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Uno studio per testare la sicurezza e l'efficacia del farmaco Larotrectinib per il trattamento dei tumori con fusione NTRK nei bambini (SCOUT)

22 marzo 2024 aggiornato da: Bayer

Uno studio di fase 1/2 sull'inibitore TRK orale Larotrectinib in pazienti pediatrici con tumori solidi avanzati o primari del sistema nervoso centrale

Lo studio è stato condotto per testare la sicurezza di un farmaco antitumorale chiamato larotrectinib nei bambini. Il cancro deve avere un cambiamento in un particolare gene (NTRK1, NTRK2 o NTRK3). Larotrectinib blocca le azioni di questi geni NTRK nelle cellule tumorali e può quindi essere utilizzato per trattare il cancro.

La prima parte dello studio (Fase 1) viene eseguita per determinare quale livello di dose di larotrectinib è sicuro per i bambini, come il farmaco viene assorbito e modificato dai loro corpi e quanto bene il cancro risponde al farmaco. Lo scopo principale della seconda parte dello studio (Fase 2) è indagare quanto bene e per quanto tempo diversi tipi di cancro rispondono al trattamento con larotrectininb.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Gli obiettivi primari sono determinare la sicurezza e l'efficacia di larotrectinib orale nei pazienti pediatrici con tumori solidi avanzati o primari del sistema nervoso centrale (SNC).

Gli obiettivi secondari comprendono ad es. la determinazione delle proprietà farmacocinetiche, la dose massima tollerata/dose raccomandata e l'efficacia specifica del tipo di tumore di larotrectinib. Inoltre, saranno valutati lo stato del dolore e la qualità della vita correlata alla salute dei pazienti pediatrici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

154

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Childrens Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Cechia
      • Praha 5, Cechia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100045
        • Beijing Children's hospital, Capital Medical University
      • Tianjin, Cina, 300060
        • Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510000
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
  • Corea, Repubblica di
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Corea, Repubblica di, 3080
        • Seoul National University Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet, Dept Pediatrics & Adelescent Med.
  • Francia
      • PARIS cedex 5, Francia, 75248
        • Institut Curie - Ulm - Paris
      • Villejuif Cedex, Francia, 94805
        • Institut Gustave Roussy - Département de Médecine Oncologique
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum (CVK)
    • Baden-Württemberg
      • Heidelberg, Baden-Württemberg, Germania, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg
      • Stuttgart, Baden-Württemberg, Germania, 70174
        • KLINIKUM STUTTGART - Olgahospital | Paediatrie 5 (Onkologie, Haematologie, Immunologie)
  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Tokyo
      • Chuo-ku, Tokyo, Giappone, 104-0045
        • National Cancer Center Hospital
  • Irlanda
    • Dublin
      • Crumlin, Dublin, Irlanda, 12
        • Our Lady's Hospital For Sick Children
  • Israele
      • Petach Tikva, Israele, 4920235
        • Clalit Health Services Schneider Children's Medical Center
  • Italia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CS
        • Prinses Maxima Centrum
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Regno Unito
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, Regno Unito, SM2 5PT
        • Royal Marsden NHS Trust (Surrey)
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Ciutat Sanitaria i Universitaria de la Vall d'Hebron
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Jonsson Comprehensive Cancer Center
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucille Salter Packard Children's Hospital at Stanford
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital (Orlando)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset i Solna
  • Svizzera
      • Zürich, Svizzera, 8032
        • Universitätskinderspital Zürich
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi
  • Ucraina
      • Lviv, Ucraina, 79035
        • Western Ukrainian Specialized Pediatric Medical Centre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Fase 1 (chiusa):

    • Escalation della dose: nascita fino a 21 anni di età in C1D1 con tumore solido localmente avanzato o metastatico o tumore primario del SNC che ha avuto una recidiva, è progredito o non ha risposto alle terapie disponibili e per il quale non esiste una terapia curativa sistemica standard o disponibile; O Neonati dalla nascita in su con una diagnosi di tumore maligno e con una fusione NTRK documentata che è progredita o non ha risposto alle terapie disponibili e per i quali non esiste una terapia curativa standard o disponibile; OPPURE Pazienti con fibrosarcoma infantile localmente avanzato che richiederebbero, a parere dello sperimentatore, un intervento chirurgico sfigurante o l'amputazione di un arto per ottenere una resezione chirurgica completa. Le coorti di escalation della dose di fase I sono chiuse all'arruolamento.
    • Espansione della dose: oltre ai criteri di inclusione sopra indicati, i pazienti devono avere un tumore maligno con una fusione genica NTRK documentata, ad eccezione dei pazienti con fibrosarcoma infantile, nefroma mesoblastico congenito o carcinoma mammario secretorio. I pazienti con fibrosarcoma infantile, nefroma mesoblastico congenito o carcinoma mammario secretorio possono arruolarsi in questa coorte con documentazione di un riarrangiamento ETV6 mediante FISH o RT-PCR o una fusione NTRK documentata mediante sequenziamento di nuova generazione.

  • Fase 2:

    • Neonati dalla nascita e di età superiore a C1D1 con fibrosarcoma infantile localmente avanzato o metastatico, pazienti con fibrosarcoma infantile localmente avanzato che richiederebbero, a parere dello sperimentatore, un intervento chirurgico deturpante o l'amputazione di un arto per ottenere una resezione chirurgica completa; OPPURE Nascita fino a 21 anni di età in C1D1 con un tumore solido localmente avanzato o metastatico o un tumore primitivo del SNC che ha avuto una recidiva, è progredito o non ha risposto alle terapie disponibili e per il quale non esiste una terapia curativa sistemica standard o disponibile con una fusione genica NTRK documentata ( o nel caso di fibrosarcoma infantile, nefroma mesoblastico congenito o carcinoma mammario secretorio con riarrangiamento ETV6 documentato (o riarrangiamento NTRK3 dopo discussione con lo sponsor) mediante FISH o RT-PCR o fusione NTRK documentata mediante sequenziamento di nuova generazione) (identificato mediante analisi molecolari come di routine eseguito presso CLIA o altri laboratori con certificazione simile). Sono ammissibili anche i pazienti con tumori benigni positivi alla fusione NTRK; O I potenziali pazienti di età superiore a 21 anni con una diagnosi tumorale con istologia tipica di un paziente pediatrico e una fusione NTRK possono essere presi in considerazione per l'arruolamento dopo una discussione tra lo sperimentatore del sito locale e lo sponsor.
  • Pazienti con tumori primitivi del SNC o metastasi cerebrali
  • Karnofsky (quelli di età pari o superiore a 16 anni) o Lansky (quelli di età inferiore ai 16 anni) punteggio di almeno 50.
  • Adeguata funzionalità ematologica
  • Adeguata funzionalità epatica e renale

Criteri di esclusione:

  • Chirurgia maggiore entro 14 giorni (2 settimane) prima di C1D1
  • Malattia cardiovascolare attiva clinicamente significativa o anamnesi di infarto miocardico nei 6 mesi precedenti a C1D1, cardiomiopatia in atto; attuale intervallo QTc prolungato > 480 millisecondi
  • Infezione batterica, virale o fungina sistemica attiva incontrollata
  • Trattamento in corso con un potente inibitore o induttore del CYP3A4. Sono consentiti farmaci antiepilettici induttori enzimatici (EIAED) e desametasone per tumori o metastasi del SNC, a dosi stabili.

  • Solo fase 2:

    • - Precedente progressione durante il trattamento con inibitori della tirosin-chinasi approvati o sperimentali mirati a TRK, inclusi entrectinib, crizotinib e lestaurtinib. I pazienti che hanno ricevuto un inibitore TRK per meno di 28 giorni di trattamento e che hanno interrotto a causa di intolleranza rimangono idonei.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Escalation della dose di fase 1

I pazienti riceveranno i diversi livelli di dose il giorno 1 (BID in base all'assegnazione della coorte). Ogni ciclo sarà composto da 28 giorni di somministrazione continua.

I singoli pazienti continueranno la somministrazione giornaliera di larotrectinib fino a PD, tossicità inaccettabile o altra ragione per l'interruzione del trattamento. (braccio chiuso)
Droga: Larotrectinib (Vitrakvi, BAY2757556)
BAY2757556 verrà somministrato per via orale come capsula o in forma liquida per cicli continui di 28 giorni.
Altri nomi:
  • LOXO-101
Sperimentale: Espansione della dose di fase 1

Pazienti che sono arruolati nella coorte di espansione, dopo la fase formale di aumento della dose dello studio.

Distinta dalla coorte di escalation della dose di Fase 1, la coorte di espansione della Fase 1 arruolerà pazienti pediatrici con tumori del SNC solidi o primari avanzati con una fusione genica NTRK documentata o, nel caso di IFS, CMN o SBC con riarrangiamento ETV6 documentato mediante FISH o RT -PCR o una fusione NTRK documentata da NGS.

Questa coorte di espansione seguirà lo stesso programma di valutazioni delle coorti di aumento della dose. (braccio chiuso)
Droga: Larotrectinib (Vitrakvi, BAY2757556)
BAY2757556 verrà somministrato per via orale come capsula o in forma liquida per cicli continui di 28 giorni.
Altri nomi:
  • LOXO-101
Sperimentale: Fase 2: Pazienti con tumori portatori di fusioni NTRK (IFS)_Coorte 1

I pazienti riceveranno la dose di larotrectinib il giorno 1 (BID in conformità con l'assegnazione della coorte) alla dose raccomandata di fase 2 come determinato nella parte di fase 1 di questo studio. Ogni ciclo sarà composto da 28 giorni di somministrazione continua.

I singoli pazienti continueranno la somministrazione giornaliera di larotrectinib fino a PD, tossicità inaccettabile o altra ragione per l'interruzione del trattamento. (braccio chiuso)
Droga: Larotrectinib (Vitrakvi, BAY2757556)
BAY2757556 verrà somministrato per via orale come capsula o in forma liquida per cicli continui di 28 giorni.
Altri nomi:
  • LOXO-101
Sperimentale: Fase 2: Altri tumori solidi extracranici_Coorte 2

I pazienti riceveranno la dose di larotrectinib il giorno 1 (BID in conformità con l'assegnazione della coorte) alla dose raccomandata di fase 2 come determinato nella parte di fase 1 di questo studio. Ogni ciclo sarà composto da 28 giorni di somministrazione continua.

I singoli pazienti continueranno la somministrazione giornaliera di larotrectinib fino a PD, tossicità inaccettabile o altra ragione per l'interruzione del trattamento. (braccio chiuso)
Droga: Larotrectinib (Vitrakvi, BAY2757556)
BAY2757556 verrà somministrato per via orale come capsula o in forma liquida per cicli continui di 28 giorni.
Altri nomi:
  • LOXO-101
Sperimentale: Fase 2: Tumori primari del SNC_Coorte 3

I pazienti riceveranno la dose di larotrectinib il giorno 1 (BID in conformità con l'assegnazione della coorte) alla dose raccomandata di fase 2 come determinato nella parte di fase 1 di questo studio. Ogni ciclo sarà composto da 28 giorni di somministrazione continua.

I singoli pazienti continueranno la somministrazione giornaliera di larotrectinib fino a PD, tossicità inaccettabile o altra ragione per l'interruzione del trattamento.
Droga: Larotrectinib (Vitrakvi, BAY2757556)
BAY2757556 verrà somministrato per via orale come capsula o in forma liquida per cicli continui di 28 giorni.
Altri nomi:
  • LOXO-101
Sperimentale: Fase 2: valutazione della salute delle ossa_sottocoorte

I pazienti riceveranno la dose di larotrectinib il giorno 1 (BID in conformità con l'assegnazione della coorte) alla dose raccomandata di fase 2 come determinato nella parte di fase 1 di questo studio. Ogni ciclo sarà composto da 28 giorni di somministrazione continua.

I singoli pazienti continueranno la somministrazione giornaliera di larotrectinib fino a PD, tossicità inaccettabile o altra ragione per l'interruzione del trattamento.

I pazienti in questo gruppo saranno sottoposti a valutazioni della salute delle ossa oltre a tutte le altre valutazioni di efficacia e sicurezza.
Droga: Larotrectinib (Vitrakvi, BAY2757556)
BAY2757556 verrà somministrato per via orale come capsula o in forma liquida per cicli continui di 28 giorni.
Altri nomi:
  • LOXO-101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 1: numero di partecipanti in una coorte a dose assegnata con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) per grado valutato da NCI-CTCAE v 4.03 che hanno manifestato una DLT
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 28 del Ciclo 1 (1 Ciclo=28 giorni)
DLT: tossicità dose-limitante. NCI-CTCAE: National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events.
Dal Giorno 1 al Giorno 28 del Ciclo 1 (1 Ciclo=28 giorni)
Fase 1: Numero di partecipanti con TEAE
Lasso di tempo: Dalla prima dose di larotrectinib fino a 93 mesi
Dalla prima dose di larotrectinib fino a 93 mesi
Fase 1: gravità dei TEAE
Lasso di tempo: Dalla prima dose di larotrectinib fino a 93 mesi
Dalla prima dose di larotrectinib fino a 93 mesi
Fase 2: Tasso di risposta globale (ORR) da parte dell'IRRC
Lasso di tempo: Dalla prima dose di Larotrectinib alla progressione della malattia o successiva terapia o intervento chirurgico o decesso, fino a 76 mesi
Proporzione di partecipanti con una migliore risposta complessiva di risposta completa (CR) o risposta parziale (PR) come determinato da un comitato di revisione radiologica indipendente (IRRC) basato sui criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST) 1.1, valutazione della risposta in neuro oncologia ( RANO) o International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) a seconda del tipo di tumore che esprime fusioni geniche NTRK.
Dalla prima dose di Larotrectinib alla progressione della malattia o successiva terapia o intervento chirurgico o decesso, fino a 76 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 1: concentrazione massima di larotrectinib nel plasma (Cmax)
Lasso di tempo: Coorte 1 e 2: ciclo 1 giorno 1 (C1D1) a 1 e 4 ore post-dose e C2D1 a pre-dose e a 1 e 4 ore post-dose; Coorte 3 e coorte di espansione della dose: C1D1 a 1 e 4 ore post-dose e C4D1 a pre-dose, 1 e 4 ore post-dose
Coorte 1 e 2: ciclo 1 giorno 1 (C1D1) a 1 e 4 ore post-dose e C2D1 a pre-dose e a 1 e 4 ore post-dose; Coorte 3 e coorte di espansione della dose: C1D1 a 1 e 4 ore post-dose e C4D1 a pre-dose, 1 e 4 ore post-dose
Fase 1: Area sotto la curva concentrazione/tempo dal tempo 0 al t (AUC0-t) di larotrectinib nel plasma
Lasso di tempo: Coorte 1 e 2: C1D1 a 1 e 4 ore post-dose e C2D1 a pre-dose e a 1 e 4 ore post-dose; Coorte 3 e coorte di espansione della dose: C1D1 a 1 e 4 ore post-dose e C4D1 a pre-dose, 1 e 4 ore post-dose
Coorte 1 e 2: C1D1 a 1 e 4 ore post-dose e C2D1 a pre-dose e a 1 e 4 ore post-dose; Coorte 3 e coorte di espansione della dose: C1D1 a 1 e 4 ore post-dose e C4D1 a pre-dose, 1 e 4 ore post-dose
Fase 1: Autorizzazione orale (CL/F)
Lasso di tempo: Coorte 1 e 2: C1D1 a 1 e 4 ore post-dose e C2D1 a pre-dose e a 1 e 4 ore post-dose; Coorte 3 e coorte di espansione della dose: C1D1 a 1 e 4 ore post-dose e C4D1 a pre-dose, 1 e 4 ore post-dose
Coorte 1 e 2: C1D1 a 1 e 4 ore post-dose e C2D1 a pre-dose e a 1 e 4 ore post-dose; Coorte 3 e coorte di espansione della dose: C1D1 a 1 e 4 ore post-dose e C4D1 a pre-dose, 1 e 4 ore post-dose
Fase 1: rapporto fluido spinale cerebrale/plasma di larotrectinib
Lasso di tempo: C1D1 insieme al campione PK post-dose di 1 ora
C1D1 insieme al campione PK post-dose di 1 ora
Fase 1: dose massima tollerata (MTD)
Lasso di tempo: Da C1D1 a C1D28 di trattamento di ciascun partecipante in ciascuna delle coorti di dose assegnate, fino a 16 mesi
Da C1D1 a C1D28 di trattamento di ciascun partecipante in ciascuna delle coorti di dose assegnate, fino a 16 mesi
Fase 1: dose raccomandata per la fase 2
Lasso di tempo: Dalla data in cui a un partecipante della coorte assegnata è stata somministrata la prima dose alla data dell'ultima dose per l'ultimo paziente dalla fase di aumento della dose, fino a 16 mesi
Dalla data in cui a un partecipante della coorte assegnata è stata somministrata la prima dose alla data dell'ultima dose per l'ultimo paziente dalla fase di aumento della dose, fino a 16 mesi
Fase 1: tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: Dalla prima dose di Larotrectinib alla progressione della malattia o successiva terapia o intervento chirurgico o decesso (dovuto a qualsiasi causa), fino a 93 mesi
Proporzione di partecipanti con la migliore risposta complessiva (BOR) di CR e PR; PFS, CBR e variazione massima del carico tumorale valutati in base a RECIST 1.1, INRC o RANO a seconda del tipo di tumore secondo l'IRRC.
Dalla prima dose di Larotrectinib alla progressione della malattia o successiva terapia o intervento chirurgico o decesso (dovuto a qualsiasi causa), fino a 93 mesi
Fase 1: variazione media rispetto al basale nei punteggi del dolore valutati dalla scala Wong-Baker Faces
Lasso di tempo: Basale e D1 di ogni ciclo (1 ciclo=28 giorni), fino a 93 mesi
Wong-Baker Faces Scale fornisce una scala del dolore da 0 (nessun dolore) a 10 (fa male peggio).
Basale e D1 di ogni ciclo (1 ciclo=28 giorni), fino a 93 mesi
Fase 1: variazione media dei punteggi della qualità della vita correlata alla salute secondo PedsQL-Core
Lasso di tempo: Basale e D1 di ogni ciclo (1 ciclo=28 giorni), fino a 93 mesi
La qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) viene valutata con il questionario Pediatrics Quality of Life - Core Module (PedsQL-Core) che consiste in vari item correlati all'età riguardanti il ​​funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico e fornisce un punteggio complessivo tra 0 (HRQoL più alto) e 144 (HRQoL più basso).
Basale e D1 di ogni ciclo (1 ciclo=28 giorni), fino a 93 mesi
Fase 2: migliore risposta complessiva (BOR)
Lasso di tempo: Dalla prima dose di Larotrectinib alla progressione della malattia o successiva terapia o intervento chirurgico o decesso (dovuto a qualsiasi causa), fino a 76 mesi
Partecipanti con la migliore risposta globale (BOR) di CR o PR determinata dalla valutazione della risposta dello sperimentatore o dell'IRC basata su RANO, INRC e RECIST 1.1 a seconda del tipo di tumore
Dalla prima dose di Larotrectinib alla progressione della malattia o successiva terapia o intervento chirurgico o decesso (dovuto a qualsiasi causa), fino a 76 mesi
Fase 2: Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: Dall'inizio della prima risposta obiettiva di CR o PR confermata alla progressione o morte (dovuta a qualsiasi causa), fino a 76 mesi
DOR determinato da 1) un comitato di revisione radiologica indipendente e 2) lo sperimentatore curante.
Dall'inizio della prima risposta obiettiva di CR o PR confermata alla progressione o morte (dovuta a qualsiasi causa), fino a 76 mesi
Fase 2: percentuale di pazienti con qualsiasi regressione del tumore (ovvero, qualsiasi diminuzione rispetto al basale dei diametri più lunghi delle lesioni bersaglio) come migliore risposta
Lasso di tempo: Dalla prima dose di Larotrectinib, fino a 76 mesi
Dalla prima dose di Larotrectinib, fino a 76 mesi
Fase 2: sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Dalla prima dose di Larotrectinib alla progressione della malattia o successiva terapia o intervento chirurgico o morte (dovuta a qualsiasi causa), fino a 112 mesi
Dalla prima dose di Larotrectinib alla progressione della malattia o successiva terapia o intervento chirurgico o morte (dovuta a qualsiasi causa), fino a 112 mesi
Fase 2: Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Dalla prima dose di Larotrectinib alla morte (dovuta a qualsiasi causa), fino a 112 mesi
Dalla prima dose di Larotrectinib alla morte (dovuta a qualsiasi causa), fino a 112 mesi
Fase 2: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose di larotrectinib all'interruzione del trattamento o al decesso (dovuto a qualsiasi malattia), fino a 112 mesi
Dalla prima dose di larotrectinib all'interruzione del trattamento o al decesso (dovuto a qualsiasi malattia), fino a 112 mesi
Fase 2: Gravità degli eventi avversi valutata dalla classificazione NCI-CTCAE V 4.03
Lasso di tempo: Dalla prima dose di larotrectinib all'interruzione del trattamento o al decesso (per qualsiasi causa), fino a 112 mesi
Dalla prima dose di larotrectinib all'interruzione del trattamento o al decesso (per qualsiasi causa), fino a 112 mesi
Fase 2: tasso di beneficio clinico (CBR)
Lasso di tempo: Dalla prima dose di Larotrectinib alla progressione della malattia o successiva terapia o intervento chirurgico o decesso (dovuto a qualsiasi causa), fino a 76 mesi
CBR (ovvero, migliore risposta complessiva di CR, PR o SD della durata di 16 settimane o più come determinato da 1) un comitato di revisione radiologica indipendente (IRC) e 2) dallo sperimentatore curante.
Dalla prima dose di Larotrectinib alla progressione della malattia o successiva terapia o intervento chirurgico o decesso (dovuto a qualsiasi causa), fino a 76 mesi
Fase 2: Coefficiente di concordanza
Lasso di tempo: Dal basale/screening e, se possibile, alla fine del trattamento (EOT) e/o PD e/o al riavvio del trattamento in studio a seguito di una "vacanza dal farmaco" e recidiva della malattia, fino a 112 mesi
Coefficiente di concordanza del profilo molecolare intra-paziente
Dal basale/screening e, se possibile, alla fine del trattamento (EOT) e/o PD e/o al riavvio del trattamento in studio a seguito di una "vacanza dal farmaco" e recidiva della malattia, fino a 112 mesi
Fase 2: stadiazione del tumore post-operatorio
Lasso di tempo: Dalla prima dose di Larotrectinib all'intervento chirurgico, fino a 112 mesi
Fase post-operatoria in pazienti trattati con larotrectinib secondo la classificazione TNM dei tumori maligni dell'Unione per il controllo internazionale del cancro (UICC).
Dalla prima dose di Larotrectinib all'intervento chirurgico, fino a 112 mesi
Fase 2: valutazione del margine chirurgico post-operatorio
Lasso di tempo: Dalla prima dose di Larotrectinib all'intervento chirurgico, fino a 112 mesi
Stato del margine chirurgico nei pazienti trattati con larotrectinib utilizzando la classificazione R dell'International Cancer Control (UICC) e i sistemi Intergroup Rhabdomyosarcoma Staging (IRS).
Dalla prima dose di Larotrectinib all'intervento chirurgico, fino a 112 mesi
Fase 2: piano chirurgico pre-trattamento per preservare la funzione e il risultato estetico
Lasso di tempo: Dalla prima dose di Larotrectinib all'intervento chirurgico, fino a 112 mesi
Analisi descrittiva del piano chirurgico pretrattamento.
Dalla prima dose di Larotrectinib all'intervento chirurgico, fino a 112 mesi
Fase 2: Piani post-trattamento per conservare la funzione e il risultato estetico
Lasso di tempo: Dall'intervento chirurgico alla terapia successiva, fino a 112 mesi
Analisi descrittiva dei piani post-trattamento
Dall'intervento chirurgico alla terapia successiva, fino a 112 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bayer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 dicembre 2015

Completamento primario (Stimato)

25 luglio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

22 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 dicembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 dicembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

22 dicembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20290
  • LOXO-TRK-15003 (Altro identificatore: Loxo Oncology, Inc)
  • 2016-003498-16 (Numero EudraCT)
  • 2022-502668-20-00 (Altro identificatore: CTIS (EU))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

La disponibilità dei dati di questo studio sarà successivamente determinata in base all'impegno di Bayer nei confronti dei "Principi per la condivisione responsabile dei dati degli studi clinici" dell'EFPIA/PhRMA. Ciò riguarda l'ambito, il punto temporale e il processo di accesso ai dati. Pertanto, Bayer si impegna a condividere, su richiesta di ricercatori qualificati, dati di studi clinici a livello di paziente, dati di studi clinici a livello di studio e protocolli di studi clinici su pazienti per farmaci e indicazioni approvati negli Stati Uniti e nell'UE come necessari per condurre ricerche legittime. Questo vale per i dati sui nuovi medicinali e le indicazioni che sono stati approvati dalle agenzie di regolamentazione dell'UE e degli Stati Uniti a partire dal 1° gennaio 2014.

I ricercatori interessati possono utilizzare www.vivli.org per richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di paziente e documenti di supporto da studi clinici per condurre ricerche. Informazioni sui criteri Bayer per l'elenco degli studi e altre informazioni pertinenti sono fornite nella sezione dedicata ai membri del portale.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Tumori solidi che ospitano NTRK Fusion

Prove cliniche su Larotrectinib (Vitrakvi, BAY2757556)

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