外用西罗莫司治疗结节性硬化症患者血管纤维瘤的长期试验

纳入标准：

1. 知情同意时年满 3 岁或以上的男性或女性患者
2. 根据结节性硬化症诊断标准确诊为确诊患者（国际结节性硬化症共识会议2012）
3. 在筛选访视或基线访视时出现与结节性硬化症相关的血管纤维瘤、白斑或上颈部斑块等皮肤损伤的患者
4. 同意使用试验药物（NPC-12G凝胶）或参加III期试验（NPC-12G-1）后想再次参加试验的患者或其监护人
5. 研究者认为适合参加试验的患者
6. 患者或其监护人在得到对受试药物和当前试验计划的充分解释后，理解并自愿签署书面知情同意书

排除标准：

1. 提出退出III期试验（NPC-12G-1）并已停药的患者
2. 在没有适当理由进行 III 期试验 (NPC-12G-1) 的情况下，未局部应用试验药物的患者超过整个应用的 25%
3. 血管纤维瘤病灶上或周围出现糜烂、溃疡和出疹等临床表现，可能影响安全性或疗效评估的患者
4. 对酒精过敏或对西罗莫司过敏的患者
5. 有恶性肿瘤、感染、严重心脏病、肝功能障碍、肾功能障碍或血液病等并发症，严重程度经研究者参照《关于药物不良反应严重程度分类标准》判断为2级以上的患者药物反应''
6. 患有不适合参加试验的疾病等并发症的患者，例如未控制的糖尿病（空腹血糖水平> 140 mg / dL或餐后血糖水平> 200 mg / dL），血脂异常（胆固醇水平> 300 mg / dL或> 7.75 mmol/L，甘油三酯水平 > 300 mg/dL 或 > 3.42 mmol/L)，等等。
7. 可能怀孕或哺乳的女性患者
8. 在试验结束或知情同意终止后的随访期之前不能同意采取适当避孕措施的患者
9. 参加过III期试验（NPC-12G-1）以外的其他临床试验且在知情同意前6个月内服用过试验药物的患者
10. 其他，研究者认为不适合参加试验的患者