Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa próba miejscowego stosowania sirolimusu na naczyniakowłókniaka u pacjenta ze stwardnieniem guzowatym

18 lutego 2019 zaktualizowane przez: Nobelpharma

Długoterminowe, jednoramienne, otwarte badanie NPC-12G (preparat miejscowy syrolimusa) na naczyniakowłókniaka i inne zmiany skórne u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności długotrwałego leczenia żelem NPC-12G (0,2% żel sirolimus) angiofibroma i innych zmian skórnych u pacjentów z zespołem stwardnienia guzowatego w badaniu otwartym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół stwardnienia guzowatego (TSC) to autosomalna dominująca choroba dziedziczna, która powoduje łagodne guzy na prawie całym ciele (w tym na skórze, mózgu, nerkach, płucach i sercu), zaburzenia zachowania, takie jak autyzm, upośledzenie umysłowe i objawy neurologiczne, takie jak padaczka. Angiofibroma to specyficzna dla TSC zmiana skórna twarzy i hamartoma spowodowana wzrostem składnika tkanki łącznej skóry i naczyń krwionośnych. Inne zmiany skórne spowodowane TSC to biała plamka (plamka hipomelanotyczna), płytka nazębna, łata shagreen i włókniaki paznokcia. Obecne metody leczenia naczyniakowłókniaka to terapia laserowa i chirurgiczna, ale istnieją problemy, takie jak wiele nawrotów, brak dowodów, zmiana pigmentu, blizna i ryzyko infekcji.

Jest to wieloośrodkowe i otwarte badanie. Próba składa się z dwóch faz. W pierwszej fazie próbnej trwającej 52 tygodnie oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo. W przypadku drugiej fazy próbnej, próba będzie kontynuowana do dnia zatwierdzenia NDA dla NPC-12G. Podczas drugiej fazy badania ocenia się bezpieczeństwo, ale nie skuteczność. Pacjenci spełniający wszystkie kryteria włączenia do badania aplikują 0,2% żel NPC-12G dwa razy dziennie. Pacjenci będą odwiedzać co 4 do 5 tygodni przez pierwsze 6 miesięcy pierwszej fazy badania, a następnie co 3 miesiące.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

94

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Suita, Osaka, Japonia, 565-0871
        • Graduate School of Medicine, Osaka University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 3 lat lub starszym w momencie wyrażenia świadomej zgody
  2. Pacjenci, u których postawiono diagnozę definitywną zgodnie z kryteriami diagnostycznymi zespołu stwardnienia guzowatego (International Tuberous Complex Consensus Conference 2012)
  3. Pacjenci ze zmianami skórnymi, takimi jak angiofibroma, białe plamki lub płytka nazębna w górnej części szyi, związanymi ze stwardnieniem guzowatym podczas wizyty przesiewowej lub wizyty wyjściowej
  4. Pacjenci lub ich opiekunowie, którzy wyrażą zgodę na stosowanie badanego leku (żel NPC-12G) lub chcą ponownie wziąć udział w badaniu po udziale w badaniu III fazy (NPC-12G-1)
  5. Pacjenci uznani przez badacza za pacjentów odpowiednich do udziału w badaniu
  6. Pacjenci lub ich opiekunowie, którzy wyrażą pisemną świadomą zgodę ze zrozumieniem i wolą po otrzymaniu wystarczających wyjaśnień na temat badanego leku i aktualnego planu badania

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci, którzy zaproponowali wycofanie się z badania fazy III (NPC-12G-1) i zostali przerwani
  2. Pacjenci, którzy nie stosowali miejscowo testowanego leku w ponad 25% całych aplikacji bez odpowiedniego powodu do badania III fazy (NPC-12G-1)
  3. Pacjenci z objawami klinicznymi, takimi jak nadżerki, owrzodzenia i wykwity na lub wokół zmiany angiofibroma, które mogą wpływać na ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności
  4. Pacjenci z nadwrażliwością na alkohol lub alergią na syrolimus w wywiadzie
  5. Pacjenci z powikłaniami, takimi jak nowotwór złośliwy, infekcja, ciężka choroba serca, zaburzenia czynności wątroby, nerek lub zaburzenia krwi, których nasilenie ocenia badacz jako stopień 2 lub cięższy w odniesieniu do „Kryteriów klasyfikacji ciężkości działania niepożądanego reakcje agentów medycznych''
  6. Pacjenci, u których wystąpiły powikłania, takie jak choroby niekwalifikujące się do udziału w badaniu, np. niekontrolowana cukrzyca (stężenie glukozy we krwi na czczo >140 mg/dL lub stężenie glukozy we krwi po posiłku >200 mg/dL), dyslipidemia (stężenie cholesterolu >300 mg/dL lub > 7,75 mmol/L, poziom trójglicerydów > 300 mg/dL lub > 3,42 mmol/L), itp.
  7. Pacjentki, które mogą być w ciąży lub karmią piersią
  8. Pacjenci, którzy nie mogą wyrazić zgody na zastosowanie odpowiednich metod antykoncepcji do czasu zakończenia badania lub okresu obserwacji po przerwaniu świadomej zgody
  9. Pacjenci, którzy brali udział w innym badaniu klinicznym innym niż badanie III fazy (NPC-12G-1) i przyjmowali badany lek w ciągu 6 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody
  10. Inni, pacjenci uznani przez badacza za niekwalifikujących się do udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Żel NPC-12G
Żel NPC-12G zawiera 0,2% syrolimusa
Lek: Żel NPC-12G
Żel NPC-12G podaje się miejscowo dwa razy dziennie przez 52 tygodnie lub dłużej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik przerwania leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 52 tygodnie i dłużej
Ocenia się pierwsze przerwanie leczenia u każdego pacjenta z powodu zdarzeń niepożądanych. Zakończenie 26. i 52. tygodnia to punkty odcięcia dla analiz pośrednich metodą Kaplana-Meiera
52 tygodnie i dłużej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane i zdarzenia niepożądane związane z badanym lekiem
Ramy czasowe: 52 tygodnie i dłużej
Ocenia się liczbę przypadków przerwania/wznowienia z powodu zdarzeń niepożądanych. Zakończenie tygodnia 26 i 52 to punkty odcięcia dla analiz pośrednich
52 tygodnie i dłużej
Zdarzenia niepożądane związane z badanym lekiem prowadzące do trwałego odstawienia
Ramy czasowe: 52 tygodnie i dłużej
Ocenia się częstość występowania zdarzeń niepożądanych. Zakończenie tygodnia 26 i 52 to punkty odcięcia dla analiz pośrednich
52 tygodnie i dłużej
Poważne zdarzenia niepożądane i poważne zdarzenia niepożądane związane z badanym lekiem
Ramy czasowe: 52 tygodnie i dłużej
Ocenia się częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych. Zakończenie tygodnia 26 i 52 to punkty odcięcia dla analiz pośrednich
52 tygodnie i dłużej
Zdarzenia niepożądane i zdarzenia niepożądane związane z badanym lekiem prowadzące do modyfikacji dawkowania i sposobu podawania
Ramy czasowe: 52 tygodnie i dłużej
Ocenia się częstość występowania zdarzeń niepożądanych. Zakończenie tygodnia 26 i 52 to punkty odcięcia dla analiz pośrednich
52 tygodnie i dłużej
Istotne zdarzenia niepożądane i istotne zdarzenia niepożądane związane z badanym lekiem
Ramy czasowe: 52 tygodnie i dłużej
Ocenia się częstość występowania znaczących zdarzeń niepożądanych, takich jak miejscowe podrażnienie. Zakończenie tygodnia 26 i 52 to punkty odcięcia dla analiz pośrednich
52 tygodnie i dłużej
Badania laboratoryjne, parametry życiowe
Ramy czasowe: Wyjściowo i co 3 miesiące na badania laboratoryjne, każda planowana wizyta pod kątem funkcji życiowych]
Zakończenie tygodnia 26 i 52 to punkty odcięcia dla analiz pośrednich
Wyjściowo i co 3 miesiące na badania laboratoryjne, każda planowana wizyta pod kątem funkcji życiowych]
Poziom syrolimusa we krwi
Ramy czasowe: Wartość bazowa i co 3 miesiące tylko w przypadku pierwszej fazy próbnej
Stężenie syrolimusa we krwi pełnej jest mierzone każdego dnia na początku badania i co 3 miesiące na wizycie
Wartość bazowa i co 3 miesiące tylko w przypadku pierwszej fazy próbnej
Ulepszenia w naczyniakowłókniaku
Ramy czasowe: Tydzień 4, 8, 12, 26, 39 i 52
Poprawa w porównaniu z wartością wyjściową jest oceniana na podstawie fotografii przez badacza i centralną komisję oceniającą zdjęcia. Punktem odcięcia dla analizy pośredniej jest ukończenie 26. tygodnia.
Tydzień 4, 8, 12, 26, 39 i 52
Poprawa rozmiarów naczyniakowłókniaka
Ramy czasowe: Tydzień 4, 8, 12, 26, 39 i 52
Poprawa w porównaniu z wartością wyjściową jest oceniana na podstawie fotografii przez badacza i centralną komisję oceniającą zdjęcia. Punktem odcięcia dla analizy pośredniej jest ukończenie 26. tygodnia.
Tydzień 4, 8, 12, 26, 39 i 52
Poprawa zaczerwienienia naczyniakowłókniaka
Ramy czasowe: Tydzień 4, 8, 12, 26, 39 i 52
Poprawa w porównaniu z wartością wyjściową jest oceniana na podstawie fotografii przez badacza i centralną komisję oceniającą zdjęcia. Punktem odcięcia dla analizy pośredniej jest ukończenie 26. tygodnia.
Tydzień 4, 8, 12, 26, 39 i 52
Ulepszenia w białej plamce i płytce nazębnej w górnej części szyi
Ramy czasowe: Tydzień 4, 8, 12, 26, 39 i 52
Poprawa w porównaniu z wartością wyjściową jest oceniana na podstawie fotografii przez badacza i centralną komisję oceniającą zdjęcia. Punktem odcięcia dla analizy pośredniej jest ukończenie 26. tygodnia.
Tydzień 4, 8, 12, 26, 39 i 52
Odsetek pacjentów, u których oceniono „poprawę” lub więcej (wskaźnik poprawy) powyżej miar skuteczności.
Ramy czasowe: Tydzień 4, 8, 12, 26, 39 i 52
Punktem odcięcia dla analizy pośredniej jest ukończenie 26. tygodnia.
Tydzień 4, 8, 12, 26, 39 i 52
Zmiana całkowitego wyniku DLQI i CDLQI od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Tydzień 4, 8, 12, 26, 39 i 52
DLQI dla osób w wieku 16 lat i starszych lub CDLQI dla dzieci w wieku poniżej 16 lat jest oceniana przez pacjentów. Punktem odcięcia dla analizy pośredniej jest ukończenie 26. tygodnia.
Tydzień 4, 8, 12, 26, 39 i 52
Stopień zadowolenia pacjenta
Ramy czasowe: Tydzień 12, 26, 39 i 52
Satysfakcja pacjenta jest oceniana przez pacjenta. Punktem odcięcia dla analizy pośredniej jest ukończenie 26. tygodnia.
Tydzień 12, 26, 39 i 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nobelpharma

Śledczy

  • Główny śledczy: Mari Wataya-Kaneda,, MD, PhD, Department of Dermatology, Graduate School of Medicine, Osaka University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 grudnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lutego 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 lutego 2019

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NPC-12G-2

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj