Ensaio de Longo Prazo de Sirolimus Tópico para Angiofibroma em Paciente com Complexo de Esclerose Tuberosa

Critério de inclusão:

1. Pacientes do sexo masculino ou feminino com 3 anos ou mais no momento do consentimento informado
2. Pacientes que são diagnosticados como diagnóstico definitivo de acordo com critérios diagnósticos para complexo de esclerose tuberosa (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Pacientes com lesões cutâneas, como angiofibroma, máculas brancas ou placas na parte superior do pescoço associadas ao complexo de esclerose tuberosa na visita de triagem ou na visita inicial
4. Pacientes ou seus responsáveis ​​que concordem em usar o medicamento teste (NPC-12G gel) ou que queiram participar do estudo novamente após a participação no estudo de Fase III (NPC-12G-1)
5. Paciente que é considerado um paciente adequado para participar do estudo pelo investigador
6. Pacientes ou seus responsáveis ​​que dão consentimento informado por escrito em compreensão e disposição após terem recebido explicação suficiente sobre o medicamento em teste e o plano de ensaio atual

Critério de exclusão:

1. Pacientes que se ofereceram para desistir do estudo de Fase III (NPC-12G-1) e foram descontinuados
2. Pacientes que não aplicaram o medicamento de teste topicamente em mais de 25% de aplicações inteiras sem motivo apropriado para o teste de Fase III (NPC-12G-1)
3. Pacientes com achados clínicos como erosão, úlcera e erupção sobre ou ao redor da lesão de angiofibroma, que podem afetar a avaliação de segurança ou eficácia
4. Pacientes com história de hipersensibilidade ao álcool ou alergia ao sirolimus
5. Pacientes com complicações como tumor maligno, infecção, doença cardíaca grave, distúrbio da função hepática, distúrbio da função renal ou distúrbios sanguíneos, cuja gravidade é considerada pelo investigador como grau 2 ou mais grave com referência a "Relativamente aos critérios de classificação para a gravidade do medicamento adverso reações de agentes médicos''
6. Pacientes que apresentam complicações como doenças inadequadas para a participação no estudo, por exemplo, diabetes não controlado (glicemia em jejum >140 mg/dL ou glicemia pós-prandial > 200 mg/dL), dislipidemia (nível de colesterol > 300 mg/dL ou > 7,75 mmol/L, nível de triglicerídeos > 300 mg/dL ou > 3,42 mmol/L), etc.
7. Pacientes do sexo feminino que podem estar grávidas ou amamentando
8. Pacientes que não concordam em tomar as medidas apropriadas de contracepção até a conclusão do estudo ou período de acompanhamento após a descontinuação do consentimento informado
9. Pacientes que participaram de outro ensaio clínico que não seja o ensaio de Fase III (NPC-12G-1) e tomaram um medicamento do ensaio dentro de 6 meses antes do consentimento informado
10. Outros, pacientes considerados pelo investigador como inadequados para participação no ensaio