Critérios de exclusão adicionais para a Parte B (ITI)

  1. Desaparecimento espontâneo do inibidor antes da ITI.
  2. O título do inibidor de FVIII >=0,6 BU não é confirmado por uma segunda nova amostra de sangue e determinado no laboratório central.
  3. Incapacidade ou falta de vontade de cumprir o protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Todos os participantes

Pacientes anteriormente não tratados (filhotes) <6 anos de idade com hemofilia grave A (FVIII <1%) e <3 dias de exposição (eds) para aconselhar, Bax 855 ou transfusão de plasma foram incluídos em um único grupo de braço.

Parte A (Estudo principal): os participantes da idade <3 anos-que não haviam sofrido dois sangramentos conjuntos receberam tratamento sob demanda de 10 a 80 unidades internacionais por quilograma (IU/kg) por via intravenosa (iv), dependendo da gravidade do episódio sangrado; e - que experimentaram o máximo de dois sangramentos articulares receberam tratamento de profilaxia com dose de 25-80 UI/kg de Bax 855 IV (com base na discrição do investigador) uma vez por semana para até 100 eds.

Parte B (porção de indução de tolerância imunológica [ITI]): Os participantes que atenderam aos critérios de tratamento predefinidos da Parte B entraram na parte B do estudo para o ITI. Os participantes receberam tratamento de profilaxia de Bax 855 doses baixas 50 UI/kg IV, três vezes por semana ou alta dose 100-200 UI/kg IV, diariamente a critério do investigador, de acordo com o padrão de atendimento da instituição.
Biológico: Fator VIII recombinante PEGuilado
FVIII recombinante de comprimento total ilado com polietilenoglicol (PEG) (rFVIII).
Outros nomes:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • TAK-660
Biológico: ITI
Terapia de indução de tolerância imunológica

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com desenvolvimento de inibidores de FVIII
Prazo: Em toda a parte A do estudo, aproximadamente 5 anos
O número de participantes que desenvolveram um inibidor (a qualquer momento) confirmados por um laboratório central com base em uma segunda amostra de sangue repetida, empate em 2 semanas após a notificação do local de um inibidor e todos os participantes que não desenvolveram um inibidor e tiveram maior ou igual a (> =) 100 eds quando a amostra para o último teste de inibidores válidos foi desenhada.
Em toda a parte A do estudo, aproximadamente 5 anos
Número de participantes com sucesso da indução de tolerância imunológica (ITI)
Prazo: Até 33 meses na Parte B do Estudo
O sucesso é definido como 1) um título de inibidor persistentemente negativo menor que (<) 0,6 unidade Bethesda (BU), 2) FVIII ir> = 66% do valor da linha de base após um período de lavagem de 84-96 horas e 3) uma meia-vida de FVIII de> = 6 horas.
Até 33 meses na Parte B do Estudo

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com anticorpos de imunoglobulina G (IgG) e imunoglobulina M (IgM)
Prazo: Em toda a parte A do estudo, aproximadamente 5 anos
Foram avaliados anticorpos IgG e IgM de ligação a FVIII, foi avaliado o fator VIII-polietileno glicol (PEG-FVIII) e o polietileno glicol (PEG). Um participante que recebeu o tratamento sob demanda primeiro e depois mudou para o tratamento com profilaxia foi contado para os regimes sob demanda e profilaxia. Um participante que começou com o tratamento com profilaxia foi contado apenas para o regime de profilaxia, mesmo que o participante tenha recebido tratamento sob demanda enquanto estava no regime de profilaxia. Visitas e seu tempo aproximado em semanas após a visita de linha de base para participantes individuais: Visite 1 (semana 5), visite 2 (semana 10), visite 3 (semana 15), visite 4 (semana 20), visite 5 (semana 30), visite 6 (semana 40), visite 7 (semana 55), visite 8 (semana 75) e visita de conclusão (semanas 100-110).
Em toda a parte A do estudo, aproximadamente 5 anos
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAES)
Prazo: Durante toda a parte A e Parte B do estudo, aproximadamente 9 anos
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desagradável em um participante administrado um produto investigacional (IP) que não tenha necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um SAE é qualquer manifestação clínica desagradável de sinais, sintomas ou resultados (considerados relacionados ao produto investigacional ou não e em qualquer dose) que resulte em morte, é com risco de vida, requer hospitalização hospitalar, o prolongamento da hospitalização, é um importante evento médico. O número de participantes com EAs e SAEs nas partes A e B foram avaliados. Um participante que recebeu o tratamento sob demanda primeiro e depois mudou para o tratamento com profilaxia foi contado para os regimes sob demanda e profilaxia. Um participante que começou com o tratamento com profilaxia foi contado apenas para o regime de profilaxia, mesmo que o participante tenha recebido tratamento sob demanda enquanto estava no regime de profilaxia.
Durante toda a parte A e Parte B do estudo, aproximadamente 9 anos
Número de participantes com pelo menos uma mudança clinicamente significativa nos sinais vitais
Prazo: Durante toda a parte A e Parte B do estudo, aproximadamente 9 anos
Os sinais vitais foram avaliados com base na temperatura corporal, frequência respiratória, pressão arterial e freqüência cardíaca.
Durante toda a parte A e Parte B do estudo, aproximadamente 9 anos
Número de participantes com pelo menos uma mudança clinicamente significativa nos parâmetros de laboratório clínico
Prazo: Durante toda a parte A e Parte B do estudo, aproximadamente 9 anos
Os parâmetros do laboratório clínico incluíram hematologia e química clínica. Alterações nos valores do laboratório podem ser consideradas AE se fossem consideradas clinicamente significativas.
Durante toda a parte A e Parte B do estudo, aproximadamente 9 anos
Taxa de sangramento anualizada (ABR) para tratamento profilático e sob demanda e indução de tolerância imune (ITI)
Prazo: Durante toda a parte A e Parte B do estudo, aproximadamente 9 anos
O ABR foi avaliado com base em cada episódio de sangramento individual. Um episódio de sangramento foi definido como subjetivo (dor consistente com um sangramento articular) ou evidência objetiva de sangramento que pode ou não exigir tratamento com FVIII. O sangramento que ocorre em vários locais relacionados à mesma lesão (exemplo, o joelho e o sangramento do tornozelo após uma queda) foi contado como um único episódio de sangramento. A taxa média de sangramento total anualizada é relatada. Um participante que recebeu o tratamento sob demanda primeiro e depois mudou para o tratamento com profilaxia foi contado para os regimes sob demanda e profilaxia. Um participante que começou com o tratamento com profilaxia foi contado apenas para o regime de profilaxia, mesmo que o participante tenha recebido tratamento sob demanda enquanto estava no regime de profilaxia.
Durante toda a parte A e Parte B do estudo, aproximadamente 9 anos
Episódios de sangramento categorizados pelo número de infusões Bax 855 necessárias para o tratamento
Prazo: Em toda a parte A do estudo, aproximadamente 5 anos
Um episódio de sangramento é definido como subjetivo (dor consistente com um sangramento articular) ou evidência objetiva de sangramento que pode ou não exigir tratamento com FVIII. O número de infusões Bax 855 necessárias para cada episódio de sangramento foi determinado pelo participante, cuidador, clínico que tratava o participante e é baseado na resposta do participante ao tratamento, usando a escala de classificação de eficácia para tratamento de episódios de sangramento. O número de episódios de sangramento é categorizado pelo número de infusões necessárias para tratar os episódios de sangramento. Um participante que recebeu o tratamento sob demanda primeiro e depois mudou para o tratamento com profilaxia foi contado para os regimes sob demanda e profilaxia. Um participante que começou com o tratamento com profilaxia foi contado apenas para o regime de profilaxia, mesmo que o participante tenha recebido tratamento sob demanda enquanto estava no regime de profilaxia.
Em toda a parte A do estudo, aproximadamente 5 anos
Número de sangramentos pela classificação geral de eficácia hemostática às 24 horas após o início do tratamento
Prazo: 24 horas após o estudo da administração de medicamentos durante a Parte A do estudo
O participante ou cuidador classificou a resposta geral do tratamento usando uma escala de classificação de eficácia de 4 pontos como excelente: alívio total da dor e cessação de sinais objetivos de sangramento após infusão única e nenhuma infusão adicional é necessária para o controle do sangramento; Bom: alívio definido da dor e/ou melhora nos sinais de sangramento após infusão única e possivelmente requer mais de 1 infusão para resolução completa; Justo: provável e/ou leve alívio da dor e leve melhora nos sinais de sangramento após a infusão única e exigiu mais de 1 infusão para resolução completa e nenhum: nenhuma melhoria ou condição é pior. O tratamento com profilaxia foi contado apenas para o regime de profilaxia, mesmo que o participante tenha recebido tratamento sob demanda enquanto estava no regime de profilaxia.
24 horas após o estudo da administração de medicamentos durante a Parte A do estudo
Número de sangramentos pela classificação geral de eficácia hemostática na resolução de sangria
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo até a resolução de sangria ao longo da parte A do estudo (até aproximadamente 5 anos)
O participante ou cuidador classificou a resposta geral do tratamento usando uma escala de classificação de eficácia de 4 pontos como excelente: alívio total da dor e cessação de sinais objetivos de sangramento após infusão única e nenhuma infusão adicional é necessária para o controle do sangramento; Bom: alívio definido da dor e/ou melhora nos sinais de sangramento após uma única infusão e possivelmente requer mais de 1 infusão para resolução completa; Justo: Provável e/ou um leve alívio da dor e leve melhora nos sinais de sangramento após infusão única e exigiu mais de 1 infusão para resolução completa e nenhum: sem melhoria ou condição pior. Número de sangramentos com cada classificação de eficácia é relatada. O tratamento com profilaxia foi contado apenas para o regime de profilaxia, mesmo que o participante tenha recebido tratamento sob demanda enquanto estava no regime de profilaxia.
Desde o início do tratamento do estudo até a resolução de sangria ao longo da parte A do estudo (até aproximadamente 5 anos)
Consumo ajustado ao peso de Bax 855: dose profilática média
Prazo: Em toda a parte A do estudo, aproximadamente 5 anos
O consumo ajustado ao peso do BAX 855 foi determinado com base no registro em diários dos participantes da quantidade real de Bax 855 infundido conforme medido na clínica. A dose média por infusão profilática, por mês e por ano, é relatada como categorias.
Em toda a parte A do estudo, aproximadamente 5 anos
Consumo ajustado ao peso de Bax 855: Número médio de infusões profiláticas
Prazo: Durante toda a parte A e Parte B do estudo, aproximadamente 9 anos
O consumo ajustado ao peso do BAX 855 foi determinado com base no registro em diários dos participantes do número real de infusões BAX 855, conforme medido na clínica. O número médio de infusões por mês e ano é relatado como categorias.
Durante toda a parte A e Parte B do estudo, aproximadamente 9 anos
Consumo ajustado ao peso de Bax 855: dose média
Prazo: Em toda a parte A do estudo, aproximadamente 5 anos
O consumo ajustado ao peso do BAX 855 foi determinado com base no registro em diários dos participantes da quantidade real de Bax 855 infundido conforme medido na clínica. A dose média de tratar o episódio de sangramento e a dose média de tratamento de inibidores de FVIII [UI/kg] por semana, mês e por ano são relatados como categorias. Um participante que recebeu o tratamento sob demanda primeiro e depois mudou para o tratamento com profilaxia foi contado para os regimes sob demanda e profilaxia. Um participante que começou com o tratamento com profilaxia foi contado apenas para o regime de profilaxia, mesmo que o participante tenha recebido tratamento sob demanda enquanto estava no regime de profilaxia.
Em toda a parte A do estudo, aproximadamente 5 anos
Número de participantes por classificação de eficácia hemostática em caso de cirurgia
Prazo: Dia da cirurgia 0 até o dia 14 ou alta pós -operatório (o que ocorrer primeiro)
A eficácia do hemostático foi avaliada durante e após qualquer procedimentos cirúrgicos ou invasivos, e em geral como uma avaliação perioperatória. O cirurgião operacional avaliou a eficácia hemostática em comparação com a esperada para o tipo de procedimento realizado na população não-hemofílica, antes da alta da sala de recuperação (intraoperativa), no dia pós-operatório. ratings:1.Excellent:Postoperative blood loss was ≤100% than expected;2.Good:Postoperative blood loss was up to 50% more (101-150%) than expected;3.Fair:Postoperative blood loss was more than 50% (>150%) of that expected;4.None:Significant postoperative bleeding that was result of inadequate therapeutic response despite proper dosing,necessitating rescue therapy.Perioperative ratings also considered amount of Componentes sanguíneos necessários para transfusões em comparação com o esperado. classificações fornecidas por participantes para cada uma das avaliações são relatadas como categorias.
Dia da cirurgia 0 até o dia 14 ou alta pós -operatório (o que ocorrer primeiro)
Perda de sangue por participante em caso de cirurgia
Prazo: Dia da cirurgia 0 até o dia 14 ou alta pós -operatório (o que ocorrer primeiro)
A perda de sangue intraoperatória foi medida determinando o volume de remoção de sangue e fluido através da sucção no recipiente de coleta (caixa de resíduos e/ou economia de células) e a perda de sangue estimada em swabs e toalhas durante o procedimento, de acordo com o registro do anestesiologista. Pós-operatório, a perda de sangue foi determinada pelo volume de drenagem coletado, que consistia principalmente de fluido de drenagem por meio de vácuo ou gravação, conforme aplicável. A avaliação foi realizada para o período intra-operatório (antes da descarga da sala de recuperação) e para o período pós-operatório (desde a conclusão do procedimento até aproximadamente 24 horas após a cirurgia).
Dia da cirurgia 0 até o dia 14 ou alta pós -operatório (o que ocorrer primeiro)
Recuperação incremental (IR) de Bax 855
Prazo: Linha de base até a conclusão do estudo (até 5 anos na Parte A e até 3,5 anos na Parte B)
O Bax 855 foi administrado nos participantes para a determinação do FVIII IR no local do estudo na linha de base e todas as visitas a estudos que não sejam visitas de estudo em 5 eds, 15 eds e 30 eds. Os ensaios de FVIII foram feitos usando os seguintes métodos: atividade de coagulação de 1 estágio FVIII e atividade cromogênica de FVIII. Os dados são relatados para cada um desses métodos como categorias por visita. A avaliação da conclusão do estudo foi realizada no final do estudo principal e novamente no final da parte da ITI. Assim, mais número de participantes foi analisado na visita de conclusão do estudo do que aqueles que realmente concluíram o estudo geral. O IR é relatado como uma proporção de (UI/Deciliter [DL])/(UI/kg), calculado como: Ir = (cmax- (c pré-infusão))/(UI/kg), onde C = concentração. Visitas e seu tempo aproximado em semanas após a visita de linha de base para participantes individuais: Visite 1 (semana 5), visite 2 (semana 10), visite 3 (semana 15), visite 4 (semana 20), visite 5 (semana 30), visite 6 (semana 40), visite 7 (semana 55), visite 8 (semana 75) e visita de conclusão de estudos (semanas 100-110).
Linha de base até a conclusão do estudo (até 5 anos na Parte A e até 3,5 anos na Parte B)
Half-Life (T1/2) de Bax 855
Prazo: Pré-infusão, pós-infusão: 15-30 minutos e 24-48 horas na linha de base
A meia-vida para determinar a meia-vida do FVIII foi uma avaliação opcional que foi planejada para ser realizada na linha de base, visita 1 ou visita 2.
Pré-infusão, pós-infusão: 15-30 minutos e 24-48 horas na linha de base
Indução de tolerância imunológica (ITI) - Número de participantes com sucesso parcial e falha do ITI
Prazo: Até 33 meses na Parte B do Estudo
Sucesso parcial definido como que atende a dois dos seguintes critérios, 1) título de inibidor <0,6 BU (confirmado por um laboratório central com uma segunda amostra de sangue obtida dentro de 2 meses), 2) FVIII recuperação in vivo> = 66% do valor basal (confirmado em um período de dois meses) e 3) FVIIiiii meia = 6 horas. Falha definida como a falha em atender aos critérios para o sucesso parcial.
Até 33 meses na Parte B do Estudo
Indução de tolerância imunológica (ITI) - Número de participantes com pelo menos uma complicação relacionada ao cateter
Prazo: Até 33 meses na Parte B do Estudo
São relatados o número de participantes com complicações relacionadas a cateter.
Até 33 meses na Parte B do Estudo
Indução de tolerância imunológica (ITI) - Número de participantes com imunoglobulina G (IgG) e anticorpos de imunoglobulina M (IgM)
Prazo: Até 33 meses na Parte B do Estudo
Os anticorpos IgG e IgM de ligação aos fatores VIII (FVIII), fator VIII-polietileno glicol (PEG-FVIII) e polietileno glicol (PEG) são relatados como categorias por visita.
Até 33 meses na Parte B do Estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de novembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

29 de outubro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

29 de outubro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de novembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de novembro de 2015

Primeira postagem (Estimado)

26 de novembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de julho de 2025

Última verificação

1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 261203
  • 2015-002136-40 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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