Prova a lungo termine di Sirolimus topico per angiofibroma in paziente con complesso di sclerosi tuberosa

Criterio di inclusione:

1. Pazienti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 3 anni al momento del consenso informato
2. Pazienti a cui viene diagnosticata una diagnosi definitiva secondo i criteri diagnostici per il complesso della sclerosi tuberosa (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Pazienti con lesioni cutanee come angiofibroma, macule bianche o placca superiore del collo associate a complesso di sclerosi tuberosa alla visita di screening o alla visita basale
4. Pazienti o il suo tutore che acconsentono all'uso del farmaco di prova (NPC-12G gel) o che desiderano partecipare nuovamente allo studio dopo la partecipazione allo studio di Fase III (NPC-12G-1)
5. Pazienti che sono considerati pazienti idonei a partecipare allo studio dallo sperimentatore
6. Pazienti o il suo tutore che danno un consenso informato scritto in segno di comprensione e disponibilità dopo aver ricevuto una spiegazione sufficiente del farmaco in esame e del piano di sperimentazione in corso

Criteri di esclusione:

1. Pazienti che si sono offerti di ritirarsi dallo studio di fase III (NPC-12G-1) e sono stati interrotti
2. Pazienti che non hanno applicato il farmaco in esame per via topica oltre il 25% delle applicazioni intere senza un motivo appropriato per lo studio di fase III (NPC-12G-1)
3. Pazienti con segni clinici come erosione, ulcera ed eruzione sopra o attorno alla lesione dell'angiofibroma, che possono influenzare la valutazione della sicurezza o dell'efficacia
4. Pazienti con una storia di ipersensibilità all'alcol o allergia al sirolimus
5. Pazienti che presentano complicanze come tumore maligno, infezione, cardiopatia grave, disturbo della funzionalità epatica, disturbo della funzionalità renale o disturbi del sangue la cui gravità è considerata dallo sperimentatore di grado 2 o più grave con riferimento a "Riguardo ai criteri di classificazione per la gravità del farmaco avverso reazioni di agenti medici''
6. Pazienti che presentano complicanze come malattie non adatte alla partecipazione allo studio, ad esempio diabete non controllato (livello di glicemia a digiuno > 140 mg/dL o livello di glicemia postprandiale > 200 mg/dL), dislipidemia (livello di colesterolo > 300 mg/dL o > 7,75 mmol/L, livello di trigliceridi > 300 mg/dL o > 3,42 mmol/L), ecc.
7. Pazienti di sesso femminile che possono essere in gravidanza o in allattamento
8. Pazienti che non possono accettare di adottare adeguate misure contraccettive fino al completamento della sperimentazione o del periodo di follow-up dopo l'interruzione del consenso informato
9. Pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici diversi dallo studio di fase III (NPC-12G-1) e hanno assunto un farmaco sperimentale entro 6 mesi prima del consenso informato
10. Altri, pazienti che sono considerati dallo sperimentatore non idonei alla partecipazione allo studio