小児における NTRK 融合腫瘍の治療のための薬剤ラロトレクチニブの安全性と有効性をテストするための研究 (SCOUT)
2025年6月20日 更新者：Bayer
進行性固形または原発性中枢神経系腫瘍の小児患者における経口 TRK 阻害剤 Larotrectinib の第 1/2 相試験
この研究は、小児におけるラロトレクチニブと呼ばれる抗がん剤の安全性をテストするために行われています。 がんは、特定の遺伝子 (NTRK1、NTRK2、または NTRK3) に変化がなければなりません。 Larotrectinib は、がん細胞におけるこれらの NTRK 遺伝子の作用を遮断するため、がんの治療に使用できます。
最初の研究パート (第 1 相) は、ラロトレクチニブのどの用量レベルが子供にとって安全であるか、薬物がどのように体に吸収され変化するか、癌が薬物にどの程度反応するかを決定するために行われます。 第 2 部の試験 (第 2 相) の主な目的は、さまざまな種類のがんがラロトレクチニンブによる治療にどのくらい効果的で、どのくらいの期間反応するかを調査することです。
調査の概要
詳細な説明
主な目的は、進行性固形腫瘍または原発性中枢神経系 (CNS) 腫瘍の小児患者における経口ラロトレクチニブの安全性と有効性を判断することです。
二次的な目的は、例えば、ラロトレクチニブの薬物動態特性、最大耐用量/推奨用量、および腫瘍タイプ固有の有効性の決定。 さらに、小児患者の痛みの状態と健康関連の生活の質が評価されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
154
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin
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Crumlin、Dublin、アイルランド、12
- Children's Health Ireland Crumlin
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095-1781
- UCLA Jonsson Comprehensive Cancer Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles - Hematology/Oncology
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Lucille Packard Children's Hospital Stanford - Pediatric Nephrology
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32827
- Nemours Children's Hospital - Florida - Hematology / Oncology
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center New York - Main Campus
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center | Division of Nephrology and Hypertension
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia - Hematology/Oncology
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hosptial - Oncology
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Surrey
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Sutton、Surrey、イギリス、SM2 5PT
- Royal Marsden NHS Trust (Surrey)
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Petach Tikva、イスラエル、4920235
- Clalit Health Services Schneider Children's Medical Center
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Lombardia
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Milano、Lombardia、イタリア、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori - S. C. Pediatria Oncologica
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Kyiv、ウクライナ、03022
- Governmental Noncommercial Institution "National Cancer Institute
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Lviv、ウクライナ、79035
- Western Ukrainian Specialized Pediatric Medial Centre, Surgical Department
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Utrecht、オランダ、3584 CS
- Prinses Maxima Centrum
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2031
- Sydney Children's Hospital
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South Australia
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North Adelaide、South Australia、オーストラリア、5006
- Women's and Children's Hospital
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3N1
- BC Children's Hospital - Hematology/Oncology
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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Zürich、スイス、8032
- Universitätskinderspital Zürich
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Stockholm、スウェーデン、171 76
- Karolinska Universitetssjukhuset i Solna
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Barcelona、スペイン、08035
- Ciutat Sanitaria i Universitaria de la Vall d'Hebron
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Brno、チェコ、613 00
- FN Brno - Detska nemocnice
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Praha 5、チェコ、150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
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Copenhagen、デンマーク、2100
- Rigshospitalet - Børn og Unge
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Berlin、ドイツ、13353
- Charité - Campus Virchow-Klinikum (CVK), Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Onkologie und Hämatologie
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Baden-Württemberg
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Heidelberg、Baden-Württemberg、ドイツ、69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg - KiTZ | Klinik für Paediatrische Onkologie, Haematologie, Immunologie und Pneumologie
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Stuttgart、Baden-Württemberg、ドイツ、70174
- KLINIKUM STUTTGART - Olgahospital | Paediatrie 5 (Onkologie, Haematologie, Immunologie)
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PARIS cedex 5、フランス、75248
- Institut Curie - Ulm - Paris
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Villejuif Cedex、フランス、94805
- Gustave Roussy - Departement Oncologie-Radiotherapie
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Gdansk、ポーランド、80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Istanbul、七面鳥、34093
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi
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Tianjin、中国、300000
- Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510000
- Sun Yat-sen University Cancer Center
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Seoul Teugbyeolsi
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Seoul、Seoul Teugbyeolsi、大韓民国、03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul、Seoul Teugbyeolsi、大韓民国、3080
- Seoul National University Hospital
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Fukuoka、日本、812-8582
- Kyushu University Hospital
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Kanagawa
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Yokohama、Kanagawa、日本、252-8555
- Kanagawa Children's Medical Center
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Tokyo
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Chuo-ku、Tokyo、日本、104-0045
- National Cancer Center Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
21年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
フェーズ 1 (終了):
- 用量漸増：C1D1での21歳までの出生で、局所進行性または転移性固形腫瘍または原発性CNS腫瘍が再発、進行、または利用可能な治療法に反応せず、標準または利用可能な全身治癒療法が存在しない;または 悪性腫瘍の診断を受け、NTRK融合が進行しているか、利用可能な治療法に反応しないことが記録されており、標準的または利用可能な治療法が存在しない出生時およびそれ以上の年齢の乳児;または 治験責任医師の意見では、完全な外科的切除を達成するために外観を損なう手術または四肢切断が必要となる局所進行乳児線維肉腫の患者。 フェーズ I 用量漸増コホートの登録は終了しています。
- 用量拡大：上記の選択基準に加えて、乳児線維肉腫、先天性間葉芽細胞性腎腫または分泌性乳癌の患者を除いて、NTRK遺伝子融合が記録された悪性腫瘍を有する必要があります。 乳児線維肉腫、先天性中胚葉性腎腫、または分泌性乳癌の患者は、FISH または RT-PCR による ETV6 再構成の文書化、または次世代シーケンシングによる文書化された NTRK 融合により、このコホートに登録できます。
フェーズ2：
- 局所進行性または転移性乳児線維肉腫を有するC1D1以上の新生児、完全な外科的切除を達成するために治験責任医師の意見では、外観を損なう手術または四肢切断が必要となる局所進行性乳児線維肉腫の患者。または C1D1 での 21 歳までの出生で、局所進行性または転移性固形腫瘍または原発性 CNS 腫瘍が再発、進行、または利用可能な治療法に反応せず、文書化された NTRK 遺伝子融合を伴う標準的または利用可能な全身治癒療法が存在しない (または乳児線維肉腫、先天性中胚葉性腎腫または分泌性乳癌の場合、FISH または RT-PCR による ETV6 再編成（またはスポンサーとの協議後の NTRK3 再編成）、または次世代シーケンシングによる NTRK 融合の文書化（分子アッセイにより同定） CLIA または他の同様に認定された研究所で日常的に行われているように)。 NTRK融合陽性の良性腫瘍の患者も適格です。または 21 歳以上で、小児患者に典型的な組織型と NTRK 融合を伴う腫瘍診断を受けた潜在的な患者は、現地の治験責任医師と治験依頼者との間の協議の後、登録を検討することができます。
- 原発性CNS腫瘍または脳転移のある患者
- Karnofsky (16 歳以上) または Lansky (16 歳未満) のパフォーマンス スコアが 50 以上。
- 十分な血液機能
- 十分な肝機能および腎機能
除外基準:
- -C1D1の前の14日（2週間）以内の大手術
- -C1D1の前6か月以内の臨床的に重要な活動性心血管疾患または心筋梗塞の病歴、進行中の心筋症;現在の延長された QTc 間隔 > 480 ミリ秒
- 制御されていない活動性の全身性細菌、ウイルス、または真菌感染症
- -強力なCYP3A4阻害剤または誘導剤による現在の治療。 酵素誘発性抗てんかん薬 (EIAED) および CNS 腫瘍または転移に対するデキサメタゾンは、安定した用量で許可されています。
フェーズ 2 のみ:
- -TRKを標的とする承認済みまたは治験中のチロシンキナーゼ阻害剤（エントレクチニブ、クリゾチニブ、レスタウルチニブを含む）を受けている間の以前の進行。 28 日未満の治療で TRK 阻害剤を投与され、不耐性のために中止された患者は、引き続き適格です。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：フェーズ 1 の用量漸増
患者は、1日目に異なるレベルの用量を受け取ります（コホートの割り当てに従ってBID）。 各サイクルは、28 日間の連続投与で構成されます。 個々の患者は、PD、許容できない毒性、または治療中止のその他の理由があるまで、ラロトレクチニブの毎日の投与を続けます。 (腕を閉じた状態) |
BAY2757556 は、カプセルとして、または液体の形で、連続 28 日間のサイクルで経口投与されます。
他の名前：
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実験的：フェーズ 1 用量拡大
-研究の正式な用量漸増段階に続いて、拡大コホートに登録された患者。 第 1 相用量漸増コホートとは異なり、第 1 相拡大コホートは、NTRK 遺伝子融合が文書化されている、または FISH または RT による ETV6 再編成が文書化されている IFS、CMN、または SBC の場合、進行性固形または原発性 CNS 腫瘍の小児患者を登録します。 - PCR または NGS による文書化された NTRK 融合。 この拡大コホートは、用量漸増コホートと同じ評価スケジュールに従います。 (腕を閉じた状態) |
BAY2757556 は、カプセルとして、または液体の形で、連続 28 日間のサイクルで経口投与されます。
他の名前：
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実験的：フェーズ 2: NTRK 融合遺伝子 (IFS) を有する腫瘍を有する患者_コホート 1
患者は、この研究の第 1 相部分で決定された第 2 相の推奨用量で、1 日目 (コホートの割り当てに従って BID) にラロトレクチニブの用量を受け取ります。 各サイクルは、28 日間の連続投与で構成されます。 個々の患者は、PD、許容できない毒性、または治療中止のその他の理由があるまで、ラロトレクチニブの毎日の投与を続けます。 (腕を閉じた状態) |
BAY2757556 は、カプセルとして、または液体の形で、連続 28 日間のサイクルで経口投与されます。
他の名前：
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実験的：フェーズ 2: その他の頭蓋外固形腫瘍_コホート 2
患者は、この研究の第 1 相部分で決定された第 2 相の推奨用量で、1 日目 (コホートの割り当てに従って BID) にラロトレクチニブの用量を受け取ります。 各サイクルは、28 日間の連続投与で構成されます。 個々の患者は、PD、許容できない毒性、または治療中止のその他の理由があるまで、ラロトレクチニブの毎日の投与を続けます。 (腕を閉じた状態) |
BAY2757556 は、カプセルとして、または液体の形で、連続 28 日間のサイクルで経口投与されます。
他の名前：
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実験的：フェーズ 2: 原発性 CNS 腫瘍_コホート 3
患者は、この研究の第 1 相部分で決定された第 2 相の推奨用量で、1 日目 (コホートの割り当てに従って BID) にラロトレクチニブの用量を受け取ります。 各サイクルは、28 日間の連続投与で構成されます。 個々の患者は、PD、許容できない毒性、または治療中止のその他の理由があるまで、ラロトレクチニブの毎日の投与を続けます。 |
BAY2757556 は、カプセルとして、または液体の形で、連続 28 日間のサイクルで経口投与されます。
他の名前：
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実験的：フェーズ 2: 骨の健康評価_サブコホート
患者は、この研究の第 1 相部分で決定された第 2 相の推奨用量で、1 日目 (コホートの割り当てに従って BID) にラロトレクチニブの用量を受け取ります。 各サイクルは、28 日間の連続投与で構成されます。 個々の患者は、PD、許容できない毒性、または治療中止のその他の理由があるまで、ラロトレクチニブの毎日の投与を続けます。 このグループの患者は、他のすべての有効性と安全性の評価に加えて、骨の健康評価を受けます。 |
BAY2757556 は、カプセルとして、または液体の形で、連続 28 日間のサイクルで経口投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フェーズ 1: DLT を経験した NCI-CTCAE v 4.03 によって評価されたグレード別の治療緊急有害事象 (TEAE) を伴う割り当てられた用量コホートの参加者の数
時間枠：サイクル 1 の 1 日目から 28 日目まで (1 サイクル = 28 日)
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DLT: 用量制限毒性。
NCI-CTCAE: 国立がん研究所 - 有害事象の共通用語基準。
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サイクル 1 の 1 日目から 28 日目まで (1 サイクル = 28 日)
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フェーズ 1: TEAE の参加者数
時間枠：ラロトレクチニブの初回投与から 93 か月まで
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ラロトレクチニブの初回投与から 93 か月まで
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フェーズ 1: TEAE の重症度
時間枠：ラロトレクチニブの初回投与から 93 か月まで
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ラロトレクチニブの初回投与から 93 か月まで
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フェーズ 2: IRRC による全体的な応答率 (ORR)
時間枠：ラロトレクチニブの初回投与から疾患の進行またはその後の治療または外科的介入または死亡まで、最大76か月
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固形腫瘍における反応評価基準 (RECIST) 1.1、神経腫瘍学における反応評価 ( RANO) または国際神経芽細胞腫反応基準 (INRC) に応じて、NTRK 遺伝子融合を発現する腫瘍の種類に対応します。
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ラロトレクチニブの初回投与から疾患の進行またはその後の治療または外科的介入または死亡まで、最大76か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フェーズ 1: 血漿中のラロトレクチニブの最大濃度 (Cmax)
時間枠：コホート 1 および 2: サイクル 1 1 日目 (C1D1) は投与後 1 時間および 4 時間、C2D1 は投与前、投与後 1 時間および 4 時間。コホート 3 および用量拡大コホート: 投与後 1 時間および 4 時間の C1D1 および投与前、投与後 1 時間および 4 時間の C4D1
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コホート 1 および 2: サイクル 1 1 日目 (C1D1) は投与後 1 時間および 4 時間、C2D1 は投与前、投与後 1 時間および 4 時間。コホート 3 および用量拡大コホート: 投与後 1 時間および 4 時間の C1D1 および投与前、投与後 1 時間および 4 時間の C4D1
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フェーズ 1: 血漿中のラロトレクチニブの時間 0 から t までの濃度対時間曲線下面積 (AUC0-t)
時間枠：コホート 1 および 2: 投与後 1 時間および 4 時間の C1D1 と、投与前および投与後 1 時間および 4 時間の C2D1。コホート 3 および用量拡大コホート: 投与後 1 時間および 4 時間の C1D1 および投与前、投与後 1 時間および 4 時間の C4D1
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コホート 1 および 2: 投与後 1 時間および 4 時間の C1D1 と、投与前および投与後 1 時間および 4 時間の C2D1。コホート 3 および用量拡大コホート: 投与後 1 時間および 4 時間の C1D1 および投与前、投与後 1 時間および 4 時間の C4D1
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フェーズ 1: 経口クリアランス (CL/F)
時間枠：コホート 1 および 2: 投与後 1 時間および 4 時間の C1D1 と、投与前および投与後 1 時間および 4 時間の C2D1。コホート 3 および用量拡大コホート: 投与後 1 時間および 4 時間の C1D1 および投与前、投与後 1 時間および 4 時間の C4D1
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コホート 1 および 2: 投与後 1 時間および 4 時間の C1D1 と、投与前および投与後 1 時間および 4 時間の C2D1。コホート 3 および用量拡大コホート: 投与後 1 時間および 4 時間の C1D1 および投与前、投与後 1 時間および 4 時間の C4D1
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フェーズ 1: ラロトレクチニブの脳脊髄液/血漿比
時間枠：C1D1 と投与後 1 時間の PK サンプル
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C1D1 と投与後 1 時間の PK サンプル
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フェーズ 1: 最大耐量 (MTD)
時間枠：割り当てられた各用量コホートの各参加者の治療のC1D1からC1D28まで、最大16か月
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割り当てられた各用量コホートの各参加者の治療のC1D1からC1D28まで、最大16か月
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フェーズ 1: フェーズ 2 の推奨用量
時間枠：割り当てられたコホートの参加者が最初の投与を受けた日から、用量漸増段階の最後の患者の最後の投与日まで、最大16か月
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割り当てられたコホートの参加者が最初の投与を受けた日から、用量漸増段階の最後の患者の最後の投与日まで、最大16か月
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フェーズ 1: 全奏効率 (ORR)
時間枠：ラロトレクチニブの初回投与から疾患の進行またはその後の治療または外科的介入または死亡 (あらゆる原因による) まで、最大 93 か月
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CR と PR の全体的な反応 (BOR) が最良の参加者の割合。 IRRCによる腫瘍の種類に応じて、RECIST 1.1、INRCまたはRANOに基づいて評価されたPFS、CBR、および腫瘍量の最大変化。
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ラロトレクチニブの初回投与から疾患の進行またはその後の治療または外科的介入または死亡 (あらゆる原因による) まで、最大 93 か月
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フェーズ 1: Wong-Baker Faces スケールで評価した痛みスコアのベースラインからの平均変化
時間枠：各サイクルのベースラインと D1 (1 サイクル = 28 日)、最大 93 か月
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Wong-Baker Faces Scale は、0 (痛みなし) から 10 (最悪の痛み) までの痛みの尺度を示します。
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各サイクルのベースラインと D1 (1 サイクル = 28 日)、最大 93 か月
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フェーズ 1: PedsQL-Core による健康関連 QOL スコアの平均変化
時間枠：各サイクルのベースラインと D1 (1 サイクル = 28 日)、最大 93 か月
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健康関連の生活の質 (HRQoL) は、小児科の生活の質 - コア モジュール (PedsQL-Core) アンケートで評価されます。 0 (最高の HRQoL) および 144 (最低の HRQoL)。
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各サイクルのベースラインと D1 (1 サイクル = 28 日)、最大 93 か月
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フェーズ 2: 最良の総合応答 (BOR)
時間枠：ラロトレクチニブの初回投与から疾患の進行またはその後の治療または外科的介入または死亡 (あらゆる原因による) まで、最大 76 か月
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-CRまたはPRのいずれかで最高の全体的反応（BOR）を有する参加者 腫瘍の種類に応じて、RANO、INRC、およびRECIST 1.1に基づく治験責任医師またはIRCの反応評価によって決定された
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ラロトレクチニブの初回投与から疾患の進行またはその後の治療または外科的介入または死亡 (あらゆる原因による) まで、最大 76 か月
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フェーズ 2: 奏功期間 (DOR)
時間枠：確認された CR または PR の最初の客観的反応の開始から進行または死亡 (あらゆる原因による) まで、最大 76 か月
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DORは、1）独立した放射線審査委員会および2）治療する治験責任医師によって決定されます。
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確認された CR または PR の最初の客観的反応の開始から進行または死亡 (あらゆる原因による) まで、最大 76 か月
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フェーズ 2: 最良の反応として、腫瘍の退縮 (すなわち、標的病変の最長直径のベースラインからの減少) を示す患者の割合
時間枠：ラロトレクチニブの初回投与から、最長 76 か月
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ラロトレクチニブの初回投与から、最長 76 か月
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フェーズ 2: 無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：ラロトレクチニブの初回投与から疾患の進行またはその後の治療または外科的介入または死亡 (あらゆる原因による) まで、最大 112 か月
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ラロトレクチニブの初回投与から疾患の進行またはその後の治療または外科的介入または死亡 (あらゆる原因による) まで、最大 112 か月
|
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フェーズ 2: 全生存期間 (OS)
時間枠：ラロトレクチニブの初回投与から（何らかの原因による）死亡まで、最大112か月
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ラロトレクチニブの初回投与から（何らかの原因による）死亡まで、最大112か月
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フェーズ 2: 治療緊急有害事象 (TEAE) のある参加者の数
時間枠：ラロトレクチニブの初回投与から治療の中止または死亡（いずれかの病気による）まで、最大112か月
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ラロトレクチニブの初回投与から治療の中止または死亡（いずれかの病気による）まで、最大112か月
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フェーズ 2: NCI-CTCAE グレーディング V 4.03 によって評価される有害事象の重症度
時間枠：ラロトレクチニブの初回投与から治療の中止または死亡（何らかの原因による）まで、最大112か月
|
ラロトレクチニブの初回投与から治療の中止または死亡（何らかの原因による）まで、最大112か月
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フェーズ 2: 臨床的利益率 (CBR)
時間枠：ラロトレクチニブの初回投与から疾患の進行またはその後の治療または外科的介入または死亡 (あらゆる原因による) まで、最大 76 か月
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CBR (すなわち、1) 独立放射線審査委員会 (IRC) および 2) 治療する治験責任医師によって決定される、16 週間以上持続する CR、PR または SD の最良の全体的反応。
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ラロトレクチニブの初回投与から疾患の進行またはその後の治療または外科的介入または死亡 (あらゆる原因による) まで、最大 76 か月
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フェーズ 2: 一致係数
時間枠：ベースライン/スクリーニングから、可能であれば治療終了（EOT）および/またはPD、および/または「休薬期間」および疾患再発後の研究治療の再開時、最大112か月
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患者内分子プロファイルの一致係数
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ベースライン/スクリーニングから、可能であれば治療終了（EOT）および/またはPD、および/または「休薬期間」および疾患再発後の研究治療の再開時、最大112か月
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フェーズ 2: 術後の腫瘍の病期分類
時間枠：ラロトレクチニブの初回投与から外科的介入まで、最大 112 か月
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国際がん対策連合（UICC）の悪性腫瘍のTNM分類に従って、ラロトレクチニブで治療された患者の術後段階。
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ラロトレクチニブの初回投与から外科的介入まで、最大 112 か月
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フェーズ 2: 術後マージン評価
時間枠：ラロトレクチニブの初回投与から外科的介入まで、最大 112 か月
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国際がん対策（UICC）-R分類およびIntergroup Rhabdomyosarcoma Staging（IRS）システムを使用して、ラロトレクチニブで治療された患者の切除縁の状態。
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ラロトレクチニブの初回投与から外科的介入まで、最大 112 か月
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フェーズ 2: 機能と美容効果を維持するための治療前の手術計画
時間枠：ラロトレクチニブの初回投与から外科的介入まで、最大 112 か月
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治療前の手術計画の記述的分析。
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ラロトレクチニブの初回投与から外科的介入まで、最大 112 か月
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フェーズ 2: 機能と美容効果を維持するための治療後の計画
時間枠：外科的介入からその後の治療まで、最大112か月
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治療後の計画の記述的分析
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外科的介入からその後の治療まで、最大112か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Doz F, van Tilburg CM, Geoerger B, Hojgaard M, Ora I, Boni V, Capra M, Chisholm J, Chung HC, DuBois SG, Gallego-Melcon S, Gerber NU, Goto H, Grilley-Olson JE, Hansford JR, Hong DS, Italiano A, Kang HJ, Nysom K, Thorwarth A, Stefanowicz J, Tahara M, Ziegler DS, Gavrilovic IT, Norenberg R, Dima L, De La Cuesta E, Laetsch TW, Drilon A, Perreault S. Efficacy and safety of larotrectinib in TRK fusion-positive primary central nervous system tumors. Neuro Oncol. 2022 Jun 1;24(6):997-1007. doi: 10.1093/neuonc/noab274.
- Bebb DG, Banerji S, Blais N, Desmeules P, Gill S, Grin A, Feilotter H, Hansen AR, Hyrcza M, Krzyzanowska M, Melosky B, Noujaim J, Purgina B, Ruether D, Simmons CE, Soulieres D, Torlakovic EE, Tsao MS. Canadian Consensus for Biomarker Testing and Treatment of TRK Fusion Cancer in Adults. Curr Oncol. 2021 Jan 15;28(1):523-548. doi: 10.3390/curroncol28010053.
- Perreault S, Chami R, Deyell RJ, El Demellawy D, Ellezam B, Jabado N, Morgenstern DA, Narendran A, Sorensen PHB, Wasserman JD, Yip S. Canadian Consensus for Biomarker Testing and Treatment of TRK Fusion Cancer in Pediatric Patients. Curr Oncol. 2021 Jan 9;28(1):346-366. doi: 10.3390/curroncol28010038.
- Bielack SS, Cox MC, Nathrath M, Apel K, Blattmann C, Holl T, Jenewein R, Klenk U, Klothaki P, Muller-Abt P, Ortega-Lawerenz S, Reynolds M, Scheer M, Simon-Klingenstein K, Stegmaier S, Tupper R, Vokuhl C, von Kalle T. Rapid, complete and sustained tumour response to the TRK inhibitor larotrectinib in an infant with recurrent, chemotherapy-refractory infantile fibrosarcoma carrying the characteristic ETV6-NTRK3 gene fusion. Ann Oncol. 2019 Nov;30 Suppl 8:viii31-viii35. doi: 10.1093/annonc/mdz382. Epub 2019 Dec 24.
- Hong DS, DuBois SG, Kummar S, Farago AF, Albert CM, Rohrberg KS, van Tilburg CM, Nagasubramanian R, Berlin JD, Federman N, Mascarenhas L, Geoerger B, Dowlati A, Pappo AS, Bielack S, Doz F, McDermott R, Patel JD, Schilder RJ, Tahara M, Pfister SM, Witt O, Ladanyi M, Rudzinski ER, Nanda S, Childs BH, Laetsch TW, Hyman DM, Drilon A. Larotrectinib in patients with TRK fusion-positive solid tumours: a pooled analysis of three phase 1/2 clinical trials. Lancet Oncol. 2020 Apr;21(4):531-540. doi: 10.1016/S1470-2045(19)30856-3. Epub 2020 Feb 24.
- Bielack SS, Cox MC, Nathrath M, Apel K, Blattmann C, Holl T, Jenewein R, Klenk U, Klothaki P, Muller-Abt P, Ortega-Lawerenz S, Reynolds M, Scheer M, Simon-Klingenstein K, Stegmaier S, Tupper R, Vokuhl C, von Kalle T. Rapid, complete and sustained tumour response to the TRK inhibitor larotrectinib in an infant with recurrent, chemotherapy-refractory infantile fibrosarcoma carrying the characteristic ETV6-NTRK3 gene fusion. Ann Oncol. 2019 Nov 1;30(Suppl_8):viii31-viii35. doi: 10.1093/annonc/mdz382.
- DuBois SG, Laetsch TW, Federman N, Turpin BK, Albert CM, Nagasubramanian R, Anderson ME, Davis JL, Qamoos HE, Reynolds ME, Cruickshank S, Cox MC, Hawkins DS, Mascarenhas L, Pappo AS. The use of neoadjuvant larotrectinib in the management of children with locally advanced TRK fusion sarcomas. Cancer. 2018 Nov 1;124(21):4241-4247. doi: 10.1002/cncr.31701. Epub 2018 Sep 11.
- Drilon A, Laetsch TW, Kummar S, DuBois SG, Lassen UN, Demetri GD, Nathenson M, Doebele RC, Farago AF, Pappo AS, Turpin B, Dowlati A, Brose MS, Mascarenhas L, Federman N, Berlin J, El-Deiry WS, Baik C, Deeken J, Boni V, Nagasubramanian R, Taylor M, Rudzinski ER, Meric-Bernstam F, Sohal DPS, Ma PC, Raez LE, Hechtman JF, Benayed R, Ladanyi M, Tuch BB, Ebata K, Cruickshank S, Ku NC, Cox MC, Hawkins DS, Hong DS, Hyman DM. Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion-Positive Cancers in Adults and Children. N Engl J Med. 2018 Feb 22;378(8):731-739. doi: 10.1056/NEJMoa1714448.
- Laetsch TW, DuBois SG, Mascarenhas L, Turpin B, Federman N, Albert CM, Nagasubramanian R, Davis JL, Rudzinski E, Feraco AM, Tuch BB, Ebata KT, Reynolds M, Smith S, Cruickshank S, Cox MC, Pappo AS, Hawkins DS. Larotrectinib for paediatric solid tumours harbouring NTRK gene fusions: phase 1 results from a multicentre, open-label, phase 1/2 study. Lancet Oncol. 2018 May;19(5):705-714. doi: 10.1016/S1470-2045(18)30119-0. Epub 2018 Mar 29.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年12月16日
一次修了 (実際)
2024年7月20日
研究の完了 (推定)
2026年9月30日
試験登録日
最初に提出
2015年12月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年12月18日
最初の投稿 (推定)
2015年12月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月20日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20290
- LOXO-TRK-15003 (その他の識別子：Loxo Oncology, Inc)
- 2016-003498-16 (EudraCT番号)
- 2022-502668-20-00 (その他の識別子：CTIS (EU))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
この研究のデータの利用可能性は、EFPIA/PhRMA の「責任ある臨床試験データ共有の原則」に対するバイエルの取り組みに従って、後で決定されます。 これは、データ アクセスの範囲、時点、およびプロセスに関係します。 そのため、バイエルは、資格のある研究者からの要請に応じて、患者レベルの臨床試験データ、研究レベルの臨床試験データ、および合法的な研究を実施するために必要な米国および EU で承認された医薬品および適応症に関する患者の臨床試験のプロトコルを共有することを約束します。 これは、2014 年 1 月 1 日以降に EU および米国の規制当局によって承認された新薬および適応症に関するデータに適用されます。
関心のある研究者は、www.vivli.org を使用して、匿名化された患者レベルのデータへのアクセスを要求し、研究を実施するための臨床研究からの関連文書を入手できます。 研究をリストするためのバイエルの基準に関する情報およびその他の関連情報は、ポータルのメンバー セクションで提供されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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