Langtidsforsøg med topisk sirolimus til angiofibrom hos patient med tuberøs sklerosekompleks

Inklusionskriterier:

1. Mandlige eller kvindelige patienter 3 år eller ældre på tidspunktet for informeret samtykke
2. Patienter, der er diagnosticeret som sikker diagnose i henhold til diagnostiske kriterier for tuberøs sklerosekompleks (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Patienter med hudlæsioner såsom angiofibroma, hvide makuler eller plak på øvre hals forbundet med tuberøs sklerosekompleks ved screeningsbesøget eller baselinebesøget
4. Patienter eller hans/hendes værge, der accepterer at bruge testlægemidlet (NPC-12G gel), eller som ønsker at deltage i forsøget igen efter deltagelse i fase III forsøg (NPC-12G-1)
5. Patient, der anses for at være en passende patient til at deltage i forsøget af investigator
6. Patienter eller hans/hendes værge, der giver et skriftligt informeret samtykke i forståelse og vilje efter at have modtaget tilstrækkelig forklaring på testlægemidlet og den aktuelle forsøgsplan

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter, der har tilbudt at trække sig fra fase III-studiet (NPC-12G-1) og er blevet afbrudt
2. Patienter, der ikke har påført testlægemidlet topisk mere end 25 % af hele applikationerne uden passende grund til fase III-forsøg (NPC-12G-1)
3. Patienter med kliniske fund såsom erosion, ulcus og eruption på eller omkring læsionen af ​​angiofibroma, som kan påvirke vurderingen af ​​sikkerhed eller effekt
4. Patienter med en historie med overfølsomhed over for alkohol eller allergi over for sirolimus
5. Patienter, som har komplikationer såsom ondartet tumor, infektion, alvorlig hjertesygdom, leverfunktionsforstyrrelse, nyrefunktionsforstyrrelse eller blodsygdomme, hvis sværhedsgrad af investigator anses for at være grad 2 eller mere alvorlig med henvisning til ''Angående klassificeringskriterier for alvorligheden af ​​uønsket lægemiddel reaktioner fra medicinske midler''
6. Patienter, der har komplikationer såsom sygdomme, der ikke er egnede til at deltage i forsøget, for eksempel ukontrolleret diabetes (fastende blodsukkerniveau >140 mg/dL eller postprandialt blodsukkerniveau > 200 mg/dL), dyslipidæmi (kolesterolniveau > 300 mg/dL eller > 7,75 mmol/L, triglyceridniveau > 300 mg/dL eller > 3,42 mmol/L) osv.
7. Kvindelige patienter, der kan være gravide eller ammende
8. Patienter, der ikke kan acceptere at træffe passende præventionsforanstaltninger, indtil forsøget eller opfølgningsperioden er afsluttet efter ophør med informeret samtykke
9. Patienter, der har deltaget i andre kliniske undersøgelser end fase III forsøg (NPC-12G-1) og har taget et forsøgslægemiddel inden for 6 måneder før informeret samtykke
10. Andre, patienter, som af investigator vurderes som uegnede til at deltage i forsøget