Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочные испытания местного применения сиролимуса при ангиофиброме у пациента с комплексом туберозного склероза

18 февраля 2019 г. обновлено: Nobelpharma

Долгосрочное, одногрупповое, открытое исследование NPC-12G (форма сиролимуса для местного применения) при ангиофиброме и других кожных поражениях у пациентов с комплексом туберозного склероза

Целью этого исследования является оценка безопасности и эффективности длительного лечения гелем NPC-12G (0,2% геля сиролимуса) ангиофибромы и других поражений кожи у пациентов с комплексом туберозного склероза в открытом исследовании.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Комплекс туберозного склероза (TSC) представляет собой аутосомно-доминантное наследственное заболевание, которое вызывает доброкачественные опухоли почти по всему телу (включая кожу, головной мозг, почки, легкие и сердце), расстройство поведения, такое как аутизм, умственная отсталость и неврологические симптомы, такие как эпилепсия. Ангиофиброма – специфическое для ТСК поражение кожи лица, а гамартома – увеличение доли соединительнотканного компонента кожи и сосудов. Другими поражениями кожи, вызванными TSC, являются белые пятна (гипомеланотические пятна), бляшки, шагреневые пятна и фибромы ногтей. Текущие методы лечения ангиофибромы — лазерное и хирургическое лечение, но есть проблемы, такие как много рецидивов, недостаточность показаний, изменение пигмента, рубцы и риск инфекции.

Это многоцентровое и открытое исследование. Испытание состоит из двух этапов. В первой фазе испытаний в течение 52 недель оценивается эффективность, а также безопасность. На втором этапе испытаний испытания будут продолжаться до даты утверждения NDA для NPC-12G. Безопасность оценивается во время второй фазы испытаний, но не эффективность. Пациенты, отвечающие всем критериям включения в исследование, применяют 0,2% гель NPC-12G два раза в день. Пациенты будут посещать с интервалом от 4 до 5 недель в течение первых 6 месяцев первой фазы испытаний, а затем с интервалом в 3 месяца.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

94

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Япония
      • Suita, Osaka, Япония, 565-0871
        • Graduate School of Medicine, Osaka University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

10 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты мужского или женского пола в возрасте 3 лет и старше на момент информированного согласия
  2. Пациенты с определенным диагнозом в соответствии с диагностическими критериями комплекса туберозного склероза (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
  3. Пациенты с кожными поражениями, такими как ангиофиброма, белые пятна или бляшки на верхней части шеи, связанные с комплексом туберозного склероза во время скринингового визита или исходного визита
  4. Пациенты или их опекун, которые соглашаются использовать тестируемый препарат (гель NPC-12G) или хотят снова участвовать в исследовании после участия в исследовании III фазы (NPC-12G-1)
  5. Пациент, которого исследователь считает подходящим пациентом для участия в исследовании
  6. Пациенты или их/ее опекун, которые дают письменное информированное согласие с пониманием и готовностью после получения достаточного объяснения исследуемого препарата и текущего плана исследования

Критерий исключения:

  1. Пациенты, которым предложили выйти из исследования III фазы (NPC-12G-1) и которые были прекращены.
  2. Пациенты, которые не наносили тестируемый препарат местно более чем в 25% случаев без уважительной причины для исследования фазы III (NPC-12G-1)
  3. Пациенты с клиническими признаками, такими как эрозия, язва и сыпь на очаге ангиофибромы или вокруг него, которые могут повлиять на оценку безопасности или эффективности.
  4. Пациенты с повышенной чувствительностью к алкоголю или аллергией на сиролимус в анамнезе.
  5. Пациенты с осложнениями, такими как злокачественная опухоль, инфекция, серьезное заболевание сердца, нарушение функции печени, нарушение функции почек или заболевания крови, тяжесть которых оценивается исследователем как 2-я или более тяжелая степень со ссылкой на «Относительно классификационных критериев серьезности побочных эффектов лекарственного средства». реакции лечебных средств»
  6. Пациенты с такими осложнениями, как заболевания, не подходящие для участия в исследовании, например, неконтролируемый диабет (уровень глюкозы в крови натощак > 140 мг/дл или уровень глюкозы в крови после приема пищи > 200 мг/дл), дислипидемия (уровень холестерина > 300 мг/дл или > 7,75 ммоль/л, уровень триглицеридов > 300 мг/дл или > 3,42 ммоль/л) и др.
  7. Женщины-пациенты, которые могут быть беременны или кормят грудью
  8. Пациенты, которые не могут согласиться принять соответствующие меры контрацепции до завершения исследования или периода последующего наблюдения после прекращения информированного согласия.
  9. Пациенты, которые участвовали в другом клиническом исследовании, отличном от исследования фазы III (NPC-12G-1), и принимали исследуемый препарат в течение 6 месяцев до получения информированного согласия.
  10. Прочие, пациенты, которых исследователь считает непригодными для участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Гель НПЦ-12Г
Гель НПК-12Г содержит 0,2% Сиролимуса.
Лекарство: Гель НПЦ-12Г
Гель NPC-12G вводят местно два раза в день в течение 52 недель или дольше.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота прекращения лечения из-за нежелательных явлений
Временное ограничение: 52 недели и дольше
Оценивается первое прекращение лечения у каждого пациента из-за нежелательных явлений. Завершение 26 и 52 недель являются точками отсечки для промежуточных анализов по методу Каплана-Мейера.
52 недели и дольше

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления и нежелательные явления, связанные с исследуемым препаратом
Временное ограничение: 52 недели и дольше
Оценивается количество случаев прекращения/возобновления лечения из-за нежелательных явлений. Завершение 26-й и 52-й недель являются точками отсечки для промежуточных анализов.
52 недели и дольше
Нежелательные явления, связанные с исследуемым препаратом, приводящие к постоянному прекращению приема
Временное ограничение: 52 недели и дольше
Оценивается частота нежелательных явлений. Завершение 26-й и 52-й недель являются точками отсечки для промежуточных анализов.
52 недели и дольше
Серьезные нежелательные явления и серьезные нежелательные явления, связанные с исследуемым препаратом
Временное ограничение: 52 недели и дольше
Оценивается частота серьезных нежелательных явлений. Завершение 26-й и 52-й недель являются точками отсечки для промежуточных анализов.
52 недели и дольше
Побочные явления и нежелательные явления, связанные с исследуемым препаратом, приводящие к изменению дозировки и способа введения
Временное ограничение: 52 недели и дольше
Оценивается частота нежелательных явлений. Завершение 26-й и 52-й недель являются точками отсечки для промежуточных анализов.
52 недели и дольше
Значимые нежелательные явления и значимые нежелательные явления, связанные с исследуемым препаратом
Временное ограничение: 52 недели и дольше
Оценивается частота значительных нежелательных явлений, таких как местное раздражение. Завершение 26-й и 52-й недель являются точками отсечки для промежуточных анализов.
52 недели и дольше
Лабораторные анализы, жизненные показатели
Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 3 месяца для лабораторных анализов, каждое плановое посещение для определения основных показателей жизнедеятельности]
Завершение 26-й и 52-й недель являются точками отсечки для промежуточных анализов.
Базовый уровень и каждые 3 месяца для лабораторных анализов, каждое плановое посещение для определения основных показателей жизнедеятельности]
Уровень сиролимуса в крови
Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 3 месяца только для первой пробной фазы
Уровень сиролимуса в цельной крови измеряют в любой день в начале исследования и каждые 3 месяца при посещении.
Базовый уровень и каждые 3 месяца только для первой пробной фазы
Улучшения при ангиофиброме
Временное ограничение: Неделя 4, 8, 12, 26, 39 и 52
Улучшения по сравнению с исходным состоянием оцениваются исследователем и центральным фотооценочным комитетом по фотографии. Завершение 26-й недели является точкой отсечки для промежуточного анализа.
Неделя 4, 8, 12, 26, 39 и 52
Уменьшение размеров ангиофибромы
Временное ограничение: Неделя 4, 8, 12, 26, 39 и 52
Улучшения по сравнению с исходным состоянием оцениваются исследователем и центральным фотооценочным комитетом по фотографии. Завершение 26-й недели является точкой отсечки для промежуточного анализа.
Неделя 4, 8, 12, 26, 39 и 52
Уменьшение покраснения ангиофибромы
Временное ограничение: Неделя 4, 8, 12, 26, 39 и 52
Улучшения по сравнению с исходным состоянием оцениваются исследователем и центральным фотооценочным комитетом по фотографии. Завершение 26-й недели является точкой отсечки для промежуточного анализа.
Неделя 4, 8, 12, 26, 39 и 52
Улучшения в области белых пятен и бляшек на верхней части шеи
Временное ограничение: Неделя 4, 8, 12, 26, 39 и 52
Улучшения по сравнению с исходным состоянием оцениваются исследователем и центральным фотооценочным комитетом по фотографии. Завершение 26-й недели является точкой отсечки для промежуточного анализа.
Неделя 4, 8, 12, 26, 39 и 52
Доля пациентов, получивших оценку «улучшение» или более (уровень улучшения) по вышеуказанным показателям эффективности.
Временное ограничение: Неделя 4, 8, 12, 26, 39 и 52
Завершение 26-й недели является точкой отсечки для промежуточного анализа.
Неделя 4, 8, 12, 26, 39 и 52
Изменение общего балла DLQI и CDLQI по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 4, 8, 12, 26, 39 и 52
DLQI для субъектов в возрасте 16 лет и старше или CDLQI для детей младше 16 лет оценивается пациентами. Завершение 26-й недели является точкой отсечки для промежуточного анализа.
Неделя 4, 8, 12, 26, 39 и 52
Степень удовлетворенности пациента
Временное ограничение: 12, 26, 39 и 52 неделя
Удовлетворенность пациента оценивается пациентом. Завершение 26-й недели является точкой отсечки для промежуточного анализа.
12, 26, 39 и 52 неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Nobelpharma

Следователи

  • Главный следователь: Mari Wataya-Kaneda,, MD, PhD, Department of Dermatology, Graduate School of Medicine, Osaka University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 декабря 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 декабря 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

18 декабря 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 февраля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 февраля 2019 г.

Последняя проверка

1 декабря 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NPC-12G-2

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться