Studie PEGylovaného rekombinantního faktoru VIII (BAX855) u dříve neléčených malých dětí s těžkou hemofilií A
25. července 2025 aktualizováno: Baxalta now part of Shire
Fáze 3, prospektivní, multicentrická, otevřená studie ke zkoumání bezpečnosti, imunogenicity a hemostatické účinnosti PEGylovaného faktoru VIII (BAX 855) u dříve neléčených pacientů (PUP) < 6 let s těžkou hemofilií A (FVIII < 1 %)
Tato studie je určena pro malé děti s těžkou hemofilií A, které dosud nebyly léčeny přípravkem BAX855 nebo jinými koncentráty FVIII.
Hlavním cílem studie je zkontrolovat vedlejší účinky léčby přípravkem BAX855. To zahrnuje nahromadění protilátek proti FVIII, které může zastavit správnou funkci BAX855. Dalším cílem je zjistit, jak dobře BAX855 kontroluje krvácení.
V této studii mohou děti dostávat BAX855 buď jako preventivní léčbu (profylaxi), nebo podle potřeby k léčbě krvácení (na vyžádání).
V případě, že se u účastníka vytvoří protilátky, bude léčba poskytnuta jako součást studie.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
120
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Bruxelles, Belgie, 1020
- Huderf
-
Bruxelles, Belgie, 1200
- Cliniques Uni Saint-Luc
-
Gent, Belgie, 9000
- Univ. Ziekenhuis Gent Apotheek
-
Leuven, Belgie, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulharsko, 4000
- UMHAT Sv. Georgi, EAD
-
Sofia, Bulharsko, 1527
- SHAT Oncohaematology Diseases
-
Varna, Bulharsko, 9010
- MHAT Sv. Marina, EAD
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet Copenhagen
-
-
-
-
-
Helsinki, Finsko, 00290
- Helsinki Univ Hospital
-
-
-
-
-
Lille Cedex, Francie, 59037
- Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
-
ROUEN Cedex, Francie, 76031
- CHU de Rouen
-
-
Calvados
-
Caen cedex 9, Calvados, Francie, 14033
- CHU CAEN Hopital Cote de Nacre
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francie, 35033
- Essais cliniques CHU Rennes
-
-
Paris
-
Paris cedex 15, Paris, Francie, 75743
- Hopital Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- The University of Hong Kong Queen Mary Hospital
-
Shatin, Hongkong
- Chinese University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Catania, Itálie, 95124
- Presidio Ospedaliero F. Alessi
-
Firenze, Itálie, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milano, Itálie, 20122
- Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Itálie, 00144
- Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
- Kaye Edmonton Clinic
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster Health Science
-
-
-
-
-
Daejeon, Korejská republika, 35233
- Eulji University Hospital
-
Seoul, Korejská republika, 03722
- Severance Hospital, Yonsei
-
Seoul, Korejská republika, 05278
- Kyung Hee University Hospital
-
Ulsan, Korejská republika, 44033
- Ulsan University Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Krocan, 1130
- Acibadem Adana Hospital
-
Ankara, Krocan, 06100
- Hacettepe Üniversitesi
-
Antalya, Krocan, 7058
- Akdeniz Üniversitesi
-
Bursa, Krocan, 16059
- Uludag Universitesi Tip Fakultesi
-
Istanbul, Krocan, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa
-
Izmir, Krocan, 35040
- Ege Üniversitesi Tip Fakültesi
-
Kayseri, Krocan, 38039
- Erciyes Univers Tip Fakultesi
-
Samsun, Krocan, 55319
- 19 Mayis Universitesi
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malajsie, 50586
- Hospital Kuala Lumpur
-
Kuching, Malajsie, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Terengganu, Malajsie, 20400
- Hospital Sultanah Nur Zahirah
-
-
Kuala Lumpur
-
Ampang, Kuala Lumpur, Malajsie, 68000
- Hospital Ampang
-
-
Perak
-
Ipoh, Perak, Malajsie, 30990
- Hospital HRPB
-
-
Pulau Pinang
-
Georgetown, Pulau Pinang, Malajsie, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1086
- Belgyogyaszat Onkohaematologia
-
Debrece, Maďarsko, 4032
- Debreceni Egyetem
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko, N-0372
- Oslo Universitetssykehus - Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Bonn, Německo, 53127
- Inst. f. Experimentelle
-
Duesseldorf, Německo, 40225
- Klinik F.Haematologie,Onkologie
-
Hamburg, Německo, 20246
- Poliklinik PaediaHaematologie
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Německo, 30159
- Werlhof-Institut GmbH
-
-
-
-
-
Vienna, Rakousko, 1090
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 117599
- NUS YLL School of Medicine
-
Singapore, Singapur, 229899
- KKH
-
-
-
-
-
Bristol, Spojené království, BS2 8AE
- Bristol Royal H. for Children
-
London, Spojené království, SE1 7EH
- Evelina Children's Hospital - St Thomas' Hospital
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Spojené království, SO16 6YD
- Univ Hospital Southampton
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Cupertino, California, Spojené státy, 95014
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
-
Oakland, California, Spojené státy, 94611
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
-
Roseville, California, Spojené státy, 95661
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis Health System
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Connecticut Children's Med Ctr
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 17033-0850
- Univ Florida College Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Center for Advanced Pediatrics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2605
- Ann & Robert H. Lurie Children's H
-
Peoria, Illinois, Spojené státy, 61615
- Bleeding and Clotting Dis.Inst.
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5008
- UMHS
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Rainbow Babies/Childrens Htl
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033-0850
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Spojené státy, 79905
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Tchaj-wan, 80756
- Kaohsiung Chung- Ho Memorial Hosp
-
Taichung, Tchaj-wan, 40447
- China Medical University Hospital
-
Taichung, Tchaj-wan, 40705
- Taichung Veterans General
-
Taipei City, Tchaj-wan, 11490
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
Bangkok
-
Bangkoknoi, Bangkok, Thajsko, 10700
- Siriraj Hospital
-
Patumwan, Bangkok, Thajsko, 10330
- King Chulalongkorn Memorial
-
Ratchathewi, Bangkok, Thajsko, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
-
Chiang Mai
-
Muang, Chiang Mai, Thajsko, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai
-
-
Khon Kaen
-
Muang, Khon Kaen, Thajsko, 40002
- Srinagarind Hospital
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ukrajina, 18009
- MI Cherkasy Reg Onc Dis of CRC
-
Lviv, Ukrajina, 79044
- SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
-
Zaporizhzhia, Ukrajina, 69063
- CI Zaporizhzhia Reg CCH of ZRC
-
-
-
-
-
A Coruna, Španělsko, 15006
- Hospital A Coruña
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valladolid, Španělsko, 47012
- Hospital Univ del Rio Hortega
-
-
Baleares
-
Palma de Mallorca, Baleares, Španělsko, 07120
- Hospital Univ. Son Espases
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 5 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení
- Účastníkovi je v době promítání méně než 6 let.
- Účastník nebyl dříve léčen <3 dny expozice (ED) ADVATE, BAX 855 nebo transfuzi plazmy kdykoli před screeningem.
- Účastník má těžkou hemofilii A (faktor VIII (FVIII) <1 %), jak bylo stanoveno centrální laboratoří, nebo historickou hladinu FVIII <1 %, jak bylo zjištěno v kterékoli místní laboratoři, případně podpořené další mutací genu FVIII konzistentní s těžkou hemofilií A .
- Účastník je imunokompetentní s počtem shluků diferenciace 4 (CD4+) > 200 buněk na krychlový milimetr (mm^3), jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu.
- Rodič nebo zákonný zástupce je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.
Další kritéria pro zařazení do části B (indukce imunitní tolerance [ITI]).
- Rodič nebo zákonný zástupce dobrovolně poskytli podepsaný informovaný souhlas s částí ITI.
Účastník má potvrzený pozitivní vysoký titr inhibitoru (> 5,00 jednotek Bethesda (BU)) nebo má pozitivní potvrzený nízký titr inhibitoru (vyšší než nebo rovný [>=] 0,6 BU), jak bylo stanoveno centrální laboratoří na základě druhé opakované krve vzorek s
- špatně kontrolované krvácení i přes zvýšené dávky BAX 855, popř
- vyžaduje bypassová činidla k léčbě krvácení.
Kritéria vyloučení
- Účastník má detekovatelné FVIII inhibiční protilátky (>=0,6 BU pomocí Nijmegen modifikace testu Bethesda), jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu.
- Účastník měl v minulosti před screeningem protilátky inhibující FVIII (>=0,6 BU s použitím modifikace Nijmegen testu Bethesda nebo testu Bethesda).
- Účastníkovi byl diagnostikován zděděný nebo získaný hemostatický defekt jiný než hemofilie A (např. kvalitativní defekt krevních destiček nebo von Willebrandova choroba).
- Účastník byl dříve léčen jakýmkoli typem koncentrátu FVIII jiným než ADVATE nebo BAX 855 nebo mu byl podán ADVATE, BAX 855 nebo transfuze plazmy pro >=3 ED kdykoli před screeningem.
- Účastník obdrží celkem > dvě ED ADVATE během období před zařazením a během období screeningu až do základní infuze.
- Očekává se, že váha účastníka bude <5 kilogramů (kg) při základní návštěvě.
- Počet krevních destiček účastníka je <100 000 na mililitr (ml).
- Účastník má známou přecitlivělost na myší nebo křeččí proteiny, polyethylenglykol (PEG) nebo Tween 80.
- Účastník má závažnou chronickou jaterní dysfunkci (např. >5násobek horní hranice normální alaninaminotransferázy [ALT], aspartátaminotransferázy [AST] nebo dokumentovaný mezinárodní normalizovaný poměr [INR] >1,5) v anamnéze nebo v době screeningu .
- Účastník má závažnou poruchu funkce ledvin (sérový kreatinin >1,5násobek horní hranice normy).
- Účastník v současné době nebo v nedávné době (<30 dní) užíval jiná PEGylovaná léčiva před účastí ve studii nebo je naplánován na užívání takových léčiv během účasti ve studii.
- Účastník má v průběhu studie dostávat systémové imunomodulační léčivo (např. kortikosteroidy v dávce ekvivalentní hydrokortizonu vyšší než 10 mg/den nebo α-interferonu) jiné než antiretrovirová chemoterapie.
- Účastník se účastnil jiné klinické studie zahrnující hodnocený produkt (IP) nebo hodnocené zařízení během 30 dnů před zařazením nebo je naplánována účast na jiné klinické studii zahrnující IP nebo hodnocené zařízení v průběhu této studie.
- Rodič nebo zákonně zmocněný zástupce má zdravotní, psychiatrické nebo kognitivní onemocnění nebo rekreační užívání drog/alkoholu, které by podle názoru zkoušejícího ovlivnilo bezpečnost účastníka nebo jeho dodržování.
- Rodič, zákonně zmocněný zástupce nebo účastník je členem týmu provádějícího tuto studii nebo je v závislém vztahu s jedním z členů studijního týmu. Mezi závislé vztahy patří blízcí příbuzní (tj. děti, partner/manželka, sourozenci, rodiče) a také zaměstnanci zkoušejícího nebo pracovníci místa provádějící studii.
Další kritéria vyloučení pro část B (ITI)
- Spontánní vymizení inhibitoru před ITI.
- Titr inhibitoru FVIII >=0,6 BU není potvrzen druhým novým krevním vzorkem a stanoven v centrální laboratoři.
- Neschopnost nebo neochota dodržet protokol.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Všichni účastníci
Dříve neléčené pacienti (PUPS) <6 let věku s těžkou hemofilií A (FVIII <1%) a <3 dny expozice (EDS), aby se poradili, BAX 855 nebo plazmatická transfúze byla zapsána do jediné skupiny ARM. Část A (hlavní studie): Účastníci věk <3 roky-kteří nezažili dvě společná krvácení, byla na vyžádání zacházení s 10-80 mezinárodními jednotkami na kilogram (IU/kg) intravenózně (IV) v závislosti na závažnosti epizody krvácení; a - kteří zažili maximálně dvě kloubové krvácení dostávali profylaxis léčbu s dávkou 25-80 IU/kg Bax 855 IV (na základě vyšetřovatelského uvážení) jednou týdně až na 100 ED. Část B (Indukce imunitní tolerance [ITI] část): Účastníci, kteří splnili předdefinovaná kritéria pro léčbu části B vstoupili do části B studie pro ITI. Účastníci buď dostali profylaxis léčbu Bax 855 nízkou dávkou 50 IU/kg IV, třikrát týdně nebo vysoká dávka 100-200 IU/kg IV, denně podle uvážení vyšetřovatele podle standardu péče instituce. |
Polyethylenglykol (PEG)-ylovaný kompletní rekombinantní FVIII (rFVIII).
Ostatní jména:
Indukční terapie imunitní tolerance
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s vývojem inhibitoru FVIII
Časové okno: V celé části studie, přibližně 5 let
|
Počet účastníků, kteří vyvinuli inhibitor (kdykoli) potvrzený centrální laboratoří založený na druhém opakovaném receptu vzorku krve do 2 týdnů od oznámení inhibitoru a všech účastníků, kteří nevyvinuli inhibitor a měli větší než nebo rovna (> =) 100 EDS, když byl proveden vzorek pro poslední platný test inhibitoru.
|
V celé části studie, přibližně 5 let
|
|
Počet účastníků s úspěchem indukce imunitní tolerance (ITI)
Časové okno: Až 33 měsíců v části B studie
|
Úspěch je definován jako 1) trvale negativní titr inhibitoru menší než (<) 0,6 jednotka Bethesda (BU), 2) FVIII IR> = 66% základní hodnoty po období vymytí 84–96 hodin a 3) poločas FVIII> = 6 hodin.
|
Až 33 měsíců v části B studie
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s vazebným imunoglobulinem G (IgG) a imunoglobulinem M (IgM) protilátky
Časové okno: V celé části studie, přibližně 5 let
|
Byly hodnoceny vazebné protilátky IgG a IgM jako FVIII, faktor VIII-polyethylenglykol (PEG-FVIII) a polyethylenglykol (PEG).
Účastník, který byl nejprve léčba na vyžádání a poté přesunul do profylaxní léčby, byl spočítán pro režimy na vyžádání i profylaxi.
Účastník, který začal léčbou profylaxe, byl započítán pouze pro režim profylaxe, i když účastník byl během režimu profylaxe podroben léčbě na vyžádání.
Návštěvy a jejich přibližný čas v týdnech po základní návštěvě pro jednotlivé účastníky: Navštivte 1 (5. týden), návštěva 2 (10. týden), návštěva 3 (15. týden), návštěva 4 (20. týden), navštivte 5 (30. týden), návštěva 6 (40 týden), návštěva 7 (55. týden), navštivte 8 (týden 75) a návštěva studia (týdny 100-110).
|
V celé části studie, přibližně 5 let
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AES) a vážnými nežádoucími událostmi (SAES)
Časové okno: V celé části A a část B studie, přibližně 9 let
|
AE je definována jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka, který spravoval vyšetřovací produkt (IP), který nemusí mít nutně příčinný vztah s léčbou.
SAE je jakýkoli nežádoucí klinický projev příznaků, symptomů nebo výsledků (ať už se považuje za související s vyšetřovacím produktem nebo ne a v jakékoli dávce), který má za následek smrt, je život ohrožující, vyžaduje lůžkovou hospitalizaci, prodloužení hospitalizace, je důležitou lékařskou událostí.
Byl hodnocen počet účastníků s AES a SAE v části A i části B.
Účastník, který byl nejprve léčba na vyžádání a poté přesunul do profylaxní léčby, byl spočítán pro režimy na vyžádání i profylaxi.
Účastník, který začal léčbou profylaxe, byl započítán pouze pro režim profylaxe, i když účastník byl během režimu profylaxe podroben léčbě na vyžádání.
|
V celé části A a část B studie, přibližně 9 let
|
|
Počet účastníků s alespoň jednou klinicky významnou změnou vitálních příznaků
Časové okno: V celé části A a část B studie, přibližně 9 let
|
Vitální příznaky byly hodnoceny na základě tělesné teploty, respirační frekvence, krevního tlaku a srdeční frekvence.
|
V celé části A a část B studie, přibližně 9 let
|
|
Počet účastníků s alespoň jedním klinicky významným změnami v klinických laboratorních parametrech
Časové okno: V celé části A a část B studie, přibližně 9 let
|
Klinické laboratorní parametry zahrnovaly hematologii a klinická chemie.
Změny laboratorních hodnot lze považovat za AE, pokud byly považovány za klinicky významné.
|
V celé části A a část B studie, přibližně 9 let
|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro profylaktickou a na vyžádání a indukci imunitní tolerance (ITI)
Časové okno: V celé části A a část B studie, přibližně 9 let
|
ABR byla hodnocena na základě každé jednotlivé epizody krvácení.
Krvácející epizoda byla definována jako subjektivní (bolest v souladu s krvácením kloubů) nebo objektivní důkaz krvácení, které může nebo nemusí vyžadovat léčbu FVIII.
Krvácení, které se vyskytuje na více místech souvisejících se stejným zraněním (příklad, kolenní a kotníkové krvácení po pádu) bylo započítáno jako jediná epizoda krvácení.
Průměrná celková anualizovaná míra krvácení je hlášena.
Účastník, který byl nejprve léčba na vyžádání a poté přesunul do profylaxní léčby, byl spočítán pro režimy na vyžádání i profylaxi.
Účastník, který začal léčbou profylaxe, byl započítán pouze pro režim profylaxe, i když účastník byl během režimu profylaxe podroben léčbě na vyžádání.
|
V celé části A a část B studie, přibližně 9 let
|
|
Epizody krvácení kategorizované podle počtu infuzí Bax 855 potřebných pro léčbu
Časové okno: V celé části studie, přibližně 5 let
|
Krvácející epizoda je definována jako subjektivní (bolest v souladu s krvácením kloubů) nebo objektivní důkaz krvácení, které může nebo nemusí vyžadovat léčbu FVIII.
Počet infuzí Bax 855 potřebných pro každou epizodu krvácení byl určen účastníkem, pečovatelem, lékařem ošetřujícím účastníka, a je založen na reakci účastníka na léčbu pomocí stupnice účinnosti pro léčbu epizod krvácení.
Počet epizod krvácení je kategorizován podle počtu infuzí potřebných k léčbě epizod krvácení.
Účastník, který byl nejprve léčba na vyžádání a poté přesunul do profylaxní léčby, byl spočítán pro režimy na vyžádání i profylaxi.
Účastník, který začal léčbou profylaxe, byl započítán pouze pro režim profylaxe, i když účastník byl během režimu profylaxe podroben léčbě na vyžádání.
|
V celé části studie, přibližně 5 let
|
|
Počet krvácení podle celkového hodnocení hemostatické účinnosti 24 hodin po zahájení léčby
Časové okno: 24 hodin po studiu podávání léčiva během části A studie
|
Účastník nebo pečovatel hodnotil celkovou reakci léčby pomocí čtyřbodové stupnice hodnocení účinnosti jako vynikající: plná reliéf bolesti a zastavení objektivních příznaků krvácení po jediné infuzi a pro kontrolu krvácení není nutná žádná další infuze; Dobré: definitivní úleva od bolesti a/nebo zlepšení příznaků krvácení po jediné infuzi a pravděpodobně vyžaduje více než 1 infuzi pro úplné rozlišení; Spravedlivý: Pravděpodobná a/nebo mírná úleva od bolesti a mírného zlepšení příznaků krvácení po jediné infuzi a vyžadována více než 1 infuze pro úplné rozlišení a žádné: Žádné zlepšení nebo podmínky Worsens.Number bleeds s každým hodnocením účinnosti. Nejprve začala natažení, která začala regulant a profík. Léčba profylaxe byla počítána pouze pro profylaxní režim, i když účastník byl léčen na vyžádání během režimu profylaxe.
|
24 hodin po studiu podávání léčiva během části A studie
|
|
Počet krvácení podle celkového hodnocení hemostatické účinnosti při rozlišení krvácení
Časové okno: Od začátku studijního léčby až po rozlišení krvácení v celé části A studie (až přibližně 5 let)
|
Účastník nebo pečovatel hodnotil celkovou reakci léčby pomocí čtyřbodové stupnice hodnocení účinnosti jako vynikající: plná reliéf bolesti a zastavení objektivních příznaků krvácení po jediné infuzi a pro kontrolu krvácení není nutná žádná další infuze; Dobré: definitivní úleva od bolesti a/nebo zlepšení příznaků krvácení po jediné infuzi a pravděpodobně vyžaduje více než 1 infuzi pro úplné rozlišení; Spravedlivé: Pravděpodobné a/nebo mírné úlevy od bolesti a mírného zlepšení příznaků krvácení po jediné infuzi a vyžadované více než 1 infuzi pro úplné rozlišení a žádné: Žádné zlepšení nebo podmínky Horší. Žíhel krvácení s každým účinností a prophylaci. Léčba profylaxe byla počítána pouze pro režim profylaxe, i když účastník byl během profylaxe na vyžádání podroben režimu profylaxe.
|
Od začátku studijního léčby až po rozlišení krvácení v celé části A studie (až přibližně 5 let)
|
|
Hmotnost přizpůsobená spotřeba Bax 855: Průměrná profylaktická dávka
Časové okno: V celé části studie, přibližně 5 let
|
Spotřeba Bax 855 upravená hmotností byla stanovena na základě záznamu u účastníků deníků skutečného množství Bax 855 infuze jako měřeného na klinice.
Jako kategorie se vykazují průměrná dávka na profylaktickou infuzi za měsíc a za rok.
|
V celé části studie, přibližně 5 let
|
|
Spotřeba upravená hmotností Bax 855: Průměrný počet profylaktických infuzí
Časové okno: V celé části A a část B studie, přibližně 9 let
|
Spotřeba Bax 855 upravená hmotností byla stanovena na základě záznamu u účastníků deníků skutečného počtu infuzí Bax 855 měřených na klinice.
Průměrný počet infuzí za měsíc a rok se vykazuje jako kategorie.
|
V celé části A a část B studie, přibližně 9 let
|
|
Spotřeba upravená hmotností Bax 855: Průměrná dávka
Časové okno: V celé části studie, přibližně 5 let
|
Spotřeba Bax 855 upravená hmotností byla stanovena na základě záznamu u účastníků deníků skutečného množství Bax 855 infuze jako měřeného na klinice.
Průměrná dávka k léčbě epizody krvácení a průměrné dávky inhibitoru FVIII inhibitoru [IU/kg] týdně, měsíc a rok se uvádí jako kategorie.
Účastník, který byl nejprve léčba na vyžádání a poté přesunul do profylaxní léčby, byl spočítán pro režimy na vyžádání i profylaxi.
Účastník, který začal léčbou profylaxe, byl započítán pouze pro režim profylaxe, i když účastník byl během režimu profylaxe podroben léčbě na vyžádání.
|
V celé části studie, přibližně 5 let
|
|
Počet účastníků podle hemostatické účinnosti v případě chirurgického zákroku
Časové okno: Den chirurgie 0 až do pooperačního dne 14 nebo propuštění (podle toho, co nastane první)
|
Hemostatická účinnost byla hodnocena během a po jakýchkoli chirurgických nebo invazivních postupech a celkově jako perioperační hodnocení. Operační chirurg hodnotil hemostatickou účinnost ve srovnání s těmi, které se očekávalo pro typ postupu prováděného v nehemofilní populaci, před propuštěním z zotavení (intraoperační), po pooperační den 1 a při propuštění). S výsadou). S výsadou). S výrazem). SPOLEČNOST). Hodnocení: 1. Excelent: pooperační ztráta krve byla ≤ 100%, než se očekávalo; 2.Good: pooperační ztráta krve byla až o 50% více (101–150%), než se očekávalo; 3. FAIR: pooperační ztráta krve byla více než 50% (> 150%), které bylo očekáváno, že je nutné, že je nutné, že je nutné, že je třeba, že je třeba, že je nutné, aby bylo možné. Množství složek krve potřebné pro transfuze ve srovnání s očekávaným. Hodnocení poskytnuté účastníkem pro každé z hodnocení se uvádí jako kategorie.
|
Den chirurgie 0 až do pooperačního dne 14 nebo propuštění (podle toho, co nastane první)
|
|
Ztráta krve na účastníka v případě chirurgického zákroku
Časové okno: Den chirurgie 0 až do pooperačního dne 14 nebo propuštění (podle toho, co nastane první)
|
Intraoperační ztráta krve byla měřena stanovením objemu odstraňování krve a tekutin pomocí sání do sběrné nádoby (odpadní skříň a/nebo spořič buněk) a odhadovanou ztrátou krve na výtěry a ručníky během zákroku, podle záznamu anesteziologa.
Po operaci byla ztráta krve stanovena shromážděným objemem drenáže, který se skládal hlavně z drenážní tekutiny vakuovým nebo gravitačním odtokem, jak je to použitelné.
Hodnocení bylo provedeno pro intraoperační časové období (před propuštěním z zotavovací místnosti) a pro pooperační časové období (od dokončení postupu do přibližně 24 hodin po operaci).
|
Den chirurgie 0 až do pooperačního dne 14 nebo propuštění (podle toho, co nastane první)
|
|
Přírůstkové zotavení (IR) Bax 855
Časové okno: Výchozí hodnota až do dokončení studia (až 5 let v části A a až 3,5 roku v části B)
|
BAX 855 byl spravován u účastníků pro stanovení FVIII IR v místě studie na začátku a každé studijní návštěvy než studijní návštěvy při 5 eds, 15 eds a 30 eds.
Testy FVIII byly provedeny pomocí následujících metod: 1-stupní srážení FVIII aktivity a chromogenní aktivita FVIII.
Data jsou uváděna pro každou z těchto metod jako kategorie na návštěvu.
Hodnocení dokončení studie bylo provedeno na konci hlavní studie a znovu na konci části ITI.
Při návštěvě studie byl tedy analyzován více účastníků než ti, kteří skutečně dokončili celkovou studii.
IR je hlášen jako poměr (IU/deciliter [dl])/(IU/KG), vypočtený jako: ir = (cmax- (c pre-infúze))/(IU/kg), kde C = koncentrace.
Návštěvy a jejich přibližný čas v týdnech po základní návštěvě pro jednotlivé účastníky: Navštivte 1 (5. týden), návštěva 2 (10. týden), návštěva 3 (15. týden), návštěva 4 (20. týden), navštivte 5 (30. týden), návštěva 6 (40 týden), návštěva 7 (55. týden), navštivte 8 (týden 75) a návštěva studie (týdny 100-110).
|
Výchozí hodnota až do dokončení studia (až 5 let v části A a až 3,5 roku v části B)
|
|
Half-Life (T1/2) Bax 855
Časové okno: Pre-Infuze, po infuzi: 15-30 minut a 24-48 hodin na začátku
|
Poločas pro stanovení poločasu FVIII byl volitelným posouzením, které mělo být plánováno na začátku, navštívit 1 nebo navštívit 2.
|
Pre-Infuze, po infuzi: 15-30 minut a 24-48 hodin na začátku
|
|
Indukce imunitní tolerance (ITI) - Počet účastníků s částečným úspěchem a neúspěchem ITI
Časové okno: Až 33 měsíců v části B studie
|
Částečný úspěch definovaný jako které splňují dvě z následujících kritérií, 1) titr inhibitoru <0,6 BU (potvrzena centrální laboratoří s druhým vzorkem krve získaným během 2 měsíců), 2) FVIII in vivo zotavení in vivo> = 66% základní hodnoty (potvrzeno během dvou měsíců) a 3) FVIIS poloviční život.
Selhání definované jako nesplnění kritérií pro částečný úspěch.
|
Až 33 měsíců v části B studie
|
|
Indukce imunitní tolerance (ITI) - Počet účastníků s alespoň jednou komplikací související s katétrem
Časové okno: Až 33 měsíců v části B studie
|
Je hlášen počet účastníků s komplikacemi souvisejícími s katétrem.
|
Až 33 měsíců v části B studie
|
|
Indukce imunitní tolerance (ITI) - Počet účastníků s vazebnou imunoglobulinem G (IgG) a imunoglobulin M (IgM) protilátky
Časové okno: Až 33 měsíců v části B studie
|
Jako kategorie za návštěvu jsou hlášeny protilátky IgG a IgM proti faktoru VIII (FVIII), faktoru VIII-polyethylenglykol (PEG-FVIII) a polyethylenglykol (PEG).
|
Až 33 měsíců v části B studie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, Takeda
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. listopadu 2015
Primární dokončení (Aktuální)
29. října 2024
Dokončení studie (Aktuální)
29. října 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. listopadu 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. listopadu 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
26. listopadu 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. července 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. července 2025
Naposledy ověřeno
1. července 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 261203
- 2015-002136-40 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/.
V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .