結節性硬化症複合体を有する患者における血管線維腫に対する局所シロリムスの長期試験
2019年2月18日 更新者：Nobelpharma
結節性硬化症複合体を有する患者における血管線維腫およびその他の皮膚病変に対する NPC-12G (シロリムスの局所製剤) の長期、単群、非盲検試験
この試験の目的は、非盲検試験で結節性硬化症複合体を有する患者の血管線維腫およびその他の皮膚病変に対する NPC-12G ゲル (0.2% シロリムスゲル) による長期治療の安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
結節性硬化症複合体（TSC）は、ほぼ全身（皮膚、脳、腎臓、肺、心臓を含む）に良性腫瘍、自閉症としての行動障害、精神遅滞およびてんかんとしての神経症状を引き起こす常染色体優性遺伝性疾患です。 血管線維腫は TSC 特異的な顔面皮膚病変であり、皮膚結合組織や血管の成分の増加によって引き起こされる過誤腫です。 TSC によるその他の皮膚病変は、白色斑 (メラニン減少斑)、プラーク、シャグリーン パッチ、および爪線維腫です。 血管線維腫の現在の治療法はレーザー治療と外科的治療ですが、再発が多く、エビデンスの不足、色素の変化、瘢痕、感染のリスクなどの問題があります。
これは多施設共同の非盲検試験です。 トライアルは 2 つのフェーズで構成されます。 52 週間の第 1 段階の試験では、有効性と安全性が評価されます。 第 2 段階の試験は、NPC-12G の NDA の承認日まで継続されます。 安全性は第 2 試験段階で評価されますが、有効性は評価されません。 試験のすべての登録基準を満たす患者は、0.2% NPC-12G ゲルを 1 日 2 回塗布します。 患者は、最初の試験段階の最初の 6 か月間は 4 ～ 5 週間間隔で、その後は 3 か月間隔で訪問します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
94
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Suita, Osaka、日本、565-0871
- Graduate School of Medicine, Osaka University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントの時点で3歳以上の男性または女性の患者
- 結節性硬化症複合体の診断基準（国際結節性硬化症コンセンサス会議2012）により確定診断と診断された患者
- -血管線維腫、白い斑点、結節性硬化症複合体に関連する頸部上部のプラークなどの皮膚病変のある患者 スクリーニング訪問またはベースライン訪問
- 被験薬（NPC-12Gジェル）の使用に同意した患者またはその保護者、または第Ⅲ相試験（NPC-12G-1）に参加後、再度の参加を希望する患者またはその保護者
- 治験責任医師が治験参加に適していると判断した患者
- 被験薬と現在の治験計画について十分な説明を受け、理解と意思のある書面による同意書を提出した患者またはその保護者
除外基準:
- 第Ⅲ相試験（NPC-12G-1）の中止を申し出て中止した患者
- 第III相試験（NPC-12G-1）の正当な理由なく、全体の25%以上で被験薬を外用していない患者
- 安全性や有効性の評価に影響を与える可能性のある血管線維腫の病変上または周囲にびらん、潰瘍、発疹などの臨床所見を有する患者
- アルコールに対する過敏症またはシロリムスに対するアレルギーの既往歴のある患者
- 悪性腫瘍、感染症、重篤な心疾患、肝機能障害、腎機能障害、血液障害等の合併症を有し、治験責任医師が「副作用の重篤度の分類基準について」を参考に重症度2以上と判断した患者薬剤の反応」
- -制御不能な糖尿病（空腹時血糖値> 140 mg / dLまたは食後血糖値> 200 mg / dL）、脂質異常症（コレステロール値> 300 mg / dLまたは> 7.75 mmol/L、トリグリセリドレベル > 300 mg/dL または > 3.42 mmol/L) など
- 妊娠中または授乳中の女性患者
- インフォームドコンセント中止後、治験終了時または経過観察期間まで、適切な避妊措置を講じることに同意できない患者
- 第Ⅲ相試験（NPC-12G-1）以外の臨床試験に参加し、同意取得前6ヶ月以内に治験薬を服用した患者
- その他、治験責任医師が治験への参加に不適当と判断した患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：NPC-12G ゲル
NPC-12G ゲルには 0.2% シロリムスが含まれています
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NPC-12G ゲルを 1 日 2 回、52 週間以上局所投与する
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象による中止率
時間枠：52週以上
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有害事象による各患者の最初の中止が評価されます.26週と52週の完了は、カプラン・マイヤー法による中間分析のカットオフポイントです.
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52週以上
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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被験薬に関連する有害事象および有害事象
時間枠：52週以上
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有害事象による中止・再開回数を評価します。
26週と52週の完了は、中間分析のカットオフポイントです
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52週以上
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被験薬に関連する有害事象が恒久的中止に至った場合
時間枠：52週以上
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有害事象の発生率が評価されます。
26週と52週の完了は、中間分析のカットオフポイントです
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52週以上
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重篤な有害事象及び被験薬に関連する重篤な有害事象
時間枠：52週以上
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重篤な有害事象の発生率が評価されます。
26週と52週の完了は、中間分析のカットオフポイントです
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52週以上
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被験薬に関連する有害事象及び用法・用量の変更に至った有害事象
時間枠：52週以上
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有害事象の発生率が評価されます。
26週と52週の完了は、中間分析のカットオフポイントです
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52週以上
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重大な有害事象及び被験薬に関連する重大な有害事象
時間枠：52週以上
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局所刺激などの重大な有害事象の発生率が評価されます。
26週と52週の完了は、中間分析のカットオフポイントです
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52週以上
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臨床検査、バイタルサイン
時間枠：ベースラインおよび臨床検査の場合は 3 か月ごと、バイタル サインのための予定されたすべての訪問]
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26週と52週の完了は、中間分析のカットオフポイントです
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ベースラインおよび臨床検査の場合は 3 か月ごと、バイタル サインのための予定されたすべての訪問]
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シロリムスの血中濃度
時間枠：ベースラインおよび最初の試用段階のみ 3 か月ごと
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シロリムスの全血レベルは、ベースラインでいつでも測定され、3か月ごとに訪問されます
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ベースラインおよび最初の試用段階のみ 3 か月ごと
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血管線維腫の改善
時間枠：4週目、8週目、12週目、26週目、39週目、52週目
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ベースラインと比較した改善は、研究者と中央の写真判定委員会によって写真を使用して評価されます。
26 週の完了は、中間分析のカットオフ ポイントです。
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4週目、8週目、12週目、26週目、39週目、52週目
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血管線維腫のサイズの改善
時間枠：4週目、8週目、12週目、26週目、39週目、52週目
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ベースラインと比較した改善は、研究者と中央の写真判定委員会によって写真を使用して評価されます。
26 週の完了は、中間分析のカットオフ ポイントです。
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4週目、8週目、12週目、26週目、39週目、52週目
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血管線維腫の赤みの改善
時間枠：4週目、8週目、12週目、26週目、39週目、52週目
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ベースラインと比較した改善は、研究者と中央の写真判定委員会によって写真を使用して評価されます。
26 週の完了は、中間分析のカットオフ ポイントです。
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4週目、8週目、12週目、26週目、39週目、52週目
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首の白い斑点とプラークの改善
時間枠：4週目、8週目、12週目、26週目、39週目、52週目
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ベースラインと比較した改善は、研究者と中央の写真判定委員会によって写真を使用して評価されます。
26 週の完了は、中間分析のカットオフ ポイントです。
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4週目、8週目、12週目、26週目、39週目、52週目
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上記の有効性指標で「改善」以上と評価された患者の割合（改善率）。
時間枠：4週目、8週目、12週目、26週目、39週目、52週目
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26 週の完了は、中間分析のカットオフ ポイントです。
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4週目、8週目、12週目、26週目、39週目、52週目
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ベースラインからの DLQI と CDLQI の合計スコアの変化
時間枠：4週目、8週目、12週目、26週目、39週目、52週目
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16歳以上の被験者のDLQI、または16歳未満の子供のCDLQIは、患者によって評価されます。
26 週の完了は、中間分析のカットオフ ポイントです。
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4週目、8週目、12週目、26週目、39週目、52週目
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患者満足度
時間枠：12週、26週、39週、52週
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患者の満足度は、患者によって評価されます。
26 週の完了は、中間分析のカットオフ ポイントです。
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12週、26週、39週、52週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Mari Wataya-Kaneda,, MD, PhD、Department of Dermatology, Graduate School of Medicine, Osaka University
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年12月1日
一次修了 (実際)
2018年10月1日
研究の完了 (実際)
2018年10月1日
試験登録日
最初に提出
2015年12月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年12月16日
最初の投稿 (見積もり)
2015年12月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年2月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年2月18日
最終確認日
2015年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。