Riociguat na nadciśnienie płucne związane z sarkoidozą (RioSAPH)

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci z rozpoznaniem sarkoidozy
• Wiek ≥ 18 lat.
• Oczekiwana długość życia co najmniej 2 lata.
• Osoby badane muszą być w stanie zrozumieć i wyrazić chęć podpisania pisemnego formularza świadomej zgody. Podpisany formularz świadomej zgody należy odpowiednio uzyskać przed przeprowadzeniem jakiejkolwiek procedury dotyczącej konkretnego badania.
• Kobiety w wieku rozrodczym (FRP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed rozpoczęciem leczenia.
• FRP musi wykonywać comiesięczne testy ciążowe w trakcie leczenia i jeden miesiąc po zakończeniu leczenia. Kobiety po menopauzie (zdefiniowane jako brak miesiączki przez co najmniej 1 rok lub po operacji obustronnego wycięcia jajników) oraz kobiety sterylizowane chirurgicznie nie muszą poddawać się testowi ciążowemu.
• Kobiety w wieku rozrodczym i wszyscy uczestnicy płci męskiej, którzy nie przeszli wazektomii, muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas aktywności seksualnej.
• Uczestnicy (mężczyźni i kobiety) w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji, począwszy od podpisania formularza świadomej zgody (ICF) przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
• Chęć i zdolność do przestrzegania protokołu, w tym wizyt kontrolnych i badań

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci z FVC poniżej 30% wartości przewidywanej podczas wizyty przesiewowej.
• Pacjenci z ciężką niedrożnością dróg oddechowych
• Pacjenci niezdolni do wykonania 6-minutowego testu marszu
• Kobiety w ciąży (tj. dodatni wynik testu β-ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej w surowicy krwi lub inne objawy ciąży),
• Kobiety karmiące piersią
• FRP nie stosuje skutecznej antykoncepcji zgodnie z zaleceniami zawartymi w Przewodniku dla lekarza programu monitorowania ciąży riocyguatu
• Osoby z zaburzeniem medycznym, schorzeniem lub historią takich chorób, które w opinii badacza mogłyby upośledzać zdolność uczestnika do udziału lub ukończenia tego badania
• Znana istotna choroba lewego serca:
• Żylne nadciśnienie płucne wskazane przez wyjściowe ciśnienie zaklinowania w kapilarach płucnych > 15 mmHg
• Stan aktywny lub historia krwioplucia lub krwotoku płucnego
• Osoby wymagające azotanów z jakiegokolwiek powodu
• Podmiot stosujący azotany w ciągu jednego miesiąca od rozpoczęcia badania
• Choroba zarostowa żył płucnych
• Osoby z podstawowymi zaburzeniami medycznymi, których przewidywana długość życia wynosi mniej niż 2 lata (np. aktywna choroba nowotworowa ze zlokalizowanym i/lub przerzutowym guzem).
• Osoby z nadwrażliwością na badany lek lub którąkolwiek substancję pomocniczą.
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
• Ciężka potwierdzona lub podejrzewana choroba wieńcowa
• Klinicznie istotna dysfunkcja wątroby wskazana przez: stężenie bilirubiny >2 razy górna granica normy podczas wizyty 0 i/lub: aminotransferaza alaninowa (ALT) lub AspAT aminotransferaza asparaginianowa (AST) >3 razy górna granica normy podczas wizyty 0 i/lub: objawy ciężkiej niewydolności wątroby niedostatek (np. upośledzona synteza albumin z albuminą <32 g/l, encefalopatia wątrobowa > stopnia 1a) na wizycie 0

Kryteria West Haven zmienionego stanu psychicznego w encefalopatii wątrobowej

• Ciężka niewydolność nerek wskazana przez wskaźnik przesączania kłębuszkowego <30 ml/min na wizycie 0, np. obliczona na podstawie formuły Cockcrofta lub formuły Modification of Diet in Renal Disease Study Group (MDRD).
• Niezdolność do przestrzegania protokołu i/lub brak chęci lub brak dostępności do dalszych ocen.
• Każdy stan, który zdaniem badacza sprawia, że ​​osoba badana nie nadaje się do udziału w badaniu.

Wykluczone terapie i leki, wcześniejsze i towarzyszące

• Konkretne (np. sildenafil lub tadalafil) lub niespecyficzne inhibitory fosfodiesterazy (np. dipirydamol, teofilina).
• ŻADNYCH dawców (np. azotany). Dopuszcza się jednorazowe podanie leków wazoaktywnych w połączeniu z diagnostycznymi testami wazoreaktywnymi.
• Jednoczesne stosowanie innego eksperymentalnego leku lub urządzenia do terapii (tj. poza leczeniem w ramach badania) w trakcie lub w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia badania (podpisanie formularza świadomej zgody).
• Poważna operacja w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem podawania badanego leku.