Riociguat sarkoidoosiin liittyvään keuhkoverenpaineeseen (RioSAPH)

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilaat, joilla on diagnosoitu sarkoidoosi
• Ikä ≥ 18 vuotta.
• Elinajanodote vähintään 2 vuotta.
• Tutkittavien on voitava ymmärtää kirjallinen tietoinen suostumuslomake ja olla halukkaita allekirjoittamaan. Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake on hankittava asianmukaisesti ennen minkään tutkimuskohtaisen menettelyn suorittamista.
• Lisääntymispotentiaalisilla naisilla (FRP) on oltava negatiivinen raskaustesti ennen hoitoa.
• FRP:n on suoritettava raskaustestit kuukausittain hoidon aikana ja kuukauden kuluttua hoidon lopettamisesta. Postmenopausaalisten naisten (määritelmän mukaan kuukautisia ei ole ollut vähintään 1 vuoteen tai leikkauksen jälkeen kahdenvälisestä munanpoistosta) ja kirurgisesti steriloituja naisia ​​ei vaadita raskaustestin tekemiseen.
• Lisääntymiskykyisten naisten ja kaikkien miesten, joilla ei ole vasektomiaa, on suostuttava käyttämään luotettavaa ehkäisyä, kun he ovat seksuaalisesti aktiivisia.
• Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden (miehet ja naiset) on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta alkaen vähintään 30 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
• Haluaa ja pystyä noudattamaan protokollaa, mukaan lukien seurantakäynnit ja tutkimukset

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, joiden FVC on alle 30 % seulontakäynnin aikana ennustetusta.
• Potilaat, joilla on vaikea hengitysteiden tukos
• Potilaat, jotka eivät pysty suorittamaan 6 minuutin kävelytestiä
• Raskaana olevat naiset (esim. positiivinen seerumin ß-ihmisen koriongonadotropiinitesti tai muita raskauden merkkejä),
• Imettävät naiset
• FRP ei käytä luotettavaa ehkäisyä, kuten Riociguat-raskauden seurantaohjelman oppaassa suositellaan
• Koehenkilöt, joilla on sellainen lääketieteellinen häiriö, tila tai historia, joka tutkijan mielestä heikentäisi potilaan kykyä osallistua tähän tutkimukseen tai suorittaa sitä loppuun
• Tunnettu merkittävä vasemman sydämen sairaus:
• Keuhkolaskimohypertensio, josta on osoituksena keuhkokapillaarin kiilapaine > 15 mmHg
• Aktiivinen tila tai anamneesi hemoptysis tai keuhkoverenvuoto
• Kohteet, jotka tarvitsevat nitraatteja mistä tahansa syystä
• Koehenkilö käyttää nitraatteja kuukauden sisällä tutkimukseen saapumisesta
• Keuhkolaskimotukosairaus
• Potilaat, joilla on taustalla olevia lääketieteellisiä häiriöitä ja joiden odotettu elinajanodote on alle 2 vuotta (esim. aktiivinen syöpäsairaus, johon liittyy paikallinen ja/tai metastasoitunut kasvain).
• Potilaat, jotka ovat yliherkkiä tutkittavalle lääkkeelle tai jollekin apuaineista.
• Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
• Vaikea todettu tai epäilty sepelvaltimotauti
• Kliinisesti merkityksellinen maksan toimintahäiriö, johon viittaavat: bilirubiini > 2 kertaa normaalin yläraja käynnillä 0 ja/tai: alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai AST-aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3 kertaa normaalin yläraja käynnillä 0 ja/tai: vakavan maksan oireet riittämättömyys (esim. heikentynyt albumiinin synteesi albumiinin ollessa <32 g/l, hepaattinen enkefalopatia > aste 1a) vierailulla 0

West Havenin muuttuneen henkisen tilan kriteerit maksaenkefalopatiassa

• Vaikea munuaisten vajaatoiminta, josta ilmenee glomerulussuodatusnopeus <30 ml/min käynnillä 0, esim. laskettu Cockcroft-kaavan tai Munuaistautien tutkimusryhmän ruokavalion muutoksen (MDRD) kaavan perusteella
• Kyvyttömyys noudattaa protokollaa ja/tai ei halua tai ei ole käytettävissä seuranta-arviointiin.
• Mikä tahansa ehto, joka tutkijan mielestä tekee tutkittavan sopimattoman tutkimukseen osallistumiseen.

Poissuljetut hoidot ja lääkkeet, aikaisemmat ja samanaikaiset

• Erityinen (esim. sildenafiili tai tadalafiili) tai epäspesifiset fosfodiesteraasiestäjät (esim. dipyridamoli, teofylliini).
• EI luovuttajia (esim. nitraatit). Vasoaktiivisten lääkkeiden yksittäiset sovellukset diagnostisen vasoreaktiivisen testauksen yhteydessä ovat sallittuja.
• Toisen tutkittavan lääkkeen tai laitehoidon samanaikainen käyttö (eli tutkimushoidon ulkopuolella) tutkimukseen osallistumisen aikana tai neljän viikon sisällä tutkimukseen osallistumisesta (tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittaminen).
• Suuri leikkaus 30 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista.