Een onderzoek naar gePEGyleerde recombinantfactor VIII (BAX855) bij niet eerder behandelde jonge kinderen met ernstige hemofilie A
25 juli 2025 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire
Fase 3, prospectieve, multicenter, open-label studie om de veiligheid, immunogeniciteit en hemostatische werkzaamheid van gepegyleerde factor VIII (BAX 855) te onderzoeken bij niet eerder behandelde patiënten (PUP's) < 6 jaar met ernstige hemofilie A (FVIII < 1%)
Deze studie is voor jonge kinderen met ernstige hemofilie A die niet eerder zijn behandeld met BAX855 of andere FVIII-concentraten.
Het hoofddoel van de studie is het controleren op bijwerkingen van de behandeling met BAX855. Dit omvat de opeenhoping van antilichamen tegen FVIII, waardoor BAX855 mogelijk niet meer goed werkt. Een ander doel is om te leren hoe goed BAX855 bloedingen regelt.
In deze studie kunnen de kinderen BAX855 krijgen als preventieve behandeling (profylaxe), of indien nodig om bloedingen te behandelen (on-demand).
Als een deelnemer antilichamen ontwikkelt, zal de behandeling deel uitmaken van het onderzoek.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
120
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Bruxelles, België, 1020
- Huderf
-
Bruxelles, België, 1200
- Cliniques Uni Saint-Luc
-
Gent, België, 9000
- Univ. Ziekenhuis Gent Apotheek
-
Leuven, België, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgarije, 4000
- UMHAT Sv. Georgi, EAD
-
Sofia, Bulgarije, 1527
- SHAT Oncohaematology Diseases
-
Varna, Bulgarije, 9010
- MHAT Sv. Marina, EAD
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
- Kaye Edmonton Clinic
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- McMaster Health Science
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Rigshospitalet Copenhagen
-
-
-
-
-
Bonn, Duitsland, 53127
- Inst. f. Experimentelle
-
Duesseldorf, Duitsland, 40225
- Klinik F.Haematologie,Onkologie
-
Hamburg, Duitsland, 20246
- Poliklinik PaediaHaematologie
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Duitsland, 30159
- Werlhof-Institut GmbH
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00290
- Helsinki Univ Hospital
-
-
-
-
-
Lille Cedex, Frankrijk, 59037
- Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
-
ROUEN Cedex, Frankrijk, 76031
- CHU de Rouen
-
-
Calvados
-
Caen cedex 9, Calvados, Frankrijk, 14033
- CHU CAEN Hopital Cote de Nacre
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrijk, 35033
- Essais cliniques CHU Rennes
-
-
Paris
-
Paris cedex 15, Paris, Frankrijk, 75743
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1086
- Belgyogyaszat Onkohaematologia
-
Debrece, Hongarije, 4032
- Debreceni Egyetem
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- The University of Hong Kong Queen Mary Hospital
-
Shatin, Hongkong
- Chinese University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Catania, Italië, 95124
- Presidio Ospedaliero F. Alessi
-
Firenze, Italië, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milano, Italië, 20122
- Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Italië, 00144
- Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
-
-
-
-
-
Adana, Kalkoen, 1130
- Acibadem Adana Hospital
-
Ankara, Kalkoen, 06100
- Hacettepe Universitesi
-
Antalya, Kalkoen, 7058
- Akdeniz Universitesi
-
Bursa, Kalkoen, 16059
- Uludag Universitesi Tip Fakultesi
-
Istanbul, Kalkoen, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa
-
Izmir, Kalkoen, 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Kayseri, Kalkoen, 38039
- Erciyes Univers Tip Fakultesi
-
Samsun, Kalkoen, 55319
- 19 Mayis Universitesi
-
-
-
-
-
Daejeon, Korea, republiek van, 35233
- Eulji University Hospital
-
Seoul, Korea, republiek van, 03722
- Severance Hospital, Yonsei
-
Seoul, Korea, republiek van, 05278
- Kyung Hee University Hospital
-
Ulsan, Korea, republiek van, 44033
- Ulsan University Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Maleisië, 50586
- Hospital Kuala Lumpur
-
Kuching, Maleisië, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Terengganu, Maleisië, 20400
- Hospital Sultanah Nur Zahirah
-
-
Kuala Lumpur
-
Ampang, Kuala Lumpur, Maleisië, 68000
- Hospital Ampang
-
-
Perak
-
Ipoh, Perak, Maleisië, 30990
- Hospital HRPB
-
-
Pulau Pinang
-
Georgetown, Pulau Pinang, Maleisië, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen, N-0372
- Oslo Universitetssykehus - Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Cherkasy, Oekraïne, 18009
- MI Cherkasy Reg Onc Dis of CRC
-
Lviv, Oekraïne, 79044
- SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
-
Zaporizhzhia, Oekraïne, 69063
- CI Zaporizhzhia Reg CCH of ZRC
-
-
-
-
-
Vienna, Oostenrijk, 1090
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 117599
- NUS YLL School of Medicine
-
Singapore, Singapore, 229899
- KKH
-
-
-
-
-
A Coruna, Spanje, 15006
- Hospital A Coruña
-
Madrid, Spanje, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valladolid, Spanje, 47012
- Hospital Univ del Rio Hortega
-
-
Baleares
-
Palma de Mallorca, Baleares, Spanje, 07120
- Hospital Univ. Son Espases
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 80756
- Kaohsiung Chung- Ho Memorial Hosp
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General
-
Taipei City, Taiwan, 11490
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
Bangkok
-
Bangkoknoi, Bangkok, Thailand, 10700
- Siriraj Hospital
-
Patumwan, Bangkok, Thailand, 10330
- King Chulalongkorn Memorial
-
Ratchathewi, Bangkok, Thailand, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
-
Chiang Mai
-
Muang, Chiang Mai, Thailand, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai
-
-
Khon Kaen
-
Muang, Khon Kaen, Thailand, 40002
- Srinagarind Hospital
-
-
-
-
-
Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8AE
- Bristol Royal H. for Children
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- Evelina Children's Hospital - St Thomas' Hospital
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
- Univ Hospital Southampton
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Cupertino, California, Verenigde Staten, 95014
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94611
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
-
Roseville, California, Verenigde Staten, 95661
- Kaiser Permanente Oakland M.C.
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- UC Davis Health System
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
- Connecticut Children's Med Ctr
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 17033-0850
- Univ Florida College Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Center for Advanced Pediatrics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611-2605
- Ann & Robert H. Lurie Children's H
-
Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61615
- Bleeding and Clotting Dis.Inst.
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5008
- UMHS
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Rainbow Babies/Childrens Htl
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033-0850
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Verenigde Staten, 79905
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 5 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria
- Deelnemer is <6 jaar op het moment van screening.
- Deelnemer is eerder onbehandeld met <3 blootstellingsdagen (ED's) aan ADVATE, BAX 855 of plasmatransfusie op enig moment voorafgaand aan de screening.
- Deelnemer heeft ernstige hemofilie A (factor VIII (FVIII) <1%) zoals bepaald door het centrale laboratorium, of een historisch FVIII-niveau <1% zoals bepaald in een lokaal laboratorium, eventueel ondersteund door een aanvullende FVIII-genmutatie die consistent is met ernstige hemofilie A .
- Deelnemer is immuuncompetent met een cluster van differentiatie 4 (CD4+) telling > 200 cellen per kubieke millimeter (mm^3), zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij screening.
- Ouder of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger is bereid en in staat om te voldoen aan de vereisten van het protocol.
Aanvullende opnamecriteria voor Deel B (immunotolerantie-inductie [ITI]).
- Ouder of wettelijke vertegenwoordiger heeft/hebben vrijwillig ondertekende geïnformeerde toestemming gegeven voor het ITI-gedeelte.
Deelnemer heeft een bevestigde positieve remmer met een hoge titer (> 5,00 Bethesda-eenheid (BU)) of heeft een positief bevestigde remmer met een lage titer (hoger dan of gelijk aan [>=] 0,6 BU) zoals bepaald door het centrale laboratorium op basis van een tweede herhaald bloedonderzoek monster mee
- slecht gecontroleerde bloeding ondanks verhoogde BAX 855-doses, of
- vereist bypassing agents om bloedingen te behandelen.
Uitsluitingscriteria
- De deelnemer heeft detecteerbare FVIII-remmende antilichamen (>=0,6 BU met behulp van de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay), zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij de screening.
- Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van FVIII-remmende antilichamen (>=0,6 BU met behulp van de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay of de Bethesda-assay) op enig moment voorafgaand aan de screening.
- Bij de deelnemer is een andere erfelijke of verworven hemostatische afwijking vastgesteld dan hemofilie A (bijv. kwalitatief bloedplaatjesdefect of de ziekte van von Willebrand).
- Deelnemer is eerder behandeld met een ander type FVIII-concentraat dan ADVATE of BAX 855, of kreeg ADVATE, BAX 855 of plasmatransfusie toegediend voor >=3 ED's op enig moment voorafgaand aan de screening.
- De deelnemer krijgt in totaal > twee ED's ADVATE tijdens de periodes voorafgaand aan inschrijving en tijdens de screeningperiode, tot aan de baseline-infusie.
- Het gewicht van de deelnemer zal naar verwachting <5 kilogram (kg) zijn bij het basisbezoek.
- Het aantal bloedplaatjes van de deelnemer is <100.000 per milliliter (ml).
- Deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor eiwitten van muizen of hamsters, polyethyleenglycol (PEG) of Tween 80.
- Deelnemer heeft ernstige chronische leverfunctiestoornis (bijv. >5 keer de bovengrens van normaal alanineaminotransferase [ALT], aspartaataminotransferase [AST] of een gedocumenteerde internationale genormaliseerde ratio [INR] >1,5) in zijn medische voorgeschiedenis of op het moment van screening .
- Deelnemer heeft een ernstige nierfunctiestoornis (serumcreatinine >1,5 maal de bovengrens van normaal).
- Deelnemer heeft huidig of recent (<30 dagen) andere gePEGyleerde geneesmiddelen gebruikt voorafgaand aan deelname aan de studie of is van plan dergelijke geneesmiddelen te gebruiken tijdens deelname aan de studie.
- Het is de bedoeling dat de deelnemer in de loop van het onderzoek een systemisch immunomodulerend geneesmiddel krijgt (bijv. corticosteroïden in een dosis equivalent aan hydrocortison hoger dan 10 mg/dag of α-interferon) anders dan antiretrovirale chemotherapie.
- Deelnemer heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct (IP) of onderzoeksapparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving of staat gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een IP of onderzoeksapparaat in de loop van dit onderzoek.
- Ouder of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger heeft een medische, psychiatrische of cognitieve ziekte of recreatief drugs-/alcoholgebruik dat, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid of naleving van de deelnemer zou kunnen aantasten.
- Ouder, wettelijke vertegenwoordiger of deelnemer maakt deel uit van het team dat dit onderzoek uitvoert of heeft een afhankelijke relatie met een van de leden van het onderzoeksteam. Afhankelijke relaties omvatten naaste familieleden (dwz kinderen, partner/echtgenoot, broers en zussen, ouders) evenals werknemers van de onderzoeker of locatiepersoneel dat het onderzoek uitvoert.
Aanvullende uitsluitingscriteria voor deel B (ITI)
- Spontane verdwijning van de remmer voorafgaand aan ITI.
- FVIII-remmertiter >=0,6 BU wordt niet bevestigd door een tweede nieuw bloedmonster en bepaald in het centraal laboratorium.
- Het niet kunnen of willen voldoen aan het protocol.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Alle deelnemers
Voorheen onbehandelde patiënten (pups) <6 jaar oud met ernstige hemofilie A (FVIII <1%) en <3 blootstellingsdagen (EDS) om te pleiten, werden Bax 855 of plasma -transfusie ingeschreven in een enkele armgroep. Deel A (hoofdstudie): Deelnemers leeftijd <3 jaar-die niet twee gezamenlijke bloedingen hadden ervaren ontvingen on-demand behandeling van 10-80 internationale eenheden per kilogram (IU/kg) intraveneus (iv), afhankelijk van de ernst van de bloedingsaflevering; en - die maximaal twee gezamenlijke ontluchtingen ervoer, ontvingen een profylaxe behandeling met dosis van 25-80 IE/kg Bax 855 IV (gebaseerd op de discretie van de onderzoeker) eenmaal wekelijks voor maximaal 100 ED's. Deel B (immuuntolerantie-inductie [ITI] gedeelte): deelnemers die aan de vooraf gedefinieerde deel B-behandelingscriteria voldeden, kwamen deel B van de studie voor ITI. Deelnemers ontvingen ofwel profylaxe behandeling van BAX 855 lage dosis 50 IE/kg IV, drie keer per week of hoge dosis 100-200 IE/kg IV, dagelijks ter discretie van de onderzoeker volgens de zorgstandaard van de instelling. |
Polyethyleenglycol (PEG)-geyleerde recombinant FVIII van volledige lengte (rFVIII).
Andere namen:
Immuuntolerantie-inductietherapie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met FVIII -remmerontwikkeling
Tijdsspanne: Gedurende deel A van de studie, ongeveer 5 jaar
|
Aantal deelnemers dat een remmer heeft ontwikkeld (op elk moment) bevestigd door een centraal laboratorium op basis van een tweede herhaalde bloedmonster draw binnen 2 weken na sitemelding van een remmer en alle deelnemers die geen remmer hadden ontwikkeld en groter dan of gelijk hadden aan (> =) 100 ED's wanneer het monster voor de laatste geldige remmer test werd getrokken.
|
Gedurende deel A van de studie, ongeveer 5 jaar
|
|
Aantal deelnemers met succes van immuuntolerantie -inductie (ITI)
Tijdsspanne: Tot 33 maanden in deel B van de studie
|
Succes wordt gedefinieerd als 1) Een aanhoudend negatieve remmertiter minder dan (<) 0,6 Bethesda-eenheid (BU), 2) FVIII IR> = 66% van de basislijnwaarde na een uitspoelingsperiode van 84-96 uur en 3) een FVII-half-leven van> = 6 uur.
|
Tot 33 maanden in deel B van de studie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bindende immunoglobuline G (IgG) en immunoglobuline M (IgM) antilichamen
Tijdsspanne: Gedurende deel A van de studie, ongeveer 5 jaar
|
Bindende IgG- en IgM-antilichamen aan FVIII, factor VIII-polyethyleenglycol (PEG-FVIII) en polyethyleenglycol (PEG) werden beoordeeld.
Een deelnemer die eerst on-demand behandeling kreeg en vervolgens werd verplaatst naar profylaxe behandeling werd geteld voor zowel on-demand als profylaxe regimes.
Een deelnemer die begon met profylaxe-behandeling werd alleen geteld voor het profylaxe-regime, zelfs als de deelnemer een on-demand behandeling kreeg terwijl hij op het profylaxe-regime was.
Bezoeken en hun geschatte tijd in weken na het baseline bezoek voor individuele deelnemers: bezoek 1 (week 5), bezoek 2 (week 10), bezoek 3 (week 15), bezoek 4 (week 20), bezoek 5 (week 30), bezoek 6 (week 40), bezoek 7 (week 55), bezoek 8 (week 75) en studie voltooiing bezoek (weken 100-110).
|
Gedurende deel A van de studie, ongeveer 5 jaar
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AES) en ernstige bijwerkingen (SAES)
Tijdsspanne: Gedurende deel A en deel B van het onderzoek, ongeveer 9 jaar
|
Een AE wordt gedefinieerd als een ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een onderzoeksproduct (IP) heeft toegediend dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met de behandeling.
Een SAE is een ongewenste klinische manifestatie van tekenen, symptomen of resultaten (of het nu wordt beschouwd met betrekking tot het onderzoeksproduct of niet en bij een dosis) die resulteert in de dood, is levensbedreigend, vereist intramurale ziekenhuisopname, verlenging van ziekenhuisopname, is een belangrijke medische gebeurtenis.
Aantal deelnemers met AES en SAE's in zowel deel A als deel B werd beoordeeld.
Een deelnemer die eerst on-demand behandeling kreeg en vervolgens werd verplaatst naar profylaxe behandeling werd geteld voor zowel on-demand als profylaxe regimes.
Een deelnemer die begon met profylaxe-behandeling werd alleen geteld voor het profylaxe-regime, zelfs als de deelnemer een on-demand behandeling kreeg terwijl hij op het profylaxe-regime was.
|
Gedurende deel A en deel B van het onderzoek, ongeveer 9 jaar
|
|
Aantal deelnemers met ten minste één klinisch significante veranderingen in vitale tekenen
Tijdsspanne: Gedurende deel A en deel B van het onderzoek, ongeveer 9 jaar
|
Vitale tekenen werden beoordeeld op basis van lichaamstemperatuur, ademhalingssnelheid, bloeddruk en hartslag.
|
Gedurende deel A en deel B van het onderzoek, ongeveer 9 jaar
|
|
Aantal deelnemers met ten minste één klinisch significante veranderingen in klinische laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Gedurende deel A en deel B van het onderzoek, ongeveer 9 jaar
|
Klinische laboratoriumparameters omvatten hematologie en klinische chemie.
Veranderingen in laboratoriumwaarden kunnen als AE worden beschouwd als ze als klinisch significant werden beschouwd.
|
Gedurende deel A en deel B van het onderzoek, ongeveer 9 jaar
|
|
Jaarmatig bloedingssnelheid (ABR) voor profylactische en on-demand behandeling en immuuntolerantie-inductie (ITI)
Tijdsspanne: Gedurende deel A en deel B van het onderzoek, ongeveer 9 jaar
|
ABR werd beoordeeld op basis van elke individuele bloedingsaflevering.
Een bloedende aflevering werd gedefinieerd als subjectief (pijn consistent met een gewrichtsbloed) of objectief bewijs van bloedingen die al dan niet kunnen worden behandeld met FVIII.
Bloedingen op meerdere locaties gerelateerd aan hetzelfde letsel (bijvoorbeeld knie- en enkel bloeden na een val) werd geteld als een enkele bloedingsaflevering.
Gemiddelde totale geannualiseerde bloedingspercentage wordt gerapporteerd.
Een deelnemer die eerst on-demand behandeling kreeg en vervolgens werd verplaatst naar profylaxe behandeling werd geteld voor zowel on-demand als profylaxe regimes.
Een deelnemer die begon met profylaxe-behandeling werd alleen geteld voor het profylaxe-regime, zelfs als de deelnemer een on-demand behandeling kreeg terwijl hij op het profylaxe-regime was.
|
Gedurende deel A en deel B van het onderzoek, ongeveer 9 jaar
|
|
Bleeding -afleveringen gecategoriseerd door aantal Bax 855 -infusies die nodig zijn voor behandeling
Tijdsspanne: Gedurende deel A van de studie, ongeveer 5 jaar
|
Een bloedende aflevering wordt gedefinieerd als subjectief (pijn consistent met een gewrichtsbloed) of objectief bewijs van bloedingen die al dan niet kunnen worden behandeld met FVIII.
Het aantal BAX 855 -infusies dat nodig is voor elke bloedingsaflevering werd bepaald door de deelnemer, de zorgverlener, arts die de deelnemer behandelt en is gebaseerd op de reactie van de deelnemer op de behandeling, met behulp van de werkzaamheidsschaal voor de behandeling van bloedingsafleveringen.
Aantal bloedingsafleveringen worden gecategoriseerd door aantal infusies dat nodig is om de bloedingsafleveringen te behandelen.
Een deelnemer die eerst on-demand behandeling kreeg en vervolgens werd verplaatst naar profylaxe behandeling werd geteld voor zowel on-demand als profylaxe regimes.
Een deelnemer die begon met profylaxe-behandeling werd alleen geteld voor het profylaxe-regime, zelfs als de deelnemer een on-demand behandeling kreeg terwijl hij op het profylaxe-regime was.
|
Gedurende deel A van de studie, ongeveer 5 jaar
|
|
Aantal bloedingen door algehele hemostatische werkzaamheidsclassificatie op 24 uur na het begin van de behandeling
Tijdsspanne: 24 uur na studie -toediening van het medicijn tijdens deel A van de studie
|
De deelnemer of verzorger beoordeelde de algehele behandelingsrespons met behulp van een 4-punts werkzaamheidsschaal als uitstekend: volledige verlichting van pijn en stoppen van objectieve tekenen van bloedingen na enkele infusie en er is geen extra infusie vereist voor de controle van bloedingen; Goed: duidelijke pijnverlichting en/of verbetering in tekenen van bloedingen na enkele infusie en vereist mogelijk meer dan 1 infusie voor volledige resolutie; Eerlijk: waarschijnlijk &/of lichte verlichting van pijn en lichte verbetering in tekenen van bloedingen na enkele infusie en vereiste meer dan 1 infusie voor volledige resolutie & geen: geen verbetering of conditie versloepen. De behandeling van profylaxe werd alleen geteld voor het profylaxe-regime, zelfs als de deelnemer een on-demand behandeling kreeg terwijl hij op profylaxe-regime was.
|
24 uur na studie -toediening van het medicijn tijdens deel A van de studie
|
|
Aantal bloedingen door de algehele hemostatische werkzaamheidsclassificatie bij de bloedingsresolutie
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studiebehandeling tot de bloedingsresolutie gedurende deel A van het onderzoek (tot ongeveer 5 jaar)
|
De deelnemer of verzorger beoordeelde de algehele behandelingsrespons met behulp van een 4-punts werkzaamheidsschaal als uitstekend: volledige verlichting van pijn en stoppen van objectieve tekenen van bloedingen na enkele infusie en er is geen extra infusie vereist voor de controle van bloedingen; Goed: duidelijke pijnverlichting en/of verbetering in tekenen van bloedingen na een enkele infusie en vereist mogelijk meer dan 1 infusie voor volledige resolutie; Eerlijk: waarschijnlijk en/of lichte verlichting van pijn en lichte verbetering in tekenen van bloedingen na enkele infusie en vereiste meer dan 1 infusie voor volledige resolutie & geen: geen verbetering of toestand erger. Nummer van bloedingen met elke werkzaamheidsbeoordeling wordt gerapporteerd. Participant die werd aangegaan met de behandeling van de prophylaxe die werd begonnen met de profylaxe-behandeling met een prophylaxe-behandeling met een beroepsbehandeling die met een profylaxe werd begonnen met een profylaxe-behandeling met de behandeling van de profylaxe en toen een prophylaxis werd begonnen met de behandeling van de prophylaxe die werd begonnen met de profylaxe-behandeling met een profylaxe-behandeling met een profylaxe-behandeling met een profylaxe. Profylaxe behandeling werd alleen geteld voor profylaxe-regime, zelfs als de deelnemer een on-demand behandeling kreeg terwijl hij op profylaxe-regime was.
|
Vanaf het begin van de studiebehandeling tot de bloedingsresolutie gedurende deel A van het onderzoek (tot ongeveer 5 jaar)
|
|
Gewicht gecorrigeerd verbruik van BAX 855: gemiddelde profylactische dosis
Tijdsspanne: Gedurende deel A van de studie, ongeveer 5 jaar
|
Gewicht gecorrigeerde consumptie van BAX 855 werd bepaald op basis van het record in deelnemers dagboeken van de werkelijke hoeveelheid BAX 855 doordrenkt zoals gemeten in de kliniek.
Gemiddelde dosis per profylactische infusie, per maand en per jaar worden gerapporteerd als categorieën.
|
Gedurende deel A van de studie, ongeveer 5 jaar
|
|
Gewicht gecorrigeerd verbruik van BAX 855: Gemiddeld aantal profylactische infusies
Tijdsspanne: Gedurende deel A en deel B van het onderzoek, ongeveer 9 jaar
|
Gewicht gecorrigeerde consumptie van BAX 855 werd bepaald op basis van het record in deelnemers dagboeken van het werkelijke aantal Bax 855-infusies zoals gemeten in de kliniek.
Gemiddeld aantal infusies per maand en jaar wordt gerapporteerd als categorieën.
|
Gedurende deel A en deel B van het onderzoek, ongeveer 9 jaar
|
|
Gewicht gecorrigeerde consumptie van Bax 855: gemiddelde dosis
Tijdsspanne: Gedurende deel A van de studie, ongeveer 5 jaar
|
Gewicht gecorrigeerde consumptie van BAX 855 werd bepaald op basis van het record in deelnemers dagboeken van de werkelijke hoeveelheid BAX 855 doordrenkt zoals gemeten in de kliniek.
De gemiddelde dosis om de aflevering van de bloeding en de gemiddelde FVIII -remmerbehandelingsdosis [IU/kg] per week, maand en per jaar te behandelen, worden gerapporteerd als categorieën.
Een deelnemer die eerst on-demand behandeling kreeg en vervolgens werd verplaatst naar profylaxe behandeling werd geteld voor zowel on-demand als profylaxe regimes.
Een deelnemer die begon met profylaxe-behandeling werd alleen geteld voor het profylaxe-regime, zelfs als de deelnemer een on-demand behandeling kreeg terwijl hij op het profylaxe-regime was.
|
Gedurende deel A van de studie, ongeveer 5 jaar
|
|
Aantal deelnemers door hemostatische werkzaamheidsclassificatie in het geval van een operatie
Tijdsspanne: Chirurgie dag 0 tot postoperatieve dag 14 of ontslag (wat het eerst voorkomt)
|
Hemostatische werkzaamheid werd beoordeeld tijdens en na chirurgische of invasieve procedures, en over het algemeen als een perioperatieve beoordeling. Opererende chirurg beoordeelde hemostatische werkzaamheid vergeleken met die verwacht voor het type procedure uitgevoerd in niet-hemofiele populatie, voorafgaand aan ontslagruimte uit herstelkamer (intra-operatief), op postoperatieve dag 1 en 14 dagen post-surgerige). Ratings: 1. Uitlager: postoperatief bloedverlies was ≤100% dan verwacht; 2. Goed: postoperatief bloedverlies was tot 50% meer (101-150%) dan verwacht; 3. Fair: postoperatief bloedverlies was meer dan 50% (> 150%) van die verwacht; hoeveelheid bloedcomponenten die nodig zijn voor transfusies in vergelijking met verwacht. Deelnemersleverde beoordelingen voor elk van de beoordelingen worden gerapporteerd als categorieën.
|
Chirurgie dag 0 tot postoperatieve dag 14 of ontslag (wat het eerst voorkomt)
|
|
Bloedverlies per deelnemer in geval van een operatie
Tijdsspanne: Chirurgie dag 0 tot postoperatieve dag 14 of ontslag (wat het eerst voorkomt)
|
Het intraoperatieve bloedverlies werd gemeten door het volume van bloed en vloeistofverwijdering te bepalen door afzuiging in de verzamelcontainer (afvalbox en/of celbesparing) en het geschatte bloedverlies in watten en handdoeken tijdens de procedure, volgens het record van de anesthesioloog.
Postoperatief werd bloedverlies bepaald door het verzamelde afwateringsvolume, dat voornamelijk bestond uit drainagevloeistof via vacuüm- of zwaartekrachtafvoer, indien van toepassing.
De beoordeling werd uitgevoerd voor de intra-operatieve tijdsperiode (voorafgaand aan ontslag uit de herstelruimte) en voor de post-operatieve periode (vanaf voltooiing van de procedure tot ongeveer 24 uur na de operatie).
|
Chirurgie dag 0 tot postoperatieve dag 14 of ontslag (wat het eerst voorkomt)
|
|
Incrementele herstel (IR) van Bax 855
Tijdsspanne: Baseline tot aan de voltooiing van de studie (tot 5 jaar in deel A en tot 3,5 jaar in deel B)
|
BAX 855 werd toegediend bij deelnemers voor de bepaling van FVIII IR op de studie -site bij baseline en elk onderzoek Bezoek anders dan studiebezoeken bij 5 EDS, 15 EDS & 30 EDS.
FVIII-testen werden uitgevoerd met behulp van de volgende methoden: 1-fasen stolling FVIII-activiteit & FVIII-chromogene activiteit.
Gegevens worden gerapporteerd voor elk van deze methoden als categorieën per bezoek.
Studie -voltooiingsbeoordeling werd uitgevoerd aan het einde van de hoofdstudie en opnieuw aan het einde van het ITI -gedeelte.
Daarom werd meer aantal deelnemers geanalyseerd bij het bezoek van de studie dan degenen die de algemene studie daadwerkelijk hebben voltooid.
IR wordt gerapporteerd als een verhouding van (IU/deciliter [DL])/(IU/kg), berekend als: ir = (cmax- (c pre-infusie))/(IU/kg), waarbij C = concentratie.
Bezoeken en hun geschatte tijd in weken na het baseline bezoek voor individuele deelnemers: bezoek 1 (week 5), bezoek 2 (week 10), bezoek 3 (week 15), bezoek 4 (week 20), bezoek 5 (week 30), bezoek 6 (week 40), bezoek 7 (week 55), bezoek 8 (week 75) & studie voltooiing bezoek (weken 100-110).
|
Baseline tot aan de voltooiing van de studie (tot 5 jaar in deel A en tot 3,5 jaar in deel B)
|
|
Halfwaardetijd (T1/2) van Bax 855
Tijdsspanne: Pre-infusie, na infusie: 15-30 minuten en 24-48 uur bij aanvang
|
De halfwaardetijd om FVIII-halfwaardetijd te bepalen was een optionele beoordeling die gepland was om te worden uitgevoerd bij aanvang, bezoek 1 of bezoek 2.
|
Pre-infusie, na infusie: 15-30 minuten en 24-48 uur bij aanvang
|
|
Immuuntolerantie -inductie (ITI) - Aantal deelnemers met gedeeltelijk succes en falen van ITI
Tijdsspanne: Tot 33 maanden in deel B van de studie
|
Gedeeltelijk succes gedefinieerd als die voldoen aan twee van de volgende criteria, 1) remmertiter <0,6 BU (bevestigd door een centraal laboratorium met een tweede bloedmonster verkregen binnen 2 maanden), 2) FVIII in vivo herstel> = 66% van de basislijnwaarde (bevestigd binnen een periode van twee maanden) en 3) FVII-half-life> = 6 uur.
Falen gedefinieerd als het niet voldoen aan de criteria voor gedeeltelijk succes.
|
Tot 33 maanden in deel B van de studie
|
|
Immuuntolerantie -inductie (ITI) - Aantal deelnemers met ten minste één katheter -gerelateerde complicatie
Tijdsspanne: Tot 33 maanden in deel B van de studie
|
Aantal deelnemers met katheter-gerelateerde complicaties wordt gerapporteerd.
|
Tot 33 maanden in deel B van de studie
|
|
Immuuntolerantie -inductie (ITI) - Aantal deelnemers met bindende immunoglobuline G (IgG) en immunoglobuline M (IgM) antilichamen
Tijdsspanne: Tot 33 maanden in deel B van de studie
|
Bindende IgG- en IgM-antilichamen aan factor VIII (FVIII), factor VIII-polyethyleenglycol (PEG-FVIII) en polyethyleenglycol (PEG) worden gerapporteerd als categorieën per bezoek.
|
Tot 33 maanden in deel B van de studie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Study Director, Takeda
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 november 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
29 oktober 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
29 oktober 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 november 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 november 2015
Eerst geplaatst (Geschat)
26 november 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 juli 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 juli 2025
Laatst geverifieerd
1 juli 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 261203
- 2015-002136-40 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .