Ensayo a largo plazo de sirolimus tópico para angiofibroma en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa
18 de febrero de 2019 actualizado por: Nobelpharma
Un ensayo abierto, de un solo brazo y a largo plazo de NPC-12G (formulación tópica de sirolimus) para el angiofibroma y otras lesiones cutáneas en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa
El propósito de este ensayo es evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento a largo plazo con gel NPC-12G (gel de sirolimus al 0,2 %) para el angiofibroma y otras lesiones cutáneas en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa en el ensayo abierto.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El Complejo de Esclerosis Tuberosa (TSC) es una enfermedad hereditaria autosómica dominante que causa tumores benignos en casi todo el cuerpo (incluyendo piel, cerebro, riñón, pulmón y corazón), trastornos del comportamiento como el autismo, retraso mental y síntomas neurológicos como la epilepsia. El angiofibroma es una lesión de la piel facial específica de TSC y un hamartoma causado por el aumento del componente de los tejidos conectivos de la piel y los vasos sanguíneos. Otras lesiones cutáneas debidas al CET son la mácula blanca (mácula hipomelanótica), la placa, la mancha de piel de zapa y los fibromas ungueales. Los métodos terapéuticos actuales para el angiofibroma son los tratamientos con láser y quirúrgicos, pero existen problemas como muchas recaídas, deficiencia de evidencia, cambio de pigmento, cicatriz y riesgo de infección.
Este es un ensayo multicéntrico y de etiqueta abierta. El juicio consta de dos fases. En la primera fase de prueba durante 52 semanas, se evalúa tanto la eficacia como la seguridad. Para la segunda fase de prueba, la prueba continuará hasta la fecha de aprobación de NDA para NPC-12G. La seguridad se evalúa durante la segunda fase del ensayo, pero no la eficacia. Los pacientes que cumplen con todos los criterios de entrada para el ensayo se aplican gel NPC-12G al 0,2 % dos veces al día. Los pacientes visitarán en intervalos de 4 a 5 semanas durante los primeros 6 meses de la primera fase del ensayo y luego en intervalos de 3 meses a partir de entonces.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
94
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Suita, Osaka, Japón, 565-0871
- Graduate School of Medicine, Osaka University
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos o femeninos de 3 años o más al momento del consentimiento informado
- Pacientes que son diagnosticados como diagnóstico definitivo de acuerdo con los criterios diagnósticos del complejo de esclerosis tuberosa (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
- Pacientes con lesiones cutáneas como angiofibroma, máculas blancas o placa en la parte superior del cuello asociadas con el complejo de esclerosis tuberosa en la visita de selección o en la visita inicial
- Pacientes o su tutor que aceptan usar el fármaco de prueba (gel NPC-12G) o que desean volver a participar en el ensayo después de participar en el ensayo de fase III (NPC-12G-1)
- Paciente que el investigador considere apropiado para participar en el ensayo
- Pacientes o su tutor que dan un consentimiento informado por escrito en comprensión y disposición después de haber recibido suficiente explicación sobre el fármaco de prueba y el plan de prueba actual
Criterio de exclusión:
- Pacientes que han ofrecido retirarse del ensayo de Fase III (NPC-12G-1) y han sido interrumpidos
- Pacientes que no han aplicado el fármaco de prueba por vía tópica en más del 25 % de las aplicaciones completas sin un motivo adecuado para el ensayo de fase III (NPC-12G-1)
- Pacientes con hallazgos clínicos como erosión, úlcera y erupción sobre o alrededor de la lesión de angiofibroma, que pueden afectar la evaluación de la seguridad o la eficacia.
- Pacientes con antecedentes de hipersensibilidad al alcohol o alergia al sirolimus
- Pacientes que tienen complicaciones tales como tumor maligno, infección, enfermedad cardíaca grave, trastorno de la función hepática, trastorno de la función renal o trastornos de la sangre cuya gravedad el investigador considera de grado 2 o más grave con referencia a "Concernientes a los criterios de clasificación de la gravedad del fármaco adverso". reacciones de agentes médicos''
- Pacientes que tengan complicaciones tales como enfermedades no aptas para la participación en el ensayo, por ejemplo, diabetes no controlada (nivel de glucosa en sangre en ayunas > 140 mg/dl o nivel de glucosa en sangre posprandial > 200 mg/dl), dislipidemia (nivel de colesterol > 300 mg/dl o > 7,75 mmol/L, nivel de triglicéridos > 300 mg/dL o > 3,42 mmol/L), etc.
- Pacientes mujeres que pueden estar embarazadas o en período de lactancia
- Pacientes que no pueden aceptar tomar las medidas anticonceptivas adecuadas hasta la finalización del ensayo o el período de seguimiento después de la interrupción del consentimiento informado.
- Pacientes que hayan participado en otro ensayo clínico que no sea el ensayo de Fase III (NPC-12G-1) y hayan tomado un fármaco del ensayo en los 6 meses anteriores al consentimiento informado
- Otros, pacientes que el investigador considere inadecuados para participar en el ensayo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Gel NPC-12G
El gel NPC-12G contiene 0,2 % de sirolimus
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El gel NPC-12G se administra por vía tópica dos veces al día durante 52 semanas o más
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La tasa de discontinuación debido a eventos adversos
Periodo de tiempo: 52 semanas y más
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Se evalúa la primera interrupción en cada paciente debido a eventos adversos. La finalización de la semana 26 y 52 son puntos de corte para los análisis intermedios por el método de Kaplan-Meier.
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52 semanas y más
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eventos adversos y eventos adversos relacionados con el fármaco de prueba
Periodo de tiempo: 52 semanas y más
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Se evalúa el número de discontinuaciones/reanudaciones debido a eventos adversos.
La finalización de las semanas 26 y 52 son puntos de corte para los análisis intermedios
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52 semanas y más
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Eventos adversos relacionados con el fármaco de prueba que conducen a la suspensión permanente
Periodo de tiempo: 52 semanas y más
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Se evalúa la incidencia de eventos adversos.
La finalización de las semanas 26 y 52 son puntos de corte para los análisis intermedios
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52 semanas y más
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Eventos adversos graves y eventos adversos graves relacionados con el fármaco de prueba
Periodo de tiempo: 52 semanas y más
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Se evalúa la incidencia de eventos adversos graves.
La finalización de las semanas 26 y 52 son puntos de corte para los análisis intermedios
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52 semanas y más
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Eventos adversos y eventos adversos relacionados con el fármaco de prueba que conducen a la modificación de la dosificación y la administración
Periodo de tiempo: 52 semanas y más
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Se evalúa la incidencia de eventos adversos.
La finalización de las semanas 26 y 52 son puntos de corte para los análisis intermedios
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52 semanas y más
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Eventos adversos significativos y eventos adversos significativos relacionados con el fármaco de prueba
Periodo de tiempo: 52 semanas y más
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Se evalúa la incidencia de eventos adversos significativos tales como irritación local.
La finalización de las semanas 26 y 52 son puntos de corte para los análisis intermedios
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52 semanas y más
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Exámenes de laboratorio, signos vitales
Periodo de tiempo: Basal y cada 3 meses para exámenes de laboratorio, cada visita programada para signos vitales]
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La finalización de las semanas 26 y 52 son puntos de corte para los análisis intermedios
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Basal y cada 3 meses para exámenes de laboratorio, cada visita programada para signos vitales]
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Nivel en sangre de sirolimus
Periodo de tiempo: Línea de base y cada 3 meses solo para la primera fase de prueba
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El nivel de sirolimus en sangre total se mide en cualquier momento del día al inicio y cada visita de 3 meses
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Línea de base y cada 3 meses solo para la primera fase de prueba
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Mejoras en el angiofibroma
Periodo de tiempo: Semana 4, 8, 12, 26, 39 y 52
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Las mejoras en comparación con la línea de base se evalúan mediante una fotografía del investigador y el comité central de evaluación fotográfica.
La finalización de la semana 26 es un punto de corte para el análisis intermedio.
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Semana 4, 8, 12, 26, 39 y 52
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Mejoras en los tamaños de angiofibroma
Periodo de tiempo: Semana 4, 8, 12, 26, 39 y 52
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Las mejoras en comparación con la línea de base se evalúan mediante una fotografía del investigador y el comité central de evaluación fotográfica.
La finalización de la semana 26 es un punto de corte para el análisis intermedio.
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Semana 4, 8, 12, 26, 39 y 52
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Mejoras en el enrojecimiento del angiofibroma
Periodo de tiempo: Semana 4, 8, 12, 26, 39 y 52
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Las mejoras en comparación con la línea de base se evalúan mediante una fotografía del investigador y el comité central de evaluación fotográfica.
La finalización de la semana 26 es un punto de corte para el análisis intermedio.
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Semana 4, 8, 12, 26, 39 y 52
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Mejoras en la mácula blanca y la placa en la parte superior del cuello
Periodo de tiempo: Semana 4, 8, 12, 26, 39 y 52
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Las mejoras en comparación con la línea de base se evalúan mediante una fotografía del investigador y el comité central de evaluación fotográfica.
La finalización de la semana 26 es un punto de corte para el análisis intermedio.
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Semana 4, 8, 12, 26, 39 y 52
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La tasa de pacientes evaluados como "mejoría" o más (tasa de mejora) por encima de las medidas de eficacia.
Periodo de tiempo: Semana 4, 8, 12, 26, 39 y 52
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La finalización de la semana 26 es un punto de corte para el análisis intermedio.
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Semana 4, 8, 12, 26, 39 y 52
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Cambio en la puntuación total de DLQI y CDLQI desde el inicio
Periodo de tiempo: Semana 4, 8, 12, 26, 39 y 52
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Los pacientes evalúan el DLQI para sujetos de 16 años o más, o el CDLQI para niños menores de 16 años.
La finalización de la semana 26 es un punto de corte para el análisis intermedio.
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Semana 4, 8, 12, 26, 39 y 52
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Grado de satisfacción del paciente
Periodo de tiempo: Semana 12, 26, 39 y 52
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La satisfacción del paciente es evaluada por el paciente.
La finalización de la semana 26 es un punto de corte para el análisis intermedio.
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Semana 12, 26, 39 y 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Mari Wataya-Kaneda,, MD, PhD, Department of Dermatology, Graduate School of Medicine, Osaka University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de octubre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de octubre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de diciembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de diciembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
18 de diciembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de febrero de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de febrero de 2019
Última verificación
1 de diciembre de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Neoplasias De Tejido Vascular
- Malformaciones del Desarrollo Cortical, Grupo I
- Malformaciones del desarrollo cortical
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Síndromes neurocutáneos
- Hamartoma
- Neoplasias Primarias Múltiples
- Esclerosis
- Esclerosis tuberosa
- Angiofibroma
Otros números de identificación del estudio
- NPC-12G-2
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