神経芽細胞腫に対するトルカポンとオキサリプラチンの試験
2024年8月2日 更新者：Giselle Sholler
再発または難治性神経芽細胞腫患者におけるトルカポン単独およびオキサリプラチンとの併用の第I相試験
この調査研究の目的は、治験薬（トルカポン）を単独およびオキサリプラチンと組み合わせて、再発性および難治性の神経芽細胞腫に対して評価することです。
トルカポンは米国食品医薬品局 (FDA) によって成人用に承認されていますが、小児科ではこの適応症が承認されていないため、この研究では治験薬です。
オキサリプラチンは、他のがんに対して FDA によって承認された薬剤ですが、この研究では神経芽細胞腫の治療薬として研究されています。
この研究では、トルカポンをオキサリプラチンと併用した場合の安全性と忍容性、およびこの治験薬に対する腫瘍の反応を調べます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Connecticut Children's Hospital
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Hawaii
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Honolulu、Hawaii、アメリカ、96813
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- Levine Children's Hospital
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢：研究登録時の年齢が21歳以下。
- 診断: 最初の診断時または神経芽細胞腫の再発時の組織学的検証。
疾患の状態: 患者は以下のいずれかを持っている必要があります:
- -積極的な多剤併用療法の完了後の再発性疾患のエピソード。
- 積極的な多剤併用療法中の進行性疾患のエピソード。
- -高リスクの神経芽細胞腫プロトコルに基づいて、またはそれに従って、少なくとも4サイクルの積極的な多剤併用化学療法の終了時に検出された原発性耐性/難治性疾患。
- -次の少なくとも1つを含む、測定可能または評価可能な疾患：CTまたはMRIによる測定可能な腫瘍;陽性のMIBGまたはPETスキャン;陽性の骨髄生検/吸引。
- 現在の病状は、現在既知の治療法がないものでなければなりません
- 出産の可能性のある女性被験者（月経開始または13歳以上）には、尿または血清妊娠検査が陰性である必要があります。
臓器機能要件:
-被験者は、以下によって定義される適切な肝機能を持っている必要があります。
- ASTおよびALT≦正常上限
- 血清ビリルビンは ≤ 2.0 mg/dl でなければなりません
- 被験者は、次のように定義された適切な骨髄機能を持っている必要があります。
骨髄病変のない患者の場合：
• 末梢絶対好中球数 (ANC) >750/uL
- -被験者は十分な腎機能を持っている必要があります
- 思春期後の被験者は、治療中および治療中止後 90 日間、より効果的な避妊方法のいずれかを使用することに同意する必要があります。 これらの方法には、完全な禁欲（性別なし）、経口避妊薬（「ピル」）、子宮内避妊器具（IUD）、レボノルゲストロール インプラント（Norplant）、または酢酸メドロキシプロゲステロン注射（デポ プロベラ ショット）が含まれます。 これらのいずれかが使用できない場合は、コンドーム付きの避妊フォームが推奨されます。
- インフォームド コンセント: すべての被験者および/または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります。 同意は、適切な場合、機関のガイドラインに従って取得されます。
除外基準:
- Lansky スコア <50%
- <0.5のBSA（m2）
以前の治療-患者は、以前のすべての抗がん化学療法の急性毒性効果から完全に回復し、次のタイムライン内にある必要があります。
- -骨髄抑制化学療法：この研究への登録から2週間以内に受けてはなりません（以前のニトロソ尿素の場合は6週間）。
- 造血成長因子：成長因子による治療が完了してから少なくとも5日。
- 生物学的製剤（抗腫瘍剤）：生物学的製剤による治療が完了してから少なくとも7日。 投与後 7 日を超えて既知の有害事象が発生した薬剤の場合、この期間は、有害事象が発生することが知られている期間を超えて延長する必要があります。 この間隔の長さについては、研究委員長と話し合う必要があります。
- 免疫療法: あらゆるタイプの免疫療法の完了から少なくとも 6 週間。 腫瘍ワクチン。
- モノクローナル抗体: モノクローナル抗体による前治療から少なくとも 7 日または 3 半減期のいずれか長い方が経過している必要があります。
- XRT: 緩和目的で非標的部位に照射された放射線を除く最後の治療から少なくとも 14 日。
- 幹細胞移植またはレスキュー: 活発な移植片対宿主病の証拠がなく、移植から 2 か月以上経過している必要があります。
- 治験薬：過去14日以内に別の治験薬を投与された被験者は参加から除外されます。
- CNS病変のある被験者は除外されます
- -うつ病、不安神経症、または精神障害の病歴のある被験者（トルカポンの有害事象プロファイルによる）。
- -妊娠中または乳児に授乳中の被験者。
- 錠剤を飲み込めない方。
- 感染症：制御されていない感染症を患っている被験者は、研究者の意見で感染症が十分に制御されていると判断されるまで適格ではありません.
- 治験責任医師の意見では、治験の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある被験者、または順守が最適ではない可能性が高い被験者は除外する必要があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トルカポンとオキサリプラチン
被験者は、この 21 日サイクルの毎日、割り当てられた用量レベルで経口トルカポンの投与を受けます。 オキサリプラチンは、サイクル 2 ～ 5 およびその後の 21 日サイクルの 1 日目に 100 mg/m2 IV で投与されます。 |
トルカポンは経口薬で、サイクル 1 では各 21 日サイクルで毎日投与され、サイクル 2 ～ 5 ではオキサリプラチンと組み合わせて、各 21 日サイクルの 1 日目に IV 投与されます。
他の名前：
オキサリプラチンは、サイクル 2 から開始し、各 21 日サイクルの 1 日目に 100 mg/m2 IV で投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性と忍容性の尺度としての有害事象のある参加者の数
時間枠：2年
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トルカポン単独およびオキサリプラチンと組み合わせたトルカポンの4つの用量レベルでの安全性と忍容性を決定する
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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RECIST 基準を使用して参加者の全体的な応答率 (ORR) を決定する
時間枠：3年
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断面画像および MIBG または PET スキャンによる放射線学的に評価可能な疾患の存在によって、全奏効率 (ORR) を決定すること。
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3年
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進行までの日数を使用して、参加者の無増悪生存期間 (PFS) を決定します。
時間枠：3年
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以下に基づいて、再発または難治性の神経芽細胞腫におけるオキサリプラチンと併用したトルカポンの活性を評価すること： 無増悪生存期間 (PFS) |
3年
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血漿半減期 (t1/2) に基づく研究で、最初の 24 時間以内の複数の時点での血液サンプルからのトルカポンの薬物レベルと薬物動態 (PK) を評価します。
時間枠：24時間
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トルカポン血漿濃度-時間データは、研究に登録されたすべての被験者について決定されます。
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24時間
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血漿クリアランス (Cl) に基づく研究で、最初の 24 時間以内の複数の時点での血液サンプルからのトルカポンの薬物レベルと薬物動態 (PK) を評価すること。
時間枠：24時間
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トルカポン血漿濃度-時間データは、研究に登録されたすべての被験者について決定されます。
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24時間
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Vdに基づく研究で、最初の24時間以内の複数の時点での血液サンプルからのトルカポンの薬物レベルと薬物動態（PK）を評価します。
時間枠：24時間
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トルカポン血漿濃度-時間データは、研究に登録されたすべての被験者について決定されます。
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24時間
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ピーク血漿濃度 (Cmax) に基づく研究で、最初の 24 時間以内の複数の時点での血液サンプルからのトルカポンの薬物レベルと薬物動態 (PK) を評価する
時間枠：24時間
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トルカポン血漿濃度-時間データは、研究に登録されたすべての被験者について決定されます。
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24時間
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曲線下面積 (AUC) に基づく研究で、最初の 24 時間以内の複数の時点での血液サンプルからのトルカポンの薬物レベルと薬物動態 (PK) を評価します。
時間枠：24時間
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トルカポン血漿濃度-時間データは、研究に登録されたすべての被験者について決定されます。
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24時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：Jessica Foley, MD、Spectrum Health Hospitals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年12月1日
一次修了 (実際)
2019年7月1日
研究の完了 (実際)
2019年7月1日
試験登録日
最初に提出
2015年12月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年12月14日
最初の投稿 (推定)
2015年12月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年8月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年8月2日
最終確認日
2024年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NMTRC011
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