Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Paikallisen sirolimuusin pitkäaikainen tutkimus angiofibroomaan potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi

maanantai 18. helmikuuta 2019 päivittänyt: Nobelpharma

Pitkäaikainen, yksihaarainen, avoin tutkimus NPC-12G:stä (paikallinen sirolimuusiformulaatio) angiofibrooman ja muiden ihovaurioiden hoitoon potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida avoimessa tutkimuksessa pitkän aikavälin NPC-12G-geelillä (0,2 % sirolimuusigeeli) annetun hoidon turvallisuutta ja tehoa angiofibroomaan ja muihin ihovaurioihin potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tuberous Sclerosis Complex (TSC) on autosomaalisesti hallitseva perinnöllinen sairaus, joka aiheuttaa hyvänlaatuisia kasvaimia lähes koko kehossa (mukaan lukien iho, aivot, munuaiset, keuhkot ja sydän), käyttäytymishäiriöitä autismina, kehitysvammaisuutta ja neurologisia oireita kuten epilepsia. Angiofibroma on TSC-spesifinen kasvojen iholeesio ja hamartoma, joka johtuu ihon sidekudosten ja verisuonten komponenttien lisääntymisestä. Muita TSC:n aiheuttamia ihovaurioita ovat valkoinen makula (hypomelanoottinen makula), plakki, shagreen-laastari ja sorkkakiven fibroomat. Angiofibrooman nykyisiä hoitomenetelmiä ovat laser- ja kirurgiset hoidot, mutta ongelmia esiintyy monien pahenemisvaiheiden, todisteiden puutteen, pigmentin muutoksen, arpien ja infektioriskin vuoksi.

Tämä on monikeskus ja avoin kokeilu. Kokeilu koostuu kahdesta vaiheesta. Ensimmäisessä 52 viikon koevaiheessa arvioidaan tehoa ja turvallisuutta. Toisessa kokeiluvaiheessa kokeilua jatketaan NDA:n hyväksymispäivään saakka NPC-12G:lle. Toisessa koevaiheessa arvioidaan turvallisuutta, mutta ei tehoa. Potilaat, jotka täyttävät kaikki tutkimukseen osallistumiskriteerit, käyttävät 0,2 % NPC-12G-geeliä kahdesti päivässä. Potilaat tulevat käymään 4–5 viikon välein ensimmäisen koevaiheen 6 ensimmäisen kuukauden ajan ja sen jälkeen 3 kuukauden välein.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

94

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Suita, Osaka, Japani, 565-0871
        • Graduate School of Medicine, Osaka University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispotilaat, jotka ovat vähintään 3-vuotiaita tietoisen suostumuksen ajankohtana
  2. Potilaat, joille on diagnosoitu varma diagnoosi tuberkuloosiskleroosikompleksin diagnostisten kriteerien mukaan (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
  3. Potilaat, joilla on seulontakäynnillä tai peruskäynnillä ihovaurioita, kuten angiofibrooma, valkoisia makuuloja tai plakkia kaulan yläosassa, joka liittyy tuberkuloosiskleroosikompleksiin
  4. Potilaat tai hänen huoltajansa, jotka suostuvat käyttämään testilääkettä (NPC-12G-geeli) tai jotka haluavat osallistua tutkimukseen uudelleen vaiheen III tutkimukseen osallistumisen jälkeen (NPC-12G-1)
  5. Potilas, jonka tutkija katsoo olevan sopiva potilas osallistumaan tutkimukseen
  6. Potilaat tai hänen huoltajansa, jotka ymmärryksessä ja halukkuudellaan antavat kirjallisen suostumuksensa saatuaan riittävän selvityksen testilääkkeestä ja nykyisestä tutkimussuunnitelmasta

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka ovat tarjonneet vetäytyä vaiheen III tutkimuksesta (NPC-12G-1) ja jotka on lopetettu
  2. Potilaat, jotka eivät ole käyttäneet testilääkettä paikallisesti yli 25 % kaikista annostuksista ilman asianmukaista syytä faasin III tutkimukseen (NPC-12G-1)
  3. Potilaat, joilla on kliinisiä löydöksiä, kuten eroosiota, haavaumia ja eruptiota angiofibroomaleesiossa tai sen ympärillä, jotka voivat vaikuttaa turvallisuuden tai tehon arviointiin
  4. Potilaat, joilla on ollut yliherkkyys alkoholille tai allergia sirolimuusille
  5. Potilaat, joilla on komplikaatioita, kuten pahanlaatuinen kasvain, infektio, vakava sydänsairaus, maksan toimintahäiriö, munuaisten toimintahäiriö tai verihäiriöt, joiden vakavuus on tutkijan mielestä luokkaa 2 tai vakavampi viitaten kohtaan "Haittavaikutusten vakavuuden luokituskriteerit" lääkeaineiden reaktiot"
  6. Potilaat, joilla on komplikaatioita, kuten sairauksia, jotka eivät sovellu tutkimukseen osallistumiseen, esim. hallitsematon diabetes (paastoveren glukoositaso > 140 mg/dl tai aterian jälkeinen verensokeri > 200 mg/dl), dyslipidemia (kolesterolitaso > 300 mg/dl tai > 7,75 mmol/L, triglyseriditaso > 300 mg/dl tai > 3,42 mmol/L) jne.
  7. Naispotilaat, jotka voivat olla raskaana tai imettävät
  8. Potilaat, jotka eivät voi suostua ottamaan asianmukaisia ​​ehkäisytoimenpiteitä ennen kuin tutkimus tai seurantajakso on päättynyt tietoisen suostumuksen lopettamisen jälkeen
  9. Potilaat, jotka ovat osallistuneet muuhun kliiniseen tutkimukseen kuin vaiheen III tutkimukseen (NPC-12G-1) ja ottaneet koelääkkeen 6 kuukauden sisällä ennen ilmoitettua suostumusta
  10. Toiset, potilaat, jotka tutkijan mielestä eivät sovellu osallistumaan tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NPC-12G geeli
NPC-12G-geeli sisältää 0,2 % sirolimuusia
Lääke: NPC-12G geeli
NPC-12G-geeliä annetaan paikallisesti kahdesti päivässä 52 viikon ajan tai kauemmin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskeytysprosentti haittatapahtumien vuoksi
Aikaikkuna: 52 viikkoa ja kauemmin
Kunkin potilaan ensimmäinen hoidon lopettaminen haittatapahtumien vuoksi arvioidaan. Viikot 26 ja 52 ovat rajapisteitä Kaplan-Meier-menetelmällä tehdyille välianalyyseille
52 viikkoa ja kauemmin

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Testilääkkeeseen liittyvät haittatapahtumat ja haittatapahtumat
Aikaikkuna: 52 viikkoa ja kauemmin
Haittavaikutusten vuoksi lopetettujen/jatkosten lukumäärä arvioidaan. Viikon 26 ja 52 päättyminen ovat välianalyysien rajapisteitä
52 viikkoa ja kauemmin
Testilääkkeeseen liittyvät haittatapahtumat, jotka johtavat käytön pysyvään lopettamiseen
Aikaikkuna: 52 viikkoa ja kauemmin
Haittavaikutusten ilmaantuvuus arvioidaan. Viikon 26 ja 52 päättyminen ovat välianalyysien rajapisteitä
52 viikkoa ja kauemmin
Testilääkkeeseen liittyvät vakavat haittatapahtumat ja vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: 52 viikkoa ja kauemmin
Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus arvioidaan. Viikon 26 ja 52 päättyminen ovat välianalyysien rajapisteitä
52 viikkoa ja kauemmin
Testilääkkeeseen liittyvät haittatapahtumat ja haittatapahtumat, jotka johtavat annostuksen ja annon muuttamiseen
Aikaikkuna: 52 viikkoa ja kauemmin
Haittavaikutusten ilmaantuvuus arvioidaan. Viikon 26 ja 52 päättyminen ovat välianalyysien rajapisteitä
52 viikkoa ja kauemmin
Testilääkkeeseen liittyvät merkittävät haittatapahtumat ja merkittävät haittatapahtumat
Aikaikkuna: 52 viikkoa ja kauemmin
Merkittävien haittatapahtumien, kuten paikallisen ärsytyksen, ilmaantuvuus arvioidaan. Viikon 26 ja 52 päättyminen ovat välianalyysien rajapisteitä
52 viikkoa ja kauemmin
Laboratoriotutkimukset, elintoiminnot
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 3 kuukauden välein laboratoriotutkimuksia varten, jokainen suunniteltu käynti elintoimintojen selvittämiseksi]
Viikon 26 ja 52 päättyminen ovat välianalyysien rajapisteitä
Lähtötilanne ja 3 kuukauden välein laboratoriotutkimuksia varten, jokainen suunniteltu käynti elintoimintojen selvittämiseksi]
Sirolimuusin pitoisuus veressä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 3 kuukauden välein vain ensimmäisen koevaiheen aikana
Sirolimuusin kokoveren taso mitataan milloin tahansa lähtötilanteessa ja 3 kuukauden välein
Lähtötilanne ja 3 kuukauden välein vain ensimmäisen koevaiheen aikana
Angiofibrooman parannukset
Aikaikkuna: Viikot 4, 8, 12, 26, 39 ja 52
Tutkija ja keskusvalokuvalautakunta arvioivat parannuksia lähtötilanteeseen verrattuna valokuvan avulla. Viikon 26 päättyminen on välianalyysin raja.
Viikot 4, 8, 12, 26, 39 ja 52
Angiofibrooman koon parannukset
Aikaikkuna: Viikot 4, 8, 12, 26, 39 ja 52
Tutkija ja keskusvalokuvalautakunta arvioivat parannuksia lähtötilanteeseen verrattuna valokuvan avulla. Viikon 26 päättyminen on välianalyysin raja.
Viikot 4, 8, 12, 26, 39 ja 52
Angiofibrooman punoituksen paraneminen
Aikaikkuna: Viikot 4, 8, 12, 26, 39 ja 52
Tutkija ja keskusvalokuvalautakunta arvioivat parannuksia lähtötilanteeseen verrattuna valokuvan avulla. Viikon 26 päättyminen on välianalyysin raja.
Viikot 4, 8, 12, 26, 39 ja 52
Parannuksia valkoisen makulan ja plakin yläkaulassa
Aikaikkuna: Viikot 4, 8, 12, 26, 39 ja 52
Tutkija ja keskusvalokuvalautakunta arvioivat parannuksia lähtötilanteeseen verrattuna valokuvan avulla. Viikon 26 päättyminen on välianalyysin raja.
Viikot 4, 8, 12, 26, 39 ja 52
Niiden potilaiden osuus, jotka arvioivat "parantumista" tai enemmän (parantumisaste) tehokkuusmittauksissa.
Aikaikkuna: Viikot 4, 8, 12, 26, 39 ja 52
Viikon 26 päättyminen on välianalyysin raja.
Viikot 4, 8, 12, 26, 39 ja 52
Muutos DLQI:n ja CDLQI:n kokonaispisteissä lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikot 4, 8, 12, 26, 39 ja 52
Potilaat arvioivat DLQI:n 16-vuotiaille ja sitä vanhemmille koehenkilöille tai CDLQI:n alle 16-vuotiaille lapsille. Viikon 26 päättyminen on välianalyysin raja.
Viikot 4, 8, 12, 26, 39 ja 52
Potilaan tyytyväisyyden aste
Aikaikkuna: Viikot 12, 26, 39 ja 52
Potilaan tyytyväisyys arvioidaan potilaskohtaisesti. Viikon 26 päättyminen on välianalyysin raja.
Viikot 12, 26, 39 ja 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Nobelpharma

Tutkijat

  • Päätutkija: Mari Wataya-Kaneda,, MD, PhD, Department of Dermatology, Graduate School of Medicine, Osaka University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 16. joulukuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. joulukuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 18. joulukuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 20. helmikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. helmikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NPC-12G-2

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plakki

Kliiniset tutkimukset NPC-12G geeli

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Pakistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa