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Eine Studie zum PEGylierten rekombinanten Faktor VIII (BAX855) bei zuvor unbehandelten Kleinkindern mit schwerer Hämophilie A

25. Juli 2025 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Prospektive, multizentrische, offene Phase-3-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Immunogenität und hämostatischen Wirksamkeit von PEGyliertem Faktor VIII (BAX 855) bei zuvor unbehandelten Patienten (PUPs) < 6 Jahren mit schwerer Hämophilie A (FVIII < 1 %)

Diese Studie richtet sich an kleine Kinder mit schwerer Hämophilie A, die zuvor nicht mit BAX855 oder anderen FVIII-Konzentraten behandelt wurden.

Das Hauptziel der Studie ist die Überprüfung auf Nebenwirkungen der Behandlung mit BAX855. Dazu gehört die Bildung von Antikörpern gegen FVIII, die die ordnungsgemäße Wirkung von BAX855 beeinträchtigen können. Ein weiteres Ziel besteht darin herauszufinden, wie gut BAX855 Blutungen kontrolliert.

In dieser Studie können die Kinder BAX855 entweder als vorbeugende Behandlung (Prophylaxe) oder nach Bedarf zur Behandlung von Blutungen (On-Demand) erhalten.

Falls ein Teilnehmer Antikörper entwickelt, wird die Behandlung im Rahmen der Studie durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

120

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1020
        • Huderf
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Cliniques Uni Saint-Luc
      • Gent, Belgien, 9000
        • Univ. Ziekenhuis Gent Apotheek
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4000
        • UMHAT Sv. Georgi, EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • SHAT Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • MHAT Sv. Marina, EAD
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Inst. f. Experimentelle
      • Duesseldorf, Deutschland, 40225
        • Klinik F.Haematologie,Onkologie
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Poliklinik PaediaHaematologie
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Deutschland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, 00290
        • Helsinki Univ Hospital
  • Frankreich
      • Lille Cedex, Frankreich, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • ROUEN Cedex, Frankreich, 76031
        • CHU de Rouen
    • Calvados
      • Caen cedex 9, Calvados, Frankreich, 14033
        • CHU CAEN Hopital Cote de Nacre
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankreich, 35033
        • Essais cliniques CHU Rennes
    • Paris
      • Paris cedex 15, Paris, Frankreich, 75743
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • The University of Hong Kong Queen Mary Hospital
      • Shatin, Hongkong
        • Chinese University of Hong Kong
  • Italien
      • Catania, Italien, 95124
        • Presidio Ospedaliero F. Alessi
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Italien, 20122
        • Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italien, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Health Science
  • Korea, Republik von
      • Daejeon, Korea, Republik von, 35233
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei
      • Seoul, Korea, Republik von, 05278
        • Kyung Hee University Hospital
      • Ulsan, Korea, Republik von, 44033
        • Ulsan University Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Terengganu, Malaysia, 20400
        • Hospital Sultanah Nur Zahirah
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Malaysia, 30990
        • Hospital HRPB
    • Pulau Pinang
      • Georgetown, Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, N-0372
        • Oslo Universitetssykehus - Rikshospitalet
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 117599
        • NUS YLL School of Medicine
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KKH
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien, 15006
        • Hospital A Coruña
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valladolid, Spanien, 47012
        • Hospital Univ del Rio Hortega
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spanien, 07120
        • Hospital Univ. Son Espases
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Chung- Ho Memorial Hosp
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General
      • Taipei City, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Thailand
    • Bangkok
      • Bangkoknoi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Patumwan, Bangkok, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial
      • Ratchathewi, Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
    • Chiang Mai
      • Muang, Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai
    • Khon Kaen
      • Muang, Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagarind Hospital
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 1130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Truthahn, 06100
        • Hacettepe Universitesi
      • Antalya, Truthahn, 7058
        • Akdeniz Universitesi
      • Bursa, Truthahn, 16059
        • Uludag Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Truthahn, 34098
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa
      • Izmir, Truthahn, 35040
        • Ege Üniversitesi Tip Fakültesi
      • Kayseri, Truthahn, 38039
        • Erciyes Univers Tip Fakultesi
      • Samsun, Truthahn, 55319
        • 19 Mayis Universitesi
  • Ukraine
      • Cherkasy, Ukraine, 18009
        • MI Cherkasy Reg Onc Dis of CRC
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Zaporizhzhia, Ukraine, 69063
        • CI Zaporizhzhia Reg CCH of ZRC
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1086
        • Belgyogyaszat Onkohaematologia
      • Debrece, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Cupertino, California, Vereinigte Staaten, 95014
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94611
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Roseville, California, Vereinigte Staaten, 95661
        • Kaiser Permanente Oakland M.C.
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Health System
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Connecticut Children's Med Ctr
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 17033-0850
        • Univ Florida College Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Center for Advanced Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's H
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61615
        • Bleeding and Clotting Dis.Inst.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5008
        • UMHS
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies/Childrens Htl
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033-0850
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
    • Texas
      • El Paso, Texas, Vereinigte Staaten, 79905
        • Texas Tech University Health Sciences Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8AE
        • Bristol Royal H. for Children
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Evelina Children's Hospital - St Thomas' Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Univ Hospital Southampton
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Medizinische Universität Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt des Screenings <6 Jahre alt.
  2. Der Teilnehmer ist zu jedem Zeitpunkt vor dem Screening zuvor unbehandelt und hatte <3 Expositionstage (EDs) gegenüber ADVATE, BAX 855 oder Plasmatransfusionen.
  3. Der Teilnehmer hat schwere Hämophilie A (Faktor VIII (FVIII) <1 % gemäß Feststellung durch das Zentrallabor oder einen historischen FVIII-Wert <1 % gemäß Feststellung in einem örtlichen Labor, optional gestützt durch eine zusätzliche FVIII-Genmutation, die mit schwerer Hämophilie A vereinbar ist .
  4. Der Teilnehmer ist immunkompetent und weist einen Differenzierungscluster 4 (CD4+) mit einer Anzahl von > 200 Zellen pro Kubikmillimeter (mm^3) auf, wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt.
  5. Ein Elternteil oder ein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten.

Zusätzliche Einschlusskriterien für Teil B (Immuntoleranzinduktion [ITI]).

  1. Ein Elternteil oder gesetzlicher Vertreter hat/haben freiwillig eine unterschriebene Einverständniserklärung für den ITI-Teil abgegeben.

  2. Der Teilnehmer hat einen bestätigten positiven Inhibitor mit hohem Titer (> 5,00 Bethesda-Einheiten (BU)) oder einen positiv bestätigten Inhibitor mit niedrigem Titer (größer oder gleich [>=] 0,6 BU), wie vom Zentrallabor anhand einer zweiten Wiederholungsblutung bestimmt Probe mit

    1. schlecht kontrollierte Blutung trotz erhöhter BAX 855-Dosen, oder
    2. erfordert Bypassing-Medikamente zur Behandlung von Blutungen.

Ausschlusskriterien

  1. Der Teilnehmer verfügt über nachweisbare FVIII-inhibitorische Antikörper (>=0,6 BU unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt.
  2. Der Teilnehmer hatte zu irgendeinem Zeitpunkt vor dem Screening eine Vorgeschichte von FVIII-inhibitorischen Antikörpern (>=0,6 BU unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays oder des Bethesda-Assays).
  3. Bei dem Teilnehmer wurde ein angeborener oder erworbener hämostatischer Defekt diagnostiziert, der nicht Hämophilie A ist (z. B. qualitativer Thrombozytendefekt oder von-Willebrand-Krankheit).
  4. Der Teilnehmer wurde zuvor mit einem anderen FVIII-Konzentrat als ADVATE oder BAX 855 behandelt oder erhielt zu irgendeinem Zeitpunkt vor dem Screening ADVATE, BAX 855 oder eine Plasmatransfusion für >=3 EDs.
  5. Der Teilnehmer erhält insgesamt > zwei EDs ADVATE in den Zeiträumen vor der Einschreibung und während des Screening-Zeitraums bis zur Basisinfusion.
  6. Das Gewicht des Teilnehmers wird beim Basisbesuch voraussichtlich <5 Kilogramm (kg) betragen.
  7. Die Thrombozytenzahl des Teilnehmers beträgt <100.000 pro Milliliter (ml).
  8. Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Maus- oder Hamsterproteine, Polyethylenglykol (PEG) oder Tween 80.
  9. Der Teilnehmer leidet in seiner Krankengeschichte oder zum Zeitpunkt des Screenings an einer schweren chronischen Leberfunktionsstörung (z. B. > 5-fache Obergrenze der normalen Alanin-Aminotransferase [ALT], Aspartat-Aminotransferase [AST] oder ein dokumentiertes International Normalized Ratio [INR] > 1,5). .
  10. Der Teilnehmer hat eine schwere Nierenfunktionsstörung (Serumkreatinin > 1,5-fache Obergrenze des Normalwerts).
  11. Der Teilnehmer hat vor der Studienteilnahme aktuell oder kürzlich (< 30 Tage) andere PEGylierte Arzneimittel eingenommen oder ist für die Einnahme solcher Arzneimittel während der Studienteilnahme vorgesehen.
  12. Der Teilnehmer soll im Verlauf der Studie ein systemisches immunmodulierendes Medikament (z. B. Kortikosteroide in einer Hydrocortison-äquivalenten Dosis von mehr als 10 mg/Tag oder α-Interferon) mit Ausnahme einer antiretroviralen Chemotherapie.
  13. Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat (IP) oder einem Prüfgerät teilgenommen oder soll im Verlauf dieser Studie an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat (IP) oder einem Prüfgerät teilnehmen.
  14. Ein Elternteil oder ein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter hat eine medizinische, psychiatrische oder kognitive Erkrankung oder einen Freizeitdrogen-/Alkoholkonsum, der nach Ansicht des Ermittlers die Sicherheit oder Compliance der Teilnehmer beeinträchtigen würde.
  15. Elternteil, gesetzlich bevollmächtigter Vertreter oder Teilnehmer sind Mitglied des Teams, das diese Studie durchführt, oder stehen in einem abhängigen Verhältnis zu einem der Mitglieder des Studienteams. Zu den abhängigen Beziehungen gehören nahe Verwandte (z. B. Kinder, Partner/Ehepartner, Geschwister, Eltern) sowie Mitarbeiter des Prüfers oder Personal vor Ort, das die Studie durchführt.

Zusätzliche Ausschlusskriterien für Teil B (ITI)

  1. Spontanes Verschwinden des Inhibitors vor der ITI.
  2. Der FVIII-Inhibitortiter >=0,6 BU wird nicht durch eine zweite neue Blutprobe bestätigt und im Zentrallabor bestimmt.
  3. Unfähigkeit oder Unwilligkeit, das Protokoll einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alle Teilnehmer

Bisher unbehandelte Patienten (Welpen) <6 Jahre alt wurden mit schwerer Hämophilie A (FVIII <1%) und <3 Expositionstagen (EDS), BAX 855 oder Plasma -Transfusion, in eine einzelne Armgruppe aufgenommen.

Teil A (Hauptstudie): Teilnehmer Alter <3 Jahre-die keine zwei gemeinsamen Blutungen erlebt hatten, die auf Nachfrage von 10-80 internationalen Einheiten pro Kilogramm (IU/kg) intravenös (iv) je nach Schweregrad der Blutungs-Episode erhalten wurden; und - die maximal zwei Gelenkblutungen erlebten, erhielten eine Prophylaxenbehandlung mit einer Dosis von 25-80 IE/kg Bax 855 IV (basierend auf Ermessen des Ermittlers) einmal wöchentlich für bis zu 100 EDs.

Teil B (Anteil der Immuntoleranzinduktion [ITI]): Teilnehmer, die die vordefinierten TEIL B-Behandlungskriterien erfüllten, traten Teil B der Studie für ITI ein. Die Teilnehmer erhielten entweder eine Prophylaxe-Behandlung von Bax 855 niedriger Dosis 50 IE/kg IV, dreimal pro Woche oder eine hohe Dosis 100-200 IE/kg IV, täglich nach Ermessen des Ermittlers gemäß dem Versorgungsstandard der Institution.
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Mit Polyethylenglykol (PEG) ylierter rekombinanter FVIII voller Länge (rFVIII).
Andere Namen:
  • BAX855
  • ADYNOVATE
  • TAK-660
Biologisch: ES I
Immuntoleranz-Induktionstherapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit FVIII -Inhibitorentwicklung
Zeitfenster: Während des gesamten Teils der Studie, ungefähr 5 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer, die (zu irgendeinem Zeitpunkt) einen von einem zentralen Labor bestätigten Inhibitor entwickelten, das auf einer zweiten Wiederholungsblutprobe innerhalb von 2 Wochen nach der Bestimmung eines Inhibitors und allen Teilnehmern, die keinen Inhibitor entwickelt hatten und größer als oder gleich (> =) 100 EDs hatten, basierend auf der Basis einer zweiten Ziehung von (> =), bei der die Probe für den letzten gültigen Inhibitor -Test hatten.
Während des gesamten Teils der Studie, ungefähr 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Erfolg der Immuntoleranzinduktion (ITI)
Zeitfenster: Bis zu 33 Monate in Teil B der Studie
Der Erfolg ist definiert als 1) ein anhaltend negativer Inhibitor-Titer weniger als (<) 0,6 Bethesda-Einheit (BU), 2) fviii ir> = 66% des Grundlinienwerts nach einer Auswaschzeit von 84-96 Stunden und 3) eine FVIII-Halbwertszeit von> = 6 Stunden.
Bis zu 33 Monate in Teil B der Studie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Bindungsimunoglobulin (IgG) und Immunglobulin M (IgM) Antikörpern
Zeitfenster: Während des gesamten Teils der Studie, ungefähr 5 Jahre
Bindungs-IgG- und IgM-Antikörper an FVIII, Faktor VIII-Polyethylenglykol (PEG-FVIII) und Polyethylenglykol (PEG) wurden bewertet. Ein Teilnehmer, der zuerst eine On-Demand-Behandlung erhielt und dann zur Prophylaxe-Behandlung wechselte, wurde sowohl für On-Demand- als auch für Prophylaxe-Regime gezählt. Ein Teilnehmer, der mit der Prophylaxe-Behandlung begann, wurde nur für das Prophylaxe-Regime gezählt, auch wenn der Teilnehmer während des Prophylaxe-Regimes eine On-Demand-Behandlung erhielt. Besuche und ihre ungefähre Zeit in Wochen nach dem Ausgangsbasisbesuch für einzelne Teilnehmer: Besuchen Sie 1 (Woche 5), Besuchen Sie 2 (Woche 10), Besuchen Sie 3 (Woche 15), besuchen Sie 4 (Woche 20), Besuchen Sie 5 (Woche 30), Besuchen Sie 6 (Woche 40), Besuch 7 (Woche 55), Besuchen Sie 8 (Woche 75) und Studienabschluss (Weeks 100-110).
Während des gesamten Teils der Studie, ungefähr 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AES) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAES)
Zeitfenster: Im gesamten Teil A und Teil B der Studie, ungefähr 9 Jahre
Ein AE ist definiert als ein unerschütterliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, das ein Untersuchungsprodukt (IP) verabreicht hat, das nicht unbedingt eine kausale Beziehung zur Behandlung hat. Eine SAE ist eine unerschütterliche klinische Manifestation von Anzeichen, Symptomen oder Ergebnissen (unabhängig davon, ob sie im Zusammenhang mit dem Untersuchungsprodukt oder nicht in einer Dosis betrachtet werden, was zum Tod führt, das lebensbedrohliche Krankenhausaufenthalt erfordert, ist ein wichtiges medizinisches Ereignis. Die Anzahl der Teilnehmer mit AES und SAEs in Teil A und Teil B wurde bewertet. Ein Teilnehmer, der zuerst eine On-Demand-Behandlung erhielt und dann zur Prophylaxe-Behandlung wechselte, wurde sowohl für On-Demand- als auch für Prophylaxe-Regime gezählt. Ein Teilnehmer, der mit der Prophylaxe-Behandlung begann, wurde nur für das Prophylaxe-Regime gezählt, auch wenn der Teilnehmer während des Prophylaxe-Regimes eine On-Demand-Behandlung erhielt.
Im gesamten Teil A und Teil B der Studie, ungefähr 9 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Im gesamten Teil A und Teil B der Studie, ungefähr 9 Jahre
Die Vitalfunktionen wurden auf der Grundlage der Körpertemperatur, der Atemfrequenz, des Blutdrucks und der Herzfrequenz bewertet.
Im gesamten Teil A und Teil B der Studie, ungefähr 9 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem klinisch signifikanten Veränderungen der klinischen Laborparameter
Zeitfenster: Im gesamten Teil A und Teil B der Studie, ungefähr 9 Jahre
Zu den klinischen Laborparametern gehörten Hämatologie und klinische Chemie. Änderungen der Laborwerte könnten als AE angesehen werden, wenn sie als klinisch signifikant beurteilt werden.
Im gesamten Teil A und Teil B der Studie, ungefähr 9 Jahre
Annualisierte Blutungsrate (ABR) für die prophylaktische und auf Nachfragebehandlung und Immuntoleranzinduktion (ITI)
Zeitfenster: Im gesamten Teil A und Teil B der Studie, ungefähr 9 Jahre
ABR wurde auf der Grundlage jeder einzelnen blutenden Episode bewertet. Eine blutende Episode wurde als subjektiv definiert (Schmerzen im Einklang mit einer Gelenkblutung) oder objektive Hinweise auf Blutungen, die möglicherweise eine Behandlung mit FVIII erfordern. Die Blutungen an mehreren Stellen im Zusammenhang mit derselben Verletzung (Beispiel, Knie und Knöchelblut nach einem Sturz) wurden als einzelne blutende Episode gezählt. Die mittlere Gesamtverlutungsrate wird gemeldet. Ein Teilnehmer, der zuerst eine On-Demand-Behandlung erhielt und dann zur Prophylaxe-Behandlung wechselte, wurde sowohl für On-Demand- als auch für Prophylaxe-Regime gezählt. Ein Teilnehmer, der mit der Prophylaxe-Behandlung begann, wurde nur für das Prophylaxe-Regime gezählt, auch wenn der Teilnehmer während des Prophylaxe-Regimes eine On-Demand-Behandlung erhielt.
Im gesamten Teil A und Teil B der Studie, ungefähr 9 Jahre
Blutungsepisoden, die nach Anzahl der für die Behandlung erforderlichen Bax 855 -Infusionen kategorisiert sind
Zeitfenster: Während des gesamten Teils der Studie, ungefähr 5 Jahre
Eine blutende Episode ist definiert als subjektiv (Schmerzen im Einklang mit einer Gelenkblutung) oder objektive Hinweise auf Blutungen, die möglicherweise eine Behandlung mit FVIII erfordern. Die Anzahl der für jede Blutungs -Episode benötigten Bax 855 -Infusionen wurde vom Teilnehmer, Pflegeperson und Kliniker, der den Teilnehmer behandelt, bestimmt und basiert auf der Reaktion des Teilnehmers auf die Behandlung, wobei die Wirksamkeitsbewertungsskala für die Behandlung von Blutungsepisoden verwendet wird. Die Anzahl der Blutungsepisoden wird nach Anzahl der Infusionen kategorisiert, die zur Behandlung der Blutungsepisoden erforderlich sind. Ein Teilnehmer, der zuerst eine On-Demand-Behandlung erhielt und dann zur Prophylaxe-Behandlung wechselte, wurde sowohl für On-Demand- als auch für Prophylaxe-Regime gezählt. Ein Teilnehmer, der mit der Prophylaxe-Behandlung begann, wurde nur für das Prophylaxe-Regime gezählt, auch wenn der Teilnehmer während des Prophylaxe-Regimes eine On-Demand-Behandlung erhielt.
Während des gesamten Teils der Studie, ungefähr 5 Jahre
Anzahl der Blutungen durch insgesamt hämostatische Wirksamkeitsbewertung nach 24 Stunden nach Beginn der Behandlung
Zeitfenster: 24 Stunden nach der Studie der Arzneimittelverwaltung während Teil A der Studie
Der Teilnehmer oder die Betreuer bewertete die Gesamtbehandlungsreaktion mit einer 4-Punkte-Wirksamkeitsbewertungsskala als ausgezeichnet: Vollständige Erleichterung von Schmerz und Beendigung objektiver Anzeichen von Blutungen nach einer einzelnen Infusion und keine zusätzliche Infusion ist für die Kontrolle der Blutungen erforderlich. Gut: Bestimmte Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Anzeichen von Blutungen nach einzelnen Infusion und erfordert möglicherweise mehr als 1 Infusion für eine vollständige Auflösung. Fair: Wahrscheinliche und/oder leichte Linderung von Schmerzen und geringfügige Verbesserung der Anzeichen von Blutungen nach einer einzelnen Infusion und erforderte mehr als 1 Infusion für die vollständige Auflösung und keine Verbesserung oder Erkrankung verschlechtert sich. Number von Blutungen mit jeder Wirksamkeitsbewertung werden berichtet. nur dann für das Prophylaxe-Regime gezählt, auch wenn der Teilnehmer während der Prophylaxe-Regimes On-Demand-Behandlung erhielt.
24 Stunden nach der Studie der Arzneimittelverwaltung während Teil A der Studie
Anzahl der Blutungen durch allgemeine hämostatische Wirksamkeit bei der Auflösung von Blutungen
Zeitfenster: Von Beginn der Studienbehandlung bis zur Blutungsauflösung im gesamten Teil A der Studie (bis zu ungefähr 5 Jahre)
Der Teilnehmer oder die Betreuer bewertete die Gesamtbehandlungsreaktion mit einer 4-Punkte-Wirksamkeitsbewertungsskala als ausgezeichnet: Vollständige Erleichterung von Schmerz und Beendigung objektiver Anzeichen von Blutungen nach einer einzelnen Infusion und keine zusätzliche Infusion ist für die Kontrolle der Blutungen erforderlich. Gut: bestimmte Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Anzeichen von Blutungen nach einer einzigen Infusion und erfordert möglicherweise mehr als 1 Infusion für eine vollständige Auflösung. Fair: Wahrscheinliche und/oder geringfügige Linderung von Schmerzen und geringfügige Verbesserung der Anzeichen von Blutungen nach einer einzelnen Infusion und erforderte mehr als 1 Infusion für die vollständige Auflösung und keine Verbesserung oder Zustand Schlimmer. Number der Blutungen mit jeder Wirksamkeit werden berichtet. Nur für die Prophylaxe-Regime, auch wenn der Teilnehmer während der Prophylaxe-Regime eine On-Demand-Behandlung erhielt.
Von Beginn der Studienbehandlung bis zur Blutungsauflösung im gesamten Teil A der Studie (bis zu ungefähr 5 Jahre)
Gewichtsbereinigter Verbrauch von Bax 855: durchschnittliche prophylaktische Dosis
Zeitfenster: Während des gesamten Teils der Studie, ungefähr 5 Jahre
Der gewichtsbereinigte Verbrauch von Bax 855 wurde auf der Grundlage der Aufzeichnung bei den Teilnehmern von Tagebüchern der tatsächlichen Menge an Bax 855 bestimmt, die in der Klinik gemessen wurden. Die durchschnittliche Dosis pro prophylaktischer Infusion pro Monat und pro Jahr werden als Kategorien gemeldet.
Während des gesamten Teils der Studie, ungefähr 5 Jahre
Gewichtsbereinigter Verbrauch von Bax 855: durchschnittliche Anzahl prophylaktischer Infusionen
Zeitfenster: Im gesamten Teil A und Teil B der Studie, ungefähr 9 Jahre
Der gewichtsbereinigte Verbrauch von Bax 855 wurde auf der Grundlage der Aufzeichnung bei Teilnehmern von Tagebüchern der tatsächlichen Anzahl von Bax 855-Infusionen in der Klinik bestimmt. Die durchschnittliche Anzahl von Infusionen pro Monat und Jahr wird als Kategorien gemeldet.
Im gesamten Teil A und Teil B der Studie, ungefähr 9 Jahre
Gewichtsbereinigter Verbrauch von Bax 855: Durchschnittliche Dosis
Zeitfenster: Während des gesamten Teils der Studie, ungefähr 5 Jahre
Der gewichtsbereinigte Verbrauch von Bax 855 wurde auf der Grundlage der Aufzeichnung bei den Teilnehmern von Tagebüchern der tatsächlichen Menge an Bax 855 bestimmt, die in der Klinik gemessen wurden. Durchschnittliche Dosis zur Behandlung von Blutungen und durchschnittlicher FVIII -Inhibitorbehandlung Dosis [IU/kg] pro Woche, Monat und pro Jahr werden als Kategorien gemeldet. Ein Teilnehmer, der zuerst eine On-Demand-Behandlung erhielt und dann zur Prophylaxe-Behandlung wechselte, wurde sowohl für On-Demand- als auch für Prophylaxe-Regime gezählt. Ein Teilnehmer, der mit der Prophylaxe-Behandlung begann, wurde nur für das Prophylaxe-Regime gezählt, auch wenn der Teilnehmer während des Prophylaxe-Regimes eine On-Demand-Behandlung erhielt.
Während des gesamten Teils der Studie, ungefähr 5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer durch hämostatische Wirksamkeitsbewertung bei Operationen
Zeitfenster: Chirurgie Tag 0 bis nach dem postoperativen Tag 14 oder Entlassung (je nachdem, was zuerst eintritt)
Hemostatic efficacy was assessed during & after any surgical or invasive procedures,& overall as a perioperative assessment.Operating surgeon assessed hemostatic efficacy compared to that expected for the type of procedure performed in non-hemophilic population,prior to discharge from recovery room(intraoperative),on postoperative Day 1 & at discharge or 14 days post-surgery(perioperative).Participants rated efficacy using following Bewertungen: 1. EXCELLENT: Der postoperative Blutverlust betrug ≤ 100% als erwartet; 2. Gutes Blutverlust betrug bis zu 50% mehr (101-150%) als erwartet; 3.Fair: Der postoperative Blutverlust betrug mehr als 50% (> 150%). Die für Transfusionen erforderlichen Blutkomponenten im Vergleich zu erwarteten. Teilnehmer werden für jede der Bewertungen als Kategorien angegeben.
Chirurgie Tag 0 bis nach dem postoperativen Tag 14 oder Entlassung (je nachdem, was zuerst eintritt)
Blutverlust pro Teilnehmer im Fall einer Operation
Zeitfenster: Chirurgie Tag 0 bis nach dem postoperativen Tag 14 oder Entlassung (je nachdem, was zuerst eintritt)
Der intraoperative Blutverlust wurde gemessen, indem das Volumen der Blut- und Flüssigkeitsablagerung durch Saugentsaugen in den Sammelbehälter (Abfallbox und/oder Zellschon) und den geschätzten Blutverlust in Tupfer und Handtücher während des Eingriffs gemäß dem Anästhesisten -Aufzeichnung bestimmt wurde. Nach der Operation wurde der Blutverlust durch das gesammelte Entwässerungsvolumen bestimmt, das hauptsächlich aus dem Entwässerungsflüssigkeit durch Vakuum- oder Schwerkraftabfluss bestand. Die Bewertung wurde für den intraoperativen Zeitraum (vor der Entlassung aus dem Erholungsraum) und für den postoperativen Zeitraum (nach Abschluss des Verfahrens bis ungefähr 24 Stunden nach der Operation) durchgeführt.
Chirurgie Tag 0 bis nach dem postoperativen Tag 14 oder Entlassung (je nachdem, was zuerst eintritt)
Inkrementelle Wiederherstellung (IR) von Bax 855
Zeitfenster: Grundlinie bis zur Fertigstellung der Studie (bis zu 5 Jahre in Teil A und bis zu 3,5 Jahren in Teil B)
Bax 855 wurde bei Teilnehmern zur Bestimmung von FVIII IR an Studiengebiet zu Studienbeginn und jedem Studienbesuch als Studienbesuche auf 5 ED, 15 EDs & 30 Eds verabreicht. FVIII-Assays wurden mit folgenden Methoden durchgeführt: 1-stufige Gerinnung fviii Aktivität und chromogene Aktivität der FVIII. Daten werden für jede dieser Methoden als Kategorien pro Besuch gemeldet. Die Bewertung der Studienabschluss wurde am Ende der Hauptstudie und am Ende des ITI -Teils erneut durchgeführt. Daher wurde mehr Teilnehmer beim Abschluss eines Studienabschlusses analysiert als diejenigen, die die Gesamtstudie tatsächlich abgeschlossen haben. IR wird als Verhältnis von (IU/Deziliter [dl])/(iu/kg) berichtet, berechnet als: ir = (cmax- (c vorinfusion))/(iu/kg), wobei c = Konzentration. Besuche und ihre ungefähre Zeit in Wochen nach dem Ausgangsbasisbesuch für einzelne Teilnehmer: Besuchen Sie 1 (Woche 5), Besuchen Sie 2 (Woche 10), Besuchen Sie 3 (Woche 15), besuchen Sie 4 (Woche 20), Besuchen Sie 5 (Woche 30), Besuchen Sie 6 (Woche 40), Besuchen Sie 7 (Woche 55).
Grundlinie bis zur Fertigstellung der Studie (bis zu 5 Jahre in Teil A und bis zu 3,5 Jahren in Teil B)
Halbwertszeit (T1/2) von Bax 855
Zeitfenster: Vorinfusion, Nachinfusion: 15-30 Minuten und 24-48 Stunden zu Studienbeginn
Die Halbwertszeit zur Bestimmung der FVIII-Halbwertszeit war eine optionale Bewertung, die zu Studienbeginn, Besuch 1 oder Besuch 2 durchgeführt werden sollte.
Vorinfusion, Nachinfusion: 15-30 Minuten und 24-48 Stunden zu Studienbeginn
Immuntoleranzinduktion (ITI) - Anzahl der Teilnehmer mit teilweise Erfolg und Misserfolg von ITI
Zeitfenster: Bis zu 33 Monate in Teil B der Studie
Teiler Erfolg definiert als zwei der folgenden Kriterien, 1) Inhibitor-Titer <0,6 BU (bestätigt durch ein zentrales Labor mit einer zweiten Blutprobe, die innerhalb von 2 Monaten erhalten wurde), 2) fviii in vivo Wiederherstellung> = 66% des Grundlinienwerts (bestätigt innerhalb eines Zeitraums von zwei Monaten) und 3) FVIII-Halbmangel> = 6 Stunden. Misserfolg definiert als das Versäumnis, die Kriterien für einen teilweisen Erfolg zu erfüllen.
Bis zu 33 Monate in Teil B der Studie
Immuntoleranzinduktion (ITI) - Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer katheterbedingten Komplikation
Zeitfenster: Bis zu 33 Monate in Teil B der Studie
Die Anzahl der Teilnehmer mit katheterbedingten Komplikationen wird gemeldet.
Bis zu 33 Monate in Teil B der Studie
Immuntoleranzinduktion (ITI) - Anzahl der Teilnehmer mit Bindungsimunoglobulin G (IgG) und Immunglobulin M (IgM) Antikörpern
Zeitfenster: Bis zu 33 Monate in Teil B der Studie
Bindungs-IgG- und IgM-Antikörper an Faktor VIII (FVIII), Faktor VIII-Polyethylenglykol (PEG-FVIII) und Polyethylenglykol (PEG) werden als Kategorien pro Besuch angegeben.
Bis zu 33 Monate in Teil B der Studie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Mitarbeiter

Takeda Development Center Americas, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. November 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Oktober 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. November 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. November 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

26. November 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 261203
  • 2015-002136-40 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugriff auf die nicht identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für berechtigte Studien, um qualifizierten Forschern dabei zu helfen, legitime wissenschaftliche Ziele zu erreichen (Takedas Verpflichtung zur Datenfreigabe ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Datenfreigabeanfrage und im Rahmen einer Datenfreigabevereinbarung bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien wird gemäß den unter https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Kriterien und Verfahren an qualifizierte Forscher weitergegeben. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele im Rahmen einer Datenaustauschvereinbarung erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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