Langdurige proef van actuele sirolimus tot angiofibroom bij patiënt met tubereuze sclerose-complex

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke patiënten van 3 jaar of ouder op het moment van geïnformeerde toestemming
2. Patiënten bij wie de definitieve diagnose is gesteld volgens diagnostische criteria voor het tubereuze sclerosecomplex (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Patiënten met huidlaesies zoals angiofibroom, witte macules of plaque in de bovenhals in verband met het tubereuze sclerosecomplex bij het screeningsbezoek of het basisbezoek
4. Patiënten of zijn/haar voogd die akkoord gaan met het gebruik van het testgeneesmiddel (NPC-12G-gel) of die opnieuw willen deelnemen aan de studie na deelname aan de fase III-studie (NPC-12G-1)
5. Patiënt die door de onderzoeker wordt beschouwd als een geschikte patiënt om deel te nemen aan het onderzoek
6. Patiënten of zijn/haar voogd die een schriftelijke geïnformeerde toestemming geven in begrip en bereidheid na voldoende uitleg te hebben gekregen over het testgeneesmiddel en het huidige proefplan

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten die hebben aangeboden zich terug te trekken uit de fase III-studie (NPC-12G-1) en die zijn stopgezet
2. Patiënten die het testgeneesmiddel niet plaatselijk hebben aangebracht in meer dan 25% van de volledige aanvragen zonder geldige reden voor fase III-onderzoek (NPC-12G-1)
3. Patiënten met klinische bevindingen zoals erosie, zweren en uitbarstingen op of rond de laesie van angiofibroom, die de beoordeling van veiligheid of werkzaamheid kunnen beïnvloeden
4. Patiënten met een voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor alcohol of allergie voor sirolimus
5. Patiënten met complicaties zoals een kwaadaardige tumor, infectie, ernstige hartziekte, leverfunctiestoornis, nierfunctiestoornis of bloedstoornissen waarvan de ernst door de onderzoeker wordt beschouwd als graad 2 of ernstiger met verwijzing naar ''Betreffende classificatiecriteria voor ernst van bijwerkingen reacties van medicijnen''
6. Patiënten met complicaties zoals ziekten die niet geschikt zijn voor deelname aan het onderzoek, bijvoorbeeld ongecontroleerde diabetes (nuchtere bloedglucosewaarde > 140 mg/dl of postprandiale bloedglucosewaarde > 200 mg/dl), dyslipidemie (cholesterolwaarde > 300 mg/dl of > 7,75 mmol/L, triglyceridengehalte > 300 mg/dL of > 3,42 mmol/L), etc.
7. Vrouwelijke patiënten die mogelijk zwanger zijn of borstvoeding geven
8. Patiënten die niet kunnen instemmen met het nemen van geschikte anticonceptiemaatregelen tot voltooiing van de proef- of follow-upperiode na stopzetting van de geïnformeerde toestemming
9. Patiënten die hebben deelgenomen aan andere klinische onderzoeken dan fase III-onderzoeken (NPC-12G-1) en die binnen 6 maanden vóór geïnformeerde toestemming een proefgeneesmiddel hebben ingenomen
10. Anderen, patiënten die door de onderzoeker als ongeschikt worden beschouwd voor deelname aan het onderzoek