Essai à long terme du sirolimus topique sur l'angiofibrome chez un patient atteint d'un complexe de sclérose tubéreuse

Critère d'intégration:

1. Patients masculins ou féminins âgés de 3 ans ou plus au moment du consentement éclairé
2. Patients ayant reçu un diagnostic définitif selon les critères de diagnostic du complexe de la sclérose tubéreuse (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Patients présentant des lésions cutanées telles qu'un angiofibrome, des macules blanches ou une plaque supérieure du cou associée à un complexe de sclérose tubéreuse lors de la visite de dépistage ou de la visite de référence
4. Patients ou leur tuteur qui acceptent d'utiliser le médicament testé (gel NPC-12G) ou qui souhaitent participer à nouveau à l'essai suite à leur participation à l'essai de phase III (NPC-12G-1)
5. Patient considéré comme un patient approprié pour participer à l'essai par l'investigateur
6. Les patients ou leur tuteur qui donnent un consentement éclairé écrit dans la compréhension et la volonté après avoir reçu suffisamment d'explications sur le médicament à l'essai et le plan d'essai actuel

Critère d'exclusion:

1. Patients qui ont proposé de se retirer de l'essai de phase III (NPC-12G-1) et qui ont été interrompus
2. Patients qui n'ont pas appliqué le médicament à l'essai par voie topique plus de 25 % des applications entières sans raison appropriée pour l'essai de phase III (NPC-12G-1)
3. Patients présentant des signes cliniques tels qu'érosion, ulcère et éruption sur ou autour de la lésion d'angiofibrome, qui peuvent affecter l'évaluation de l'innocuité ou de l'efficacité
4. Patients ayant des antécédents d'hypersensibilité à l'alcool ou d'allergie au sirolimus
5. Patients présentant des complications telles qu'une tumeur maligne, une infection, une maladie cardiaque grave, un trouble de la fonction hépatique, un trouble de la fonction rénale ou des troubles sanguins dont la gravité est considérée par l'investigateur comme étant de grade 2 ou plus grave en référence aux « Critères de classification concernant la gravité des effets indésirables des médicaments » réactions des agents médicaux''
6. Les patients qui présentent des complications telles que des maladies inadaptées à la participation à l'essai, par exemple, un diabète non contrôlé (glycémie à jeun > 140 mg/dL ou glycémie postprandiale > 200 mg/dL), dyslipidémie (taux de cholestérol > 300 mg/dL ou > 7,75 mmol/L, taux de triglycérides > 300 mg/dL ou > 3,42 mmol/L), etc.
7. Patientes qui peuvent être enceintes ou qui allaitent
8. Patients qui ne peuvent pas accepter de prendre des mesures de contraception appropriées jusqu'à la fin de l'essai ou de la période de suivi après l'arrêt du consentement éclairé
9. Patients ayant participé à un autre essai clinique autre que l'essai de phase III (NPC-12G-1) et ayant pris un médicament à l'essai dans les 6 mois précédant le consentement éclairé
10. Autres, patients considérés par l'investigateur comme inaptes à participer à l'essai