嚢胞性線維症Phe508delにおけるグルコース処理および耐性に対するルマカフトル-イバカフトルの効果 (LIGHT-CF)

これは、嚢胞性線維症（CF）患者を対象とした、クロスオーバーを伴う単一施設の非盲検試験です。 患者はマサチューセッツ総合病院 (MGH) の糖尿病センターを 2 ～ 3 回受診します。

参加者は、ルマカフトルとイバカフトルの配合剤の投与を開始する候補者であるかどうかを確認するために、事前に臨床検査を受けています。 これらの患者は、研究への登録について話し合うために、最初の来院前に連絡されます。

最初の研究訪問 (訪問 1) では、参加者は少なくとも 8 時間の一晩の絶食後に糖尿病センターに来ます。 この治験訪問では次のことが行われます: インフォームドコンセント。簡単な病歴;体重と身長。バイタルサインと血圧。 DNA抽出用の採血と保管用の追加の研究チューブ。標準的な経口ブドウ糖負荷試験（OGTT）プロトコルに従って、75gのグルコーラ負荷を投与。グルコース負荷後 30、60、90、120 分後のグルコースとインスリンの血液検査。 これは、ルマカフトールとイバカトールの配合剤の投与を開始する前に、患者のCFクリニックへの訪問と調整することを目的として、患者にとって都合の良い時間に計画されます。

併用薬の投与開始から 3 か月後に行われる 2 回目の研究訪問 (訪問 2) では、参加者は少なくとも 8 時間の一晩の絶食後に再び糖尿病センターを訪れます。 参加者は最初の訪問時と同様に 2 回目の OGTT を受けます。 3 回目の研究訪問 (訪問 3) は薬剤の開始から 6 か月後に行われ、OGTT の反復投与が行われます。 参加者が研究に登録する前に併用薬を開始した場合でも、併用薬の開始から6か月以内に臨床OGTTを実施している限り、引き続き研究に参加できます。 これらの場合、インフォームドコンセント、簡単な病歴、体重と身長、バイタルサインと血圧、さらにはDNAのための採血が、これらの参加者にとって最初の研究訪問となる訪問2で行われます。 併用療法の開始前、開始後 6 か月以内に臨床 OGTT が実施されている場合、この OGTT はデータの分析に使用できますが、試験 OGTT のような完全な量のデータはありません。