Sarcoidosis 관련 폐 고혈압에 대한 Riociguat (RioSAPH)

포함 기준:

• 유육종증 진단 환자
• 연령 ≥ 18세.
• 기대 수명은 최소 2년입니다.
• 피험자는 서면 동의서를 이해하고 기꺼이 서명할 수 있어야 합니다. 서명된 정보에 입각한 동의서는 시험 관련 절차를 수행하기 전에 적절하게 얻어야 합니다.
• 가임 여성(FRP)은 치료 전 임신 검사에서 음성이어야 합니다.
• FRP는 치료 중 및 치료 중단 후 1개월 동안 매달 임신 검사를 받아야 합니다. 폐경 후 여성(최소 1년 동안 월경이 없거나 양측 난소 절제술 후 수술 후로 정의됨) 및 수술 불임 여성은 임신 테스트를 받을 필요가 없습니다.
• 가임 여성과 정관수술을 하지 않은 모든 남성 참여자는 성적으로 활발할 때 신뢰할 수 있는 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 가임기 피험자(남성 및 여성)는 피험자 동의서(ICF)에 서명한 시점부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 30일까지 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 후속 방문 및 검사를 포함하여 프로토콜을 준수할 의지와 능력

제외 기준:

• 스크리닝 방문 동안 예측된 것의 30% 미만의 FVC를 갖는 환자.
• 중증의 기도 폐쇄가 있는 환자
• 6분 보행 검사를 수행할 수 없는 환자
• 임산부(예. 양성 혈청 ß-인간 융모막 성선 자극 호르몬 검사 또는 기타 임신 징후),
• 모유 수유 여성
• riociguat 임신 모니터링 프로그램에 대한 처방자 가이드에서 권장하는 신뢰할 수 있는 피임법을 사용하지 않는 FRP
• 연구자의 의견에 따라 본 연구에 참여하거나 완료할 수 있는 피험자의 능력을 손상시킬 수 있는 의학적 장애, 상태 또는 과거력이 있는 피험자
• 알려진 중요한 좌심장 질환:
• 기준선 폐 모세관 쐐기 압력 > 15mmHg로 표시되는 폐정맥 고혈압
• 객혈 또는 폐출혈의 활성 상태 또는 병력
• 어떠한 이유로든 질산염이 필요한 피험자
• 연구 시작 1개월 이내에 질산염을 사용하는 피험자
• 폐정맥 폐색 질환
• 예상 수명이 2년 미만인 근본적인 의학적 장애가 있는 피험자(예: 국소 및/또는 전이된 종양이 있는 활동성 암 질환).
• 연구 약물 또는 부형제에 과민증이 있는 피험자.
• 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성.
• 중증으로 입증되었거나 의심되는 관상 동맥 질환
• 다음으로 표시된 임상 관련 간 기능 장애: 빌리루빈 > 0회 방문 시 정상 상한치의 2배 및/또는: 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 AST 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) > 0회 방문 시 정상 상한치의 3배 및/또는: 중증 간 질환의 징후 불충분(예: 방문 0에서 알부민 <32 g/L, 간성 뇌병증 > 등급 1a)로 손상된 알부민 합성

간성 뇌증에서 변경된 정신 상태의 West Haven 기준

• 방문 0에서 사구체 여과율 < 30 mL/min으로 표시되는 중증 신부전, 예를 들어 Cockcroft 공식 또는 MDRD(Modification of Diet in Renal Disease Study Group) 공식을 기반으로 계산
• 프로토콜을 준수할 수 없거나 후속 평가를 할 의향이 없거나 사용할 수 없습니다.
• 연구자의 의견에 따라 피험자가 시험 참여에 부적합하다고 판단되는 모든 상태.

제외된 요법 및 약물, 이전 및 병용

• 특정(예: 실데나필 또는 타다라필) 또는 비특이적 포스포디에스테라제 억제제(예: 디피리다몰, 테오필린).
• 기증자 없음(예: 질산염). 진단적 혈관 반응 검사와 관련된 혈관 작용 약물의 단일 적용은 허용됩니다.
• 임상시험 참여(정보에 입각한 동의서 서명) 동안 또는 4주 이내에 다른 연구 약물 또는 장치 요법(즉, 연구 치료 외)의 동시 사용.
• 연구 약물 시작 전 30일 이내 대수술.