Riociguat for sarkoidose-assosiert pulmonal hypertensjon (RioSAPH)

Inklusjonskriterier:

• Pasienter med diagnosen sarkoidose
• Alder ≥ 18 år.
• Forventet levetid på minst 2 år.
• Forsøkspersonene må kunne forstå og være villige til å signere det skriftlige informerte samtykkeskjemaet. Et signert skjema for informert samtykke må innhentes på passende måte før gjennomføring av en prøvespesifikk prosedyre.
• Kvinner med reproduktivt potensial (FRP) må ha en negativ graviditetstest før behandling.
• Frp må innhente månedlige graviditetstester under behandlingen og en måned etter behandlingsavbrudd. Postmenopausale kvinner (definert som ingen menstruasjon i minst 1 år eller post-kirurgi fra bilateral ooforektomi) og kirurgisk steriliserte kvinner er ikke pålagt å gjennomgå en graviditetstest.
• Kvinner med reproduksjonspotensial og alle ikke-vasektomiserte mannlige deltakere må samtykke i å bruke pålitelig prevensjon når de er seksuelt aktive.
• Forsøkspersoner (menn og kvinner) i fertil alder må samtykke i å bruke adekvat prevensjon fra og med signeringen av skjemaet for informert samtykke (ICF) til minst 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
• Villig og i stand til å følge protokollen, inkludert oppfølgingsbesøk og undersøkelser

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter med en FVC på mindre enn 30 % av forventet under screeningbesøk.
• Pasienter med alvorlig luftveisobstruksjon
• Pasienter som ikke kan utføre 6-minutters gangtesten
• Gravide kvinner (dvs. positiv serum ß-human koriongonadotropintest eller andre tegn på graviditet),
• Ammende kvinner
• Frp bruker ikke pålitelig prevensjon som anbefalt i forskriverveiledningen for svangerskapsovervåkingsprogrammet riociguat
• Forsøkspersoner med en medisinsk lidelse, tilstand eller historie som vil svekke forsøkspersonens evne til å delta eller fullføre denne studien etter etterforskerens oppfatning
• Kjent signifikant venstre hjertesykdom:
• Pulmonal venøs hypertensjon indikert ved baseline pulmonal kapillær kiletrykk > 15 mmHg
• Aktiv tilstand eller historie med hemoptyse eller lungeblødning
• Emner som trenger nitrater av en eller annen grunn
• Forsøkspersonen bruker nitrater innen en måned etter at han begynte i studien
• Pulmonal veno-okklusiv sykdom
• Personer med underliggende medisinske lidelser med forventet levealder under 2 år (f. aktiv kreftsykdom med lokalisert og/eller metastasert svulst).
• Personer med overfølsomhet overfor undersøkelsesstoffet eller noen av hjelpestoffene.
• Kvinner som er gravide eller ammer.
• Alvorlig påvist eller mistenkt koronarsykdom
• Klinisk relevant leverdysfunksjon indikert ved: bilirubin >2 ganger øvre grense normal ved besøk 0 og/eller: alaninaminotransferase (ALT) eller ASAT aspartataminotransferase (AST) >3 ganger øvre grense normal ved besøk 0 og/eller: tegn på alvorlig leverfunksjon insuffisiens (f.eks. nedsatt albuminsyntese med et albumin <32 g/L, leverencefalopati > grad 1a) ved besøk 0

West Haven-kriterier for endret mental status ved hepatisk encefalopati

• Alvorlig nyresvikt indikert ved glomerulær filtrasjonshastighet <30 ml/min ved besøk 0, f.eks. beregnet basert på Cockcroft-formelen eller formelen Modification of Diet in Renal Disease Study Group (MDRD)
• Manglende evne til å overholde protokollen og/eller ikke villig eller ikke tilgjengelig for oppfølgingsvurderinger.
• Ethvert forhold som etter utrederens mening gjør forsøkspersonen uegnet for prøvedeltakelse.

Ekskluderte terapier og medisiner, tidligere og samtidige

• Spesifikk (f.eks. sildenafil eller tadalafil) eller uspesifikke fosfodiesterasehemmere (f. dipyridamol, teofyllin).
• INGEN givere (f.eks. nitrater). Enkeltbruk av vasoaktive legemidler i forbindelse med diagnostisk vasoreaktiv testing er tillatt.
• Samtidig bruk av et annet undersøkelseslegemiddel eller utstyrsbehandling (dvs. utenfor studiebehandlingen) under eller innen 4 uker etter pågang av prøven (signering av skjemaet for informert samtykke).
• Større operasjon innen 30 dager før start av studiemedisin.