Langtidsutprøving av aktuell sirolimus til angiofibrom hos pasienter med tuberøs sklerosekompleks

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige eller kvinnelige pasienter 3 år eller eldre på tidspunktet for informert samtykke
2. Pasienter som er diagnostisert som sikker diagnose i henhold til diagnostiske kriterier for tuberøs sklerosekompleks (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Pasienter med hudlesjoner som angiofibrom, hvite makuler eller plakk i øvre nakke assosiert med tuberøs sklerosekompleks ved screeningbesøket eller baselinebesøket
4. Pasienter eller hans/hennes foresatte som godtar å bruke testmedikamentet (NPC-12G gel) eller som ønsker å delta i forsøket igjen etter deltakelse i fase III-studien (NPC-12G-1)
5. Pasient som anses å være en passende pasient til å delta i utprøvingen av utreder
6. Pasienter eller hans/hennes foresatte som gir et skriftlig informert samtykke i forståelse og vilje etter å ha mottatt nok forklaring på teststoffet og gjeldende prøveplan

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter som har tilbudt å trekke seg fra fase III-studien (NPC-12G-1) og har blitt seponert
2. Pasienter som ikke har påført testmedikamentet lokalt mer enn 25 % av hele applikasjonene uten passende grunn for fase III-studie (NPC-12G-1)
3. Pasienter med kliniske funn som erosjon, sår og utbrudd på eller rundt lesjonen av angiofibroma, som kan påvirke vurderingen av sikkerhet eller effekt
4. Pasienter med en historie med overfølsomhet for alkohol eller allergi mot sirolimus
5. Pasienter som har komplikasjoner som ondartet svulst, infeksjon, alvorlig hjertesykdom, leverfunksjonsforstyrrelse, nyrefunksjonsforstyrrelse eller blodforstyrrelser som av etterforsker vurderes som alvorlighetsgrad 2 eller mer alvorlig med henvisning til ''Angående klassifiseringskriterier for alvorlighetsgrad av uønsket legemiddel reaksjoner fra medisinske midler''
6. Pasienter som har komplikasjoner som sykdommer som ikke er egnet for forsøksdeltakelsen, for eksempel ukontrollert diabetes (fastende blodsukkernivå >140 mg/dL eller postprandiale blodsukkernivå > 200 mg/dL), dyslipidemi (kolesterolnivå > 300 mg/dL eller > 7,75 mmol/L, triglyseridnivå > 300 mg/dL eller > 3,42 mmol/L), etc.
7. Kvinnelige pasienter som kan være gravide eller ammende
8. Pasienter som ikke kan godta å ta egnede prevensjonstiltak før utprøvingen eller oppfølgingsperioden er avsluttet etter seponering av informert samtykke
9. Pasienter som har deltatt i andre kliniske studier enn fase III-studier (NPC-12G-1) og har tatt et prøvelegemiddel innen 6 måneder før informert samtykke
10. Andre, pasienter som av etterforskeren anses som uegnet for deltakelse i forsøket