Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt av Lumacaftor-ivacaftor på glukosehåndtering og toleranse ved cystisk fibrose Phe508del (LIGHT-CF)

29. juli 2019 oppdatert av: Jose C. Florez, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

En studie av effekten av kombinasjon Lumacaftor og Ivacaftor på glukosetoleranse hos personer med cystisk fibrose som er homozygote for Phe508del Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Mutation.

Hensikten med denne forskningsstudien er å finne ut om den kombinerte behandlingen lumacaftor-ivacaftor påvirker hvordan personer med cystisk fibrose reagerer på en oral glukosetoleransetest, en test for diabetes.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltsenter, åpen studie med crossover hos pasienter med cystisk fibrose (CF). Pasienter vil ha 2-3 besøk ved Diabetes Center ved Massachusetts General Hospital (MGH).

Deltakerne vil tidligere ha blitt screenet klinisk for å sikre at de er kandidater for å starte kombinasjonsmedisinen lumacaftor-ivacaftor. Disse pasientene vil bli kontaktet før deres første besøk for å diskutere påmelding til studien.

Ved første studiebesøk (Besøk 1) vil deltakeren komme til Diabetessenteret etter en overnattingsfaste på minst 8 timer. Følgende vil skje ved dette studiebesøket: informert samtykke; kort medisinsk historie; vekt og høyde; vitale tegn og blodtrykk; blodprøvetaking for DNA-ekstraksjon, og et ekstra forskningsrør for lagring; administrering av 75 g Glucola-mengde i henhold til en standard oral glukosetoleransetest (OGTT) protokoll; og blodprøve for glukose og insulin 30, 60, 90 og 120 minutter etter glukosebelastningen. Dette vil bli planlagt på et tidspunkt som er praktisk for pasienten, med et forsøk på å koordinere med pasientens besøk til CF-klinikken før oppstart av lumacaftor-ivacaftor kombinasjonsmedisin.

Ved 2. studiebesøk (Besøk 2), som vil finne sted 3 måneder etter oppstart av kombinasjonsmedikamentet, vil deltakeren igjen komme til Diabetessenteret etter en overnattingsfaste på minst 8 timer. Deltakeren vil gjennomgå en andre OGTT som ved det første besøket. Det tredje studiebesøket (besøk 3) vil være 6 måneder etter oppstart av legemidlet, og vil ha en gjentatt administrering av en OGTT. Dersom en deltaker starter på kombinasjonsmedikamentet før han melder seg på studien, kan han/hun fortsatt delta i studien så lenge han eller hun har fått utført en klinisk OGTT innen 6 måneder etter oppstart av kombinasjonsmedisinen. I disse tilfellene vil informert samtykke, kort sykehistorie, vekt og høyde og vitale tegn og blodtrykk, samt blodprøvetaking for DNA skje på besøk 2, som vil være det første studiebesøket for disse deltakerne. Hvis en klinisk OGTT hadde blitt utført før, men innen 6 måneder etter oppstart av kombinasjonsterapien, kan denne OGTT brukes i analyse av dataene, men vil ikke ha hele datamengden som studiens OGTT.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Ikke aktuelt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 18 år eller eldre
  2. Pasienter diagnostisert med CF, genotype homozygot PheDel508

  3. Forsøkspersonen planlegger å starte med lumacaftor-ivacaftor av kliniske årsaker, uten kontraindikasjon for å starte med legemidlet* ELLER forsøkspersonen tar kombinasjonsmedisin og fikk utført en OGTT på en partneravdeling i de 6 månedene før oppstart av legemidlet.

    • Kontraindikasjoner for å ta stoffet inkluderer unormale leverenzymtester, nedsatt nyrefunksjon, graviditet eller ammende mødre

Ekskluderingskriterier:

  1. Tar for tiden noen medisiner for diabetes (inkludert orale eller injiserbare antihyperglykemiske midler og/eller insulin).
  2. Hadde en innleggelse for CF-eksaserbasjon mindre enn 2 uker før du stirret på medisinen. Dette vil bli definert som å kreve nye IV- eller PO-antibiotika annerledes enn de som brukes i vedlikeholdsbehandling.
  3. Tar for tiden orale glukokortikoider eller har gått på orale eller IV glukokortikoider de siste 2 ukene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Screening
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lumacaftor Ivacaftor
Pasienter vil få en OGTT før og etter oppstart av kombinasjonsbehandlingen lumacaftor-ivacaftor.
Legemiddel: Lumacaftor-ivacaftor
Pasienter som planlegger å starte kombinasjonsbehandlingen (lumacaftor-ivacaftor) vil delta i OGTT før og etter oppstart av medisinen.
Andre navn:
  • Orkambi
Annen: OGTT
Et forsøksperson gis en oral glukosebelastning og insulin- og glukosemålinger blir tatt i angitte tidsperioder.
Andre navn:
  • Oral glukosetoleransetest

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i fastende glukose
Tidsramme: 3 måneder
Dette vil bli sammenlignet fra baseline til 3 måneder etter oppstart av medisinen
3 måneder
Endring i fastende glukose
Tidsramme: 6 måneder
Dette vil sammenligne baseline med 6 måneder etter oppstart av medisinen
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Genetisk risikoscore
Tidsramme: 6 måneder
Vi vil undersøke hvordan OGTT-dataene er avhengige av genotype ved varianter assosiert med type 2 diabetes ved å bruke en genetisk risikoscore
6 måneder
Lungefunksjonstest (PFT) FEV1-målinger
Tidsramme: 6 måneder
Vi vil sammenligne hvordan PFT-måling av FEV1 er relatert til endringer i OGTT
6 måneder
Endring i fastende insulin
Tidsramme: 3 måneder
Dette vil bli sammenlignet fra baseline til 3 måneder etter oppstart av medisinen
3 måneder
Endring i fastende insulin
Tidsramme: 6 måneder
Dette vil bli sammenlignet fra baseline til 6 måneder etter oppstart av medisinen
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jose Florez, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2018

Primær fullføring (Forventet)

1. februar 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. januar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. januar 2016

Først lagt ut (Anslag)

12. januar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. juli 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. juli 2019

Sist bekreftet

1. juli 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2015P001811

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere