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Effetto di Lumacaftor-ivacaftor sulla gestione e tolleranza del glucosio nella fibrosi cistica Phe508del (LIGHT-CF)

29 luglio 2019 aggiornato da: Jose C. Florez, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Uno studio sull'effetto della combinazione di Lumacaftor e Ivacaftor sulla tolleranza al glucosio nelle persone con fibrosi cistica che sono omozigoti per la mutazione del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica Phe508del.

Lo scopo di questo studio di ricerca è scoprire se la terapia combinata lumacaftor-ivacaftor influisce sul modo in cui le persone con fibrosi cistica rispondono a un test orale di tolleranza al glucosio, un test per il diabete.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto a centro unico con crossover in pazienti con fibrosi cistica (FC). I pazienti avranno 2-3 visite presso il Diabetes Center del Massachusetts General Hospital (MGH).

I partecipanti saranno stati precedentemente sottoposti a screening clinico per assicurarsi che siano candidati per iniziare il farmaco combinato, lumacaftor-ivacaftor. Questi pazienti saranno contattati prima della loro prima visita per discutere l'arruolamento nello studio.

Alla prima visita di studio (Visita 1), il partecipante verrà al Diabetes Center dopo un digiuno notturno di almeno 8 ore. Durante questa visita di studio si verificheranno: consenso informato; breve storia medica; peso e altezza; segni vitali e pressione sanguigna; prelievo di sangue per l'estrazione del DNA e un tubo di ricerca aggiuntivo per la conservazione; somministrazione di 75 g di carico di glucola secondo un protocollo standard di test di tolleranza al glucosio orale (OGTT); e analisi del sangue per glucosio e insulina a 30, 60, 90 e 120 minuti dopo il carico di glucosio. Questo sarà programmato in un momento conveniente per il paziente, con un tentativo di coordinarsi con la visita del paziente alla clinica per la FC prima di iniziare il farmaco combinato lumacaftor-ivacaftor.

Alla 2a visita di studio (Visita 2), che avrà luogo 3 mesi dopo l'inizio del farmaco combinato, il partecipante verrà nuovamente al Diabetes Center dopo un digiuno notturno di almeno 8 ore. Il partecipante sarà sottoposto a un secondo OGTT come nella prima visita. La 3a visita di studio (Visita 3) avverrà 6 mesi dopo l'inizio del farmaco e prevederà una somministrazione ripetuta di un OGTT. Se un partecipante inizia il farmaco combinato prima di iscriversi allo studio, può comunque partecipare allo studio purché abbia eseguito un OGTT clinico entro 6 mesi dall'inizio del farmaco combinato. In questi casi, alla Visita 2, che sarà la prima visita di studio per questi partecipanti, si verificheranno il consenso informato, una breve storia medica, il peso e l'altezza, i segni vitali e la pressione sanguigna, nonché il prelievo di sangue per il DNA. Se un OGTT clinico è stato eseguito prima ma entro 6 mesi dall'inizio della terapia di combinazione, questo OGTT può essere utilizzato nell'analisi dei dati, anche se non avrà l'intera quantità di dati come l'OGTT dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Non applicabile

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età 18 anni o superiore
  2. Pazienti con diagnosi di FC, genotipo omozigote PheDel508

  3. Il soggetto sta pianificando di iniziare lumacaftor-ivacaftor per motivi clinici, senza controindicazioni all'inizio del farmaco* OPPURE il soggetto sta assumendo una combinazione di farmaci e si è sottoposto a un OGTT presso una struttura partner nei 6 mesi precedenti l'inizio del farmaco.

    • Controindicazioni per l'assunzione di farmaci includono test degli enzimi epatici anormali, disfunzione renale, gravidanza o madri che allattano

Criteri di esclusione:

  1. Attualmente sta assumendo farmaci per il diabete (inclusi agenti antiiperglicemici orali o iniettabili e/o insulina).
  2. Ha avuto un ricovero per esacerbazione della FC meno di 2 settimane prima di iniziare il trattamento. Ciò sarà definito come la necessità di nuovi antibiotici IV o PO diversi da quelli utilizzati nella terapia di mantenimento.
  3. Sta attualmente assumendo glucocorticoidi orali o ha assunto glucocorticoidi orali o EV nelle ultime 2 settimane.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Selezione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lumacaftor Ivacaftor
I soggetti riceveranno un OGTT prima e dopo l'inizio della terapia di combinazione lumacaftor-ivacaftor.
Droga: Lumacaftor-ivacaftor
I soggetti che stanno pianificando di iniziare la terapia di combinazione (lumacaftor-ivacaftor) parteciperanno agli OGTT prima e dopo l'inizio del trattamento.
Altri nomi:
  • Orkambi
Altro: OGTT
A un soggetto viene somministrato un carico orale di glucosio e le misurazioni di insulina e glucosio vengono effettuate in periodi di tempo specificati.
Altri nomi:
  • Test orale di tolleranza al glucosio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della glicemia a digiuno
Lasso di tempo: 3 mesi
Questo sarà confrontato dal basale a 3 mesi dopo l'inizio del farmaco
3 mesi
Variazione della glicemia a digiuno
Lasso di tempo: 6 mesi
Questo confronterà il basale con 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di rischio genetico
Lasso di tempo: 6 mesi
Esamineremo in che modo i dati OGTT dipendono dal genotipo nelle varianti associate al diabete di tipo 2 utilizzando un punteggio di rischio genetico
6 mesi
Test di funzionalità polmonare (PFT) Misurazioni del FEV1
Lasso di tempo: 6 mesi
Confronteremo come la misurazione PFT del FEV1 è correlata ai cambiamenti nell'OGTT
6 mesi
Modifica dell'insulina a digiuno
Lasso di tempo: 3 mesi
Questo sarà confrontato dal basale a 3 mesi dopo l'inizio del farmaco
3 mesi
Modifica dell'insulina a digiuno
Lasso di tempo: 6 mesi
Questo sarà confrontato dal basale a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Jose Florez, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2018

Completamento primario (Anticipato)

1 febbraio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 gennaio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 gennaio 2016

Primo Inserito (Stima)

12 gennaio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2015P001811

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Lumacaftor-ivacaftor

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