Dlouhodobá studie topického sirolimu až angiofibromu u pacienta s komplexem tuberózní sklerózy

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku 3 let nebo více v době informovaného souhlasu
2. Pacienti, kteří jsou diagnostikováni jako definitivní diagnóza podle diagnostických kritérií pro komplex tuberózní sklerózy (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Pacienti s kožními lézemi, jako je angiofibrom, bílé makuly nebo plak v horní části krku spojené s komplexem tuberózní sklerózy při screeningové návštěvě nebo při základní návštěvě
4. Pacienti nebo jejich opatrovníci, kteří souhlasí s použitím testovaného léku (NPC-12G gel) nebo kteří se chtějí znovu zúčastnit studie po účasti ve studii fáze III (NPC-12G-1)
5. Pacient, který je zkoušejícím považován za vhodného pacienta k účasti ve studii
6. Pacienti nebo jeho/její opatrovník, kteří dají písemný informovaný souhlas s porozuměním a ochotou poté, co dostali dostatečné vysvětlení testovaného léku a aktuálního zkušebního plánu

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti, kteří nabídli stažení ze studie fáze III (NPC-12G-1) a byli přerušeni
2. Pacienti, kteří neaplikovali testovaný lék lokálně více než 25 % celých aplikací bez náležitého důvodu pro studii fáze III (NPC-12G-1)
3. Pacienti s klinickými nálezy, jako je eroze, vřed a erupce na nebo kolem léze angiofibromu, které mohou ovlivnit hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti
4. Pacienti s anamnézou přecitlivělosti na alkohol nebo alergií na sirolimus
5. Pacienti, kteří mají komplikace, jako je zhoubný nádor, infekce, závažné srdeční onemocnění, porucha funkce jater, porucha funkce ledvin nebo poruchy krve, jejichž závažnost je zkoušejícím považována za závažnější stupeň 2 nebo závažnější s odkazem na „Klasifikační kritéria pro závažnost nežádoucího léku reakce lékařských agentů''
6. Pacienti, kteří mají komplikace, jako jsou nemoci nevhodné pro účast ve studii, například nekontrolovaný diabetes (hladina glukózy v krvi nalačno > 140 mg/dl nebo postprandiální hladina glukózy v krvi > 200 mg/dl), dyslipidémie (hladina cholesterolu > 300 mg/dl nebo > 7,75 mmol/l, hladina triglyceridů > 300 mg/dl nebo > 3,42 mmol/l) atd.
7. Pacientky, které mohou být těhotné nebo kojící
8. Pacienti, kteří nemohou souhlasit s přijetím vhodných antikoncepčních opatření až do dokončení studie nebo období sledování po ukončení informovaného souhlasu
9. Pacienti, kteří se zúčastnili jiné klinické studie než studie fáze III (NPC-12G-1) a užívali zkušební lék do 6 měsíců před informovaným souhlasem
10. Jiní pacienti, kteří jsou zkoušejícím považováni za nevhodné pro účast ve studii