サルコイドーシス関連肺高血圧症に対するリオシグアト (RioSAPH)

包含基準:

• サルコイドーシスと診断された患者
• 年齢 18 歳以上。
• 平均余命は少なくとも2年。
• 被験者は、書面によるインフォームドコンセントフォームを理解し、喜んで署名することができなければなりません。 治験固有の手順を実施する前に、署名済みのインフォームドコンセントフォームを適切に取得する必要があります。
• 生殖能力のある女性（FRP）は、治療前の妊娠検査が陰性でなければなりません。
• FRP は治療中および治療中止後 1 か月ごとに毎月妊娠検査を受けなければなりません。 閉経後の女性（少なくとも1年間月経がない、または両側卵巣摘出手術後と定義される）および外科的に不妊手術を受けた女性は、妊娠検査を受ける必要はありません。
• 生殖能力のある女性および精管切除を受けていないすべての男性参加者は、性的活動の際には確実な避妊法を使用することに同意しなければなりません。
• 妊娠の可能性のある被験者（男性および女性）は、インフォームドコンセントフォーム（ICF）への署名から治験薬の最後の投与後少なくとも30日まで適切な避妊を行うことに同意しなければなりません。
• フォローアップの訪問や検査を含むプロトコールに喜んで従うことができる

除外基準:

• スクリーニング来院時に予測値の 30% 未満の FVC を示した患者。
• 重度の気道閉塞のある患者
• 6分間の歩行テストを実行できない患者
• 妊婦（つまり、 血清β-ヒト絨毛性ゴナドトロピン検査陽性または妊娠のその他の兆候）、
• 授乳中の女性
• FRP は、リオシグアト妊娠モニタリング プログラムの処方者ガイドで推奨されている信頼性の高い避妊法を使用していません
• 研究者の意見において、この研究に参加または完了する被験者の能力を損なうと思われる医学的障害、状態、またはその病歴を有する被験者
• 既知の重大な左心疾患:
• 肺静脈高血圧症は、ベースライン肺毛細管楔入圧 > 15 mmHg によって示される
• 活動的な状態または喀血または肺出血の病歴
• 何らかの理由で硝酸塩を必要とする被験者
• 研究開始後1ヶ月以内に硝酸塩を使用した被験者
• 肺静脈閉塞症
• 基礎疾患を有し、予想余命が2年未満である被験者（例： 局在性および/または転移性腫瘍を伴う活動性がん疾患）。
• -治験薬または賦形剤のいずれかに対して過敏症を有する被験者。
• 妊娠中または授乳中の女性。
• 重度の冠動脈疾患が証明されている、またはその疑いがある
• 臨床関連の肝機能障害：来院0でビリルビン＞正常上限の2倍、および/または：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはASTアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、来院0で正常上限の3倍＞および/または：重篤な肝疾患の兆候不足（例： 来院0時にアルブミン<32 g/L、肝性脳症>グレード1a)によるアルブミン合成障害

肝性脳症における精神状態の変化に関するウエストヘブン基準

• 来院0時の糸球体濾過速度が30mL/分未満で示される重度の腎不全。 コッククロフト式または腎疾患研究グループ (MDRD) の食事療法の変更式に基づいて計算
• プロトコールを遵守できない、および/またはフォローアップ評価に応じない、または受けられない。
• 研究者が被験者を治験参加に不適当と判断するあらゆる症状。

除外された治療法と投薬、以前および併用

• 具体的な（例： シルデナフィルまたはタダラフィル）または非特異的ホスホジエステラーゼ阻害剤（例、 ジピリダモール、テオフィリン）。
• 寄付者はいません（例： 硝酸塩）。 診断用血管反応性検査に関連した血管作動薬の単回投与は許可されています。
• 治験参加中、または治験参加（インフォームドコンセントフォームへの署名）後4週間以内の、別の治験薬または治験機器療法の同時使用（つまり、治験治療外）。
• -治験薬の開始前30日以内に大手術を受けた。