Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å teste sikkerheten og effekten av stoffet Larotrectinib for behandling av svulster med NTRK-fusjon hos barn (SCOUT)

20. juni 2025 oppdatert av: Bayer

En fase 1/2-studie av den orale TRK-hemmeren Larotrectinib hos pediatriske pasienter med avanserte solide eller primære svulster i sentralnervesystemet

Studien blir gjort for å teste sikkerheten til et kreftmedisin kalt larotrectinib hos barn. Kreften må ha en endring i et bestemt gen (NTRK1, NTRK2 eller NTRK3). Larotrectinib blokkerer virkningen av disse NTRK-genene i kreftceller og kan derfor brukes til å behandle kreft.

Den første studiedelen (fase 1) er gjort for å bestemme hvilket dosenivå av larotrectinib som er trygt for barn, hvordan stoffet absorberes og endres av kroppene deres og hvor godt kreften reagerer på stoffet. Hovedformålet med den andre studiedelen (Fase 2) er å undersøke hvor godt og hvor lenge ulike krefttyper responderer på behandlingen med larotrectininb.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålene er å bestemme sikkerheten og effekten av oral larotrectinib hos pediatriske pasienter med avanserte solide eller primære svulster i sentralnervesystemet (CNS).

De sekundære målene omfatter bl.a. bestemmelse av farmakokinetiske egenskaper, maksimal tolerert dose/anbefalt dose og tumortypespesifikk effekt av larotrectinib. I tillegg vil smertestatus og helserelatert livskvalitet til de pediatriske pasientene bli vurdert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

154

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • BC Children's Hospital - Hematology/Oncology
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet - Børn og Unge
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095-1781
        • UCLA Jonsson Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Hematology/Oncology
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Lucille Packard Children's Hospital Stanford - Pediatric Nephrology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital - Florida - Hematology / Oncology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center New York - Main Campus
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center | Division of Nephrology and Hypertension
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - Hematology/Oncology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hosptial - Oncology
  • Frankrike
      • PARIS cedex 5, Frankrike, 75248
        • Institut Curie - Ulm - Paris
      • Villejuif Cedex, Frankrike, 94805
        • Gustave Roussy - Departement Oncologie-Radiotherapie
  • Irland
    • Dublin
      • Crumlin, Dublin, Irland, 12
        • Children's Health Ireland Crumlin
  • Israel
      • Petach Tikva, Israel, 4920235
        • Clalit Health Services Schneider Children's Medical Center
  • Italia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori - S. C. Pediatria Oncologica
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 252-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Tokyo
      • Chuo-ku, Tokyo, Japan, 104-0045
        • National Cancer Center Hospital
  • Kina
      • Tianjin, Kina, 300000
        • Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510000
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
  • Korea, Republikken
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Korea, Republikken, 3080
        • Seoul National University Hospital
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CS
        • Prinses Maxima Centrum
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Ciutat Sanitaria i Universitaria de la Vall d'Hebron
  • Storbritannia
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, Storbritannia, SM2 5PT
        • Royal Marsden NHS Trust (Surrey)
  • Sveits
      • Zürich, Sveits, 8032
        • Universitätskinderspital Zürich
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset i Solna
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 613 00
        • FN Brno - Detska nemocnice
      • Praha 5, Tsjekkia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyrkia
      • Istanbul, Tyrkia, 34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum (CVK), Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Onkologie und Hämatologie
    • Baden-Württemberg
      • Heidelberg, Baden-Württemberg, Tyskland, 69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg - KiTZ | Klinik für Paediatrische Onkologie, Haematologie, Immunologie und Pneumologie
      • Stuttgart, Baden-Württemberg, Tyskland, 70174
        • KLINIKUM STUTTGART - Olgahospital | Paediatrie 5 (Onkologie, Haematologie, Immunologie)
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 03022
        • Governmental Noncommercial Institution "National Cancer Institute
      • Lviv, Ukraina, 79035
        • Western Ukrainian Specialized Pediatric Medial Centre, Surgical Department

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fase 1 (stengt):

    • Doseskalering: Fødsel til og med 21 år ved C1D1 med en lokalt avansert eller metastatisk solid svulst eller primær CNS-svulst som har fått tilbakefall, progredierte eller som ikke responderte på tilgjengelige terapier og som ingen standard eller tilgjengelig systemisk kurativ terapi eksisterer for; ELLER Spedbarn fra fødselen og eldre med en malignitetsdiagnose og med en dokumentert NTRK-fusjon som har utviklet seg eller ikke responderte på tilgjengelige terapier, og som ingen standard eller tilgjengelig kurativ terapi eksisterer for; ELLER Pasienter med lokalt avansert infantil fibrosarkom som, etter utrederens mening, vil kreve skjemmende kirurgi eller amputasjon av lemmer for å oppnå en fullstendig kirurgisk reseksjon. Fase I doseeskaleringskohorter er stengt for påmelding.
    • Doseutvidelse: I tillegg til ovennevnte inklusjonskriterier skal pasienter ha en malignitet med dokumentert NTRK-genfusjon med unntak av pasienter med infantil fibrosarkom, medfødt mesoblastisk nefrom eller sekretorisk brystkreft. Pasienter med infantil fibrosarkom, medfødt mesoblastisk nefrom eller sekretorisk brystkreft kan meldes inn i denne kohorten med dokumentasjon av en ETV6-omorganisering av FISH eller RT-PCR eller en dokumentert NTRK-fusjon ved neste generasjons sekvensering.

  • Fase 2:

    • Spedbarn fra fødselen og eldre ved C1D1 med et lokalt avansert eller metastatisk infantil fibrosarkom, pasienter med lokalt avansert infantil fibrosarkom som etter utrederens mening vil kreve skjemmende kirurgi eller amputasjon av lemmer for å oppnå en fullstendig kirurgisk reseksjon; ELLER Fødsel til og med 21 år ved C1D1 med en lokalt avansert eller metastatisk solid svulst eller primær CNS-svulst som har fått tilbakefall, progredierte eller ikke responderte på tilgjengelige terapier og som ingen standard eller tilgjengelig systemisk kurativ terapi eksisterer med en dokumentert NTRK-genfusjon ( eller i tilfelle av infantil fibrosarkom, medfødt mesoblastisk nefrom eller sekretorisk brystkreft med dokumentert ETV6-omorganisering (eller NTRK3-omorganisering etter diskusjon med sponsor) av FISH eller RT-PCR eller en dokumentert NTRK-fusjon ved neste generasjons sekvensering) (identifisert gjennom molekylær analyse) som rutinemessig utført ved CLIA eller andre tilsvarende sertifiserte laboratorier). Pasienter med NTRK-fusjonspositive benigne svulster er også kvalifisert; ELLER Potensielle pasienter eldre enn 21 år med en tumordiagnose med histologi som er typisk for en pediatrisk pasient og en NTRK-fusjon kan vurderes for innmelding etter diskusjon mellom den lokale etterforskeren og sponsoren.
  • Pasienter med primære CNS-svulster eller cerebral metastaser
  • Karnofsky (de 16 år og eldre) eller Lansky (de som er yngre enn 16 år) prestasjonsscore på minst 50.
  • Tilstrekkelig hematologisk funksjon
  • Tilstrekkelig lever- og nyrefunksjon

Ekskluderingskriterier:

  • Større operasjon innen 14 dager (2 uker) før C1D1
  • Klinisk signifikant aktiv kardiovaskulær sykdom eller historie med hjerteinfarkt innen 6 måneder før C1D1, pågående kardiomyopati; gjeldende forlenget QTc-intervall > 480 millisekunder
  • Aktiv ukontrollert systemisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon
  • Nåværende behandling med en sterk CYP3A4-hemmer eller induktor. Enzyminduserende antiepileptika (EIAED) og deksametason for CNS-svulster eller metastaser, i en stabil dose, er tillatt.

  • Bare fase 2:

    • Tidligere progresjon under mottak av godkjente eller undersøkende tyrosinkinasehemmere rettet mot TRK, inkludert entrectinib, crizotinib og lestaurtinib. Pasienter som fikk en TRK-hemmer i mindre enn 28 dagers behandling og som ble avbrutt på grunn av intoleranse, forblir kvalifiserte.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fase 1 doseøkning

Pasientene vil få de ulike dosenivåene på dag 1 (BID i henhold til kohortoppgaven). Hver syklus vil bestå av 28 dager med kontinuerlig dosering.

Individuelle pasienter vil fortsette daglig dosering av larotrectinib inntil PD, uakseptabel toksisitet eller annen grunn til seponering av behandlingen. (lukket arm)
Legemiddel: Larotrectinib (Vitrakvi, BAY2757556)
BAY2757556 vil bli administrert oralt som kapsel eller i flytende form over kontinuerlige 28-dagers sykluser.
Andre navn:
  • LOXO-101
Eksperimentell: Fase 1 doseutvidelse

Pasienter som er registrert i ekspansjonskohorten, etter den formelle doseeskaleringsfasen av studien.

Forskjellig fra fase 1-doseeskaleringskohorten, vil fase 1-ekspansjonskohorten inkludere pediatriske pasienter med avanserte solide eller primære CNS-svulster med en dokumentert NTRK-genfusjon, eller i tilfelle av IFS, CMN eller SBC med dokumentert ETV6-omorganisering av FISH eller RT -PCR eller en dokumentert NTRK-fusjon av NGS.

Denne ekspansjonskohorten vil følge samme plan for vurderinger som doseeskaleringskohortene. (lukket arm)
Legemiddel: Larotrectinib (Vitrakvi, BAY2757556)
BAY2757556 vil bli administrert oralt som kapsel eller i flytende form over kontinuerlige 28-dagers sykluser.
Andre navn:
  • LOXO-101
Eksperimentell: Fase 2: Pasienter med svulster som bærer NTRK-fusjoner (IFS)_Kohort 1

Pasienter vil motta larotrectinib-dose på dag 1 (BID i henhold til kohorttildelingen) med anbefalt fase 2-dose som bestemt i fase 1-delen av denne studien. Hver syklus vil bestå av 28 dager med kontinuerlig dosering.

Individuelle pasienter vil fortsette daglig dosering av larotrectinib inntil PD, uakseptabel toksisitet eller annen grunn til seponering av behandlingen. (lukket arm)
Legemiddel: Larotrectinib (Vitrakvi, BAY2757556)
BAY2757556 vil bli administrert oralt som kapsel eller i flytende form over kontinuerlige 28-dagers sykluser.
Andre navn:
  • LOXO-101
Eksperimentell: Fase 2: Andre ekstrakranielle solide svulster_Kohort 2

Pasienter vil motta larotrectinib-dose på dag 1 (BID i henhold til kohorttildelingen) med anbefalt fase 2-dose som bestemt i fase 1-delen av denne studien. Hver syklus vil bestå av 28 dager med kontinuerlig dosering.

Individuelle pasienter vil fortsette daglig dosering av larotrectinib inntil PD, uakseptabel toksisitet eller annen grunn til seponering av behandlingen. (lukket arm)
Legemiddel: Larotrectinib (Vitrakvi, BAY2757556)
BAY2757556 vil bli administrert oralt som kapsel eller i flytende form over kontinuerlige 28-dagers sykluser.
Andre navn:
  • LOXO-101
Eksperimentell: Fase 2: Primære CNS-svulster_Kohort 3

Pasienter vil motta larotrectinib-dose på dag 1 (BID i henhold til kohorttildelingen) med anbefalt fase 2-dose som bestemt i fase 1-delen av denne studien. Hver syklus vil bestå av 28 dager med kontinuerlig dosering.

Individuelle pasienter vil fortsette daglig dosering av larotrectinib inntil PD, uakseptabel toksisitet eller annen grunn til seponering av behandlingen.
Legemiddel: Larotrectinib (Vitrakvi, BAY2757556)
BAY2757556 vil bli administrert oralt som kapsel eller i flytende form over kontinuerlige 28-dagers sykluser.
Andre navn:
  • LOXO-101
Eksperimentell: Fase 2: Beinhelsevurdering_underkohort

Pasienter vil motta larotrectinib-dose på dag 1 (BID i henhold til kohorttildelingen) med anbefalt fase 2-dose som bestemt i fase 1-delen av denne studien. Hver syklus vil bestå av 28 dager med kontinuerlig dosering.

Individuelle pasienter vil fortsette daglig dosering av larotrectinib inntil PD, uakseptabel toksisitet eller annen grunn til seponering av behandlingen.

Pasienter i denne gruppen vil gjennomgå beinhelsevurderinger i tillegg til alle andre effekt- og sikkerhetsvurderinger.
Legemiddel: Larotrectinib (Vitrakvi, BAY2757556)
BAY2757556 vil bli administrert oralt som kapsel eller i flytende form over kontinuerlige 28-dagers sykluser.
Andre navn:
  • LOXO-101

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: Antall deltakere i en tildelt dose-kohort med behandlingsutviklede bivirkninger (TEAEs) etter karakter vurdert av NCI-CTCAE v 4.03 som opplever en DLT
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 28 av syklus 1 (1 syklus=28 dager)
DLT: Dosebegrensende toksisitet. NCI-CTCAE: National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events.
Fra dag 1 til dag 28 av syklus 1 (1 syklus=28 dager)
Fase 1: Antall deltakere med TEAE
Tidsramme: Fra første dose larotrectinib til 93 måneder
Fra første dose larotrectinib til 93 måneder
Fase 1: Alvorlighetsgraden av TEAE
Tidsramme: Fra første dose larotrectinib til 93 måneder
Fra første dose larotrectinib til 93 måneder
Fase 2: Total responsrate (ORR) etter IRRC
Tidsramme: Fra første dose av Larotrectinib til sykdomsprogresjon eller påfølgende behandling eller kirurgisk inngrep eller død, opptil 76 måneder
Andel deltakere med en best overordnet respons av fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR) som bestemt av en uavhengig radiologivurderingskomité (IRRC) basert på responsevalueringskriterier i solide svulster (RECIST) 1.1, responsvurdering i nevroonkologi ( RANO) eller International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) etter behov for tumortype som uttrykker NTRK-genfusjoner.
Fra første dose av Larotrectinib til sykdomsprogresjon eller påfølgende behandling eller kirurgisk inngrep eller død, opptil 76 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: Maksimal konsentrasjon av larotrectinib i plasma (Cmax)
Tidsramme: Kohort 1 og 2: Syklus 1 Dag 1 (C1D1) 1 og 4 timer etter dosering og C2D1 før dosering, og 1 og 4 timer etter dosering; Kohort 3 og doseutvidelse Kohort: C1D1 1 og 4 timer etter dose og C4D1 ved før dose, 1 og 4 timer etter dose
Kohort 1 og 2: Syklus 1 Dag 1 (C1D1) 1 og 4 timer etter dosering og C2D1 før dosering, og 1 og 4 timer etter dosering; Kohort 3 og doseutvidelse Kohort: C1D1 1 og 4 timer etter dose og C4D1 ved før dose, 1 og 4 timer etter dose
Fase 1: Areal under kurven for konsentrasjon versus tid fra tid 0 til t (AUC0-t) av larotrectinib i plasma
Tidsramme: Kohort 1 og 2: C1D1 1 og 4 timer etter dosering og C2D1 før dosering, og 1 og 4 timer etter dosering; Kohort 3 og doseutvidelse Kohort: C1D1 1 og 4 timer etter dose og C4D1 ved før dose, 1 og 4 timer etter dose
Kohort 1 og 2: C1D1 1 og 4 timer etter dosering og C2D1 før dosering, og 1 og 4 timer etter dosering; Kohort 3 og doseutvidelse Kohort: C1D1 1 og 4 timer etter dose og C4D1 ved før dose, 1 og 4 timer etter dose
Fase 1: Oral clearance (CL/F)
Tidsramme: Kohort 1 og 2: C1D1 1 og 4 timer etter dosering og C2D1 før dosering, og 1 og 4 timer etter dosering; Kohort 3 og doseutvidelse Kohort: C1D1 1 og 4 timer etter dose og C4D1 ved før dose, 1 og 4 timer etter dose
Kohort 1 og 2: C1D1 1 og 4 timer etter dosering og C2D1 før dosering, og 1 og 4 timer etter dosering; Kohort 3 og doseutvidelse Kohort: C1D1 1 og 4 timer etter dose og C4D1 ved før dose, 1 og 4 timer etter dose
Fase 1: Cerebral spinalvæske/plasma-forhold av larotrectinib
Tidsramme: C1D1 i forbindelse med post-dose 1-times PK-prøve
C1D1 i forbindelse med post-dose 1-times PK-prøve
Fase 1: Maksimal tolerert dose (MTD)
Tidsramme: Fra C1D1 til C1D28 av behandling av hver deltaker i hver av de tildelte dosekohortene, opptil 16 måneder
Fra C1D1 til C1D28 av behandling av hver deltaker i hver av de tildelte dosekohortene, opptil 16 måneder
Fase 1: Anbefalt dose for fase 2
Tidsramme: Fra datoen en deltaker fra tildelt kohort fikk den første dosen til datoen for den siste dosen for den siste pasienten fra doseeskaleringsfasen, opptil 16 måneder
Fra datoen en deltaker fra tildelt kohort fikk den første dosen til datoen for den siste dosen for den siste pasienten fra doseeskaleringsfasen, opptil 16 måneder
Fase 1: Total responsrate (ORR)
Tidsramme: Fra første dose av Larotrectinib til sykdomsprogresjon eller påfølgende behandling eller kirurgisk inngrep eller død (på grunn av en hvilken som helst årsak), opptil 93 måneder
Andel deltakere med best overordnet respons (BOR) av CR og PR; PFS, CBR og maksimal endring i tumorbyrde som vurdert basert på RECIST 1.1, INRC eller RANO etter behov for tumortype ved IRRC.
Fra første dose av Larotrectinib til sykdomsprogresjon eller påfølgende behandling eller kirurgisk inngrep eller død (på grunn av en hvilken som helst årsak), opptil 93 måneder
Fase 1: Gjennomsnittlig endring fra baseline i smerteskåre vurdert av Wong-Baker Faces-skalaen
Tidsramme: Baseline og D1 for hver syklus (1 syklus=28 dager), opptil 93 måneder
Wong-Baker Faces Scale gir en smerteskala mellom 0 (ingen skade) til 10 (gjør verst).
Baseline og D1 for hver syklus (1 syklus=28 dager), opptil 93 måneder
Fase 1: Gjennomsnittlig endring i helserelatert livskvalitetsscore av PedsQL-Core
Tidsramme: Baseline og D1 for hver syklus (1 syklus=28 dager), opptil 93 måneder
Den helserelaterte livskvaliteten (HRQoL) vurderes med spørreskjemaet Pediatrics Quality of Life - Core Module (PedsQL-Core) som består av ulike aldersrelaterte elementer vedrørende fysisk, emosjonell, sosial og skolefungering og gir en samlet poengsum mellom 0 (høyeste HRQoL) og 144 (laveste HRQoL).
Baseline og D1 for hver syklus (1 syklus=28 dager), opptil 93 måneder
Fase 2: Beste samlede respons (BOR)
Tidsramme: Fra første dose av Larotrectinib til sykdomsprogresjon eller påfølgende terapi eller kirurgisk inngrep eller død (på grunn av en hvilken som helst årsak), opptil 76 måneder
Deltakere med best overall respons (BOR) av enten CR eller PR bestemt av Investigators eller IRCs responsvurdering basert på RANO, INRC og RECIST 1.1 som passer for tumortype
Fra første dose av Larotrectinib til sykdomsprogresjon eller påfølgende terapi eller kirurgisk inngrep eller død (på grunn av en hvilken som helst årsak), opptil 76 måneder
Fase 2: Varighet av respons (DOR)
Tidsramme: Fra starten av første objektive respons av bekreftet CR eller PR til progresjon eller død (på grunn av en hvilken som helst årsak), opptil 76 måneder
DOR fastsatt av 1) en uavhengig radiologivurderingskomité og 2) den behandlende etterforskeren.
Fra starten av første objektive respons av bekreftet CR eller PR til progresjon eller død (på grunn av en hvilken som helst årsak), opptil 76 måneder
Fase 2: Andel pasienter med enhver tumorregresjon (dvs. enhver reduksjon fra baseline av de lengste diametrene til mållesjoner) som beste respons
Tidsramme: Fra første dose av Larotrectinib, opptil 76 måneder
Fra første dose av Larotrectinib, opptil 76 måneder
Fase 2: Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Fra første dose av Larotrectinib til sykdomsprogresjon eller påfølgende terapi eller kirurgisk inngrep eller død (på grunn av en hvilken som helst årsak), opptil 112 måneder
Fra første dose av Larotrectinib til sykdomsprogresjon eller påfølgende terapi eller kirurgisk inngrep eller død (på grunn av en hvilken som helst årsak), opptil 112 måneder
Fase 2: Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra første dose av Larotrectinib til død (på grunn av en hvilken som helst årsak), opptil 112 måneder
Fra første dose av Larotrectinib til død (på grunn av en hvilken som helst årsak), opptil 112 måneder
Fase 2: Antall deltakere med Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Fra første dose av larotrectinib til seponering av behandlingen eller død (på grunn av noen form for sykdom), opptil 112 måneder
Fra første dose av larotrectinib til seponering av behandlingen eller død (på grunn av noen form for sykdom), opptil 112 måneder
Fase 2: Alvorlighetsgraden av uønskede hendelser vurdert ved NCI-CTCAE gradering V 4.03
Tidsramme: Fra første dose larotrectinib til seponering av behandling eller død (på grunn av en hvilken som helst årsak), opptil 112 måneder
Fra første dose larotrectinib til seponering av behandling eller død (på grunn av en hvilken som helst årsak), opptil 112 måneder
Fase 2: Clinical Benefit Rate (CBR)
Tidsramme: Fra første dose av Larotrectinib til sykdomsprogresjon eller påfølgende terapi eller kirurgisk inngrep eller død (på grunn av en hvilken som helst årsak), opptil 76 måneder
CBR (dvs. beste samlede respons av CR, PR eller SD som varer i 16 uker eller mer som bestemt av 1) en uavhengig radiologigjennomgangskomité (IRC) og 2) av den behandlende etterforskeren.
Fra første dose av Larotrectinib til sykdomsprogresjon eller påfølgende terapi eller kirurgisk inngrep eller død (på grunn av en hvilken som helst årsak), opptil 76 måneder
Fase 2: Konkordanskoeffisient
Tidsramme: Fra baseline/screening og hvis mulig slutt på behandlingen (EOT) og eller PD og eller ved gjenstart av studiebehandlingen etter en "medikamentferie" og tilbakefall av sykdom, opptil 112 måneder
Konkordanskoeffisient for intra-pasientens molekylære profil
Fra baseline/screening og hvis mulig slutt på behandlingen (EOT) og eller PD og eller ved gjenstart av studiebehandlingen etter en "medikamentferie" og tilbakefall av sykdom, opptil 112 måneder
Fase 2: Postoperativ tumorstadie
Tidsramme: Fra første dose av Larotrectinib til kirurgisk inngrep, opptil 112 måneder
Postoperativt stadium hos pasienter behandlet med larotrectinib i henhold til TNM-klassifiseringen av ondartede svulster fra Union for International Cancer Control (UICC).
Fra første dose av Larotrectinib til kirurgisk inngrep, opptil 112 måneder
Fase 2: Postoperativ kirurgisk marginvurdering
Tidsramme: Fra første dose av Larotrectinib til kirurgisk inngrep, opptil 112 måneder
Kirurgisk marginstatus hos pasienter behandlet med larotrectinib ved bruk av International Cancer Control (UICC)-R-klassifiseringen og Intergroup Rhabdomyosarcoma Staging (IRS)-systemene.
Fra første dose av Larotrectinib til kirurgisk inngrep, opptil 112 måneder
Fase 2: kirurgisk plan før behandling for å bevare funksjon og kosmetisk resultat
Tidsramme: Fra første dose av Larotrectinib til kirurgisk inngrep, opptil 112 måneder
Beskrivende analyse av kirurgisk plan for forbehandling.
Fra første dose av Larotrectinib til kirurgisk inngrep, opptil 112 måneder
Fase 2: Etterbehandlingsplaner for å bevare funksjon og kosmetisk resultat
Tidsramme: Fra kirurgisk inngrep til påfølgende behandling, opptil 112 måneder
Beskrivende analyse av etterbehandlingsplaner
Fra kirurgisk inngrep til påfølgende behandling, opptil 112 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bayer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. desember 2015

Primær fullføring (Faktiske)

20. juli 2024

Studiet fullført (Antatt)

30. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. desember 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. desember 2015

Først lagt ut (Antatt)

22. desember 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20290
  • LOXO-TRK-15003 (Annen identifikator: Loxo Oncology, Inc)
  • 2016-003498-16 (EudraCT-nummer)
  • 2022-502668-20-00 (Annen identifikator: CTIS (EU))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Tilgjengeligheten av denne studiens data vil senere bli bestemt i henhold til Bayers forpliktelse til EFPIA/PhRMA "Prinsipler for ansvarlig deling av kliniske utprøvingsdata". Dette gjelder omfang, tidspunkt og prosess for datatilgang. Som sådan forplikter Bayer seg til å dele på forespørsel fra kvalifiserte forskere data fra kliniske utprøvinger på pasientnivå, data fra kliniske studier på studienivå og protokoller fra kliniske studier på pasienter for medisiner og indikasjoner godkjent i USA og EU som er nødvendig for å utføre legitim forskning. Dette gjelder data om nye medisiner og indikasjoner som er godkjent av EU og amerikanske reguleringsorganer 1. januar 2014 eller senere.

Interesserte forskere kan bruke www.vivli.org for å be om tilgang til anonymiserte data på pasientnivå og støttedokumenter fra kliniske studier for å utføre forskning. Informasjon om Bayer-kriteriene for listeføring av studier og annen relevant informasjon er gitt i medlemsdelen av portalen.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere